바이오젠社는 과산화물 제거효소 1(SOD1) 유전자 변이 관련 성인 근위축성 측삭경화증(ALS: 즉, 루게릭병) 환자 치료제 ‘큐알소디’(Qalsody: 토퍼센)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 예외적인 상황하에 허가를 권고하는 결정을 제시했다고 23일 공표했다.

예외적인 상황(exceptional circumstances) 하의 허가권고는 유익성/위험성 평가에서 긍정적인 결정이 도출되었지만, 환자 수의 희소성으로 인해 정상적인 사용조건에서는 포괄적인 자료를 확보할 수 없을 것으로 사료될 때 이루어지고 있다.

CHMP가 허가를 권고함에 따라 오는 2/4분기 중으로 승인 유무에 대한 최종결론이 도출될 수 있을 전망이다.

특히 EU 집행위원회가 허가를 결정하면 ‘큐알소디’는 운동신경질환(MND)으로도 알려진 근위축성 측삭경화증의 유전적인 원인을 표적으로 작용하는 EU 최초의 치료제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.

바이오젠社의 프리야 싱할 글로벌 개발 담당대표는 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것이 ‘큐알소디’가 과산화물 제거효소 1 유전자 변이 관련 근위축성 측삭경화증에 미칠 수 있는 영향을 뒷받침하는 것이자 바이오젠이 근위축성 측삭경화증 뿐 아니라 신경근육질환 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있기 위해 사세를 집중하고 있음을 추가로 방증하는 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

우리가 과산화물 제거효소 1 유전자 변이 관련 근위축성 측삭경화증 임상시험에서 신경미세섬유의 역할을 규명하는 데 개척자적인 역할을 한 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.

CHMP는 표적 작용기전, 생체지표인자 및 임상자료 등을 포함한 전체적인 입증자료를 근거로 ‘큐알소디’에 대해 허가권고 의견을 집약한 것이다.

28주 동안 진행된 임상 3상 ‘VALOR 시험’에서 ‘큐알소디’를 투여한 피험자 그룹은 플라시보를 투여한 대조그룹에 비해 혈중 신경미세섬유 경연쇄(輕連鎖: NfL) 수치가 60% 감소한 것으로 나타나 신경손상이 감소했음을 시사했다.

또한 ‘개정 근위축성 측삭경화증 환자 기능등급 지표’(ALSFRS-R)를 적용해 평가했을 때 ‘큐알소디’를 투여한 피험자들은 플라시보 대조그룹에 비해 신체적인 능력의 개선 추이가 관찰됐다.

‘큐알소디’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 10% 이상 빈도높게 수반된 부작용을 보면 통증, 피로, 고열, 관절통, 근육통, 백혈구 수치의 증가 및 뇌척수액 내 단백질 수치의 증가 등이 보고됐다.

척수염, 신경근염을 포함한 중증 신경계 증상, 유두부종 및 두개(頭蓋) 내 압력 상승, 무균성 수막염 등도 보고됐다.

벨기에 루뱅대학병원 신경근센터의 필립 판 담 교수는 “CHMP가 ‘큐알소디’를 승인토록 지지한 것이 유럽 각국의 근위축성 측삭경화증 환자 커뮤니티에 새로운 희망을 안겨주는 것”이라면서 “이것은 전체 근위축성 측상경화증 커뮤니티를 위해 도출된 괄목할 만한 성과이자 최초로 측삭손상 및 신경퇴행의 생체지표인자 가운데 하나인 신경미세섬유 수치를 지속적으로 감소시켜 주는 치료제가 처음으로 확보될 수 있을 것임을 의미한다”고 말했다.

‘큐알소디’ 개발 프로그램 덕분에 임상시험 설계 뿐 아니라 생체지표인자의 사용과 관련해서도 중요한 내용을 습득할 수 있게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.