로슈社가 뒤시엔느 근이영양증(DMD: Duchenne muscular dystrophy) 치료 용도로 개발이 진행 중인 유전자 치료제 ‘SRP-9001’의 미국시장 외 독점적 발매권을 확보하기 위해 라이센스 제휴계약을 체결했다고 23일 공표해 관심을 모으고 있다.

이번에 로슈 측과 제휴계약을 체결한 미국 워싱턴州 보텔 소재 RNA 표적 치료제 개발 전문 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)가 지난 2016년 9월 ‘엑손디스 51’(Exondys: 에테플러센)에 이어 올해 12월 ‘비욘디스 53’(Vyondys 53: 골로더센) 등의 뒤시엔느 근이영양증 치료제를 FDA로부터 승인받은 곳이기 때문.

양사가 합의를 도출함에 따라 사렙타 테라퓨틱스 측은 7억5,000만 달러의 현금과 4억 달러의 주식을 계약성사금으로 지급받기로 약속받아 ‘SRP-9001’에 대한 기대치를 방증했다.

사렙타 테라퓨틱스 측은 이와 함께 허가취득과 매출액 목표치 도달에 따른 성과금과 함께 로열티 수수까지 보장받아 최대 17억 달러를 추가로 지급받을 수 있을 전망이다.

세계 각국에서 ‘SRP-9001’의 개발을 진행하는 데 소요될 비용은 양사가 공동으로 부담키로 했다.

이번 합의는 로슈 측이 유전자 치료제 분야에 기울이고 있는 관심과 헌신이 반영된 결과물이라는 평가이다.

그 뿐 아니라 로슈 측이 보유한 글로벌 네트워크와 마케팅 역량, 허가취득 노하우 등이 사렙타 테라퓨틱스의 유전자 치료제 후보물질 ‘SRP-9001’에 접목되면서 미국 이외의 세계 각국 시장에서 환자들의 접근성 확보시기가 빨라질 수 있게 됐다는 관측이 나오게 하고 있다.

뒤시엔느 근이영양증은 파괴적인 X-연관 신경근 장애의 일종으로 중증의 진행성 근육손실과 조기사망으로 귀결될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

현재 임상개발 단계가 진행 중인 ‘SRP-9001’은 마이크로디스트로핀(microdystrophin) 암호화 유전자를 근육조직에 직접적으로 전달해 마이크로디스트로핀 단백질의 생성을 유도하도록 설계됐다.

로슈 제약 파트너링 부문의 제임스 H. 새브리 대표는 “우리가 사렙타 테라퓨틱스 측과 라이센스 제휴를 체결한 것을 기쁘게 생각한다”며 “양사가 함께 ‘SRP-9001’을 환자들에게 공급하면서 아직까지 치료대안 선택의 폭이 제한적인 파괴적일 질환으로 인해 고통받고 있는 환자 및 환자 보호자들의 삶을 근본적으로(fundamentally) 바꿔놓을 수 있었으면 하는 바람”이라고 말했다.

사렙타 테라퓨틱스社의 덕 잉그램 대표는 “미국 이외의 시장에서 ‘SRP-9001’을 환자들에게 공급할 수 있기 위해 로슈와 손잡게 된 것에 대단히 고무되어 있다”며 “덕분에 ‘SRP-9001’이 세계 각국의 환자들에게 선을 보이기 위한 속도가 빨라질 뿐 아니라 발매국가 수가 크게 확대될 수 있을 것”이라는 말로 높은 기대감을 감추지 않았다.

한편 로슈는 이번에 손을 잡으면서 사렙타 테라퓨틱스 측이 차후 진행할 다른 뒤시엔느 근이영양증 프로그램 가운데 일부를 선택하고 미국시장 이외의 국가에서 전권을 보유할 수 있도록 선택할 권한까지 확보했다.

그 대가로 로슈는 개발 단계별 성과금과 로열티 지급, 비용분담 등을 약속했다.