오가노이드사이언스(주)(대표: 유종만, 오상훈)는 자가 성체줄기세포 유래 장 오가노이드 치료제 ‘ATORM-C’의 대장 궤양을 동반한 크론병 환자 대상 1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 16일 밝혔다.

이번 IND승인은 지난 12월 30일 신청한 이후 약 3개월 만에 이뤄진 것으로, 세계에서  오가노이드 기반 재생치료제가 임상시험 단계에 진입한 첫 사례다. 이는 장 오가노이드 기술 임상 적용 가능성을 보여주는 중요한 성과로, 난치성 장질환 치료 패러다임을 바꿀 차세대 재생치료 기술의 가능성을 제시했다는 점에서 큰 의미를 가진다고 회사 측은 설명했다. 

오가노이드사이언스에 따르면 ATORM-C는 환자 장 조직에서 추출한 조직유래 줄기세포를 3차원 오가노이드 배양 기술로 제조한 ‘장 오가노이드’가 주성분이다. 이 치료제는 손상된 장 점막 조직 재생을 유도해 기존 치료제에 반응하지 않고 남아있는 난치성 궤양을 치료함으로써 장내 염증을 줄이고 질환이 악화되는 것을 예방하는 하는 것이 특징이다. ATORM-C는 손상된 장 점막 부위에 직접 이식되어 실제 장 상피세포로 분화함으로써 손상된 조직의 재생을 유도한다는 점에서 기존 줄기세포치료제에서 진일보한 차세대 치료법이다.

이번 1상 임상시험에서는 ATORM-C 투여 후 내약성과 안전성을 평가하여 최대내약용량(MTD) 및 제2상 권장용량(RP2D)을 결정하고, 동시에 탐색적 유효성을 확인할 계획이다. 임상시험에는 환자 총 9명에서 18명이 참여할 예정이며, 약물 투여 후 24주까지 추적 관찰하며 안전성 및 유효성을 확인하게 된다. 

임상시험은 우리나라 염증성 장질환 분야에서 국내 최대 규모의 환자와 진료 경험을 갖춘 서울아산병원에서 진행된다. 오가노이드사이언스는 이번 임상을 통해 장 오가노이드 기반 재생치료제의 임상적 가능성을 확인하고 난치성 장질환 치료를 위한 차세대 재생의료 기술의 가치를 검증할 계획이다. 

오가노이드사이언스 유종만 대표는 “이번 IND 승인은 오가노이드 기반 재생치료제가 국내 처음으로 임상에 진입했다는 점에서 의미가 크다”며 “오가노이드를 활용한 새로운 재생치료 접근법을 통해 기존 치료에 충분히 반응하지 않는 난치성 질환 치료에 새로운 가능성을 제시할 수 있을 것으로 기대하며 K-재생의료가 글로벌 표준이 되게 할 것”이라고 밝혔다.

회사 측에 따르면  이번 국내 1상 IND 승인은 오가노이드사이언스 글로벌 임상 전략이 본격적으로 시작되는 출발점이다. 

회사는 서울아산병원에서 진행되는 국내 임상시험을 기반으로 미국과 유럽에서 임상을 확대하고 글로벌 라이센스 아웃을 추진할 계획이다. ATORM-C는 자가 세포 기반 치료제로 면역 거부 반응 우려가 낮고 경쟁 치료제가 없는 First-in-Class 치료제라는 점에서 임상적 차별성을 갖고 있다. 유럽에서는 이미 ATMP 인증을 획득했으며 자회사 람다바이로직스를 통해 독일 공공 펀드를 확보해 임상 자금도 마련했다. 

또 미국에서는 마운트사이나이 뉴욕과 협력해 임상 1상을 추진하고, FDA의 재생의료 치료제 신속 개발 프로그램과 RMAT 등 다양한 신속 심사 제도를 활용할 계획이다. 해당 임상은 텍사스에 위치한 자회사 오가노이드 바이 사우스웨스트를 통해 진행될 예정이다.

최근 글로벌 제약사들 사이에서도 재생치료제에 대한 관심이 빠르게 높아지고 있다. Bayer와 Novo Nordisk와 같은 전통적인 글로벌 제약사들도 줄기세포 및 세포치료 분야에 적극 투자하며 재생의학을 차세대 치료 패러다임으로 주목하고 있다. 그러나 이 분야에서 가장 어려운 과제로 지적돼 온 것은 안정적인 CMC(제조 및 품질관리 체계) 구축과 실제 환자에서 임상적 효능 입증이었다.

 회사 관계자는 “ 장 오가노이드 기반 재생치료제 ATORM-C는 2023년 개시된 첨단재생의료 임상연구에서 베체트 장염 환자에게서 의미 있는 치료 효과가 확인됐으며, 동시에 한국 식품의약품안전처로부터 CMC 완성도를 인정받아 임상시험 승인을 획득했다”며 “이러한 성과를 기반으로 글로벌 제약사들과 전략적 파트너십과 해외 라이센스 아웃 가능성도 가시화될 것으로 기대하고 있다”고 전했다.