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‘인코비’+‘벤클렉스타’ 백혈병 경구제 FDA 승인

오츠카제약의 자회사인 다이호약품공업(大鵬薬品工業) 및 다이호 온콜로지社는 골수 이형성 증후군 치료제 ‘인코비’(Inqovi: 데시타빈+세다주리딘)와 항암제 ‘벤클렉스타’(베네토클락스)를 병용하는 요법이 FDA의 허가를 취득했다고 13일 공표했다.‘인코비’와 ‘벤클렉스타’를 병용하는 요법은 연령이 75세 이상이거나, 집중적인 관해 유도 항암화학요법이 부적합하고, 급성 골수성 백혈병(AML)을 새로 진단받은 성인 환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가관문을 통과했다.특히 급성 골수성 백혈병을 새로 진단받은 성인 환자들을 위한 경구 전용(all-oral) 병용요법이 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘인코비’와 ‘벤클렉스타’를 병용하는 요법이 최초이자 유일하다.또한 ‘인코비’와 ‘벤클렉스타’를 병용하는 요법은 잦은 내원을 필요로 하는 비 경구 저메틸화제 기반요법의 대안으로 각광받을 수 있을 것으로 보인다.FDA는 임상 2상 ‘ASCERTAIN-V 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘인코비’와 ‘벤클렉스타’를 병용하는 요법을 승인한 것이다.이 시험은 집중적인 관해 유도 항암화학요법의 사용이 적합하지 않고, 급성 골수성 백혈병을 새로 진단받은 성인 환자들을 대상으로 이루어졌다.시험에서 ‘인코비’와 ‘벤클렉스타’ 병용요법의 효능은 완전관해 및 완전관해 지속기간을 근거로 확립됐다.관해 지속기간의 경우 완전관해에 도달한 후 처음으로 증상이 재발했거나 어떤 원인으로든 환자가 사망했을 때까지 소요된 기간으로 의미가 규정됐다.‘인코비’와 ‘벤클렉스타’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 42명의 환자들이 완전관해에 도달한 것으로 나타난 가운데 평균 완전관해 도달기간은 2개월로 집계됐다.아울러 평균 완전관해 지속기간은 분석시점에서 아직까지 산출되지 않았다.‘인코비’와 ‘벤클렉스타’의 처방정보에는 골수억제와 태아-배아 독성에 유의토록 하는 내용의 ‘주의‧경고문’이 삽입되어 있다.‘인코비’는 미국과 캐나다에서 성인 골수 이형성 증후군(MDS) 및 만성 골수단핵구성 백혈병(CMML) 환자 치료제로 허가를 취득한 바 있는 경구용 저메틸화제의 일종이다.다이호 온콜로지社의 피터 멜니크 대표는 “FDA의 허가결정이 집중적인 관해 유도 항암화학요법이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병을 새로 진단받은 환자들을 위해 이루어진 괄목할 만한 개가라 할 수 있다”면서 “경구 전용 요법제인 ‘인코비’와 ‘벤클렉스타’ 병용요법이 환자들에게 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 뿐 아니라 우리가 악성 혈액종양을 앓고 있는 환자들에게 초점을 맞춘 가운데 혁신적인 치료제들을 선보이고자 사세를 집중해 오고 있음을 방증하는 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.한편 올해 미국에서는 2만2,720여명의 환자들이 급성 골수성 백혈병을 진단받게 될 것으로 추정되고 있는 형편이다.급성 골수성 백혈병 환자들 가운데 전체의 절반 이상은 고령 또는 건강상의 우려로 인해 집중적인 관해 유도 항암화학요법의 사용이 부적합할 가능성이 높은 것으로 알려져 있다.

이덕규 2026.05.15
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출혈 93% ↓..화이자 ‘하임파지’ EU 적응증 추가

화이자社가 자사의 A형‧B형 혈우병 치료제 ‘하임파지’(Hympavzi: 마스터시맙-hncq)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 13일 공표했다.이에 따라 추가된 ‘하임파지’의 새로운 적응증은 제 8혈액응고 억제인자를 보유한 A형 혈우병 환자 및 제 9혈액응고 억제인자를 보유한 B형 혈우병 환자들을 치료하는 용도이다.연령이 12세 이상이면서 체중이 최소한 35kg에 해당하는 환자들이 새로운 적응증의 적용대상이다.‘하임파지’는 증상이 나타났을 때 사용하는 치료제와 비교했을 때 출혈 예방효과가 우수한 데다 양호한 내약성, 간편하게 주 1회 피하주사하는 방식으로 사용하는 치료제여서 치료가 어려운 12세 이상의 혈액응고 억제인자 보유 혈우병 환자들에게서 정기적인 치료 관련 실험실 모니터링을 필요로 하지 않는다는 장점이 눈에 띈다.이와 관련, 혈액응고 억제인자들은 혈우병 환자들의 치료대안 선택의 폭을 제한하는 요인으로 지적되어 온 데다 조절할 수 없는 출혈 위험성을 높이는 것으로 알려져 왔다.이 같은 억제성 항체들은 혈액응고인자 보충요법을 중화시켜 효과가 나타나지 않도록 한다는 것이 전문가들의 지적이다.세계 각국의 A형 혈우병 또는 B형 혈우병 환자 수는 80만명을 상회하는 것으로 추정되고 있는데, 전체 A형 혈우병 환자들의 20% 정도와 B형 혈우병 환자들의 3% 안팎에서 혈액응고인자 보충요법을 지속하지 못하는 것으로 알려져 있다.이들의 체내에서 각각 제 8혈액응고 억제인자 및 제 9혈액응고 억제인자들이 생겨나기 때문.이에 따라 혈액응고인자 보충요법으로 더 이상 출혈발작을 예방하거나 중단시키지 못하기에 이르고 있는 형편이다.특히 이 같은 문제점은 면역관용 유도요법을 사용했을 때 불응성을 나타내는 환자들에게서 두드러지게 나타나고 있다.프랑스 파리 네커-앙파 말라데스병원 부속 혈우병 치료‧연구소의 로랑 프렌젤 소장은 “혈액응고 억제인자들이 혈우병 환자들에게 심대한 도전과제로 부각되고 있는 형편”이라면서 “이들이 전통적인 혈액응고인자 보충요법을 중화시켜 치료대안 선택의 폭을 제한하게 되고, 환자들이 조절할 수 없는 출혈 발작에 취약한 상태가 되도록 하기 때문”이라고 말했다.지금까지 장기 연장시험에서 관찰된 내용을 근거로 할 때 이번에 ‘하임파지’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 EU 각국의 청소년‧성인 환자들이 주 1회 피하주사하는 치료대안을 확보하면서 출혈 발작을 감소시키고, 출혈 감소를 유지할 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.화이자社의 알렉산드르 드 제르메 부회장 겸 최고 국제영업 책임자는 “혈액응고 억제인자들을 보유한 혈우병 환자들의 경우 출혈 발작 재발로 인해 관절손상으로 이어질 수 있고, 일상생활에 제한이 수반되거나 일상이 파괴될 수 있다”면서 “이번 승인으로 주 1회 치료대안이 EU 각국 환자들의 필수적인 니즈를 충족하게 될 것”이라고 말했다.이 환자들은 치료여정이 복잡할 수 있고 치료대안 선택의 폭 제한으로 인한 도전에 직면해 왔다고 제르메 부회장은 설명했다.‘하임파지’의 적응증 추가 승인은 혈우병 환자들을 위해 지난 40여년 동안 이어져 온 화이자의 여정에서 이루어진 최신의 개가라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.제르메 부회장은 뒤이어 “우리는 세계 각국의 보건당국들과 긴밀하게 협력해 ‘하임파지’의 사용을 통해 효과를 볼 수 있는 환자들에게 공급이 지속될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 밝혔다.한편 적응증 추가 승인은 임상 3상 ‘BASIS 시험’에서 도출된 결과를 근거로 결정된 것이다.이 시험은 혈액응고 억제인자를 보유한 중증 A형 혈우병 또는 혈액응고 억제인자를 보유한 중고도에서 중증에 이르는 B형 혈우병 환자들 가운데 12세 이상의 청소년‧성인 환자들을 대상으로 ‘하임파지’가 나타내는 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.시험결과를 보면 ‘하임파지’는 연평균 출혈률(ABR)이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 93%가지 감소한 것으로 나타나면서 증상이 나타났을 때 사용하는 치료제와 비교했을 때 우위를 보였다.‘하임파지’의 이 같은 우위는 자발성 출혈, 관절 출혈, 표적관절 출혈 및 전체 치료받은 도는 치료받지 않은 출혈 등과 관련한 이차적 시험목표들을 적용해 평가했을 때도 입증됐다.이와 함께 최대 41개월 동안 추가로 이루어진 개방표지 연장시험에서 중간분석을 진행한 결과를 보면 연간 출혈률의 평균치 및 중간값이 낮게 유지된 것으로 평가됐다.‘하임파지’의 안전성 프로필을 보면 임상 1/2상 시험에서 일관되게 나타났다.시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응, 두통, 소양증, 고혈압 및 발진 등이 보고됐다.보고가 이루어진 가장 중증의 부작용으로는 혈전증이 수반된 것으로 나타났다.

