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바이오젠 ALS 신약 FDA 자문위 가속승인 지지
전원일치 표결..완전승인 여부는 유보적 표결 제시
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.03.24 14:10
바이오젠社는 과산화물 제거효소 1(SOD1) 근위축성 측삭경화증(ALS: 즉, 루게릭병) 치료제로 개발 중인 토퍼센(tofersen)과 관련, FDA 말초‧중추신경계 약물 자문위원회 결과를 22일 공개했다.
이날 바이오젠 측에 따르면 토퍼센을 사용해 치료를 진행한 환자그룹에서 나타난 혈중 신경미세섬유 경연쇄(輕連鎖: NfL) 수치의 감소가 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들에게서 토퍼센이 나타내는 임상적 유익성을 예측하는 데 충분한 입증자료인지 유무를 자문위가 표결에 부친 결과 긍정적인 결론이 도출됐다.
다시 말해 찬성 9표‧반대 0표 전원일치로 가속승인(accelerated approval)을 지지한 것으로 나타났다는 의미이다.
반면 플라시보 대조시험과 장기 연장시험에서 도출된 임상자료와 관련 생체지표인자들에 미친 영향에 대한 추가결과 등이 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들을 치료하는 데 토퍼센이 나타내는 효능을 뒷받침하는 탄탄한(substantial) 입증자료인지 유무를 자문위가 표결에 부친 결과를 보면 유보적인 결론이 도출됐다.
즉, 찬성 3표‧반대 5표 및 기권 1표로 표결결과가 엇갈리면서 완전승인(full approval)은 지지하지 않은 것으로 나타났다는 의미이다.
다만 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들에게 나타낸 효과를 뒷받침하는 전체적인 자료를 검토한 결과를 근거로 자문위는 토퍼센의 유익성-위험성 프로필에 대해 호의적인(favorable) 결론을 제시했다.
바이오젠社의 프리야 싱할 글로벌 안전성‧규제 및 연구‧개발 담당대표 직무대행은 “FDA 자문위가 근위축성 측삭경화증 커뮤니티의 의견을 청취하고 전체 자료를 검토한 후 신경미세섬유의 감소가 토퍼센의 임상적 유익성을 예측할 수 있게 해 준다는 데 긍정적인 표결결과를 제시했다”면서 “허가를 취득할 경우 토퍼센이 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들을 치료하는 데 괄목할 만한 진일보(major advance)를 견인할 수 있게 될 것”이라고 피력했다.
그는 뒤이어 “FDA가 이처럼 중요한 협의를 진행하기 위해 자문위를 소집한 것에 감사의 뜻을 전하고 싶다”며 “무엇보다 토퍼센의 임상시험에 피험자로 참여해 준 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들과 환자보호자, 가족, 임상시험 연구자 및 전체 커뮤니티에 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 밝혔다.
그들의 도움이 없었다면 과학적인 측면에서 이처럼 중요한 진일보가 이루어질 수 없었을 것이라고 덧붙이기도 했다.
한편 FDA가 허가 유무를 심사하는 과정에서 자문위에 의해 제시된 의견을 반드시 수용해야 하는 것은 아니다.
토퍼센은 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 치료제로 가속승인 신청서가 제출된 바 있다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 다음달 25일까지 토퍼센의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.
이날 바이오젠 측에 따르면 토퍼센을 사용해 치료를 진행한 환자그룹에서 나타난 혈중 신경미세섬유 경연쇄(輕連鎖: NfL) 수치의 감소가 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들에게서 토퍼센이 나타내는 임상적 유익성을 예측하는 데 충분한 입증자료인지 유무를 자문위가 표결에 부친 결과 긍정적인 결론이 도출됐다.
다시 말해 찬성 9표‧반대 0표 전원일치로 가속승인(accelerated approval)을 지지한 것으로 나타났다는 의미이다.
반면 플라시보 대조시험과 장기 연장시험에서 도출된 임상자료와 관련 생체지표인자들에 미친 영향에 대한 추가결과 등이 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들을 치료하는 데 토퍼센이 나타내는 효능을 뒷받침하는 탄탄한(substantial) 입증자료인지 유무를 자문위가 표결에 부친 결과를 보면 유보적인 결론이 도출됐다.
