화이자社는 자사가 개발을 진행 중인 유방암 치료제 팔보시클립(palbociclib)이 FDA로부터 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 10일 공표해 기대감을 부풀리고 있다.

‘획기적 치료제’란 지난해 FDA 안전성‧혁신법(FDASIA)이 의회를 통과함에 따라 신설된 것으로, 개발 및 허가검토 과정을 빠르게 진행하기 위한 취지에서 마련된 제도이다.

중증 또는 치명적인 질환 및 증상을 치료하기 위해 단독요법제나 한가지 이상의 약물들과 복합요법제로 개발 중인 신약후보물질들 가운데 기존 치료제와 비교했을 때 괄목할 만한(substantial) 개선효과를 발휘할 수 있을 것임이 예비적으로 입증된 경우에 지정받을 수 있도록 하고 있다.

이에 따라 ‘획기적 치료제’는 현재 FDA가 개발 및 검토절차를 빠르게 진행하기 위해 채택하고 있는 ‘신속검토’ 등의 제도와는 차이가 있는 개념이다.

FDA는 예비적 임상 2상 시험에서 팔로시클립과 ‘페마라’(레트로졸)을 병용한 그룹의 평균 무진행 생존기간이 26.1개월에 달해 ‘페마라’ 단독복용群의 7.5개월을 크게 상회한 것으로 나타난 것에 주목하고 ‘획기적 치료제’로 지정한 것이라 풀이되고 있다.

팔보시클립은 선택적 사이클린 의존성 인산화효소(CDK) 4 및 6 저해제로 개발이 ‘현재진행형’인 경구용 항암제이다. CDK 4 및 6는 암세포들이 세포주기 중 ‘G1기’(세포분열이 끝나고 S기가 시작하기 전까지의 시기)에서 ‘S2’(염색체가 2배로 되는 시기)로 이행하는 데 밀접한 관련이 있는 인산화효소들이다.

‘G1기’에서 ‘S기’로의 이행은 DNA 복제와 세포분열에 반드시 필요한 과정으로 알려져 있다. CDK4 및 6는 종양억제 단백질의 일종으로 암세포들의 진행에 관여하는 망막아세포종 민감성 유전자 단백질의 불활성화를 예방하는 작용을 나타낸다는 사실이 밝혀진 바 있다.

팔보시클립은 전임상 시험에서 세포가 ‘S기’로 이행되지 못하도록 차단해 세포성장과 DNA 복제를 억제했음이 입증됐다.

화이자社 항암제 사업부의 메이스 로텐버그 임상개발‧의무(醫務) 담당부사장은 “팔보시클립이 ‘획기적 치료제’로 지정받음에 따라 FDA와 긴밀한 협의가 뒤따를 수 있을 것으로 보인다”며 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

팔보시클립은 또한 혁신적인 연구성과를 암환자들을 위한 신약으로 개발하기 위해 화이자가 기울이고 있는 노력을 방증하는 하나의 사례라고 할 수 있을 것이라고 덧붙였다.

한편 화이자는 팔보시클립은 유방암 이외에 다른 암들을 대상으로도 개발을 진행 중이다.