이덕규 2026.05.15
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‘위고비’ 정제 체중 21.6% 감소‧운동성 2배 향상

비만 치료제 ‘위고비’(세마글루타이드 25mg) 정제가 성인 비만 환자들에게서 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 확연한 우위를 입증한 임상 3상 시험결과가 공개됐다.노보 노디스크社는 튀르키예 이스탄불에서 12~15일 열리고 있는 유럽 비만 학술회의(ECO) 석상에서 발표한 임상 3상 ‘OASIS 4 시험’의 새로운 하위집단 대상 분석결과를 통해 이 같이 밝혔다.공개된 결과를 보면 ‘위고비’ 정제를 복용했을 때 조기에 반응을 나타낸(early response) 피험자들의 경우 28.8%가 16주차에 평가했을 때 13.2%의 체중이 감소한 것으로 입증됐다.여기서 “조기에 반응을 나타냈다”는 표현은 16주차에 체중이 10% 이상 감소했음을 의미하는 것이다.특히 이처럼 조기에 반응을 나타낸 피험자 그룹은 시험이 종료된 64주차에 평가했을 때 체중이 21.6% 감소한 것으로 분석됐다.이와 함께 조기반응 기준을 충족하지 못했던 피험자 그룹의 경우에도 종료시점에서 평가했을 때 체중이 11.5% 감소한 것으로 나타나 버금가는 효능을 내보인 것으로 평가할 만해 보였다.바꿔 말하면 두 피험자 그룹 모두 시험 종료시점에서 평가했을 때 임상적으로 유의미한 체중감소 효과가 나타났다는 의미이다.앨라배마대학 식품영양학과의 W. 티모시 가비 교수는 “경구용 ‘위고비’ 25mg을 복용토록 하는 내용의 치료를 개시한 후 체중감소의 초기 신속성(early rapidity)에 격차가 있다는 점을 환자와 의료인들이 이해하는 것이 중요해 보인다”면서 “이 같은 격차가 장기간이 경과한 후 도달할 수 있는 체중감소도를 나타내는 신호(signal)일 수 있기 때문”이라고 말했다.가비 교수는 뒤이어 “대다수의 환자들이 임상적으로 유의미한 체중감소 효과가 나타날 것이라는 기대를 할 수 있겠지만, 이번에 공개된 자료의 경우 용량증량, 환자 기대치 및 치료목표 도달 등을 관리하는 데 도움이 될 수 있을 것”이라고 설명했다.한편 이번 유럽 비만 학술회의에서 ‘OASIS 4 시험’의 괄목할 만한 체중감소 자료와 별도로 공개된 또 다른 시험의 결과를 보더라도 신체기능이 취약하게 나타났고 ‘위고비’ 정제를 복용한 피험자 그룹의 경우 10명당 8명에 가까운 비율로 신체기능 점수에 임상적으로 유의미한 변화가 관찰됐다.‘위고비’ 정제를 복용한 피험자 그룹에서 여기에 해당된 비율이 77.3%에 달해 플라시보 대조그룹의 42.9%와 비교했을 때 2배에 육박하는 확연한 차이가 눈에 띄었기 때문.이 같은 수치들은 운동범위와 체력 등의 신체기능을 평가한 결과였다.이렇듯 신체기능 점수에 임상적으로 유의미한 변화가 나타난 피험자 그룹은 체중감소 효과 또한 ‘위고비’ 정제를 복용한 전체 피험자 그룹과 유사한 수준으로 나타났다.노보 노디스크社의 마르틴 홀스트 랑게 부회장, 최고 학술책임자 겸 연구‧개발 담당대표는 “경구용 ‘위고비’ 정제의 효과를 뒷받침하는 입증증거들이 지속적으로 늘어나고 있다”면서 “자료를 보면 한 경구용 비만 치료제의 견줄 수 없는 체중감소 효능 이외에도 일상생활에서 유의미한 개선이 나타날 수 있음에 무게를 싣게 하는 것”이라고 강조했다.랑게 부회장은 “장시간 동안 서 있을 수 있는 능력이나 단지 아래로 굽힐 수 있는 능력 등과 같이 많은 사람들이 당연하게 여기는 부분들에 체중감소에 의한 영향이 미칠 수 있을 것”이라며 “이 같은 시험자료의 분석결과를 보면 ‘위고비’ 정제의 폭넓은 효과에 대한 우리의 이해도를 확대하는 동시에 동종계열 최고 수준의 효능, 내약성 및 안전성 프로필을 재확인할 수 있었다”고 설명했다.이밖에도 노보 노디스크 측에 따르면 유럽 비만 학술회의에서 이번에 공개된 ‘ORION 시험’과 ‘OPTIC 시험’의 결과를 볼 때 ‘위고비’ 정제는 체중감소도와 부작용으로 인한 약물치료 중단비율이 ‘파운다요’(오르포글리프론)에 우위를 보인 것으로 입증됐다.예를 들면 ‘ORION 시험’에서 직접적인 비교평가를 진행한 결과 ‘위고비’ 정제가 ‘파운다요’ 36mg을 복용한 대조그룹을 상회하는 괄목할 만한 평균 체중감소 효과를 나타냈다는 설명이다.노보 노디스크 측에 따르면 ‘파운다요’의 경우 위장관계 부작용으로 인한 약물치료 중단비율이 14배까지 높게 나타났다.마찬가지로 ‘OPTIC 환자 선호도 시험’의 결과를 보면 조사에 응한 응답자들의 84%가 ‘파운다요’에 비해 ‘위고비’ 정제와 프로필이 유사한 치료제에 좀 더 호의적인 반응을 나타낸 것으로 분석됐다는 전언이다.이번 유럽 비만 학술회의에서 발표된 자료들은 ‘OASIS 4 시험’에서 도출되었던 일차적 시험결과를 재확인시켜 준 것으로 노보 노디스크 측은 평가했다.일차적 시험결과를 보면 ‘위고비’ 정제를 복용한 체질량 지수(BMI) 30kg/m² 이상의 성인 비만 환자들에게서 체중이 평균 17% 감소해 플라시보 대조그룹의 2.7%를 크게 상회한 데다 안전성 프로필의 경우 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 계열의 다른 약물들과 일관되게 나타난 바 있다.

이덕규 2026.05.15
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외투세포 림프종 치료제 ‘비칼지’ FDA 가속승인

외투세포(外套細胞) 림프종을 치료하기 위한 차세대 B세포 림프종 2(BCL2) 저해제가 FDA의 허가관문을 통과했다.미국 캘리포니아州 중부도시 샌카를로스에 소재한 항암제 전문 제약기업 비원 메디슨社(BeOne Medicines)는 성인 재발성 또는 불응성(R/R) 외투세포 림프종(MCL) 환자 치료제 ‘비칼지’(Beqalzi: 손로토클락스)가 FDA로부터 가속승인을 취득했다고 13일 공표했다.브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제를 포함해 최소한 2회에 걸쳐 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 환자들이 ‘비칼지’의 사용대상이다.‘비칼지’는 한층 더 강력한 효능, 선택성 및 약리적 프로필을 나타내면서 BCL2 억제효과가 증강되도록 설계된 치료제여서 동종계열의 다른 치료제들에 비해 효능, 내약성 및 편의성 등이 향상된 치료제로 각광받을 수 있을 것으로 보인다.텍사스대학 M.D. 앤드슨 암센터의 마이클 왕 석좌교수(림프종‧골수종)는 “FDA가 승인을 결정하는 데 참조한 자료를 보면 ‘비칼지’가 BTK 저해제를 사용한 이후 단계에서 외투세포 림프종을 치료하기 위한 기본 요법제(foundational therapy)의 역할을 할 수 있을 것임을 뒷받침한다”면서 “치료대안 선택의 폭이 제한적이고 예후가 취약한 단계에서 견고하게 증상을 조절할 수 있는 효능이 입증되었기 때문”이라고 말했다.임상적 관점에서 볼 때 ‘비칼지’는 효능과 내약성 양 측면에서 새롭고 중요한 치료대안으로 의사들에게 공급되면서 우리가 외투세포 림프종에 대응하는 순차요법제에 대해 갖고 있는 생각을 근본적으로 바꿔놓을 수 있을 것이라고 왕 교수는 설명했다.‘비칼지’에 대한 가속승인은 임상 1/2상 ‘BGB-11417-201 시험’에서 도출된 효능‧안전성 자료를 근거로 결정된 것이다.이 시험의 결과는 지난해 12월 6~9일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최되었던 미국 혈액학회(ASH) 제 67차 연례 학술회의 및 전시회 석상에서 발표됐다.시험결과를 보면 총 반응률이 52%, 완전반응률이 16%, 반응이 나타나기까지 소요된 평균기간이 1.9개월, 평균 11.9개월에 걸쳐 이루어진 추적조사에서 평균 반응지속기간이 15.8개월 등으로 각각 집계됐다.‘비칼지’ 단독요법에서 나타난 안전성을 보면 대체로 양호한 내약성을 내보였다.가속승인을 취득함에 따라 허가지위가 계속 유지될 수 있으려면 확증시험으로 진행 중인 ‘CELESTIAL-RRMCL 시험’에서 임상적 유익성이 확인되고 상세한 내용이 기술되어야 한다.FDA는 앞서 ‘비칼지’의 허가신청 건을 ‘혁신 치료제’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.비원 메디슨社의 아미트 아가르왈 혈액질환 부문 최고 의학책임자는 “비원 메디슨이 BCL2 억제에 대한 연구를 선도적으로 진행해 우리가 B세포 악성종양 환자들을 치료하는 방법에 혁신적인 변화를 견인하고 있는 제약사”라면서 “오늘 ‘비칼지’가 허가를 취득한 것이 외투세포 림프종 환자들을 위해 이루어진 괄목할 만한 개가라 할 수 있을 것”이라고 말했다.이번 성과는 아울러 B세포 악성종양들에 대한 표준요법의 기준을 상향시켜 근본요법제들을 구축하고자 하는 비원 메디슨의 전략에 한층 더 무게를 싣게 하는 것이라고 덧붙이기도 했다.외투세포 림프종은 드물게 발생하지만 공격적인 유형의 비 호지킨 림프종의 한 유형으로 알려져 있다.미국에서 매년 3,300여명의 외투세포 림프종 환자들이 진단받고 있는 것으로 알려져 있다.다수의 환자들이 1차 약제를 사용했을 때 반응을 나타내지만, 재발률이 높고, 그 같은 재발이 나타날 때마다 예후가 더욱 취약해질 수 있는 것으로 알려져 있다.한편 ‘비칼지’는 중국에서도 재발성/불응성 외투세포 림프종 치료제로 허가를 취득한 바 있다.중국에서는 이와 함께 앞서 최소한 한차례 BTK 저해제를 포함한 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 만성 림프구성 백혈병(CLL)/소림프구 림프종(SLL) 환자들을 위한 치료제로도 발매를 승인받았다.재발성/불응성 외투세포 림프종 치료제로 ‘비칼지’가 나타내는 효과를 평가한 임상 1/2상 시험의 자료는 현재 유럽 의약품감독국(EMA)을 비롯한 일부 국가의 보건당국들에 의해서도 심사가 진행 중이다.이밖에도 FDA는 ‘비칼지’를 발덴스트룀 거대글로불린혈증(WM) 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 선정한 바 있으며, 성인 발덴스트룀 거대글로불린혈증, 다발성 골수종, 급성 골수송 백혈병 및 골수 이형성 증후군 환자들을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로도 지정했다.

