존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社는 요로상피세포암 치료제로 개발을 진행 중인 약물인 어다피티닙(erdafitinib)이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 15일 공표했다.

가장 빈도높게 발생하고 있는 방광암의 일종인 요로상피세포암은 미국에서 6번째 다빈도 암으로 자리매김되어 있는 종양이다.

올해에만 8만1,190여명의 새로운 방광암 환자들이 발생하고 1만7,240여명이 이로 인해 사망할 것으로 추정되고 있다.

어다피티닙은 경구용 범-섬유모세포 성장인자 수용체(FGFR) 티로신 인산화효소 저해제의 일종으로 현재 임상 2상 및 3상 단계의 시험이 한창인 상태이다.

‘혁신 치료제’는 중증 또는 치명적인 질환을 치료하기 위해 개발이 진행 중인 약물들 가운데 제한적으로 부여되고 있는 지위이다. 일단 ‘혁신 치료제’로 지정받으면 개발 및 심사절차가 빠르게 진행될 수 있게 된다.

이에 따라 ‘혁신 치료제’로 지정받을 수 있으려면 해당약물이 현재 사용 중인 다른 약물들과 비교했을 때 괄목할 만한 효능개선이나 최소한 한가지 임상적으로 중요한 목표 도달 등 효용성을 입증하는 예비적 임상자료를 필요로 한다.

얀센 리서치&디벨롭먼트 LLC社의 피터 레보위츠 글로벌 항암제 부문 대표는 “요로상피세포암을 진단받은 환자들의 경우 암의 공격성으로 인해 낙담이 앞서게 하는 치료결과가 도출되기 일쑤”라며 “지속적인 어다피티닙의 개발 뿐 아니라 FDA와 긴밀한 협력을 통해 새로운 치료대안이 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

FDA는 종양이 일부 섬유모세포 성장인자 수용체(FGFR) 유전자 변이를 나타내는 성인 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암 환자들에게서 어다피티닙의 효능 및 안전성을 평가한 임상 2상 시험에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘혁신 치료제’ 지위를 부여키로 결정한 것이다.

이 임상 2상 ‘BLC2001 시험’에서 도출된 자료는 지난달 8~10일 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에서 열린 미국 임상종양학회(ASCO) 2018년 비뇨생식기암 심포지엄 석상에서 발표됐다.

발표된 내용에 따르면 어다피티닙은 활동성 FGFR 변이가 잠복되어 있는 종양을 나타내는 재발성 및 불응성 전이성 요로상피세포암 환자 59명에게서 42%의 총 반응률을 내보인 것으로 입증됐다.

어다피티닙은 존슨&존슨 측이 오는 2021년까지 10개 이상의 블록버스터 기대주 신약들을 발매하거나 허가신청이 이루어질 수 있도록 하겠다는 플랜을 지난해 5월 공개할 당시 포함시켰던 기대주이기도 하다.