글락소스미스클라인社가 200여 희귀질환 치료제 개발에 전력투구하겠다는 전략을 18일 밝혀 관심을 모으고 있다.

총 6,000에서 8,000에 달하는 각종 희귀질환들 가운데 취사선택을 거쳐 200여 질환들에 연구‧개발의 우선순위를 두어나가겠다는 것.

이에 앞서 글락소는 지난 2월 마크 던오이어 사장을 총괄책임자로 하는 희귀질환 치료제 부문을 신설했었다. 지난 6월에는 화이자社도 뒤이어 희귀질환 연구조직 신설방침을 공개한 바 있다.

이날 던오이어 사장은 “현재 전 세계적으로 전체 희귀질환 환자들 가운데 불과 10% 미만이 치료를 받고 있는 형편”이라는 말로 희귀질환 치료제 분야에 대한 R&D가 큰 도전이자 새로운 기회가 될 수 있을 것임을 시사했다.

던오이어 사장은 이를 위해 비단 희귀질환 치료제 부문 뿐 아니라 회사 전체로부터 가능한 모든 역량을 이끌어 낼 방침임을 언급했다.

그 같은 맥락에서 이날 글락소는 이탈리아 로마에 소재한 폰다지온 재단(Fondazione Telethon) 및 밀라노 소재 聖 라파엘재단(Fondazione San Faffaele) 등의 연구기관들과 제휴키로 했음을 발표했다.

환자의 골수에서 채취한 줄기세포들로부터 유전자 요법을 이용한 희귀 유전장애 치료제들을 개발하기 위한 포석.

이에 따라 글락소는 1,000만 유로의 계약성사금을 텔레톤재단에 지급하고, 그 대가로 ADA(아데노신‧데아미나제 효소) 결손 중증 면역부전 치료제에 대한 독점적 라이센싱권 등을 확보할 수 있게 됐다.

글락소측은 “일차적으로 ADA 결손 중증 면역부전 치료제 개발에 주력하되, 이염성 백질 영양장애와 비스코트-올드리치 증후군 등 6개 희귀질환을 겨냥한 줄기세포 치료제 개발도 염두에 두고 있다”고 설명했다.

ADA 결손 중증 면역부전 치료제의 경우 소아환자들을 대상으로 한 중기단계의 연구에서 장기간 동안 지속되었던 면역부전 기능을 회복시킬 수 있을 뿐 아니라 중증 감염증을 예방할 수 있을 것임이 시사된 상태라고 덧붙이기도 했다.