이덕규 2026.05.14
글로벌

고용량 인크레틴서 ‘파운다요’ ‘젭바운드’로 바꾸면..

감소한 체중이 장기간 동안 그대로..일라이 릴리社가 2건의 후기 임상시험에서 도출된 상세한 결과를 12일 공개했다.고용량의 인크레틴 주사제를 투여받았던 피험자들을 각각 비만 치료제 ‘파운다요’(Foundayo: 오르포글리프론) 복용 또는 비만 치료제 ‘젭바운드’(티어제파타이드) 저용량 투여로 전환한 결과 감소된 체중이 장기간 동안 유지된 것으로 나타났다는 것이다.임상 3b상 ‘SURMOUNT-MAINTAIN 시험’과 ‘ATTAIN-MAINTAIN 시험’에서 각각 도출된 이 같은 시험결과는 튀르키예 이스탄불에서 12~15일 열리고 있는 제 33차 유럽 비만 학술회의(ECO)에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘란셋’誌 및 ‘네이처 메디슨’誌에 게재됐다.미국 비만의학위원회(ABOM)의 명예의장이자 전미 비만학회(OS) 前 회장, 미국 내과의사학회(ACP) 전문위원, 그리고 현재 일라이 릴리社에서 자문위원으로 재직 중인 저명한 비만 전문가 루이스 J. 아론 박사는 “체중이 다시 증가하는 요요현상이 비만의 치료‧관리(care)에서 여전히 최대의 도전과제 가운데 하나로 자리매김하고 있다”면서 “이는 환자들에게서 역효과를 유발할 수 있는 치료중단의 결과인 경우가 잦은 형편”이라고 말했다.그런데 ‘파운다요’와 ‘젭바운드’는 장기 유지요법제로 유용하게 사용될 수 있을 것으로 보인다고 아론 박사는 강조했다.‘SURMOUNT-MAINTAIN 시험’과 ‘ATTAIN-MAINTAIN 시험’에서 도출된 결과를 보면 고용량의 인크레틴 주사제 투여로부터 전환했을 때 ‘파운다요’와 ‘젭바운드’가 나타낼 수 있는 잠재력을 추가로 입증해 보인 것이라고 덧붙이기도 했다.실제로 ‘SURMOUNT-MAINTAIN 시험’에서 도출되어 이번에 공개된 결과를 보면 최대 내약성 용량(MTD)의 ‘젭바운드’ 또는 ‘젭바운드’ 5mg을 투여한 피험자 그룹에서 일차적 시험목표 뿐 아니라 전체적인 핵심적 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 분석됐다.최초 60주의 기간 동안 최대 내약성 용량의 ‘젭바운드’를 투여했을 때 감소된 체중의 유지효과가 입증되었던 것.‘젭바운드’ 5mg 또는 최대 내약성 용량의 투여를 지속한 후 112주차에 체중 변화도를 플라시보 대조그룹과 비교분석한 결과 우위가 입증되었다는 의미이다.이를 좀 더 구체적으로 설명하면 112주차에 최대 내약성 용량의 ‘젭바운드’ 투여를 지속했던 피험자 그룹에서 앞서 감소했던 체중이 유지된 가운데 ‘젭바운드’ 5mg을 투여한 피험자 그룹에서는 평균적으로 5.6kg이 증가했을 때 거의 유지된 것으로 나타났다.‘ATTAIN-MAINTAIN 시험’에서 도출된 결과를 보더라도 ‘파운다요’로 전환한 피험자 그룹은 장기간에 걸친 체중 유지효과가 입증되면서 일차적 및 전체 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족됐다.앞서 ‘SURMOUNT-5 시험’에 참여했고, 체중이 정체(停滯)되었던 것으로 나타난 피험자들에게서 감소된 체중이 유지된 비율을 평가한 결과 ‘파운다요’를 복용한 피험자 그룹이 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 우위를 내보인 것.52주차에 최대 내약성 용량의 ‘위고비’에서 ‘파운다요’로 전환한 피험자들을 보면 체중이 0.9kg 증가했을 뿐, 거의 유지되었던 것으로 나타났다.최대 내약성 용량의 ‘젭바운드’에서 ‘파운다요’로 전환한 지퍼함자 그룹의 경우 체중이 5.0kg 늘어난 부분을 제외하면 거의 유지되었던 것으로 나타났다.일라이 릴리社의 케네스 커스터 부회장 겸 심대사계 건강 부문 대표는 “비만이 장기간에 걸친 치료를 필요로 하는 만성질환의 일종이어서 환자들이 장기간 동안 체중을 유지할 수 있도록 해 줄 대안들을 요망하고 있는 형편”이라면서 “우리는 ‘SURMOUNT-MAINTAIN 시험’과 ‘ATTAIN-MAINTAIN 시험’에서 도출된 결과에 고무되어 있다”고 말했다.다시 말해 ‘젭바운드’와 주 1회 경구복용하는 글루가콘 유사 펩타이드-1(GLP-1) 제제인 ‘파운다요’가 지속적인 체중감소 유지효과를 나타냈다는 것.일라이 릴리는 환자들이 체중감소를 위한 여정을 이어가는 동안 다양한 치료대안들을 공급할 수 있기 위해 사세를 집중하고 있다고 덧붙이기도 했다.한편 두 시험에서 ‘파운다요’와 ‘젭바운드’는 앞서 이루어졌던 임상 3상 시험례들로부터 관찰된 내용과 일치하는 안전성 프로필을 내보인 것으로 입증됐다.‘ATTAIN-MAINTAIN 시험’에서 플라시보 대조그룹에 비해 빈도높게 수반된 ‘파운다요’의 부작용을 보면 구역, 변비, 구토 및 설사 등이 보고됐다.이 같은 부작용으로 인해 약물사용을 중단한 비율을 보면 ‘위고비’에서 ‘파운다요’로 전환한 그룹이 4.8%, ‘위고비’에서 플라시보로 전환한 그룹이 7.6%, ‘젭바운드’에서 ‘파운다요’로 전환한 그룹이 7.2%, ‘젭바운드’에서 플라시보로 전환한 그룹이 6.3% 등으로 집계됐다.‘SURMOUNT-MAINTAIN 시험’에서 유지요법이 진행된 기간 동안 플라시보 대조그룹에 비해 최대 내약성 용량의 ‘젭바운드’ 및 ‘젭바운드’ 5mg 투여그룹에서 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 구토 및 구역 등이 보고됐다.유지요법 기간 동안 이 같은 부작용으로 인해 약물사용을 중단한 비율을 보면 최대 내약성 용량의 ‘젭바운드’ 투여그룹, ‘젭바운드’ 5mg 투여그룹 및 플라시보 대조그룹에서 각각 0%, 0.7% 및 0% 등으로 집계됐다.

이덕규 2026.05.14
글로벌

고용량 ‘위고비’ 체지방 위주 체중감소 28% 육박

체중이 28% 가까이 홀쭉!노보 노디스크社가 대규모로 진행된 임상 3상 ‘STEP UP 시험’에서 도출된 새로운 하위집단 대상 분석결과를 튀르키예 이스탄불에서 12~15일 열리고 있는 유럽 비만 학술회의(ECO) 석상에서 공개했다.비만 치료제 ‘위고비’(세마글루타이드) 고용량(7.2mg)을 투여한 결과 피험자들이 신속한 반응을 나타냈는지 여부와 무관하게 괄목할 만한 체중감소 효과가 입증되었다는 것이다.게다가 이 시험에서 별도의 하위집단을 대상으로 분석한 결과를 보면 ‘위고비’ 투여를 통해 나타난 체중감소 효과의 대부분은 체지방 감소를 통해 도달된 것이어서 근육량의 경우 대체로 유지된 것으로 나타났다고 노보 노디스크 측은 설명했다.‘STEP UP 시험’은 2형 당뇨병을 동반하지 않은 총 1,407명의 성인 비만 환자들을 대상으로 ‘위고비’ 7.2mg, ‘위고비’ 2.4mg 또는 플라시보를 72주 동안 투여하면서 진행된 시험례이다.노보 노디스크 측은 시험결과가 대단히 인상적(striking)이었다고 강조했다.평균적으로 볼 때 ‘위고비’ 7.2mg을 투여한 피험자 그룹에서 체중이 20.7% 감소한 것으로 나타났다는 것.바꿔 말하면 시험에 참여해 ‘위고비’를 투여받기 이전에 평균 113kg에 달했던 피험자들의 체중이 23kg 안팎까지 감소한 것으로 나타났음에 해당하는 것이다.마찬가지로 ‘위고비’ 2.4mg을 투여받은 피험자 그룹의 경우에도 72주 이내의 기간에 체중이 약 17.5% 감소한 것으로 나타났다.반면 플라시보 대조그룹의 경우에는 2.4%가 감소하는 데 그쳐 상당한 격차를 드러내 보였다.또한 ‘위고비’ 7.2mg을 투여한 피험자 그룹에서 21%에 육박하는 체중감소 효과는 ‘위고비’ 2.4mg을 투여한 피험자 그룹과 상응하는 안전성‧내약성 프로필을 나타낸 가운데 도달된 것이었다.이처럼 새로운 분석결과는 체중감소에 소요된 시간과 체중감소 정도에 대한 통찰력 있는 정보를 제공하기에 충분한 것으로 평가됐다.예를 들면 시험에 착수한 후 처음 24주(약 6개월) 이내에 체중이 15% 이상 감소한 피험자들을 지칭한 ‘초기 반응자들’(Early responders)에 주목했던 것.초기 반응자들은 ‘위고비’ 7.2mg을 투여한 피험자 그룹에서 27%, ‘위고비’ 2.4mg을 투여한 피험자 그룹에서 21%, 플라시보 대조그룹에서 3%에 달한 것으로 각각 집계됐다.이 같은 초기 반응자들에 포함된 피험자들로 범위를 축소한 후 72주차에 평가한 결과를 보면 ‘위고비’ 7.2mg을 투여한 그룹에서 체중이 평균 27.7% 감소한 것으로 나타나 ‘위고비’ 2.4mg을 투여한 피험자 그룹의 24.8%를 상회했다.평균적으로 감소한 체중을 보더라도 ‘위고비’ 7.2mg을 투여한 그룹에서 15.4%에 달해 ‘위고비’ 2.4mg을 투여한 피험자 그룹의 13.2%를 상회했다.이스라엘 텔아비브대학 의학‧보건학부의 드로르 디커 임상부교수(내과의학)는 “조기에 나타난 체중감소 효과가 ‘위고비’의 투여를 통해 가장 괄목할 만한 체중감소 효과에 도달할 수 있는 환자들을 가늠할 수 있는 지표가 될 수 있을 것”이라면서도 “하지만 이 같은 초기 반응이 나타나지 않은 피험자들의 경우에도 여전히 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 체중감소 효과를 기대할 수 있을 것”이라고 강조했다.‘STEP UP 시험’에 참여한 하위집단에서 관찰되어 이번에 유럽 비만 학술회의에서 발표된 새로운 내용이 비만 치료제의 투여를 개시했을 때 기대치와 치료목표를 수립할 때 도움이 될 수 있을 뿐 아니라 장기적인 복약준수를 가능케 해 줄 것이라고 디커 부교수는 피력했다.

