포트폴리오 기반 바이오 의약품 연구개발 기업 (주)애스톤사이언스는 8일 자사의 암 치료 백신인 AST-301의 임상 1상 연구에서 확인된 안전성·내약성 및 10년 장기 생존율 결과를 2021년 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회에서 발표했다고 밝혔다.

AST-301은 암 발생의 주요 원인인 HER2 단백질의 특정 에피토프를 플라스미드에 코딩한 DNA 암 치료 백신이다. 이번 발표 주제인 미국 임상 1상은 총 66명의 HER2 양성 진행성 유방암 환자 중 표준 치료 후 잔존 암이 없는 환자(NED 환자군)를 대상으로 진행했다. 임상 진행은 세계적인 암 치료 백신 전문가인 Mary Nora Disis 워싱턴대 암 백신 연구소(CVI, The Cancer Vaccine Institute) 최고 책임자가 직접 주도했다.

임상 1상 연구에서 대상 환자는 총 3개의 다른 용량으로 투약 받았으며, 이를 통해 안전성 및 내약성, HER2 특이 면역반응을 바탕으로 한 최적의 면역학적 용량을 평가했다.

2021 ASCO에서 공개된 임상 결과에서 모든 용량에서 높은 안전성과 내약성을 확인할 수 있었고, 중간 용량군인 100마이크로그램에서 가장 강하고 장기간 유지되는 효과적인 항원 특이 면역반응을 관찰했다.

또, 장기 면역 메모리 기능을 가진 세포의 수도 유의미하게 증가해 HER2를 발현하는 특정 암종에서 효과적인 암 치료 백신으로서 가능성을 확인했다.

이 최적의 투약 용량을 받은 집단의 10년 전체 생존율은 약 90%으로 발표됐으며, 임상 2상에 적용하는 용량이 설정됐다.

애스톤사이언스는 이번 임상 결과를 바탕으로 유방암에서 선행화학요법과 동시에 AST-301을 투여하는 임상과 위암 환자의 수술 후 보조요법으로 AST-301을 투여하는 국내·외 임상을 준비하고 있으며, 현재 식약처에서 IND 리뷰 중인 단계다.

회사 최고 의학 책임자(Chief Medical Officer)인 정은교 이사는 “최근 들어 국내·외에서 효과적인 조기암 치료와 근치적 치료 후 재발 방지 치료법으로 암 치료 백신의 중요성이 부각되고 있어 ASCO에서의 발표가 더욱 의미 깊다”며 “후속 임상을 통해 암 치료 백신이 가지고 있는 임상적 가치를 높이고, 조기 치료 및 재발 방지를 통한 의료 비용 감소 등 사회적 가치도 증대시킬 것”이라고 밝혔다.

한편, 애스톤사이언스는 AST-301을 비롯해 AST-021p 등 임상 단계의 다양한 암 치료 백신 파이프라인으로 보유하고 있다. 2030년까지 4개 임상분야 15개의 약물 파이프라인으로 확장해 임상 현장에서 필요성이 높은 신약을 중심으로 효율적인 연구 개발 사업을 할 예정이다. 지난 5월 NH투자증권을 상장주관사로 선정했으며, 연내 기술성 평가를 신청한다는 계획이다.