노바티스社의 철 중독증 치료제 ‘엑스자이드’(데페라시록스)가 유럽시장 최초의 수혈 비 의존성 지중해 빈혈(NTDT) 증후군 치료제로 발매되어 나올 수 있을 전망이다.

유럽 의약품감독국(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 중금속 제거요법(chelation therapy)을 필요로 하는 만성 철분과다 치료제로 ‘엑스자이드’를 허가토록 권고하는 결정을 16일 도출했기 때문.

이에 따라 ‘엑스자이드’는 EU 집행위원회 승인을 취득하면 데페록사민(deferoxamine) 요법을 사용할 수 없거나 충분한 효과를 얻지 못한 10세 이상의 수혈 비 의존성 지중해 빈혈 증후군 환자들에게 사용될 수 있을 전망이다.

약물사용자문위가 허가권고를 결정하면 3개월 이내에 EU 집행위원회의 최종승인으로 귀결되는 것이 통례이다.

이에 앞서 지난달 FDA는 캐나다 온타리오州 토론토에 소재한 제약기업 에이포파마社(ApoPharma)의 ‘페리프록스’(Ferriprox; 데페리프론)를 중극속 제거요법에 충분한 반응을 보이지 않았던 지중해 빈혈 환자들에게서 수혈로 인한 철분과다 증상을 치료하는 약물로 허가한 바 있다.

‘지중해 빈혈’이란 산소를 운반하는 헤로글로빈의 감소를 유발하는 유전성 용혈성 질환을 말한다. 적혈구 생성에 영향을 미쳐 빈혈을 유발하게 된다.

특히 수혈 비 의존성 지중해 빈혈 증후군 환자들은 다른 유형의 지중해 빈혈 환자들과 달리 철분과다를 수반할 수 있는 정기적인 수혈을 필요로 하지 않음에도 불구, 장내(腸內) 흡수를 통해 철분히 과도하게 축적될 수 있는 것으로 알려져 있다. 이 경우 간 섬유증, 간 경변, 혈전, 골 질환, 폐 고혈압, 혈관 및 내분비계 질환 등이 나타나게 된다.

‘엑스자이드’는 수혈 비 의존성 지중해 빈혈 증후군 환자들에게서 용량의존적으로 철분과다 증상을 괄목할 만한 수준으로 감소시키는 데 나타낸 효과가 플라시보 대조群을 훨씬 상회한 것으로 나타남에 따라 이번에 약물사용자문위로부터 허가권고 결정을 이끌어 낸 것이라 풀이되고 있다.

게다가 ‘엑스자이드’ 투여群은 우수한 내약성을 보였고, 부작용 수반률의 경우 플라시보 대조群과 대동소이한 수준을 보였다.

노타비스社 항암제 사업부의 에르베 오프노 사장은 “수혈 비 의존성 지중해 빈혈 증후군 환자들이 정확한 진단이나 명확한 치료 가이드라인 또는 사용을 승인받은 경구요법제마저 부재한 가운데 철분과다 증상으로 인해 고통받아 왔다”며 이번의 허가권고 결정이 환자치료에 중요한 진전을 의미하는 것임을 강조했다.

한편 수혈 비 의존성 지중해 빈혈 증후군은 세계 각국에 환자 수가 최소한 총 75만명 정도에 달하는 것으로 추정되는 데다 현재도 환자 수가 증가일로를 치닫고 있는 것으로 알려져 있다.

수혈 비 의존성 지중해 빈혈 증후군은 출생시에는 증상을 나타내지 않다가 빠르면 10세 무렵부터 철분과다와 함께 합병증이 나타나기 시작하고, 20~30대에 이르면 발병률이 크게 증가하는 특징을 보인다.

주로 지중해 일대와 중동, 남부아시아와 동남아시아 지방 등에서 발생해 왔지만, 이민인구의 증가로 인해 세계 각국으로 확산되고 있는 것이 최근의 추세이다.