이덕규 2026.05.14
글로벌

베링거, 미국 전문 제약사와 글로벌 라이센스 제휴

베링거 인겔하임社가 미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 항암제‧자가면역성 질환 치료제 발굴‧개발 전문 제약기업 이뮤니타스 테라퓨틱스社(Immunitas Therapeutics)와 글로벌 라이센스 제휴에 합의했다고 12일 공표했다.양사의 라이센스 제휴는 이뮤니타스 테라퓨틱스 측이 만성 염증성 질환 및 자가면역성 질환 치료제로 개발을 진행 중인 전임상 단계의 항체 프로그램과 관련해서 성사된 것이다.이 프로그램은 만성 염증의 발생을 촉진하는 데 중추적인 역할을 하는 세포들을 선택적 표적으로 작용하도록 설계된 것이다.기존의 치료제들에 충분한 반응을 나타내지 않는 환자들에게서 증상을 지속적으로 억제하는 데 목적을 두고 있다.이와 관련, 만성 염증과 각종 자가면역성 질환은 세계 각국에서 수많은 사람들에게 영향을 미치고 있는 데다 삶의 질에 크게 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 왔다.기존 치료제들의 경우 일부 환자들에게서 향상된 효과를 나타내고 있지만, 다수의 환자들은 시간이 흐름에 따라 제한적이거나 감소하는 효과를 경험하고 있는 형편이다.이에 따라 염증의 기저 촉발요인들에 대응하는 새로운 접근방법이 장기적으로 지속적인 증상 억제를 위해 요망되고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.개별적인 염증 신호들을 차단하는 치료제들과 달리 이번에 베링거 인겔하임이 이뮤니타스 테라퓨틱스 측과 라이센스 제휴를 통해 확보한 프로그램은 염증 부위에 국소적으로 존재하는 병원성(病原性) 세포들을 표적으로 작용하도록 설계된 것이라는 차이점이 눈에 띈다.이처럼 병원성 세포들의 일부(subset)를 표적으로 작용토록 하는 접근방법은 각종 염증성 질환들에 걸쳐 좀 더 심도깊고 지속적인 효과를 나타낼 수 있는 잠재력을 내포한 것으로 기대를 모으고 있다.베링거 인겔하임社의 카린 부스타니 미국 혁신 부문 대표 겸 면역계‧호흡기계 질환 담당 글로벌 대표는 “이번 합의에 힘입어 우리의 자가면역성 질환 및 염증성 질환 파이프라인이 한층 더 확대될 수 있게 됐다”면서 “양사의 제휴는 환자들에게 유의미하고 장기적인 효과를 나타낼 수 있는 치료제들을 개발하고자 하는 베링거 인겔하임의 약속이 반영된 것”이라고 말했다.우리의 기존 포트폴리오에 이처럼 차별화된 전임상 단계 프로그램을 추가해 보완하면수 우리는 현재 치료대안들이 부족한 질환 영역들에 대응할 수 있도록 한다는 복안이라고 부스타니 대표는 덧붙였다.이뮤니타스 테라퓨틱스社의 아만다 와그너 대표는 “이 프로그램이 이뮤니타스 테라퓨틱스가 전임상 단계의 광범위한 연구를 통해 탐색을 진행해 온 끝에 확보한 인간 생물학(human biology) 분야에 대한 통찰의 결과라 할 수 있을 것”이라면서 “베링거 인겔하임과 파트너 관계를 구축함에 따라 이 새로운 치료법이 면역학과 신약개발 분야에서 심도깊은 전문성을 축적한 글로벌 기업과 함께 임상개발 단계로의 진입이 가능케 될 것”이라고 말했다.와그너 대표는 뒤이어 “우리는 이번에 성사된 제휴에 힘입어 우리의 과학적 역량이 보다 나은 솔루션을 필요로 하는 만성 염증성 질환 환자들을 위한 새로운 치료대안의 개발로 이어질 수 있도록 해 줄 것이라는 잠재력에 대한 믿음을 갖고 있다”고 덧붙였다.한편 이번 합의에 힘입어 베링거 인겔하임 측 또한 자가면역성 질환과 염증성 질환 분야에서 파이프라인을 한층 더 강화할 수 있게 됐다.베링거 인겔하임은 이 치료제 부문에서 최근들어 잇따라 파트너 관계를 구축해 왔다.베링거 인겔하임은 자사의 글로벌 연구, 개발, 제조 및 상용화 역량을 이용해 이뮤니타스 테라퓨틱스 측으로부터 확보한 프로그램이 임상개발 단계로 진행되고, 궁극적으로는 세계 각국의 환자들에게 공급될 수 있도록 한다는 방침이다.양사간 합의에 따라 베링거 인겔하임은 이 항체 프로그램의 개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 글로벌 마켓 전권을 확보했다.이뮤니타스 테라퓨틱스 측의 경우 계약성사 선불금과 함께 차후 최대 4억750만 유로(약 4억7,740만 달러)에 달하는 단기 개발, 허가 및 발매 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.아울러 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 보장받았다.

이덕규 2026.05.14
글로벌

美, 전문의약품 약제비 올해 최초 1조弗 도달

비만치료제 사용의 급등 추세에 힘입어 올해 미국의 전문의약품 소비에 따른 약제비 지출액이 사상 최초로 1조 달러 고지에 등정할 것으로 보인다는 전망이 나왔다.메릴랜드州의 소도시로 워싱턴 D.C.와 인접한 곳에 소재한 메데스다에 본부를 두고 있는 미국 병원약사회(ASHP)는 지난달 30일 공개한 연례 의약품 약제비 보고서를 통해 이 같이 내다봤다.이에 따르면 지난해 미국의 전문의약품 약제비가 전년대비 12.7% 늘어나면서 9,150억 달러 규모를 형성한 것으로 나타났다.보고서는 이 금액이 최근 20년 동안 가장 높은 증가율을 기록한 사례의 하나이자 전체 의료비 및 전체 경제성장률을 상회한 것이라고 설명했다.보고서에서 비만 치료제 ‘젭바운드’(티어제파타이드)와 ‘위고비’(세마글루타이드)는 지난해 각각 600억 달러대 약제비 지출액을 나타내면서 전체 전문의약품 시장에서 쌍끌이 역할을 한 것으로 나타났다.다빈도 사용 전문의약품 3위에 랭크된 항응고제 ‘엘리퀴스’(아픽사반)의 290억 달러를 2배 이상 뛰어넘었을 정도.‘엘리퀴스’는 뇌졸중과 혈전을 예방하는 용도로 빈도높게 사용되고 있는 항응고제이다.보고서 작성을 총괄한 미네소타州 로체스터 소재 메이요 클리닉의 에릭 티치 의약품 공급망 관리책임자(팜디)는 “글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 제제들이 의약품 사용환경을 근본적으로 바꿔놓고 있다”면서 “GLP-1 제제 단일계열 의약품들이 전체 성장률에서 3분의 1에 가까운 몫을 견인하면서 전체 시장을 요동치게 했기 때문”이라고 말했다.그리고 우리는 여전히 곡선상에서 가파른 부분에 위치해 있다고 티치 팜디는 덧붙였다.실제로 GLP-1 제제들은 지난해 미국의 전체 전문의약품 약제비 가운데 14% 정도를 점유한 것으로 나타났다.게다가 이 금액은 D2C(direct-to-consumer) 채널을 통해 올린 매출액은 포함하지 않은 금액이어서 GLP-1 제제들이 전체 시장에 미친 영향은 이보다 더 컸을 것으로 보이게 했다.뒤이어 보고서는 올해 전체 전문의약품 약제비가 사상 최초로 1조 달러 고지를 뛰어넘을 것으로 예측했다.보고서는 이 같은 개가가 약가인상에 의해 비롯된 결과가 아니라 더 많은 수의 환자들이 더 많은 의약품을 사용한 데에 힘입어 나타날 성과일 것으로 예견했다.약제비 지출액 증가율은 전체적으로 10~12%, 의원급에서 14~16%, 병원급에서 4~6% 안팎을 각각 기록할 것으로 전망했다.티치 팜디는 “다수의 병원에서 약제비 지출액 증가가 단지 비용에 관한 이야기가 아니라는 점에 주목해야 할 것”이라면서 “다양한 치료제들이 병‧의원급 의료기관 전반에 걸쳐 환자들에 대한 치료가 이루어지는 방식에서 갈수록 중추적인 역할을 하고 있음을 방증하는 것이기 때문”이라고 말했다.한가지 과제는 거주지와 소득수준에 상관없이 환자들이 이처럼 다양한 치료제들에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 해야 한다는 점이라고 티치 팜디는 강조했다.한편 보고서에 수록된 2025년 현재의 핵심적인 내용들을 살펴보면 의원급 의료기관의 약제비 증가율이 19%로 가장 높게 나타났음이 눈에 띄었다.암 치료용 생물학적 제제들과 신규발매된 희귀질환 치료제 등의 특수의약품(specialty drug) 및 주사제들의 견인에 힘입은 결과로 보고서는 풀이했다.여기서 언급된 신규발매 희귀질환 치료제들 가운데는 최근까지 치료대안 선택의 폭이 제한적이거나 치료대안이 부재했던 근위축성 측삭경화증(즉, 루게릭병) 치료제와 아밀로이드증 치료제 등이 포함되어 있다.병원급 의료기관의 경우 약제비 증가율이 9.6%로 집계됐다.고가의 항암 주사제들과 면역조절제들이 기폭제 역할을 한 덕분으로 풀이됐다.항암제는 병‧의원급 의료기관 전체적으로 약제비가 가장 발빠르게 증가하고 있는 치료제 부문의 위치를 고수한 것으로 나타났다.주도적인 역할을 한 항암제들로는 정밀 종양 치료제(precision oncology), 면역관문 저해제 및 항체-약물 결합체(ADC) 들이 열거됐다.바이오시밀러는 2025년에도 항암제와 면역계 질환 치료제를 중심으로 사용량이 유의미하게 증가한 것으로 나타났다.다만 의약품별, 의료기관 소재지별 및 계약방식의 역학관계별(contracting dynamics)로 선택빈도의 격차가 수반되었던 나타났다.미래 전망과 관련, 보고서는 지역별 의약품 소비가 천차만별의 양상을 내보일 것임을 시사했다.암 치료, 특수의약품 및 희귀질환 치료 등에 초점을 맞추고 있는 의료기관들이 약제비 증가율이 통상적인 치료에 집중하는 의료기관들을 크게 상회할 것으로 보이기 때문이라는 설명이다.연방정부의 정책변화 또한 접근성과 사용빈도 등에 영향을 미칠 것으로 예측됐다.예를 들면 의료보장(medicare) 약가 재협상과 고령자들을 대상으로 한 ‘메디케어 파트-D’ 보장혜택의 재설계 등에 힘입어 환자들의 본인부담금이 줄어들면서도 의약품 사용량은 늘어날 수 있을 것이라는 예단이다.미국 병원약사회의 직능개발 담당부회장으로 ‘미국 병원약사회誌’(AJHP)의 편집책임자를 겸임하고 있는 대니얼 J. 코보우 팜디는 “의약품 소비가 역사적인 수준으로 빠르게 늘어나고 있는 환경에서 최종 결정권자들이 신뢰할 만하고 데이터에 기반한 전망을 내놓는 일이 중요해 보인다”고 말했다.

