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FDA, 다케다 혈액응고장애 치료제 안전성 주시

FDA는 지난 2023년 11월 다케다社의 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(cTTP) 치료제 ‘애드진마’(ADZYNMA: 재조합 ADAMTS13 효소-krhn)를 허가한 바 있다.이와 관련, FDA가 발매를 승인한 후 ‘애드진마’를 사용해 치료를 진행한 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들 가운데 사망자 1명을 포함해 중화항체들이 발생한 것으로 나타난 시판 후 조사 보고 건들을 접수했다고 21일 공표했다.‘애드진마’는 소아‧성인 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들을 대상으로 예방목적 또는 필요로 할 때(on-demand) 사용하는 효소 대체요법제이다.자연 상태의 아미노산 서열과 변이 서열 등 두가지 유형의 재조합 ADAMTS13 효소로 구성되어 있다.그런데 이날 FDA에 따르면 1명의 소아 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자가 ‘애드진마’ 투여와 관련해서 사망에 이른 것으로 나타난 보고자료가 접수됐다.이 환자는 ‘애드진마’를 투여하기 이전에 신선(fresh) 동결혈장(FFP)에 중증 알러지 반응을 보인 것으로 나타났다.또한 이 환자는 신경계 증상들이 나타나 진행되었고, ‘애드진마’를 사용한 예방적 치료를 개시한 후 약 10개월이 경과한 시점에서 ADAMTS13 효소의 활성을 억제하는 중화항체들이 확인된 것으로 나타났다.특히 현재 사용 중인 분석방법들로는 중화항체들과 내인성 ADAMTS13 효소로부터 중화항체들과 재조합 ADAMTS13 효소를 구분할 수 없었던 것으로 나타나 주목할 만해 보였다.현재 미국에서 통용되고 있는 ‘애드진마’의 처방정보에는 ‘경고‧주의사항: 면역성성’ 부분에서 치료를 개시한 후 중화항체들이 나타날 잠재적 위험성을 언급한 정보가 삽입되어 있다.이와 함께 환자용 첨부 제품설명서에 환자들이 의료인과 상담을 통해 ADAMTS13 효소의 활성을 억제하는 저해물질들이 나타났는지 유무를 혈액검사를 통해 모니터링하도록 하는 지시사항이 삽입되어 있다.지금까지 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들을 대상으로 이루어진 일련의 임상시험에서 중화 항체들의 발생은 보고되지 않았다.이에 따라 현재 사용설명서에는 시판 후 조사에서 치명적인 경우를 포함해 위중한 결과들과 관련한 중화항체가 발생한 사례들을 보고한 정보가 포함되어 있지 않다.FDA는 생명을 위협하거나 치명적일 수 있는 사례들을 포함해 ‘애드진마’를 사용한 치료를 진행한 후 위중한 결과로 이어진 중화항체 발생 위험성을 조사하고 있다.이 과정에서 FDA는 추가적인 규제조치의 필요성에 대해서도 평가하고 있다.

이덕규 2025.11.24
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비만 치료제 고용량 제형 中서 허가신청 전망

