첨단재생의료 산업이 세포·유전자치료를 중심으로 빠르게 성장하고 있지만, 실제 사업화까지는 후기 임상과 제조, 급여·접근성 등에서 넘어야 할 과제가 적지 않은 것으로 나타났다. 재생의료는 손상된 세포·조직의 기능 회복과 장기간 치료 효과를 목표로 하는 분야로, 세포치료와 유전자변형 세포치료, 유전자치료, 조직공학 제품 등을 포함한다.

21일 서울 코엑스에서 열린 ‘2026년도 제2회 제약·바이오 사업개발 전략포럼’에서는 제약·바이오헬스산업의 첨단바이오 글로벌 사업화 전략이 논의됐다. 이번 포럼은 이날 개막한 ‘코리아 라이프사이언스 위크 2026(KOREA LIFE SCIENCE WEEK 2026)’의 전문 프로그램으로 마련됐다.

포럼 첫 발표자로 나선 글로벌데이터(GlobalData) 박효진 이사는 ‘국내외 첨단바이오 연구개발 및 사업화 동향’을 주제로 재생의료 시장과 연구개발 파이프라인, 사업화 과제를 짚었다.

글로벌데이터에 따르면 2026년 9월 기준 글로벌 재생의료 활성 파이프라인은 1321개다. 후보물질 발굴(Discovery) 253개와 전임상(Preclinical) 546개를 합친 799개가 전체의 약 60%를 차지했다.

본사 소재지 기준 국가별 재생의료 약물 수는 미국 855개, 한국 243개, 중국 200개, 일본 169개, 영국 65개 순이었다. 한국은 글로벌 약물의 11.7%를 보유해 미국에 이어 두 번째 규모를 기록했다.

다만 국내 재생의료 자산 가운데 63%가 초기 개발 단계에 있고, 임상 3상 자산은 6개뿐이다. 국내 기업이 양적 파이프라인을 후기 임상과 허가, 사업화 성과로 연결하는 역량이 향후 경쟁력을 좌우할 전망이다.

임상 3상 LoA 중앙값 8%…후기 개발이 병목

글로벌 시장에서도 후기 개발 단계로 갈수록 파이프라인은 크게 줄었다. 임상 1상 103개, 임상 2상 226개, 임상 3상 81개였으며 허가 직전인 Pre-Registration 단계는 7개에 그쳤다.

재생의료 임상 3상 자산의 약물별 개발성공확률(Drug-specific Likelihood of Approval, LoA) 중앙값은 8%로, 해당 적응증 벤치마크 36%보다 낮았다. Pre-Registration 단계에서는 LoA 중앙값 77%, 벤치마크 89%로 나타났다.

박 이사는 “병목이 바로 여기서 일어난다”며 “임상 3상 단계에서 상당수 기업이 개발 실패 위험과 자금난에 직면한다”고 설명했다. 이어 “이 같은 후기 임상 부담을 줄이기 위해 노바티스와 길리어드 등 글로벌 제약사와의 오픈이노베이션·파트너십도 중요해지고 있다”고 덧붙였다.

글로벌데이터는 재생의료 사업화의 공통 과제로 △제조·품질관리(CMC) △급여 및 접근성(Reimbursement & Access) △안전성(Safety) △임상 증거(Clinical Evidence)를 제시했다.

높은 치료비와 급여 문제도 환자 접근성을 좌우하는 요인이다. 박 이사는 “재생의료는 환자 입장에서는 꿈 같은 치료일 수 있지만, 일부 제품은 1회 투여 비용이 13억원, 20억원에 이른다”며 “희귀질환에 대한 국가 보장이 있더라도 감당하기 쉽지 않은 수준”이라고 말했다.

CGT 연평균 35% 성장…CAR-T 시장 2032년 96억 달러 전망

사업화 난도와 달리 시장 성장 전망은 가파르다.

주요 재생의료 제품의 글로벌 매출은 약 72억 달러에서 2032년 약 291억 달러로 확대될 전망이다. 연평균성장률(CAGR)은 약 22%다.

세포·유전자치료(Cell & Gene Therapy, CGT) 시장은 연평균 약 35% 성장이 예상됐다. 특히 세포치료 시장은 2024년 약 3억6500만 달러에서 2031년 약 60억 달러로 확대돼 CAGR 약 49%를 기록할 것으로 전망됐다.

박 이사는 “글로벌 CGT 시장은 연평균 성장률이 35%로 예상된다”며 “세포치료 자체만으로도 2031년까지 연평균 49% 성장할 것으로 예상한다”고 말했다.

CAR-T는 재생의료의 상업화 가능성을 보여준 대표 사례로 제시됐다. 2025년 특정 적응증에서 외래 투여 비율은 45%를 기록했으며, CAR-T 시장은 2032년 약 96억 달러 규모까지 성장할 것으로 예상됐다.

박 이사는 “CAR-T 치료제에 대한 인식이 많이 개선됐고 대중적으로도 가까운 존재가 돼가고 있다”며 “그만큼 환자들이 실제로 찾고 투여받고 있다”고 설명했다.

연구서 치료·사업화로 정책 확대…“이제는 확장성의 게임”

국내 제도 환경도 연구 중심에서 실제 치료와 사업화를 지원하는 방향으로 변화하고 있다. 2025년 첨단재생의료 치료제도 도입 이후 환자 치료 접근성을 확대하고, 임상연구와 치료를 연계하는 방향으로 제도 개선이 이어지고 있다.

글로벌데이터는 국내 재생의료 산업이 현재의 양적 파이프라인을 실제 사업화 성과로 연결하기 위해 후기 임상 성공 역량을 높이고 글로벌 사업화 기반을 확보해야 한다고 봤다. 실제사용데이터(Real-World Data, RWD) 축적과 해외 임상·사업개발 전략도 주요 과제로 제시됐다.

차세대 기술로는 in vivo CAR-T, 동종(Allogeneic)·기성품형(Off-the-Shelf) 세포치료, 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 치료제, in vivo 유전자편집, 인공지능(AI) 기반 제조·품질관리(CMC) 등이 제시됐다. 이들 기술은 기존 재생의료가 안고 있는 제조기간과 비용 부담을 낮추고 치료제 공급 범위를 확대하는 방향에 초점이 맞춰져 있다.

박 이사는 “이제는 더 이상 과학적으로 증명하기만 하는 게임이 아니라 확장성의 게임”이라며 “임상 차별성과 성공률을 높이고, 차세대 경쟁에서는 비용과 접근성을 확보하는 것이 중요하다”고 강조했다.