이덕규 2026.05.14
글로벌

BMS, 중국 제약기업과 혁신 의약품 전략적 제휴

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)와 중국 제약기업 장쑤항서의약社(Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals‧江蘇恒瑞醫葯)이 글로벌 전략적 제휴 및 라이센스 합의를 도출했다고 12일 공표했다.양사는 초기단계의 개발이 진행 중임 항암제, 간질환 치료제 및 면역계 질환 치료제 프로그램 포트폴리오의 후속진행을 위해 손을 맞잡은 것이다.이를 통해 양사는 세계 각국의 환자들을 위한 혁신적인 의약품의 발굴‧개발을 가속화해 니가기로 했다.양사의 합의대상을 보면 ▲장쑤항서의약 측이 보유한 4개 항암제/면역계 질환 치료제 자산 ▲BMS 측이 보유한 4개 면역계 질환 치료제 자산 ▲양사가 공동으로 발굴‧개발을 진행할 5개 혁신적인 자산 등이 포함되어 있다.장쑤항서의약 측은 이 같은 자산들의 발굴‧개발을 진행하는 과정에서 몇몇 혁신적인 양식들(modalities)에 걸친 발굴 엔진 및 플랫폼 기술을 적용했다.이에 따라 장수항서의약 측은 일부 자산들의 공동개발을 진행할 수 있는 선택권을 확보한 가운데 일부 자산들과 관련해서는 BMS 측과 글로벌 마켓에서 발매활동으로 공동으로 진행할 수도 있도록 하는 조항을 포함시켰다.제휴가 성사됨에 따라 BMS는 중국 본토, 홍콩 특별행정구(SAR) 및 마카오 특별행정구에서 장쑤항서의약 측에서 유래한 자산들에 대한 글로벌 독점적 전권을 갖기로 했다.장쑤항서의약 측의 경우 자사가 권한을 보유한 중국 본토, 홍콩 SAR 및 마카오 SAR에서 BMS로부터 유래된 자산들에 대한 독점적 전권을 갖기로 했다.BMS 측은 자사에서 유래된 자산들의 중국, 홍콩 및 마카오 이외의 글로벌 마켓 전권을 보유키로 했다.장쑤항서의약 측은 임상적 개념증명(proof of concept)을 신속하게 진행하기 위해 초기단계의 임상개발을 도맡아 진행키로 했다.BMS와 장쑤항서의약 양사의 혁신적인 전략에 따라 합의내용은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역들에서 파트너 관계의 구축을 통해 혁신적인 과학의 진행을 이행하는 데 변함없이 초점을 맞추고 있음을 반영하고 있다.BMS 측이 보유한 차별화된 연구‧발굴 강점과 글로벌 마켓 임상개발 역량, 인‧허가 업무의 전문성 및 상용화 사세가 장쑤항서의약 측의 발굴엔진, 플랫폼 기술, 효율적인 초기단계 개발 전문성 등과 결합되면서 광범위한 고부가가치 프로그램 포트폴리오의 개발이 원활하게 진행될 수 있게 될 것임을 뒷받침하는 부분이다.장쑤항서의약社의 프랭크 장 부총경리 겸 최고 전략책임자는 “이번에 구축된 폭넓은 전략적 제휴가 상호보완적인 강점을 내포한 2곳의 글로벌 혁신기업 사이에 고도의 시너지 효과를 창출하는 협력관계를 반영한다”면서 “장쑤항서의약이 보유한 연구‧개발 역량과 검증된 발굴 효율, 혁신 치료제들의 개발 진행능력 등을 이용해 양사가 최고의 파이프라인을 구축해 나갈 수 있게 될 것”이라고 말했다.양사의 제휴는 또한 글로벌 마켓에서 존재감을 강화하기 위한 장쑤항서의약의 지속적인 노력이 반영되어 있다고 프랭크 장 부총경리는 덧붙였다.양사가 함께 세계 각국의 환자들에게 유의미한 혜택이 제공될 수 있도록 한다는 것이 우리의 목표라고 덧붙이기도 했다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 로버트 플렌지 부회장 겸 최고 연구책임자는 “양사의 전략적 제휴가 혁신적인 과학을 발전시키는 한편으로 포트폴리오 관리를 위해 주도면밀한 접근방식을 유지하고 있음을 반영하고 있다”면서 “여러 지역들에 걸친 양사의 상호보완적인 역량을 활용해 초기단계의 임상학습을 촉진하고, 정보에 기반을 둔 결정을 내려 차후 10년 동안 최고 수준의 성장이 가속화할 수 있도록 뒷받침할 것”이라고 말했다.궁국적으로는 만연하고 있는 중증질환 환자들에게 도움을 줄 의약품을 공급하기 위한 우리의 소임을 이행해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 BMS는 최대 9억5,000만 달러를 장쑤항서의약 측에 지급키로 했다.이 금액은 6,000만 달러의 계약성사 선불금과 1억7,500만 달러의 제휴성사 1주년 기념 지급금, 2028년에 지급될 2주년 기념 지급금으로 구성되어 있다.양사의 합의에 따른 전체적인 가치는 최대 152억 달러 규모에 달할 수 있을 전망이다.이 금액은 공동발굴 프로그램 선택권 행사료와 전체 프로그램들의 개발, 허가, 발매 관련 성과금을 포함한 것이다.이밖에도 장쑤항서의약 측은 중국 본토, 홍콩 및 마카오 이외의 글로벌 마켓에서 발매가 이루어졌을 때 매출액 대비 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한을 확보했다.합의에 뒤이은 후속절차들은 오는 3/4분기 중으로 매듭지어질 수 있을 전망이다.

이덕규 2026.05.13
글로벌

유럽의회‧EU 이사회, ‘필수의약품법’ 잠정합의

유럽 의약품감독국(EMA)은 유럽의회(EP)와 유럽연합 이사회(CEU)가 ‘필수의약품법'(CMA: Critical Medicines Act)과 관련한 잠정적 합의에 도달했다면서 12일 환영의 뜻을 표시하고 나섰다.‘필수의약품법’과 관련한 잠정적 합의에 도달했다는 것은 유럽연합(EU) 내부적으로 필수의약품 공급의 탄력성, 안전성 및 지속가능성을 강화하는 데 중요한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것이다.‘필수의약품법’은 필수적인 의약품들에 대한 EU 각국민들의 접근성이 확보될 수 있도록 하기 위한 취지에서 지난해 EU 집행위원회와 유럽보건연합(EHU)에 의해 제안되었던 것이다.이 법은 의약품 부족에 대응하고 EU 각국의 의약품 공급을 강화하기 위해 이미 제정되었던 법적 장치들을 보완하는 역할을 해 줄 수 있을 전망이다.EMA의 에머 쿡 상임이사는 “지정학적 혼란이 가중되는 시기에 필수의약품 공급망의 탄력성과 안전성을 확립하는 일은 EU 각국의 공공보건을 보건하기 위해 필수적인 부분이라 할 수 있을 것”이라면서 “오늘 ‘필수의약품법’에 대한 잠정적 합의가 이루어진 것은 유럽 각국의 필수의약품 가용성, 공급 및 생산을 개선하기 위한 역량을 강화하는 데 괄목할 만한 성과가 도출되었음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.이와 관련, EU 회원국들은 최근 수 년 동안 심각한 의약품 공급부족 뿐 아니라 세계적인 차원의 도전과제들에 직면해 왔던 형편이다.‘코로나19’ 팬데믹과 지정학정 갈등 등이 의약품 공급망을 취약성에 노출시켜 왔던 것.의약품 공급부족은 환자들의 삶을 위험에 빠뜨릴 수 있는 데다 각국의 의료 시스템에도 심각한 부담을 줄 수 있는 요인으로 지적되어 왔다.이 같은 의약품 공급부족 현상은 제조상의 문제, 공급망의 취약성 또는 세계 각국의 자원경쟁 등 다양한 이유들로 인해 나타날 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.‘필수의약품법’은 규제도구들과 맞춤형 산업정책 조치들과 결합되어 환자들을 위해 보다 탄력적인 의약품 공급 준비태세를 강화하고 지원군 역할을 해 줄 수 있을 것으로 보인다.이와 함께 ‘필수의약품법’은 개정된 ‘EU 약사법’을 보완해 각종 필수의약품의 제조역량과 공급 탄력성을 강화하는 데 힘을 보탤 수 있을 것으로 기대되고 있다.실제로 ‘필수의약품법’은 희귀질환 치료제들과 같이 일부 EU 시장에서 사용이 가능하지 않을 수 있는 의약품들과 관련, 공공의 이익을 위해 접근성을 개선하는 데 한 목표를 두고 있다.EMA는 ‘필수의약품법’을 측면지원하기 위해 이미 핵심적인 업무분야들을 추진하는 데 배전의 노력을 기울이고 있다.이 같은 노력은 새로운 ‘EU 약사법’과 ‘필수의약품법’ 하에서 필수의약품 공급망의 강화를 지원하는 데 필요한 최적의 정책적 조치들을 결정하는 데 도움을 줄 수 있을 것으로 보인다.‘필수의약품법’과 새로운 ‘EU 약사법’의 이행을 준비하는 과정에서 EMA의 의약품 공급부족‧안전 실무운영그룹(MSSG)은 ‘통합 필수의약품 목록’(Union list of critical medicines)에 포함되어 있는 1차 대상 의약품 들의 공급망 취약성을 평가 중이다.이 목록은 EU 각국의 의료 시스템에 중요한 것으로 사료되는 200여 의약품 유효성분들을 포함하고 있다.‘필수의약품법’은 이밖에도 EMA가 혁신적인 기술 개발자들을 지원하기 위해 지난 2022년 신설한 ‘품질혁신 전문가 그룹’(QIG)의 역할을 강화하는 내용을 포함하고 있다.EMA는 이와 별도로 ‘유럽 의약품 공급부족 모니터링 플랫폼’(ESMP)의 기능을 확대하는 데도 심혈을 기울이고 있다.ESMP는 잠재적 공급부족 의약품들을 대상으로 보다 신속하고 일관되면서 데이터에 기반한 결정이 이루어지도록 뒷받침하고자 설계된 디지털 도구이다.

