로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社가 블록버스터 항암제‧류머티스 관절염 치료제 ‘맙테라’(리툭시맙)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 11일 공표해 주목되고 있다.

2세 이상의 소아 육아종증 동반 다발 혈관염(GPA) 및 현미경적 다발 혈관염(MPA) 환자들을 대상으로 ‘맙테라’를 글루코코르티코이드와 병용토록 하는 요법에 대한 심사절차가 빠르게 진행될 수 있게 되었다는 것이다.

육아종증 동반 다발 혈관염 및 현미경적 다발 혈관염은 드물게 나타나지만 생명을 위협할 수 있는 증상들로 알려져 있다.

특히 적응증 추가가 승인될 경우 ‘맙테라’의 적응증에 최초로 소아환자들을 용도가 추가될 수 있게 된다.

산드라 호닝 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 부문 대표는 “우리는 소아 육아종증 동반 다발 혈관염 및 현미경적 다발 혈관염과 같이 현재 허가를 취득한 약물이 부재한 희귀질환들을 적응증으로 하는 새로운 치료대안들이 확보될 수 있도록 하기 위한 노력을 진행해 왔다”며 “FDA와 긴밀히 협력해 ‘맙테라’가 중증일 뿐 아니라 생명을 위협할 수 있는 이들 두가지 적응증을 앓고 있는 소아환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

‘맙테라’의 적응증 추가 신청서는 임상 2상 글로벌, 개방표지, 단일그룹 시험으로 착수되었던 ‘PePRS 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 6~17세 연령대 중증 육아종증 동반 다발 혈관염 및 현미경적 다발 혈관염 환자 25명을 충원해 ‘맙테라’를 정맥 내 투여하면서 안전성, 약물동력학/약물체내동태 및 효능을 평가한 시험례이다.

시험은 활동성 육아종증 동반 다발 혈관염 또는 현미경적 다발 혈관염을 신규진단받았거나 재발한 소아환자들을 대상으로 ‘맙테라’ 주사제와 경구용 글루코코르티코이드 병용요법을 4주 동안 지속토록 하는 내용으로 이루어졌다.

한편 ‘맙테라’는 현재 4개 자가면역성 질환들을 적응증으로 치료에 사용되고 있다.

지난 2006년 류머티스 관절염 치료제로 FDA의 허가를 취득한 데 이어 2011년 성인 육아종증 동반 다발 혈관염 및 현미경적 다발 혈관염 환자들을 위한 치료제로 승인받았고, 지난해에는 성인 심상성 천포창 환자 치료제로도 허가관문을 통과했다.

2006년 이래 세계 각국에서 총 90만명 이상의 환자들이 ‘맙테라’를 사용해 치료를 진행한 것으로 추정되고 있다.