겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 환자들에게서 혈관폐쇄 위기(VOCs: vaso-occlusive crises)를 예방하기 위해 개발 중인 한 약물이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다.

노바티스社는 크리잔리주맙(crizanlizumab, ‘SEG101’)이 전체 유전자형을 포함한 겸상 적혈구 빈혈 환자들에게서 혈관폐쇄 위기를 예방하는 용도의 약물로 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 8일 공표했다.

겸상 적혈구 통증 위기(sickle cell pain crises)로도 불리는 혈관폐쇄 위기는 예측할 수 없는 데다 극심한 통증을 수반해 중증의 급성 또는 만성 합병증으로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

혈관폐쇄 위기는 다수의 혈구가 서로 응집하거나 혈관에 달라붙어 폐색을 유발하면서 나타나게 된다.

이에 따라 혈구 및 혈관의 점착도를 낮출 경우 환자들에게 나타나는 혈관폐쇄 위기 일수(日數)를 줄이는 데 도움을 줄 수 있을 것이라는 지적이다.

노바티스社 항암제 글로벌 신약개발 부문의 사미트 히라와트 대표는 “고통스런 겸상 적혈구 위기가 환자들의 삶을 파괴할 수 있는 데다 내원 및 치료를 필요로 하는 사례가 잦기 때문에 상당히 중요한 사안”이라면서 “차후 수 개월 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 크리잔리주맙이 빠른 시일 내에 미국 내 환자들에게서 겸상 적혈구 통증 위기를 예방하는 약물로 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 밝혔다.

FDA는 임상 2상 ‘SUSTAIN 시험’에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 이번에 크리잔리주맙을 ‘혁신 치료제’로 지정한 것이다.

이 시험은 P-셀렉틴 저해제의 일종인 크리잔리주맙을 플라시보 대조그룹과 비교평가하면서 진행되었던 시험례이다.

시험을 진행한 결과 크리잔리주맙을 월 1회 투여한 겸상 적혈구 빈혈 환자그룹은 내원으로 이어졌을 혈관폐쇄 위기의 평균 연간 발생률이 플라시보 대조그룹에 비해 45.3% 감소한 것으로 파악됐다.

크리잔리주맙을 투여한 그룹은 아울러 혈관폐쇄 위기가 전혀 발생하지 않은 환자들의 비율이 35.8%에 달해 플라시보 대조그룹의 16.9%를 훨씬 상회했다.

이 시험의 피험자들 가운데는 수산화효소로 치료를 진행한 환자들과 진행하지 않은 환자들이 모두 포함되어 있었다.

한편 크리잔리주맙 5mg/kg을 투여한 환자들에게서 약물치료와 관련해 수반된 부작용을 보면 86.4%로 집계되어 플라시보 대조그룹의 88.7%와 대동소이했다. 중증 부작용이 나타난 비율을 보더라도 각각 25.8% 및 27.4%로 나타나 별다른 차이가 없었다.

이밖에도 부작용으로 인해 약물투여를 중단한 그룹은 3%에 불과했다.

두 그룹에서 10% 이상의 비율로 수반되었거나 플라시보 대조그룹에서 최소한 2회 이상의 빈도로 나타난 부작용을 보면 관절통, 설사, 소양증, 구토 및 흉통 등이 관찰됐다.

크리잔리주맙 투여그룹에서 감염증 수반 비율이 증가한 것으로 나타나지는 않았다.