이덕규 2026.05.13
글로벌

다이이찌산쿄, 2035년 세계 ‘톱 5’ 항암제 기업

다이이찌산쿄社가 새로운 5개년 사업계획(2026~2030년)을 11일 공개했다.이 사업계획은 오는 2030년까지 항암제 발매를 통해 2조3,000억엔(약 170억~172억 달러)의 매출액을 올리고, 오는 2035년까지 글로벌 ‘톱 5’ 항암제 기업으로 발돋움하겠다는 내용이 골자를 이룬 것이다.이 같은 내용들은 “우리가 보유한 과학‧기술을 통해 사람들의 삶을 변화시키는 신뢰할 만환 헬스케어 혁신기업”으로 자사를 인식시키고자 하는 3025년 비전의 일부이다.새로운 5개년 사업계획은 세계 각국에서 삶의 질을 풍부하게 하는 데 기여하고자 하는 다이이찌산쿄의 지속적인 목표를 뒷받침하는 것이다.또한 이 같은 성장전략에서 핵심적인 부분은 자사가 보유한 과학‧기술 관련 전문성을 이용해 환자들을 위한 신약을 개발하겠다는 자사의 소임을 이행하는 데 초점이 맞춰져 있다.다이이찌산쿄社의 히로유키 오쿠자와 회장은 “우리의 새로운 5개년 사업계획이 다이이찌산쿄를 위해 본질적인 데다 전환적인 단계를 나타내는 것”이라면서 “과학‧기술 분야에서 우리가 보유한 강점을 이용하고, 이 과정에서 기존의 DXd 항체-약물 결합체 플랫폼의 가치를 극대화하는 데 주안점을 두어 나가고자 한다”고 말했다.이와 함께 새로운 돌파구(breakthrough)를 창출하는 기술들을 확인하기 위한 노력을 진행하는 데 우선순위를 두면서 다이이찌산쿄가 환자들에게 혁신적인 의약품을 보다 신속하게 공급하고, 지속가능성 성장과 전체 주주들을 위한 장기적인 가치의 창출을 가속화하는 데 사세를 집중해 나갈 것이라고 오쿠자와 회장은 다짐했다.무엇보다 새로운 5개년 사업계획에서 핵심적인 지향점의 하나는 다이이찌산쿄가 오는 2035년까지 글로벌 ‘톱 5’ 항암제 기업의 한곳으로 자리매김할 수 있도록 하고, 지난해 2조1,000억을 기록했던 매출액이 오는 2030년에 이르면 3조엔(약 190억2,852만 달러)을 넘어설 수 있도록 하면서 공격적인 성장 잠재력을 입증해 보이겠다는 부분이다.이날 추가로 공개된 내용을 보면 다이이찌산쿄는 오는 2030년 영업이익이 6,000억엔(약 38억650만 달러)을 상회할 수 있도록 하고, 주당순이익이 한 주당 260엔, 배당금 지급률의 경우 매년 10%를 상회할 수 있도록 하겠다는 내용이 눈에 띈다.이 중 영업이익은 오는 2030년대 초반에 1조엔(약 63억4,415만 달러)에 도달할 수 있을 것으로 다이이찌산쿄 측은 예상했다.이 같은 재무성과 목표를 달성하기 위해 다이이찌산쿄는 DXd 항체-약물 결합체 포트폴리오의 가치를 극대화하고, 오는 2030년까지 5개 의약품에 20건 이상의 새로운 적응증을 추가시켜 발빠르게 시장에 진입토록 하면서 항암제 파이프라인을 강화할 계획이다.오는 2035년까지 매년 70만명 이상의 새로운 환자들에게 다가설 수 있도록 하겠다는 것이다.2026년 한해 동안 다이이찌산쿄는 다양한 국가와 지역에서 5건의 치료관행을 바꿀 만한 DXd 항체-약물 결합체 포트폴리오 발매가 이루어질 수 있도록 할 예정이다.이는 ‘엔허투’(트라스투주맙 데룩스테칸)와 ‘다트로웨이’(다토포타맙 데룩스테칸)의 새로운 유방암 적응증 4건, 이피나타맙 데룩스테칸(I-DXd)의 소세포 폐암 치료제 최초 발매 등으로 구성되어 있다.다이이찌 산쿄社의 켄 켈러 글로벌 항암제 사업부문 대표는 “유방암 치료의 유형(classification)과 치료를 바꿔놓고 있는 ‘엔허투’가 매출액을 기준으로 지금까지 가장 성공적으로 발매된 항체-약물 결합체의 자리에 오르고 있다”면서 “우리의 두 번째 DXd 항체-약물 결합체인 ‘다트로웨이’ 또한 삼중 음성 유방암의 치료 패러다임을 바꿔놓고 있는 중”이라고 말했다.이처럼 폭넓은 전문성을 이용해 우리는 폐암 치료제 분야에서 우리의 리더십을 확대해 나갈 것이라고 켈러 대표는 설명했다.차후 5년여 동안 포트폴리오 전반에 걸쳐 이 같은 유형의 종양과 관련해서 10건 이상의 새로운 적응증 출시가 예정되어 있다고 덧붙이기도 했다.다이이찌산쿄社의 존 차이 연구‧개발 담당 글로벌 대표는 “항암제 가운데 가장 신속하게 개발된 생물학적 제제의 하나가 ‘엔허투’라 할 수 있을 것”이라면서 “임상개발 과정의 효율성 제고를 통해 보유 중인 파이프라인 자산의 개발속도가 한층 더 가속화될 수 있도록 한다는 것이 우리의 목표”라고 말했다.임상개발 과정의 효율성 제고와 관련, 차이 대표는 첨단 디지털‧인공지능 도구 뿐 아니라 환자들의 선택전략 향상을 위한 생체지표인자 역량 강화 등을 열거했다.

이덕규 2026.05.13
글로벌

세르비에 항체-약물 결합체 FDA ‘혁신 치료제’ 지정

프랑스 제약기업 세르비에社는 면역관문 단백질 B7-H4를 표적으로 하는 항체-약물 결합체(ADC)로 개발 중인 에밀타투그 레다도틴(Emiltatug Ledadotin‧Emi-Le)이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 12일 공표했다.에밀타투그 레다도틴은 선양낭성암종(腺樣囊性癌腫‧ACC)을 포함한 일부 암들을 치료하기 위한 목적으로 개발이 진행 중이다.선양낭성암종은 주로 침샘에서 발생하는 도전적인 희귀암의 일종으로 아직까지 허가를 취득한 진행성 또는 전이성 선양낭성암종 치료제가 부재한 형편이다.FDA는 국소진행성, 재발성 또는 전이성 선양낭성암종 치료제로 에밀타투그 레다도틴을 ‘혁신 치료제’로 지정한 것이다.세르비에社의 피터 애덤슨 글로벌 종양 임상개발 담당대표는 “세르비에가 희귀암들을 표적으로 하는 동종계열 최초 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중해 오고 있다”면서 “에밀타투그 레다도틴이 ‘혁신 치료제’로 지정됨에 따라 개발속도가 가속화하고 현재 치료대안 선택의 폭이 제한적인 환자들을 위한 중요하고 새로운 치료제를 선보이는 데 도움을 받을 수 있게 될 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “지난달 미국 캘리포니아州 브리즈번에 소재한 표적치료제 개발‧발매 전문 제약기업 데이 원 바이오파마슈티컬스社(Day One Biopharmaceuticals)에 대한 인수절차를 매듭지은 데 이어 이번에 ‘혁신 치료제’ 지정 성과를 도출함에 따라 데이 원 바이오 측이 보유해 온 포트폴리오에 대한 우리의 확신에 한층 더 무게를 실을 수 있게 됐다”고 설명했다.세르비에는 난치성 암을 앓고 있는 환자들을 위해 혁신적인 치료제들의 개발을 진행하는 데 변함없이 주력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.에밀타투그 레다도틴은 공격적인 선양낭성암종, 유바암, 자궁내막암 및 난소암 등을 포함한 일부 고형암 환자들을 위한 치료제로 나타내는 안전성, 내약성 및 항 종양활성 등을 평가하는 데 목적을 둔 다기관 임상 1상 시험이 진행 중이다.임상 1상 시험에서 최초로 확보되어 보고된 자료를 보면 에밀타투그 레다도틴은 부작용이 관리할 만하게 나타난 가운데 다양한 유형의 종양에서 객관적 반응률이 확인됐다.