즉, 찬성 3표‧반대 5표 및 기권 1표로 표결결과가 엇갈리면서 완전승인(full approval)은 지지하지 않은 것으로 나타났다는 의미이다.
다만 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들에게 나타낸 효과를 뒷받침하는 전체적인 자료를 검토한 결과를 근거로 자문위는 토퍼센의 유익성-위험성 프로필에 대해 호의적인(favorable) 결론을 제시했다.
바이오젠社의 프리야 싱할 글로벌 안전성‧규제 및 연구‧개발 담당대표 직무대행은 “FDA 자문위가 근위축성 측삭경화증 커뮤니티의 의견을 청취하고 전체 자료를 검토한 후 신경미세섬유의 감소가 토퍼센의 임상적 유익성을 예측할 수 있게 해 준다는 데 긍정적인 표결결과를 제시했다”면서 “허가를 취득할 경우 토퍼센이 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들을 치료하는 데 괄목할 만한 진일보(major advance)를 견인할 수 있게 될 것”이라고 피력했다.
그는 뒤이어 “FDA가 이처럼 중요한 협의를 진행하기 위해 자문위를 소집한 것에 감사의 뜻을 전하고 싶다”며 “무엇보다 토퍼센의 임상시험에 피험자로 참여해 준 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들과 환자보호자, 가족, 임상시험 연구자 및 전체 커뮤니티에 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 밝혔다.
그들의 도움이 없었다면 과학적인 측면에서 이처럼 중요한 진일보가 이루어질 수 없었을 것이라고 덧붙이기도 했다.
한편 FDA가 허가 유무를 심사하는 과정에서 자문위에 의해 제시된 의견을 반드시 수용해야 하는 것은 아니다.
토퍼센은 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 치료제로 가속승인 신청서가 제출된 바 있다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 다음달 25일까지 토퍼센의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.
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FDA, 바이오젠 루게릭병 신약 심사기간 연장
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- 입력 2023.03.24 14:10
바이오젠社는 과산화물 제거효소 1(SOD1) 근위축성 측삭경화증(ALS: 즉, 루게릭병) 치료제로 개발 중인 토퍼센(tofersen)과 관련, FDA 말초‧중추신경계 약물 자문위원회 결과를 22일 공개했다.
이날 바이오젠 측에 따르면 토퍼센을 사용해 치료를 진행한 환자그룹에서 나타난 혈중 신경미세섬유 경연쇄(輕連鎖: NfL) 수치의 감소가 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들에게서 토퍼센이 나타내는 임상적 유익성을 예측하는 데 충분한 입증자료인지 유무를 자문위가 표결에 부친 결과 긍정적인 결론이 도출됐다.
다시 말해 찬성 9표‧반대 0표 전원일치로 가속승인(accelerated approval)을 지지한 것으로 나타났다는 의미이다.
반면 플라시보 대조시험과 장기 연장시험에서 도출된 임상자료와 관련 생체지표인자들에 미친 영향에 대한 추가결과 등이 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들을 치료하는 데 토퍼센이 나타내는 효능을 뒷받침하는 탄탄한(substantial) 입증자료인지 유무를 자문위가 표결에 부친 결과를 보면 유보적인 결론이 도출됐다.
즉, 찬성 3표‧반대 5표 및 기권 1표로 표결결과가 엇갈리면서 완전승인(full approval)은 지지하지 않은 것으로 나타났다는 의미이다.
다만 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들에게 나타낸 효과를 뒷받침하는 전체적인 자료를 검토한 결과를 근거로 자문위는 토퍼센의 유익성-위험성 프로필에 대해 호의적인(favorable) 결론을 제시했다.
