미국 뉴저지州의 소도시 레드뱅크에 소재한 면역 매개성 질환 개발 전문 제약기업 프로벤션 바이오社(Provention Bio)는 FDA 내분비계‧대사계 약물 자문위원회(EMDAC)가 찬성 10표‧반대 7표로 자사의 1형 당뇨병 치료제 테플리주맙(teplizumab)에 대해 허가를 지지하는 표결결과를 내놓았다고 27일 공표했다.

항-CD3 모노클로날 항체의 일종인 테플리주맙이 1형 당뇨병의 발병을 지연시키는 데 나타내는 유익성이 위험성을 상회한다는 것.

EMDAC는 ‘TN-10 시험’에서 도출된 효능 및 안전성 자료를 근거로 테플리주맙의 허가를 권고키로 한 것이다.

이 시험에서 테플리주맙을 사용해 14일 동안 1회 치료주기를 마친 잠복기 2기 1형 당뇨병 환자그룹은 인슐린 의존형 1형 당뇨병 발병시점이 플라시보 대조그룹에 비해 최소한 2년 지연된 것으로 나타났다.

EMDAC는 1형 당뇨병 조기발병과 관련해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 염두에 두고 시험에서 확보된 임상자료를 강점과 한계에 대한 논의를 진행한 끝에 긍정적인 검토결과를 내놓으면서 시판 후 시험이 필요할 수 있다는 의견을 제시했다.

프로벤션 바이오社의 애슐리 팔머 대표는 “FDA와 긴밀한 협력을 지속해 테플리주맙이 허가를 취득하고 위험도가 높은 환자들을 위한 최초의 1형 당뇨병 질환조절제(disease-modifying therapy)로 빠른 시일 내에 발매될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

FDA는 앞서 테플리주맙은 ‘혁신 치료제’ 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 7월 2일까지 테플리주맙의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

베타세포가 파괴되면서 나타나는 자가면역성 질환의 일종인 1형 당뇨병은 미국 내 환자 수가 160만명을 상회하는 것으로 알려져 있다.

소아기 및 청소년기에 진단이 이루어지는 것이 통례이지만, 인슐린이 충분히 생성되지 못하면서 생애의 어느 시점에서든 증상이 나타날 수 있는 것으로 알려져 있다.

임상시험이 진행되는 동안 관찰된 부작용을 보면 림프구 감소증, 아미노기 전이효소 수치의 상승, 발진 및 사이토킨 방출증후군 등 대체 일시적이고 예측 가능한 가운데 수반된 것으로 파악됐다.

임상시험 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 지난 2019년 8월 “1형 당뇨병 위험성과 항-CD3 항체 테플리주맙” 제목으로 게재됐으며, 같은 시기에 미국 당뇨협회(ADA) 학술회의에서 발표됐다.

테플리주맙은 임상시험이 진행되는 과정에서 총 800명 이상의 환자들에게 투여됐다.