이덕규 2026.05.13
글로벌

저커버그 지원 AI 기업..노보서 세포 치료제 인수

미국 매사추세츠州 보스턴에 본사를 두고 있는 셀룰러 인텔리전스社(Cellular Intelligence)가 노보 노디스크社로부터 임상단계에 있는 파킨슨병 세포 치료제 프로그램의 글로벌 마켓 전권을 인수했다고 11일 공표해 주목할 만해 보인다.셀룰러 인텔리전스社는 메타 플랫폼스(舊 페이스북)의 마크 저커버그 최고경영자가 지원하는 인공지능(AI)-네이티브 바이오테크 기업으로 알려진 곳이다.셀룰러 인텔리전스는 자사가 독자보유한 인공지능 플랫폼을 파킨슨병 세포 치료제 프로그램에 적용해 임상개발, 제조 및 상용화가 신속하게 진행될 수 있도록 한다는 복안이다.노보 노디스크 측의 경우 이 회사를 대상으로 지분투자를 단행하는 한편으로 차후 각종 성과금과 로열티를 수수할 수 있는 권한을 갖기로 했다.이번에 도출된 합의를 통해 셀룰러 인텔리전스 측은 파킨슨병 세포 치료제 프로그램의 임상개발을 지속적으로 진행하고, 유의미한 질병조절제(disease-modifying therapy)를 파킨슨병 환자들에게 공급할 수 있도록 한다는 목표를 수립했다.파킨슨병은 세계 각국에서 빠르게 확산되고 있는 신경퇴행성 질환의 일종이다.동종 만능줄기세포 유래 도파민성 전구세포 치료제와 관련된 것으로 알려진 이 파킨슨병 세포 치료제 프로그램은 현재 임상 1/2상 단계의 최초 인체시험(first-in-human)이 진행 중이다.이 프로그램은 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정되었고, 후속 임상개발을 진행하기 위한 임상시험계획(IND) 승인을 취득한 바 있다.셀룰러 인텔리전스 측은 이 프로그램의 임상개발 진행을 총괄토록 하기 위해 누노 멘돈사 박사를 최고 의학책임자로 임명했다.신경과 전문의인 멘돈사 박사는 포르투갈 제약기업 비알社(Bial), 애브비社 및 노바티스社 유전자 치료제 사업부문 등에서 임상개발을 총괄하는 고위급 임원으로 재직한 베테랑이다.노바티스社 유전자 치료제 사업부문에 재직하는 동안에는 북미와 유럽 각국에서 각종 신경계 질환 및 희귀질환과 관련된 초기단계에서부터 후기단계에 이르는 개발 프로그램들을 이끌었다.셀룰러 인텔리전스社의 미샤 브레이크스톤 대표는 “이 파킨슨병 세포 치료제 프로그램이 참으로 혁신적인 데다 학문적 발견과 글로벌 제약업계 리더기업의 탈협하지 않는 품질이 강력하게 융합되었음을 예시하는 전형적인 사례라 할 수 있을 것”이라면서 “우리가 이 프로그램의 차기단계 이행을 맡아 진행하게 된 것을 영광스럽게 생각한다”고 말했다.복잡한 세포 치료제 프로그램을 최적화하고 규모를 확대해 세계 각국의 환자들에게 공급될 수 있도록 하는 일은 정확히 말해서 우리가 보유한 AI-네이티브 플랫폼이 해결하고자 만들어진 바로 그 과제라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.셀룰러 인텔리전스 측은 자사가 보유한 AI-네이티브 플랫폼을 적용해 이 프로그램의 진행을 가속화한다는 방침이다.이 프로그램은 독자보유한 다중화(multiplexing) 기술과 방대한 규모의 데이터로 학습된 파운데이션 모델을 결합한 것이다.개발에 소요되는 일정을 가속화하고, 비용을 절감하고, 각국에 공급될 수 있도록 하기 위한 대규모 제품제조를 개선하는 데 목적을 두고 있다.이 프로그램 이외에도 생성된 임상‧제조 데이터는 셀룰러 인텔리전스의 파운데이션 모델을 추가로 학습시켜 세포 치료제 분야에 전반으로 확장될 수 있는 잠재력을 내포한 데다 재생의학 분야에도 적용될 수 있을 것으로 보인다.노보 노디스크社의 야콥 스텐 페테르센 글로벌 연구 담당부회장은 “이 프로그램을 위한 최적의 총괄자(steward)를 찾는 일이 중요했다”면서 “셀룰러 인텔리전스가 이 프로그램을 추가로 진행하는 데 필요로 하는 역량을 보유하고 있다는 것이 우리의 확신”이라고 말했다.발생생물학과 유전체학을 융합하고, 이를 인공지능과 결합시켜 단일 플랫폼상에서 구현할 수 있는 가능성은 일반적인 의학의 관점 뿐 아니라 특히 세포 치료제 분야에서 흥미로운 기회를 제공하게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.05.13
글로벌

FDA, 미충족 의료수요 대응 약물 재창출 추진

FDA가 다양한 질환 및 증상들에 걸쳐 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데 도움을 얻기 위해 약물 재창출(drug repurposing)과 관련한 의견을 수렴한다고 11일 공표했다.이날 발표는 FDA의 허가를 취득한 의약품의 새로운 적응증 또는 새로운 환자그룹(new population)과 같은 잠재적 신규용도를 확인하는 일이 안전성 프로필을 포함한 약물 관련 기존 지식을 사용해 치료제의 이용 가능성(availability)을 촉진하는 데 도움이 될 수 있을 것이라는 취지에서 나온 것이다.공개적으로 의견을 구하고 나선 것은 충분한 입증자료가 뒷받침될 때 FDA의 허가를 취득한 의약품의 표기내용을 개정해 의료인과 환자들에게 임상적으로 유의미한 정보가 해당 의약품에 표기된 내용을 통해 제공될 수 있도록 하고, 과학적 최신이 확립될 수 있도록 하려는 FDA의 폭넓은 계획의 일환으로 풀이되고 있다.FDA의 마티 A. 매커리 최고책임자는 “유망한 과학(promising science)이 존재하는 가운데서도 너무나 많은 수의 환자들에게 효과적인 치료대안이 부족한 형편”이라면서 “약물 재창출은 이용 가능한 과학적 데이터를 보다 충실하게 활용해 효과적인 치료대안들이 이를 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있도록 하기 위한 것”이라고 말했다.FDA는 우선순위가 높은 질병 영역들과 잠재적 약물 재창출 후보약물들을 대상으로 환자, 의사, 연구자 및 기타 이해 관계자들로부터 정보를 수렴한다는 방침이다.특히 이 과정에서 FDA는 잠재적으로 새로운 용도의 허가를 뒷받침할 만한 과학적인 데이터가 존재하지만, 그 같은 새로운 용도의 허가취득을 추진하기에는 상업적 인센티브가 제한적일 것으로 사료되는 약물들에 주안점을 두기로 했다.또한 FDA는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 질병 영역들에 대한 의견을 구하는 데 각별한 관심을 두기로 했다.대사계 질환, 신경퇴행성 질환, 여성‧남성 건강 관련증상, 약물사용장애 및 희귀질환, 그리고 이해관계자들이 우선순위가 두어져야 한다고 믿고 있는 질병 영역 등이 여기에 해당된다.의견공람을 통해 FDA는 다음과 같은 정보를 구한다는 복안이다.첫째로, 잠재적으로 새로운 용도를 뒷받침하는 데 충분한 입증증거가 이미 존재하는 약물 재창출 후보약물들(candidates)이다.둘째로, 추가적인 연구가 필요할 것으로 보이는 유망한 예비적 임상자료가 확보되어 있는 후보약물들이다.(예: 사례보고, 증례 연속[case series], 관찰연구 등을 통해 수집된 자료)셋째로, 추가적인 연구가 필요할 것으로 보이는 유망한 예비적 전임상 자료가 확보되어 있는 후보약물들이다.(예: 인공지능[AI]과 기계학습[ML] 등 새롭게 떠오르고 있는 도구들을 통해 확보된 연구결과)이와 별도로 FDA는 재창출 기회를 확인하기 위한 혁신적인 방법들 뿐 아니라 개발 또는 재창출 약물의 사용을 제한할 수 있는 장애요인들에 대한 의견을 수렴한다는 방침이다.공개된 과학적인 입증증거가 뒷받침하는 의약품 표기내용의 변경을 추진할 상업적 인센티브가 미흡하거나 부재한 사례들이 여기에 해당된다.이 같은 노력은 과학적인 입증증거가 뒷받침하는 의약품 표기내용의 변경을 지지하고 있는 기존의 관계기관들과 구상들(initiatives)에 기반을 둔 것이다.‘최선의 소아의약품법’, 지난 2020년 제정된 ‘의약품 표기 현대화법’(MODERN), FDA가 주도하는 ‘프로젝트 리뉴얼’(Project Renewal)과 같은 구상 등이 여기에 해당하는 것이다.‘프로젝트 리뉴얼’은 현재의 과학적 이해를 반영하기 위해 일부 항암제들의 표기내용을 개정하는 내용을 골자로 하고 있다.이와 함께 만성질환을 치료하기 위한 약물 재창출의 이용을 강화하는 데 취지를 두고 국립보건연구원(NIH)과 함께 공동조사를 진행하기 위해 지난해 9월 FDA에 제출되었던 ‘아동을 다시 건강하게’(MOCHA) 전략 보고서, FDA의 허가를 신속하게 취득하기 위한 협력적 임상시험 설계를 통해 규제과정에 조화를 도모하고자(harmonizing) 기울여진 노력 등도 여기에 포함된다.수렴된 의견은 국립보건연구원(NIH), 연방의료보장‧의료보호서비스센터(CMS) 등과 같은 연방정부 협력기관들과 진행한 협력을 포함해 FDA가 추가적인 약물 재창출 기회를 평가하고 촉진하기 위한 접근방법들을 재정립하는 데 도움을 줄 수 있을 전망이다.의견수렴에 관심이 있을 경우 주어진 일정 이내의 기간 동안 의견, 자료 및 정보 등을 전자(電子)제출하거나 서면제출하면 된다.전자제출은 연방정부의 eRulemaking 포털 사이트(https://www.regulations.gov)를 통해 진행하면 된다.서면제출의 경우 문서관리 부서에 우편을 발송하거나 직접 배송하면 된다.

