베링거 인겔하임社는 자사의 특발성 폐 섬유증(IPF) 및 진행성 폐 섬유증(PPF) 치료제 ‘자스케이드’(Jascayd: 네란도밀라스트 정제)가 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 발매를 승인받았다고 18일 공표했다.

‘자스케이드’는 성인 특발성 폐 섬유증 환자 및 성인 진행성 폐 섬유증 환자 치료제로 일본에서 허가관문을 통과했다.

항섬유화‧항염증 효과를 나타내는 포스포디에스테라제 4B(PDE4B) 저해제가 특발성 폐 섬유증 및 진행성 폐 섬유증 치료제로 허가를 취득한 것은 ‘자스케이드’가 처음이다.

또한 후생노동성의 이번 결정으로 일본은 ‘자스케이드’가 허가관문을 통과한 4번째 국가로 자리매김할 수 있게 됐다.

삶을 제한하는 진행성 폐 섬유증 환자들을 위해 중요하고도 새로운 치료대안이 확보된 것이라는 측면에서 보더라도 후생노동성의 이번 결정은 큰 의미를 부여할 수 있을 만해 보인다.

니혼의과대학 명예교수이자 토코로자와 미하라(所澤美原) 종합병원 호흡기내과 과장으로 재직 중인 아라타 아주마 박사는 “특발성 폐 섬유증과 진행성 폐 섬유증이 희귀하게 나타나는 난치성 질환의 일종으로 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편”이라고 말했다.

특히 특발성 폐 섬유증의 경우 지난 10여년 동안 임상시험이 성공적으로 이루어진 사례를 찾기 어려운 형편이라고 아주마 박사는 지적했다.

이에 따라 ‘자스케이드’가 허가를 취득한 것은 특발성 폐 섬유증 및 진행성 폐 섬유증에 대한 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있는 잠재력을 내포하고 있는 중요한 성취라 할 수 있을 것이라고 설명했다.

그는 뒤이어 “폐 내부에서 항섬유화‧항염증 효과를 나타내는 새로운 작용기전의 치료제인 ‘자스케이드’가 임상 3상 ‘FIBRONEER-IPF 시험’과 ‘FIBRONEER-ILD 시험’에서 폐 기능의 감퇴를 감소시켜 주었음이 입증됐다”고 강조했다.

게다가 통합분석을 진행한 결과를 보면 사망 위험성이 명목상(nominally) 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증된 만큼 ‘자스케이드’가 새로운 치료대안으로 특발성 폐 섬유증 및 진행성 폐 섬유증 환자들에게 새로운 희망을 안겨줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

후생성은 임상 3상 ‘FIBRONEER-IPF 시험’과 ‘FIBRONEER-ILD 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘자스케이드’의 발매를 승인한 것이다.

두 시험은 지금까지 특발성 폐 섬유증 및 진행성 폐 섬유증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상 3상 시험 프로그램이다.

이 중 ‘FIBRONEER-IPF 시험’에서 ‘자스케이드’는 일차적 시험목표가 충족되면서 52주차에 착수시점과 비교한 노력성 폐활량(FVC)의 절대적 변화도를 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 폐 기능의 감퇴속도를 둔화시켜 준 것으로 입증됐다.

마찬가지로 ‘FIBRONEER-ILD 시험’에서 ‘자스케이드’는 일차적 시험목표가 충족되면서 52주차에 노력성 폐활량의 절대적 변화도를 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 통계적으로 괄목할 만한 격차가 입증됐다.

두 시험에서 핵심적인 이차적 시험목표들은 충족되지 않았지만, 통합분석 결과를 보면 ‘자스케이드’ 18mg을 기존의 치료제들과 병용하지 않고 복용한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 사망 위험성이 59% 크게 감소한 것으로 분석되어 명목상 현격한 격차가 눈에 띄었다.

베링거 인겔하임社의 샤샹크 데슈판데 이사회 의장 겸 제약 사업부문 대표는 “오늘 일본에서 ‘자스케이드’가 허가를 취득한 것이 특발성 폐 섬유증 및 진행성 폐 섬유증 환자들을 위해 결정적인 순간에 도달했음을 의미한다”면서 “이 중 특발성 폐섬유증 치료제가 일본에서 발매를 승인받은 것은 10여년 만에 ‘자스케이드’가 처음”이라는 말로 의의를 강조했다.

‘자스케이드’가 발매될 수 있게 됨에 따라 이제 일본에서 의사들은 임상적으로 유의미한 효능과 양호한 내약성 프로필을 나타내는 새로운 경구용 치료대안을 확보하게 되면서 환자들의 지속적인 치료를 뒷받침할 수 있게 됐다고 데슈판데 의장은 설명했다.

덕분에 더 많은 수의 환자들이 치료를 유지하면서 한층 더 확신을 갖고 미래를 맞이할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

한편 일본에서 특발성 폐 섬유증 환자 수는 10,000~30,000명선에 달할 것으로 추정되고 있는 가운데 진행성 폐 섬유증의 경우 아직까지 국가적인 차원의 통계마저 부재한 것이 현실이다.

일부 항섬유증 치료제들이 사용되고 있지만, 전체 환자들 가운데 3분의 1 정도에서 위장관계 또는 간 부작용 우려로 인해 약물치료를 받지 않는 것으로 알려져 있다.

고령층 환자들의 경우 이 같은 사례들이 한층 더 높게 나타나고 있다는 후문이다.

설령 치료를 시작하더라도 다수가 초기에 사용을 중단해 증상의 진행에 취약성을 내보이고 있는 상황이다.