노바티스社가 영국의 안과질환 유전자 치료제 전문 제약기업 자이로스코프 테라퓨틱스社(Gyroscope Therapeutics)의 주식 100%를 인수키로 합의했다고 22일 공표했다.

자이로스코프 테라퓨틱스는 건성 노화 관련 황반변성의 진행성 질환으로 알려진 망막 지도형 위축(GA: geographic atrophy) 치료제 후보물질 등을 보유한 안과질환 유전자 치료제 전문 제약기업이다.

망막 지도형 위축은 진행성‧불가역적 시력손상으로 귀결되는 증상으로 알려져 있다.

하지만 지금까지 망막 지도형 위축을 적응증으로 하는 치료제가 허가받은 전례가 부재해 가장 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 망막질환의 하나로 자리매김해 있는 형편이다.

자이로스코프 테라퓨틱스 측이 보유한 ‘GT005’는 이처럼 노화 관련 황반변성이 진행되어 나타난 망막 지도형 위축을 치료하기 위해 망막 하부에 1회 투여하는 AAV2 기반 유전자 치료제 후보물질이다.

‘GT005’는 면역계를 일부를 구성하는 보체계(補體系)의 과다활동에 대응해 균형을 회복시켜 주도록 하는 유전자 치료제 후보물질이다.

이를 위해 ‘GT005’는 CFI 단백질의 생성량을 증가시키는 기전으로 작용하게 된다.

보체의 과다활동은 건강한 조직들에 손상을 입히는 염증으로 이어질 수 있는 데다 노화 관련 황반변성의 발생 및 진행과 밀접한 관련이 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

CFI 단백질은 보체계의 활성을 조절하는 작용을 나타낸다.

이에 따라 CFI 단백질의 생성량이 증가하면 염증을 억제할 수 있을 뿐 아니라 시력을 보존하는 데도 효과적일 것으로 사료되고 있다.

‘GT005’가 노화 관련 황반변성이 진행됨에 따라 나타난 망막 지도형 위축을 치료하는 데 나타내는 효능 및 안전성은 현재 진행 중인 1건의 임상 1/2상 시험과 2건의 임상 2상 시험을 통해 평가 중이다.

FDA는 ‘GT005’를 망막 지도형 위축 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 바 있다.

자이로스코프 테라퓨틱스 측은 이와 함께 초기 발굴단계의 망막질환 치료제 파이프라인에 포함된 자산들을 추가로 보유하고 있다.

노바티스社 제약사업부의 마리-프랑스 취댕 대표는 “안과질환 유전자 치료제 분야에서 우리가 개척자적인 입장에서 연구를 진행해 왔던 데다 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서 유전성 망막 형성장애 치료제 ‘럭스터나’(Luxturna: 보레티진 네파보벡)를 발매하면서 얻은 경험에 힘입어 노바티스가 안과질환 유전자 치료제 분야에서 탄탄한 전문성을 확보하고 있다”면서 “덕분에 앞으로도 노바티스는 유망한 1회용 치료제의 개발을 지속해 나갈 수 있게 될 것”이라고 말했다.

취댕 대표는 뒤이어 “자이로스코프 테라퓨틱스를 인수키로 합의함에 따라 세계 각국에서 시력상실을 치료하고 예방해 줄 안과질환 치료제 분야의 혁신을 가속화하는 데 한층 더 힘을 실을 수 있게 됐다”고 덧붙였다.

노바티스 측은 이번에 합의를 도출한 대가로 8억 달러의 계약성사금을 지급키로 했다.

아울러 차후 최대 7억 달러의 성과금을 추가로 건네기로 해 이번 합의에 따른 계약규모가 최대 15억 달러에 달할 수 있을 전망이다.