올리고뉴클레오타이드 텔로메라제 저해제 계열의 새로운 골수이형성 증후군(MDS) 치료제가 6일 FDA의 허가관문을 통과했다.

미국 캘리포니아州 포스터 시티에 소재한 악성 혈액종양 치료제 개발 전문 제약기업 제론 코퍼레이션社(Geron Corporation)의 ‘라이텔로’(Rytelo: 이메텔스타트)가 그것이다.

‘라이텔로’는 수혈 의존성 빈혈을 동반하고 저도에서 중등도-1 위험성을 나타내는 성인 골수이형성 증후군 환자들에게 사용하는 치료제로 발매를 승인받았다.

적혈구 생성 촉진제들(ESAs)을 사용했을 때 반응을 나타내지 않았거나 반응이 소실되었거나 사용이 부적합하고, 8주 간격으로 4단위 이상의 적혈구 수혈을 필요로 하는 수혈 의존성 빈혈을 동반하면서 저도에서 중등도-1 위험성을 나타내는 성인 골수이형성 증후군 환자들이 ‘라이텔로’의 사용대상이다.

‘라이텔로’의 효능은 총 178명의 골수이형성 증후군 환자들이 참여한 가운데 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관 시험으로 진행되었던 ‘IMerge 시험’을 통해 평가됐다.

시험에서 환자들은 증상이 진행되었거나 수용할 수 없는 수준으로 독성이 나타날 때까지 7.1mg/kg 용량의 이메텔스타트 또는 플라시보를 28일 치료주기에 따라 정맥주사제로 투여받았다.

이 시험에서 피험자 무작위 분류는 적혈구 수혈로 인한 부담 및 국제 예후점수 시스템(IPSS)에 의거한 위험성 그룹별로 계층화하는 방식으로 이루어졌다.

전체 피험자들에게는 적혈구 수혈을 포함한 지지요법(supportive care)이 병행됐다.

효능은 이메텔스타트 투여그룹의 경우 19.5개월, 플라시보 대조그룹의 경우에는 17.5개월에 걸친 평균 추적조사 기간을 거친 후 평가됐다.

피험자 무작위 분류 후 항암치료가 개시될 때까지 각각 8주 및 24주 연속으로 적혈구 수혈이 이루어지지 않았음을 의미하는 8주 이상 및 24주 이하 적혈구 수혈 비 의존성(RBC-TI)에 도달한 환자들의 비율을 근거로 효능 평가가 이루어졌던 것.

그 결과 이메텔스타트를 투여한 그룹에서 8주 이상 적혈구 수혈 비 의존성에 도달한 비율이 39.8%에 달해 플라시보 대조그룹의 15%를 상회했다.

24주 이상 적혈구 수혈 비 의존성에 도달한 비율을 보면 이메텔스타트를 투여한 그룹에서 28%, 플라시보를 투여한 그룹에서 3.3%로 집계됐다.

실험실 검사결과의 이상을 포함해 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 혈소판 수치의 감소, 백혈구 수치의 감소, 호중구 수치의 감소, 혈중 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 수치의 증가, 혈중 알칼리 인산분해효소 수치의 증가, 혈중 알라닌 아미노전이효소(ALT) 수치의 증가, 피로, 부분 트롬보플라스틴 시간의 연장, 관절통/근육통, ‘코로나19’ 감염증 및 두통 등이 관찰됐다.

‘라이텔로’의 권고 투여용량 및 시간은 7.1mg/kg 용량 정맥주사제를 4주 간격으로 2시간여 동안 투여하는 내용으로 구성되어 있다.

‘라이텔로’에 대한 FDA의 심사는 신속한 진행을 위해 제론 코퍼레이션 측이 자체 제출한 ‘평가지원’(Assessment Aid) 프로그램이 적용된 가운데 이루어졌다.

또한 ‘라이텔로’는 FDA의 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳤다.