“항암제가 약해서 치료에 실패한 것이 아니라, 기질 장벽에 막혀 약물이 암세포까지 충분히 도달하지 못했을 수 있습니다. 암 치료 실패를 암세포 자체의 변이만으로 설명하던 데서 벗어나, 병리적 기질 장벽과 ‘가짜내성(Pseudo-resistance)’이라는 새로운 가설을 실제 환자에서 검증할 단계에 들어섰다는 점에서 이번 미국 FDA 임상 2a상 진입은 의미가 큽니다. 30년간 축적해 온 기술을 바탕으로 개발한 페니트리움은 치료 실패를 다시 치료 기회로 바꿀 수 있는지 환자에서 엄격하게 검증받게 될 것입니다.”

페니트리움바이오사이언스(공동대표 조원동·진근우)가 항암 신약 후보물질 ‘페니트리움(Penetrium)’의 미국 식품의약국(FDA) 임상 2a상 시험계획(IND)에 대해 시험 진행 허용(Study May Proceed)을 받고 임상 개발을 본격화한다.

회사는 14일 서울 강남구 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 ‘PENETRIUM 글로벌 임상 개발 심포지엄 2026’을 열고, 기존 혁신 항암제에서도 반복되는 제한적인 생존기간 개선을 ‘치료의 천장(Therapeutic Ceiling)’으로 규정하고 이를 넘어설 새로운 치료 전략과 연구 성과를 공개했다.

특히 트로델비는 임상에서 대조군 대비 전체생존기간(OS) 중앙값을 5.4개월, 최근 FDA 승인을 받은 RAS 억제제 다락손라십은 6.5개월 개선했다. 페니트리움 연구진은 혁신 항암제의 성과에도 추가적인 생존 개선 여지가 남아 있다는 점에 주목했다.

암세포 밖 종양미세환경(tumor microenvironment, TME)의 암연관섬유아세포(CAF), 세포외기질(ECM), 종양연관대식세포(TAM) 등이 약물과 면역세포의 접근을 제한하는 현상을 ‘가짜내성’으로 정의하고 새로운 치료 접근을 제시했다.

이번 행사는 인근에서 개막한 세계폐암학회(WCLC 2026)와 연계해 진행됐으며, 1부 국내 핵심 연구진 발표에 이어 2부에서는 해외 석학들이 합류해 심도 있는 학술 토론을 이어갔다.

개회사에 나선 조원동 페니트리움바이오사이언스 공동대표 겸 회장은 “9월 초 미국 FDA로부터 임상 2상 승인 통보를 받았다”며 “트로델비와 최신 RAS 표적치료제조차 환자 생존기간 개선이 각각 5.4개월, 6.5개월에 그친 만큼 항암치료에는 여전히 ‘치료의 천장’이 존재한다”고 말했다.

이어 “혁신 신약이 듣지 않는 원인을 암세포 자체 내성만으로 볼 것이 아니라 종양미세환경 기질이 만든 장벽에서도 찾아야 한다”며 “이 장벽을 정상화해 ‘가짜내성’을 극복하면 기존 항암제가 다시 효과를 낼 수 있다”고 강조했다. 또 “지난해 4월 AACR에서 동물실험 결과를 공개한 이후 다양한 암종과 병용 항암제로 데이터를 축적해왔다”며 “글로벌 임상에서 이를 검증하겠다”고 밝혔다.

최진호 석좌교수 “30년 기술 헤리티지…美 FDA 2a상 진입”

1부 첫 발표자로 무대에 오른 단국대학교 최진호 석좌교수는 ‘원천기술 헤리티지와 美 FDA 임상 2상 승인’을 주제로 페니트리움의 학술적 토대와 이번 임상 진입의 의미를 짚었다.

최 교수는 1980년대 초부터 이어온 약물전달시스템(DDS) 연구 경력을 소개하며, 이 가운데 지난 30년간 심화해 온 플랫폼 기술이 페니트리움으로 이어졌다고 설명했다. 그는 “난용성 약물의 체액 내 용해도를 높이고 재결정을 막아 생체 내 약동학(PK)을 개선해 온 플랫폼 기술이 결실을 맺었다”고 강조했다.

페니트리움은 암세포 자체를 직접 공격하는 또 하나의 세포독성 항암제가 아니라, 암 조직 주변에 형성된 병리적 기질·면역 장벽을 조절해 기존 항암제와 면역치료제가 다시 작동할 수 있는 환경을 만드는 것을 목표로 한 후보물질이다.

기존 치료가 암세포 또는 종양 관련 분자표적을 직접 겨냥하는 데 집중했다면, 페니트리움은 암연관섬유아세포(CAF)와 세포외기질(ECM), 종양연관대식세포(TAM) 등으로 구성된 종양미세환경을 정상화해 약물과 면역세포가 종양에 충분히 접근할 수 있도록 하는 데 초점을 맞춘다.

최 교수는 “암세포의 약물 감수성은 남아있지만 장벽에 막혀 약물과 면역세포가 도달하지 못하는 상태를 암세포 내재적 내성과 구별해 ‘가짜내성(Pseudo-resistance)’이라 부르며, 이 상태는 장벽을 완화하면 회복될 수 있는 가역적 상태라는 점이 핵심”이라며 “진성내성과 가짜내성을 정확히 구분해야 환자의 불필요한 치료 포기나 다른 독성 약제로의 조기 전환을 줄일 수 있다”고 설명했다.

이어 “이번 임상 2a상 진입은 새로운 가설이 미국 FDA의 규제 절차 안에서 실제 환자를 대상으로 검증할 수 있는 임상 질문으로 올라온 것”이라며 “암세포(Seed)만을 공격하던 관점에서 암세포와 이를 둘러싼 미세환경(Soil)을 함께 다루는 ‘Seed & Soil’ 치료로 확장하는 출발점”이라고 밝혔다.

미국 2a상서 재발성·불응성 고형암 검증…‘재감수화’ 확인

이번 FDA의 시험 진행 허용에 따라 페니트리움은 재발성 또는 불응성 진행성 고형암 환자를 대상으로 미국 임상 2a상을 진행한다. 임상에서는 기존 표준치료와 페니트리움 병용 시 항종양 활성과 안전성, 내약성, 약동학 등을 평가한다.

회사가 이날 공개한 임상 설계의 핵심은 기존 치료에 반응하지 않거나 반응성이 떨어진 환자에게 기존 치료제를 유지하면서 페니트리움을 추가해 종양미세환경 장벽을 낮추는 것이다. 새로운 세포독성 항암제를 하나 더 투여하는 방식이 아니라 치료 실패의 원인 자체를 다시 묻는 접근이다.

특히 미세환경 장벽을 완화했을 때 기존 치료제에 대한 암세포의 반응성이 다시 회복되는 ‘재감수화(resensitization)’ 가능성을 평가한다. 임상 초기 12주 동안 질환 특이 지표와 영상학적 종양평가를 종합해 치료 궤적의 변화가 나타나는지를 확인하는 Early PoC 전략도 적용한다.

최 교수는 “오늘의 FDA 임상 진입은 결코 승리의 선언이 아니며, 환자 앞에서 더 엄격하게 검증받겠다는 책임 있는 약속”이라며 “연구자들에게는 검증해야 할 과학적 가설로, 환자들에게는 실패했던 치료를 다시 이어갈 수 있는 실질적인 희망으로 증명해 보일 것”이라고 덧붙였다.