FDA가 철분과다 증상을 나타내는 환자들을 위해 개발된 신약의 발매를 승인했다.

캐나다 온타리오州 토론토에 소재한 제약기업 에이포파마社(ApoPharma)의 ‘페리프록스’(Ferriprox; 데페리프론)가 바로 그것. ‘페리프록스’는 중금속 제거요법(chelation therapy)에 충분한 반응을 보이지 않았던 ‘지중해 빈혈’ 환자들에게서 수혈로 인한 철분과다 증상을 치료하는 약물로 이번에 허가를 취득했다.

이에 앞서 FDA 항암제 자문위원회는 지난달 14일 찬성 10표‧반대 2표로 ‘페리프록스’에 대해 허가권고를 결정한 바 있다.

에이포파마社는 제네릭 메이커로 널리 알려져 있는 아포텍스社(Apotex)의 계열사이다.

‘지중해 빈혈’이란 산소를 운반하는 헤모글로빈의 감소를 유발하는 유전성 용혈질환으로, 헤모글로빈이 생성되더라도 제 기능을 수행하지 못하는 이상혈색소증과는 구분되는 증상이다.

지중해 빈혈 환자들은 잦은 수혈로 인해 중증 또는 치명적일 수 잇는 철분과다 증상을 나타낼 뿐 아니라 간 질환, 당뇨병, 관절염, 심부전, 불규칙한 심방박동 등의 증상이 수반될 위험성이 높은 것으로 알려져 있다.

FDA 산하 약물평가연구센터(CDER) 혈액제제‧항암제관리국의 리차드 파즈더 국장은 “지난 2005년 이래 철분과다 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘페리프록스’가 처음”이라고 말했다.

‘페리프록스’에 앞서 노바티스社의 철 중독증 치료제 ‘엑스자이드’(Exjade; 데페라시록스)가 2005년 말 FDA의허가를 취득한 바 있다.

‘페리프록스’의 효능과 안전성은 총 236명의 환자들을 대상으로 진행된 12건의 임상시험에서 입증됐다. 피험자들은 철분 제거요법에 충분한 반응을 나타내지 않은 환자들이었다.

임상시험에서 ‘페리프록스’는 전체 피험자들의 52%에서 혈중 페리친 수치를 최소한 20% 수준까지 감소시켜 준 것으로 나타났다.

다만 ‘페리프록스’는 구역, 구토, 복통, 관절통, 착색뇨증, 호중구 감소증, 간 손상 관여효소의 수치 증가 등 일부 부작용 발생사례들이 눈에 띄었다. 아울러 전체의 2% 정도에서 과립구결핍증이 발생한 것으로 파악됐다.

한편 ‘페리프록스’는 FDA의 신속심사 프로그램에 따라 이번에 허가를 취득했다.

이에 따라 에이포파마측은 수혈시 철분과다 증상을 나타내는 겸상적혈구병증 환자들을 대상으로 한 임상시험 등 일부 시판 후 조사 연구를 진행해야 한다.