면역글로불린A 신병증(IgAN)은 신장 조직검사를 했을 때 사구체에 면역글로불린A를 주로 하는 면역 복합체의 침착(沈着)이 특징적으로 나타나는 질환으로 사구체 신염 가운데 가장 빈도높게 나타나는 것으로 알려져 있다.

이와 관련, 스웨덴의 희귀질환 치료제 발굴‧개발 및 발매 전문 제약기업 칼리디타스 테라퓨틱스社(Calliditas Therapeutics)가 면역글로불린A1을 표적으로 작용하는 경구용 원발성 면역글로불린A 신병증 치료제 ‘네페콘’(Nefecon)의 허가신청서를 FDA에 제출했다고 15일 공표해 관심을 모으고 있다.

칼리디타스 테라퓨틱스 측은 ‘네페콘’의 허가신청서를 제출하면서 가속승인(accelerated approval)을 요청했다.

‘네페콘’은 잘 알려진 약물인 부데소나이드에 특허를 보유한 기술을 적용해 경구용 제제로 개발한 것이다. 면역글로불린A 신병증이 발생하는 부위인 소장(小腸) 하부의 파이어판(Peyer’s patch)에서 작용하도록 설계됐다.

칼리디타스 테라퓨틱스社의 르네 아귀아르-루칸데르 대표는 “면역글로불린A 신병증 치료제로 개발된 약물의 허가신청서가 FDA에 제출된 것은 이번이 처음”이라면서 “본임상 3상 시험과 대규모 임상 2b상 시험에서 도출된 성공적인 결과를 근거로 대단히 탄탄한 자료를 제출했다는 것이 우리의 믿음”이라고 강조했다.

본임상 3상 시험과 임상 2b상 시험에서 일차적 시험목표 및 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족되었기 때문이라는 것.

그는 뒤이어 “칼리디타스 테라퓨틱스가 수많은 환자들에게 도움을 주기 위해 병소 부위에 초점을 맞춘 가운데 면역글로불린A 신병증 치료제를 개발하는 데 오랜 기간 사세를 집중해 왔다”며 “따라서 오늘은 참으로 특별한 날이라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

‘네페콘’의 허가신청서는 본임상 3상 ‘NefIgArd 시험’에서 확보된 긍정적인 자료를 근거로 제출된 것이다.

이 시험은 총 200명의 성인 면역글로불린A 신병증 환자들을 충원한 후 ‘네페콘’이 나타내는 효능 및 안전성을 플라시보 대조그룹과 비교평가하기 위해 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 국제 다기관 시험으로 설계되었던 시험례이다.

앞서 보고되었던 대로 이 시험에서 ‘네페콘’을 복용한 환자그룹은 9개월차에 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 단백뇨가 감소한 데다 추정 사구체 여과율(eGFR)이 안정된 상태를 보인 것으로 나타나 일차적인 시험목표가 충족됐다.

또한 이 시험에서 ‘네페콘’을 복용한 환자그룹은 일반적으로 양호한 내약성을 보였고, 안전성 프로필의 경우 임상 2b상 시험에서 확보된 내용과 궤를 같이했다.

허가신청서에 동봉되었던 임상 2상 ‘NEFIGAN 시험’ 자료를 보면 ‘NefIgArd 시험’과 마찬가지로 일차적‧이차적 시험목표들이 충족된 것으로 분석됐다.

면역글로불린A 신병증 환자들을 충원한 가운데 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 임상 2b상 및 임상 3상 시험에서 긍정적인 자료를 도출한 제약기업은 칼리디타스 테라퓨틱스가 유일하다.

칼리디타스 테라퓨틱스 측은 이번에 허가신청서를 제출하면서 가속승인을 요청했다.

이에 따라 장기적으로 신장에 미치는 효과를 평가하기 위해 설계된 1건의 확증시험을 진행할 예정이다.

칼리디타스 테라퓨틱스 측은 이미 피험자 충원을 마친 상태여서 오는 2023년 초에 결과를 공개할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

무엇보다 ‘네페콘’은 허가를 취득할 경우 최초의 면역글로불린A 신병증 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.