덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 소아 연골무형성증 치료제 ‘트랜스콘 CNP’(TransCon CNP: 나베페그리타이드)의 허가신청서를 FDA에 제출했다고 31일 공표했다.

‘트랜스콘 CNP’는 주 1회 투여하는 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP)의 약물 전구체이다.

활성 나트륨 이뇨 펩타이드를 성장판, 골격근을 포함해 전신에 걸쳐 존재하는 조직 내 수용체들에 지속적으로 노출시켜 연골무형성증을 치료하도록 개발된 약물 전구체가 ‘트랜스콘 CNP’이다.

허가신청서는 3건의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 임상시험 사례들과 최대 3년에 걸친 개방표지 연장시험에서 도출된 자료들을 근거로 제출된 것이다.

개방표지 연장시험 가운데는 소아 연골무형성증 환자들을 충원해 이루어졌던 본임상 시험례인 ‘ApproaCH 시험’이 포함되어 있다.

아센디스 파마社의 에이미 슈 부사장 겸 최고 의학책임자는 “성장속도를 높이는 효능 뿐 아니라 ‘트랜스콘 CNP’를 사용한 치료가 대다수의 소아환자들에게서 건강 관련 부담의 감소, 근육기능의 강화 및 비정상적으로 휜다리의 교정 등이 나타났음을 입증한 임상자료를 FDA와 공유할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.

슈 부사자은 뒤이어 “주 1회 투여하는 장점과 함께 플라시보에 비견할 만한 안전성, 내약성 프로필을 나타낸 ‘트랜스콘 CNP’가 동종계열 최고의 연골무형성증 치료제 가운데 하나로 인식될 수 있는 잠재적 가능성을 내포하고 있다”고 강조했다.

아센디스 파마 측은 오는 3/4분기 중 유럽 의약품감독국(EMA)에도 ‘트랜스콘 CNP’의 허가신청서를 제출한다는 방침이다.

한편 전신의 섬유아세포 성장인자 수용체 3(FGFR3)의 변이로 인해 나타나는 희귀 유전성 질환의 일종인 연골무형성증은 세계 각국의 환자 수가 총 25만명을 상회하는 것으로 추정되고 있다.