미국 조 바이든(Joe Biden) 대통령의 대선 공약 중 하나인 ARPA-H(보건첨단연구계획국)가 첫 번째 해결과제로 골관절염(Osteoarthritis)을 선정했다. 특히 ARPA-H는 해결 방법으로 ‘조직 재생’이라는 첨단재생의료 기술의 활용을 뽑았다. 

국내 제약바이오업계는 ARPA-H의 선택이 최근 국내에서 불거진 첨단재생의료 불신 해소와 첨단재생의료 강국의 면모를 보여줄 기회가 될 것으로 기대하고 있다. 

ARPA-H는 최근 첫 번째 질환 타깃으로 골관절염을 선정하고 프로젝트 이름을 'NITRO(the Novel Innovations for Tissue Regeneration in Osteoarthritis, 골관절염의 조직 재생을 위한 새로운 혁신)'라고 발표했다. ARPA-H는 미국이 바이오헬스 분야의 기술 및 신약 개발과 글로벌 바이오헬스산업 패권 경쟁에서 우위를 차지하기 위해 2022년 3월 설립했다. ARPA-H는 2020년 예산만 10억 달러(1조2800억원) 규모였고, 2023년에는 15억 달러(1조9300억원)의 예산을 확보했다. 

ARPA-H 관계자는 “고령화가 가속화됨에 따라 미국에서만 골관절염 환자가 3200만명이 넘었고, 매년 1360억 달러(175조3000억원)의 경제적 부담이 발생하고 있다”고 선정사유를 밝혔다. 

특히 국내에서 NITRO 프로젝트가 주목받고 있다. 그 이유는 NITRO 프로젝트의 목표가 △주사 가능한 뼈 재생 △주사 가능한 연골 재생 △인체 세포로 만든 대체 관절 등, 세가지를 중점으로 꼽았기 때문이다. 즉, 뼈와 연골 등, 골관절염의 원인을 '재생 및 복구' 할 수 있는 기술과 치료제를 개발한다는 것이다. 

국내 기업들이 글로벌 재생의료 분야의 선두에 속해있는 만큼, 이 프로젝트의 영향을 크게 받을 것이라는 전망이다. 관련 기업들은 NITRO 프로젝트의 연구개발 방향과 향후 FDA 승인된 의약품이 국내 품목허가 심사 기조에 영향을 미칠 것으로 예상하고 있다. 또 글로벌 진출을 위한 기회의 단초로도 작용할 수 있다고 보고 있다.

최근 식품의약품안전처가 네이처셀의 '조인트스템'을 품목허가 반려하면서 시장에서 첨단재생의료 분야의 불신이 커진 바 있다. 반려를 받은 조인트스템은 NITRO 프로젝트가 목표로 하는 재생과 복구의 작용을 내는 골관절염치료제다. 네이처셀에 따르면 조인트스템의 임상 2b상 5년 추적조사에서 평균 연골 결손 면적(Mean Cartilage Defect Area)은 베이스라인 평균 282.6mm² 대비 6개월(274.8mm²), 2년(250.2mm²), 3년(245.3mm²)까지 연골의 결손 면적이 감소하며 연골이 재생되는 결과가 나왔다. 4년(252.8mm²)과 5년(251.1mm²)에도 베이스라인 평균 대비 연골 결손 면적은 적었다.

첨단재생의료 분야 기업 관계자는 “바이든 정부가 ARPA-H의 첫 번째 질환으로 골관절염을 선택했다는 것에 크게 주목하고 있다”면서 “이는 골관절염의 미충족의료수요가 그만큼 크다는 증거”라고 말했다. 이어 그는 “NITRO 프로젝트는 국내 골관절염 치료제 연구개발 기업에게 촉매제 역할을 할 것"이라며 "향후 매우 고무적인 상황이 기대된다”고 덧붙였다.

한편 국내 기업 중 재생 기반의 골관절염 치료제를 보유 및 개발 중인 기업은 메디포스트, 강스템바이오텍, 바이오솔루션이 대표적이다.

메디포스트의 ‘카티스템(Cartistem)’은 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 주성분의 골관절염 근본적치료제(DMOAD, Disease Modifying Osteo Arthritis Drug)다. 식약처로부터 2012년 1월 품목허가를 받았다. 카티스템은 통증 완화와 일시적인 기능 개선이 아닌, 염증 억제와 손상된 연골 조직의 자연적 재생 효과를 가졌다. 특히 환자에게서 채취 과정이 필요 없는 기성품으로 일정한 효과와 품질을 가진 것이 강점이다. 현재 카티스템은 미국에서 임상 1/2a상과 일본에서 임상 3상이 진행 중이며, 일본 임상 3상은 지난 1월 환자 투여가 개시됐다.

강스템바이오텍은 골관절염 근본적치료제 '퓨어스템-오에이 키트주(FURESTEM-OA-Kit Inj.)'를 개발 중이다. 퓨어스템-오에이 키트주는 제대혈 유래 줄기세포와 무세포 연골기질인 CAM(Cartilage Acellular Matrix)을 함께 투여해 무릎관절강에 미세환경을 구축하는 특징이 있다. 퓨어스템-오에이 키트주는 비수술 단회 주사제로 개발 중이며, 올해 3분기 이내에 임상 1상이 개시될 예정이다. 강스템바이오텍에 따르면 염소 동물모델 비임상시험에서 조직재생 효능이 확인됐다.

바이오솔루션은 지난해 7월 식약처로부터 동종 줄기세포 기반 골관절염 치료제 '카티라이프(CartiLife)'를 품목허가 받았다. 또한 근본적치료제를 목표로 주사제 형태의 퇴행성 골관절염 치료제 ‘카티큐어셀’도 연구개발 중이다. 카티큐어셀은 2023년도 범부처재생의료기술개발사업 과제로 선정됐다.

이외에도 하플사이언스, 코오롱티슈진, 아이씨엠, 엑소스템텍, 엠디뮨, 입셀 등이 재생·복구를 목표로 하는 근본적 골관절염 치료제를 개발 중이다.