미국 워싱턴州 보텔에 소재한 정밀의학 기반 희귀질환 유전자 치료제 전문 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)는 FDA 세포‧조직‧유전자 치료제 자문위원회(CTGTAC)가 ‘SRP-9001’(델란디스트로진 목세파보벡)과 관련, 찬성 8표‧반대 6표로 가속승인(accelerated approval)을 지지하는 표결결과를 도출했다고 12일 공표했다.

‘SRP-9001’은 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 유전자 변이가 확인된 뒤시엔느 근이영양증 외래환자들을 위한 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

사렙타 테라퓨틱스 측이 지난 2019년 12월 로슈社와 제휴한 이래 공동으로 개발을 진행해 왔다.

사렙타 테라퓨틱스社의 덕 잉그램 대표는 “오늘 자문위원회의 표결결과가 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하는 환자 커뮤니티를 위해 매우 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “오는 5월 29일 승인 유무에 대한 결론 도출을 앞두고 있는 가운데 우리는 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 ‘SRP-9001’의 허가신청 건에 대한 심사절차가 종결될 수 있도록 뒷받침할 것”이라고 말했다.

‘SRP-9001’은 디스트로핀 유전자의 변이로 인해 세포막의 근육에서 충격 흡수장치 역할을 하는 디스트로핀 단백질의 결핍을 나타내는 뒤시엔느 근이영양증의 기저원인을 치료하는 용도로 개발이 진행되어 왔다.

근육을 강화하고 보호하는 데 필요한 디스트로핀 유전자가 결핍되면 근육이 약화되고 손상이 나타나게 된다.

‘SRP-9001’은 단축형 기능성 디스트로핀이 암호화되어 있는 유전자를 근육세포들에 전달하도록 설계된 유전자 치료제이다.

자문위는 ‘SRP-9001’ 제품설계 뿐 아니라 생물학적‧경험적 자료를 포함한 전체적인 입증자료에 대한 평가결과를 근거로 이번에 긍정적인 표결결과를 내놓은 것이다.

비 임상 입증자료와 ‘101 시험’, ‘102 시험’ 및 ‘103 시험’ 등에서 확보된 효능‧안전성 자료, 그리고 이들 3개 임상시험에 대한 통합적인 분석자료 등이 ‘SRP-9001’을 뒷받침하고 있다.

세포‧조직‧유전자 치료제 자문위의 표결결과는 구속력이 있는 것은 아니지만, FDA가 ‘SRP-9001’의 가속승인 유무를 결정할 때 중요한 고려요인으로 참조될 예정이다.

FDA는 ‘SRP-9001’의 가속승인 유무를 놓고 심사를 진행 중인 가운데 오는 5월 29일까지 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.