바이오젠社의 프리야 싱할 글로벌 안전성‧규제 및 연구‧개발 담당대표 직무대행은 “FDA 자문위가 근위축성 측삭경화증 커뮤니티의 의견을 청취하고 전체 자료를 검토한 후 신경미세섬유의 감소가 토퍼센의 임상적 유익성을 예측할 수 있게 해 준다는 데 긍정적인 표결결과를 제시했다”면서 “허가를 취득할 경우 토퍼센이 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들을 치료하는 데 괄목할 만한 진일보(major advance)를 견인할 수 있게 될 것”이라고 피력했다.
그는 뒤이어 “FDA가 이처럼 중요한 협의를 진행하기 위해 자문위를 소집한 것에 감사의 뜻을 전하고 싶다”며 “무엇보다 토퍼센의 임상시험에 피험자로 참여해 준 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들과 환자보호자, 가족, 임상시험 연구자 및 전체 커뮤니티에 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 밝혔다.
그들의 도움이 없었다면 과학적인 측면에서 이처럼 중요한 진일보가 이루어질 수 없었을 것이라고 덧붙이기도 했다.
한편 FDA가 허가 유무를 심사하는 과정에서 자문위에 의해 제시된 의견을 반드시 수용해야 하는 것은 아니다.
토퍼센은 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 치료제로 가속승인 신청서가 제출된 바 있다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 다음달 25일까지 토퍼센의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.
이날 바이오젠 측에 따르면 토퍼센을 사용해 치료를 진행한 환자그룹에서 나타난 혈중 신경미세섬유 경연쇄(輕連鎖: NfL) 수치의 감소가 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들에게서 토퍼센이 나타내는 임상적 유익성을 예측하는 데 충분한 입증자료인지 유무를 자문위가 표결에 부친 결과 긍정적인 결론이 도출됐다.
다시 말해 찬성 9표‧반대 0표 전원일치로 가속승인(accelerated approval)을 지지한 것으로 나타났다는 의미이다.
반면 플라시보 대조시험과 장기 연장시험에서 도출된 임상자료와 관련 생체지표인자들에 미친 영향에 대한 추가결과 등이 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들을 치료하는 데 토퍼센이 나타내는 효능을 뒷받침하는 탄탄한(substantial) 입증자료인지 유무를 자문위가 표결에 부친 결과를 보면 유보적인 결론이 도출됐다.
즉, 찬성 3표‧반대 5표 및 기권 1표로 표결결과가 엇갈리면서 완전승인(full approval)은 지지하지 않은 것으로 나타났다는 의미이다.
다만 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들에게 나타낸 효과를 뒷받침하는 전체적인 자료를 검토한 결과를 근거로 자문위는 토퍼센의 유익성-위험성 프로필에 대해 호의적인(favorable) 결론을 제시했다.
바이오젠社의 프리야 싱할 글로벌 안전성‧규제 및 연구‧개발 담당대표 직무대행은 “FDA 자문위가 근위축성 측삭경화증 커뮤니티의 의견을 청취하고 전체 자료를 검토한 후 신경미세섬유의 감소가 토퍼센의 임상적 유익성을 예측할 수 있게 해 준다는 데 긍정적인 표결결과를 제시했다”면서 “허가를 취득할 경우 토퍼센이 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들을 치료하는 데 괄목할 만한 진일보(major advance)를 견인할 수 있게 될 것”이라고 피력했다.
그는 뒤이어 “FDA가 이처럼 중요한 협의를 진행하기 위해 자문위를 소집한 것에 감사의 뜻을 전하고 싶다”며 “무엇보다 토퍼센의 임상시험에 피험자로 참여해 준 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 환자들과 환자보호자, 가족, 임상시험 연구자 및 전체 커뮤니티에 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 밝혔다.
그들의 도움이 없었다면 과학적인 측면에서 이처럼 중요한 진일보가 이루어질 수 없었을 것이라고 덧붙이기도 했다.
한편 FDA가 허가 유무를 심사하는 과정에서 자문위에 의해 제시된 의견을 반드시 수용해야 하는 것은 아니다.
토퍼센은 과산화물 제거효소 1 근위축성 측삭경화증 치료제로 가속승인 신청서가 제출된 바 있다.
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