이덕규 2026.05.12
글로벌

글락소, 만성 B형 감염 치료제 中 제약사와 제휴

글락소스미스클라인社가 중국 제약기업 시노 바이오파마슈티컬社(Sino Biopharmaceutical‧中國生物制葯)와 독점적 전략적 제휴에 합의했다고 11일 공표했다.양사는 시노 바이오파마슈티컬社의 자회사인 치아 타이 티안킨 제약그룹(CTTQ: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group‧正大天晴葯業)을 통해 중국 본토시장에서 만성 B형 간염 치료제 베피로비르센(bepirovirsen)의 발매를 가속화하기 위해 손을 맞잡은 것이다.베피로비르센은 잠재적 동종계열 최초 만성 B형 간염 치료제로 중국에서 ‘신속심사’가 진행 중인 기대주이다.CTTQ는 중국시장에서 B형 간염 치료제 분야의 리더기업 가운데 한곳으로 알려져 있다.현재 중국에서 가장 포괄적인 간질환 치료제 포트폴리오를 구축한 제약사의 한곳인 데다 총 5,000여 의료기관들을 포괄하면서 광범위한 영업 존재감(commercial footprint)을 나타내고 있을 정도.이에 따라 CTTQ는 중국에서 B형 간염을 진단하고 치료하는 데 중추적인 역할을 하고 있는 제약사로 알려지고 있다.양사의 제휴에 힘입어 글락소스미스클라인의 혁신성이 CTTQ의 지역 내 사세(local scale)와 시장 내 실행역량이 결합되면서 보다 많은 수의 환자들에게 좀 더 발빠르게 다가설 수 있게 될 전망이다.합의에 따라 CTTQ 측은 중국 본토시장에서 베피로비르센의 수입, 유통, 병원 접근, 판촉 및 판촉 이외의 활동들을 책임지고 전개키로 했다.글락소스미스클라인 측의 경우 변함없이 시판허가권을 보유한 가운데 허가, 품질, 약물감시 및 글로벌 의료전략 등을 총괄키로 했다.이와 함께 글락소스미스클라인 측은 합의의 일환으로 시노 바이오파마슈티컬 그룹이 보유한 일부 초기단계 파이프라인 자산 가운데 중국 이외의 시장에서 잠재적 제휴 기회를 모색할 수 있는 권한을 부여받았다.글락소스미스클라인社 국제사업 부문의 마이크 크라이튼 대표는 “만성 B형 간염이 중국에서 7,500만여명의 환자들에게 영향을 미치고 있는 데다 이 나라에서 간암을 유발하는 주요한 원인의 하나로 손꼽히고 있는 형편”이라면서 “글락소스미스클라인의 혁신성이 CTTQ의 폭넓은 지역 내 사세 및 시장 실행역량이 결합될 수 있게 된 만큼 더 많은 수의 환자들에게 다가서고, 좀 더 큰 영향을 미치고, 현재 중국에서 가장 긴급한 의료 우선현안의 하나에 직접적으로 대응할 수 있도록 힘을 보태고자 한다”고 말했다.이와 관련, 현재 중국에서 만성 B형 간염은 국가적 의료 우선순위 현안의 하나로 자리매김하고 있는 것이 현실이다.최근 공개된 ‘바이러스성 간염 예방‧치료를 위한 국가 액션플랜’(2025~2030년)에서 기능적 완치가 B형 간염의 치료목표로 제시되었을 정도.‘기능적 완치’란 B형 간염 바이러스 DNA와 바이러스 단백질(즉, B형 간염 표면항원‧HBsAg)이 약물치료를 중단한 후 최소한 6개월 동안 혈액 속에서 탐지되지 않았음을 지칭하는 개념이다.간암을 비롯한 장기적인 합병증 위험성의 유의미한 감소 또한 기능적 완치의 개념에 포함되어 있다.베피로비르센은 중국에서 지난 2021년 8월 ‘혁신 치료제’로 지정된 데 이어 올해 4월 ‘신속심사’ 대상으로 이름을 올렸다.허가신청서는 임상 3상 ‘B-Well 1 시험’과 ‘B-Well 2 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출됐다.두 시험에서 베피로비르센을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 기능적 완치율에 도달한 것으로 분석됐다.한편 양사간 합의에 따라 CTTQ는 글락소스미스클리안 측과 합의된 5.5년의 1차 공급기간 동안 베피로비르센을 구매키로 했다.여기서 언급된 기간은 상호합의로 연장될 수도 있도록 했다.글락소스미스클라인 측은 양사간 제휴를 통해 CTTQ 측에 공급된 베피로비르센의 매출실적을 경영지표에 반영키로 했다.

이덕규 2026.05.12
글로벌

근무력증 치료제 ‘비브가르트’ FDA 적응증 추가

네덜란드의 중증 자가면역성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 아르겐엑스社(argenx S.E.)는 성인 전신성 중증 근무력증(gMG) 환자 치료제 ‘비브가르트’(VYVGART: 에프가티지모드 알파-fcab)와 ‘비브가르트 하이트룰로’(VYVGART Hytrulo: 에프가티지모드 알파+히알루로니다제-qvfc)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 8일 공표했다.이에 따라 ‘비브가르트’와 ‘비브가르트 하이트룰로’는 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성, 항-근육 특이적 인산화효소(MuSK) 항체 양성, 항-저밀도 지단백-관련 단백질 4(LRP4) 항체 양성 및 삼중 혈청 음성을 포함해 전체 혈청형의 성인 전신성 중증 근무력증 환자들에게 사용이 가능케 됐다.FDA는 임상 3상 ‘ADAPT SERON 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘비브가르트’ 및 ‘비브가르트 하이트룰로’의 적응증 추가를 승인한 것이다.‘ADAPT SERON 시험’은 항-MuSK 항체 양성, 항-LRP4 항체 양성 및 삼중 혈청 음성 등 3개 혈청형에 걸쳐 항-아세틸콜린 수용체 항체들이 검출되지 않는 전신성 중증 근무력증 환자들을 대상으로 지금까지 이루어진 최대 규모의 시험례이다.시험에 참여한 전체 피험자들 가운데 ‘비브가르트’를 사용해 치료를 진행한 환자들의 경우 언어, 시력, 신체기능 및 음식물 삼키기 등을 포함해 전신성 중증 근무력증에 수반되는 증상들이 신속하고, 괄목할 만하면서, 지속적으로 개선되었던 것으로 입증됐다.‘비브가르트’는 이와 함께 전체 혈청형에 걸쳐 내약성이 양호하게 나타났고, 안전성의 경우 항-AChR 항체 양성 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 탄탄하게 확립되어 있는 프로필과 일치했다.아르겐엑스社의 뤽 트뤼옌 최고 의학책임자는 “오늘 승인이 전체 성인 전신성 중증 근무력증 환자들이 혈청형과 무관하게 ‘비브가르트’를 사용해 신속한 약효발현, 지속적인 증상 조절 및 호의적인 안전성 프로필 등의 효과를 볼 수 있게 되었음을 의미한다”면서 “의사들의 경우에도 치료결정이 간소화되면서 최대한 많은 수의 전신성 중증 근무력증 환자들에게 다가설 수 있는 괄목할 만한 진전이 이루어진 것”이라는 말로 의의를 강조했다.노스 캐롤라이나대학 의과대학의 제임스 F. 하워드 교수(신경의학)는 “중증 근무력증이 다양한 방식으로 환자들에게 영향을 미치고 있는 가운데 AChR 항체가 탐지되지 않는 전신성 중증 근무력증 환자들의 경우 안전하고 효과적인 치료제들을 필요로 해다”면서 “임상 3상 ‘ADAPT SERON 시험’이 진행되기 전까지 환자들은 임상시험에 거의 참여하지 못했던 형편”이라고 말했다.중증 근무력증이 파괴적인 근육약화로 이어지는 데다 시력, 운동, 언어, 음식물 삼키기 뿐 아니라 심지어 호흡하기까지 어렵게 할 수 있다고 하워드 교수는 설명했다.그는 뒤이어 “다수의 중증 근무력증 환자들에게서 AChR 항체가 탐지되고 있지만, 20% 정도는 그렇지 못해 진단과 증상 관리를 대단히 어렵게 하고 있다”고 지적했다.‘비브가르트’가 전체 전신성 중증 근무력증 환자들에게 사용될 수 있도록 적응증 추가가 승인됨에 따라 이제 의사들은 이 표적 치료제를 혈청형과 무관하게 진단 후 좀 더 간편하게 처방할 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 임상 3상 ‘ADAPT SERON 시험’에서 도출된 상세한 결과들을 보면 ‘비브가르트’를 사용해 치료를 진행한 환자들의 경우 항-MuSK 항체 양성, 항-LRP4 항체 양성 및 삼중 혈청 음성 등 3개 혈청형에 걸쳐 증상이 활성이 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.또한 일차적 시험목표가 충족되어 ‘비브가르트’를 사용해 치료를 진행한 환자들을 대상으로 4주차에 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 총점을 평가한 결과 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 개선에 도달한 것으로 입증됐다.이와 함께 시험에 포함된 전체 혈청형에 걸쳐 4주차에 MG-ADL 지표를 적용해 평가했을 때 ‘비브가르트’를 사용해 치료를 진행한 환자들은 착수시점에 비해 총점이 임상적으로 유의미한 3.35점 개선이 관찰됐다.MG-ADL과 ‘계량적 중증 근무력증’(QMG) 지표를 적용해 평가했을 때 나타난 총점의 개선은 전체 피험자 그룹에서 혈청형과 무관하게 후속 치료주기에서도 일관되게 관찰됐다. 이밖에도 ‘비브가르트’는 전체 혈청형에 걸쳐 양호한 내약성이 나타났고, 안전성의 경우 항-AChR 항체 양성 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 탄탄하게 확립되어 있는 프로필과 일치했다.중증 근무력증 환자 연대기구의 앨리슨 포스 대표는 “AChR 항체가 탐지되지 않는 전신성 중증 근무력증 환자들이 너무나 오랜 기간 동안 방치되어 왔고, 이로 인해 단절감을 느껴야 했으며, 치료대상에서도 배제되어 고통으로 인한 높은 부담을 짊어져야 했다”고 말했다.이번 승인으로 AChR 항체를 나타내지 않는 전신성 중증 근무력증 환자들도 표적 치료제의 사용을 통해 효과를 볼 수 있게 되었고, 우리의 커뮤니티에 속한 수많은 환자들에게 희망을 안겨줄 수 있게 됐다고 포스 대표는 덧붙였다.

이덕규 2026.05.12

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