툴젠(대표 이병화)은 최근 미국 보스턴에서 열린 제4회 CRISPR 2.0 학회에서 이정준 이사(플랫폼 연구소장)가 차세대 유전자 가위와 차세대 유전자 가위 안전성 평가 플랫폼에 대해 발표했다고 13일 밝혔다.

‘CRISPR 2.0’ 학회는 차세대 크리스퍼 플랫폼 및 치료제 개발을 모토로 전세계 크리스퍼 관련 연구를 진행하는 대학 및 기업 연구자들과 해당 기술에 관심있는 빅파마들을 대상으로 미국 보스턴에서 열리는 연례 행사다.

이번 행사에서 툴젠 이정준 이사는 차세대 유전자 가위 Sniper2L와 개발법인 Sniper-screen에 관련해 발표했다. 

2012년 Streptococcus pyogenes 라는 박테리아 종에서 발견된 크리스퍼 유전자 가위(spCas9) 발표 이후 다양한 종류의 유전자 가위가 발표됐지만 아직까지 가장 널리 쓰이면서 높은 효능을 보이는 유전자가위는 spCas9 유전자 가위다. 

다만, spCas9은 높은 효능을 보이는 반면 비표적 서열에도 교정이 될 수 있는 비표적효과(off-target effect)를 보여 이를 개선하기 위한 차세대 유전자 가위 개발 연구를 다양한 연구그룹에서 진행했다. 

하지만 다양하게 개발한 현존하는 차세대 유전자 가위들은 정확도가 증가한 만큼 효능이 떨어지는 한계가 있었다. 

툴젠은 이같은 한계를 극복해 효능은 그대로 유지하면서 정확도만 높인 차세대 유전자 가위인 Sniper2L과 개발법인 Sniper-screen을 개발하는데 성공, 관련 연구성과를 특허화했고, 2023년 3월 Nature Chemical Biology 지에 관련 연구성과를 발표한 바 있다. 

두번째 패널 토론에서는 차세대 유전자가위 off-target effect 예측법 대담을 진행했다.

유전자 가위 치료제는 표적 서열(on-target) 이외에 비표적 서열(off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 존재하기 때문에 유전자 가위 치료제를 개발해 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내 비표적 서열(Genome-wide off-target)들의 교정 정도를 측정해 제출해야 한다. 

툴젠은 차세대 off-target 예측방법인 Extru-seq과 TAPE-seq등의 연구성과를 2023년 1월 Genome biology지와 Nature Communications지에 발표했다.

툴젠 이정준 이사는 “CRISPR 치료제 효능과 off-target 예측법이 화두가 되고 있는 상황에서 최신 기술을 발표해 CRISPR 선두 그룹으로서의 툴젠의 글로벌 입지를 보다 확실히 할 수 있었다”고 전했다.

툴젠 이병화 대표이사는 “현재 CRISPR 원천특허를 확보하기 위한 미국 저촉심사 1단계, Motion Phase에서 툴젠이 승리한 상황이며, 이후 2단계, Priority phase도 반드시 승리 할 수 있도록 더욱 박차를 다하겠다”고 강조했다.