화이자社는 EU 집행위원회가 자사의 새로운 신경퇴행성 질환 치료제 발매를 허가했다고 17일 공표했다.

드물게 발생하지만 치명적인 신경퇴행성 질환의 일종으로 알려진 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증(TTR-FAP)을 겨냥한 신약 ‘빈다켈’(Vyndaqel; 타파미디스)가 바로 그것.

‘빈다켈’은 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증 1기 증상을 보이는 성인환자들을 타깃으로 하는 치료제이다.

‘트랜스타이레틴’(transthyretin)이란 알쯔하이머 발병의 원인물질로 알려진 아밀로이드 베타를 분해하는 효소를 말한다. 이 트랜스타이레틴(TTR) 유전자에 변이가 발생해 불안정형 TTR 단백질이 생성되면 아밀로이드 섬유가 신경계와 심장, 신장 등 여러 장기 내부에 축적되어 정상적인 신체기능 수행을 저해할 수 있게 된다.

‘빈다켈’은 이처럼 잘못 접힌(misfolded) 단백질들이 형성되지 못하도록 예방해 신경퇴행 및 신경계 기능감퇴를 억제하도록 개발된 특이 트랜스타이레틴 안정제이다.

EU 집행위원회는 총 98명의 환자들을 대상으로 ‘빈다켈’ 또는 플라시보를 투여하면서 18개월 동안 진행된 임상시험 결과를 근거로 이번에 발매를 허가한 것이라 풀이되고 있다.

당초 12개월로 예정되었다가 6개월이 연장되어 진행된 이 시험에서 ‘빈다켈’ 투여群은 말초신경 손상이 지연되었음이 눈에 띄었을 뿐 아니라 신경계 기능과 대섬유 및 소섬유 기능 감퇴가 플라시보 투여群에 비해 51~81% 적게 나타났다.

임상시험에 참여했던 포르투칼 제 2의 도시 포르투 소재 산투 안토니우 병원의 테레사 코엘류 박사는 “통상적으로 중년기에 나타나는 신경퇴행성 질환인 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증을 진단받게 되면 환자 당사자 뿐 아니라 보호자들도 육체적으로나 정신적으로나 큰 영향을 받기 마련이었음에도 불구, 지금까지 이 질환을 겨냥한 치료제가 허가를 취득한 전례가 없었던 형편”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

화이자社 스페셜티 케어 사업부 개발팀의 이본 그린스트리트 부사장은 “유럽 내 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증 환자들은 효과적인 치료약물을 절실히 필요로 해 왔던 형편”이라며 “이 같은 쇠약성 유전질환으로 고통받고 있는 환자들에게 유일무이한 약물을 공급할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”고 말했다.