젬백스는 ‘진행성 핵상마비 치료제'로서 ’GV1001' 미국 2b상 임상시험계획(IND)'을 미국 FDA로부터 8일 승인받았다고 13일 공시했다. 

임상시험 제목은  '진행성 핵상 마비(Progressive Supranuclear Palsy) 환자를 대상으로 GV1001 피하 투여 시 질환의 중증도 개선 효능과 안전성을 평가하기 위한 공개투여기간을 포함한 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적, 제2b상 임상시험'으로, 임상은 150명을 대상으로 미국 30-40개 병원에서 진행된다.

회사는 이 임상에서 진행성 핵상 마비 환자에서 GV1001 0.56 mg 또는 1.12 mg를 매주 한번씩 52 주간 투여 시 질환 중증도에 미치는 효과를 탐색하고 위약투여군과 비교한다.또  진행성 핵상 마비 환자에서 GV1001 안전성을 평가한다.

이 임상 1차 지표는 '베이스라인 대비 임상시험용 의약품 52주 투여 후 10 item의 mPSPRS(modified PSP-Rating Scale) 총점 변화량'이다.

젬백스는  " 임상시험 기간은 임상시험심사위원회 승인일로부터 50개월 (시험대상자의 등록 진행 속도에 따라 변경 가능)"하다고 설명했다.

회사는 이 임상을 미국 FDA에 2023년 12월 16일 신청했다.