미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 트래비어 테라퓨틱스社(Travere Therapeutics)는 자사의 면역글로불린A 신병증(IgAN) 치료제 ‘필스파리’(Filspari: 스파센탄)의 허가지위를 현재의 가속승인(accelerated approval)에서 완전승인(full approval)으로 격상시켜 줄 것을 FDA에 요청했다고 11일 공표했다.

‘필스파리’는 증상이 신속하게 진행될 위험성이 높은 성인 원발성 면역글로불린A 신병증 환자들에게서 단백뇨를 감소시키기 위해 신장 내부의 사구체 손상을 표적으로 작용하는 최초이자 유일한 비 면역억제제로 지난해 2월 FDA의 가속승인을 취득한 바 있다.

완전승인 신청서는 2년에 걸친 확증시험으로 진행된 임상 3상 ‘PROTECT 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

‘PROTECT 시험’은 면역글로불린A 신병증 환자들을 대상으로 활성대조군과 직접적으로 비교평가를 진행하는 방식을 사용해 이루어진 유일한 시험례이다.

트래비어 테라퓨틱스社의 에릭 듀브 대표는 “가속승인을 취득한 이래 ‘필스파리’가 다수의 면역글로불린A 신병증 환자들의 삶에 긍정적인 영향을 미치고 있다”면서 “완전승인 신청서가 제출된 것은 이처럼 파괴적인 희귀 신장병을 앓고 있는 더 많은 수의 환자들에게 다가서기 위해 완전승인을 취득하는 데 중요한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 의의를 평가했다.

그는 뒤이어 “새로운 치료대안으로 부각되고 있는 최일선의 자리에 위치해 있는 ‘필스파리’가 신장 이식수술 또는 투석치료를 필요로 하게 되는 시기를 지연시킬 수 있다는 희망을 안겨주고 있다”며 “본임상 3상 ‘PROTECT 시험’의 결과를 보면 ‘필스파리’가 신장 내부에서 사구체 손상을 직접적인 표적으로 작용해 환자들의 단백뇨 수치를 지속적으로 감소시키고 신장 기능을 장기간 동안 보존할 수 있도록 해 줄 것임이 입증된 것”이라고 강조했다.

이에 따라 트래비어 테라퓨틱스는 임박한 심사절차가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘필스파리’는 면역글로불린A 신병증이 진행되는 과정에서 핵심적인 2개 경로라 할 수 있는 엔도텔린-1과 안지오텐신 Ⅱ를 차단하는 기전으로 신장 내부에서 사구체 손상을 직접적인 표적으로 작용하는 1일 1회 경구복용제이다.

이처럼 희귀한 신장병 치료제로 허가를 취득한 최초이자 유일한 비 면역억제제가 ‘필스파리’이다.

완전승인 신청서는 ‘필스파리’가 활성대조군과 비교했을 때 장기간 동안 신장 기능을 보존할 수 있도록 해 준 데다 단백뇨 수치가 괄목할 만하게 감소시키고, 사구체 여과율 기울기(slope) 또한 임상적으로 유의미한 격차를 내보인 것으로 나타난 임상 3상 ‘PROTECT 시험’의 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

FDA는 허가신청서 접수 유무에 대한 결론을 60일 이내에 도출할 수 있을 전망이다.

트래비어 테라퓨틱스 측은 FDA가 오는 2/4분기 중으로 완전승인 신청 접수 유무를 결정할 것으로 예상했다.

앞서 트래비어 테라퓨틱스 측은 제휴업체인 스위스 제약기업 CSL 피포르社(CSL Vifor)와 함께 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘필스파리’의 조건부 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 지난 2월 공표한 바 있다.

이에 따라 EU 집행위원회가 오는 2/4분기 중으로 ‘필스파리’의 조건부 승인을 결정할 수 있을 것으로 트래비어 테라퓨틱스 측은 예측했다.