영국 정부 산하의 의약품 비용효용성 심사기구인 NICE가 희귀필수약의 하나로 꼽히는 ‘솔리리스’(Soliris; 에쿨리주맙)의 약가와 관련, 가이드라인 초안에서 해당업체에 근거를 제시토록 주문하고 나서 귀추를 예의주시케 하고 있다.

NICE는 미국 코네티컷州 체셔에 소재한 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)의 영국법인 알렉시온 파마 UK社에 ‘솔리리스’가 이형성 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제로 사용될 때 부담해야 하는 고가의 약가에 대해 근거를 설명해 줄 것을 3일 질의했다.

‘솔리리스’는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 발매되고 있는 가운데 미국과 EU 마켓에서 이형성 용혈성 요독 증후군 치료제로도 승인받아 환자들에게 공급되고 있는 희귀의약품이다.

그런데 정맥 내 투여제형인 ‘솔리리스’는 영국에서 30mL 한 바이알당 약가가 3,150파운드(세금 별도)에 달해 환자 1인당 투여 첫해에 34만200파운드, 국가 전체적으로는 5,780만 파운드를 부담해야 하는 형편이다.

현재 영국 내에서 이형성 용혈성 요독 증후군 환자 수는 200여명 정도로 추정되고 있다.

이형성 용혈성 요독 증후군은 혈관에 중증 염증이 나타나게 하는 데다 전신에 걸쳐 소혈관 내부에 혈전이 생성되는 특징을 보이는 증상이다. 따라서 이형성 용혈성 요독 증후군 환자들은 일상생활과 삶의 질에 큰 영향을 받고 있을 뿐 아니라 신장손상, 혈전증, 심부전 및 뇌 손상 등을 수반할 가능성을 배제할 수 없는 것으로 알려져 있다.

또한 이형성 용혈성 요독 증후군 환자들 가운데 전체의 70% 가량은 면역계에 존재하는 보체(補體)라 불리는 단백질에 유전성 또는 후천성 이상이 눈에 띄게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

게다가 이형성 용혈성 요독 증후군은 예후가 나쁜 편이어서 초기 급성기 단계의 조기사망률이 10~15%에 달하고 있다. 더욱이 전체 환자들 가운데 최대 70% 가량은 투석치료와 이식수술을 필요로 하는 말기 신부전 증상이 나타나게 된다.

‘솔리리스’가 발매되어 나오기 전에는 혈장요법으로 치료가 이루어져 왔지만, 모든 환자들에게 효과적이지는 못한 까닭에 최대 40% 정도의 환자들은 혈장요법을 진행했음에도 불구하고 사망하거나 말기 신장손상으로 귀결되고 투석치료를 필요로 하게 된다.

일부 환자들은 신장 또는 신장 및 간 이식수술을 받을 수 있지만, 장기(臟器) 거부반응이 나타날 위험성이 높은 것으로 지적되고 있다.

‘솔리리스’는 친혈전성 및 친염증성 과정을 억제해 전신에 걸쳐 소혈관 내부에서 세포손상이 나타나거나 신부전, 기타 장기손상 등이 나타나지 않도록 함으로써 이형성 용혈성 요독 증후군을 저해하는 기전의 약물이다.

가이드라인 초안과 관련, NICE의 앤드류 딜런 원장은 “소수의 환자들에게 소량이 사용되는 희귀의약품들은 다빈도 질환 치료제들에 비해 고가로 공급되는 것이 불가피하다”고 말했다.

하지만 비록 ‘솔리리스’가 이형성 용혈성 요독 증후군에 효과적으로 사용되고 있지만, 첫해에 국가의료제도(NHS) 재정에서 5,800만 파운드, 5년째에 8,000만 파운드 이상의 비용이 지출될 것으로 보이므로 제조에서부터 연구‧개발 비용 등에 이르기까지 좀 더 많은 정보를 필요로 하는 것이라고 딜런 원장은 덧붙였다.

이에 따라 알렉시온 파마 UK社가 회신을 보내오면 다음달 평가위원회에서 검토작업이 이루어질 것이라고 설명했다.

NICE는 오는 25일까지 의견공람기간 동안 누구라도 자신의 견해를 제시할 수 있고, 다음달 평가위에서 검토되어 최종 가이드라인에 반영될 수도 있을 것이라고 밝혔다.