중국 제약기업 이노벤트 바이올로직스社(Innovent Biologics‧信達生物制葯)는 자사의 동종계열 최초 이중 글루카곤(GCG)/글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 마즈두타이드(mazdutide) 9mg 고용량 제형의 임상 3상 시험 결과를 19일 공개했다.중국 내 성인 비만환자들을 충원해 진행되었던 임상 3상 ‘GLORY-2 시험’에서 일차적 시험목표 뿐 아니라 핵심적인 전체 이차적 시험목표들이 충족되었다는 것이다.이에 따라 이노벤트 바이올로직스 측은 가까운 장래에 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 약물평가중심(CDE)에 체중관리 용도로 마즈두타이드 9mg 제형의 허가신청서를 제출할 방침이라고 이날 밝혔다.아즈두타이드는 2mg, 4mg 및 6mg 제형이 지난 6월 성인 과다체중자 또는 비만 환자들의 지속적인 체중관리 용도의 비만 치료제로 NMPA의 허가를 취득한 바 있다.‘GLORY-2 시험’은 중국에서 체질량 지수 30kg/m² 이상의 성인 비만환자들을 대상으로 라이프스타일 개선에 병행해 마즈두타이드 9mg 또는 플라시보를 병용투여하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.이 시험에는 총 462명의 비만환자들이 피험자로 참여한 가운데 전체의 16%는 2형 당뇨병을 동반한 환자들이었다.피험자들은 2대 일로 무작위 분류를 거쳐 이중맹검법으로 각각 마즈두타이드 9mg 또는 플라시보를 60주 동안 투여받았다.약물투여가 이루어진 기간 동안 마즈두타이드를 투여받았던 피험자 그룹의 경우 지속적인 체중감소가 나타났을 뿐 아니라 60주차에 평가했을 때 이 같은 체중감소 효능의 정체(plateau)가 관찰되지 않았다.60주차에 평가했을 때 마즈두타이드 9mg을 투여받았던 피험자 그룹은 체중이 평균 18.55% 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 3.02%를 크게 상회한 것으로 분석됐다.마찬가지로 마즈두타이드 9mg을 투여받았던 피험자 그룹은 44.0%가 체중이 20% 이상 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 2.6%와 현격한 격차를 내보였다.핵심적인 이차적 시험목표들의 충족 또한 입증되어 2형 당뇨병을 동반하지 않았고 마즈두타이드 9mg을 투여받았던 피험자 그룹의 경우 60주차에 평가했을 때 체중이 평균 20.08% 감소한 것으로 나타난 데다 48.7%가 체중이 20% 이상 감소한 것으로 파악됐다.게다가 마즈두타이드 9mg을 투여받았던 피험자 그룹은 핵심적인 전체 이차적 시험목표들도 충족됐다.핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 허리둘레, 수축기 혈압, 중성지방 수치, 고밀도 지단백 콜레스테롤 이외의 총 콜레스테롤 수치, 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치 및 혈중 요산 수치 등이 포함되어 있었다.마즈두타이드 9mg을 투여한 피험자 그룹은 또한 체중감소 뿐 아니라 전체 심대사계 시험목표들을 적용해 평가했을 때도 플라시보 대조그룹에 비해 우위를 내보인 것으로 입증됐다.지방간 함량을 평가한 결과를 보더라도 2형 당뇨병을 동반하지 않았고 착수시점에서 지방간 함량이 10% 이상으로 나타났던 피험자 그룹에서 60주차에 평가했을 때 마즈두타이드 9mg을 투여한 피험자 그룹은 71.9% 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 5.1%와 비교를 불허했다.이밖에도 마즈두타이드 9mg을 투여한 피험자 그룹은 호의적인 내약성‧안전성 프로필이 입증되었고, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.시험에서 수반된 위장관계 부작용은 대부분 중증도를 보면 경도에서 중등도에 그쳤고, 일시적으로 나타나는 데 그쳤다.부작용으로 인해 약물투여가 조기에 중단된 피험자들의 비율을 보면 마즈두타이드 9mg 투여그룹에서 2.9%, 플라시보 대조그룹에서는 0%로 집계됐다.시험을 총괄한 베이징대학 인민의원의 리농 지 교수는 “복잡한 원인을 내포한 만성질환의 일종인 비만이 장기적인 치료와 관리에 관한 일반대중의 인식제고가 필요해 보인다”면서 “중국은 높은 비만률에 직면해 있고, 개별 비만환자들은 높은 심대사계 질환 위험성을 나타내고 있는 형편”이라고 말했다.체질량 지수가 32.5kg/m²를 상회하는 비만환자들의 경우 이 같은 심대사계 부담이 한층 더 크게 나타나고 있다고 지 교수는 지적했다.이 같은 환자들은 비만 관리와 대사계 증후군 예방을 위해 각별한 주의를 필요로 하고 있다고 덧붙이기도 했다.지 교수는 뒤이어 “현재 중국의 임상지침에 따르면 대사(代謝) 수술이 환자들을 위한 1차 치료법으로 받아들여지고 있는 가운데 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제들의 포괄적인 임상 입증자료들을 보면 여기에 해당되는 치료제들의 체중감소 효능이 용량 비례적으로 나타나고 있다”고 설명했다.따라서 중등도에서 중증에 이르는 비만환자들을 위한 맞춤 약물치료법을 개발하는 것이 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 지 교수는 언급했다.마즈두타이드 9mg의 경우 괄목할 만한 체중감소 효능과 다양한 대사계 유익성, 호의적인 안전성이 다시 한번 입증된 만큼 우리는 허가절차를 성공적으로 밟아 중국 내 비만환자들의 단계적인(stratified) 체중관리를 돕고, 보다 많은 수의 환자들이 맞춤치료를 받을 수 있게 되었으면 하는 바람이라고 강조하기도 했다.이노벤트 바이올로직스社의 레이 치안 최고 연구‧개발 책임자는 “마즈두타이드 9mg이 2형 당뇨병을 동반하지 않은 성인 비만환자들에게서 2단계 용량 적정화를 거쳐 1년 동안 치료를 지속했을 때 체중이 20% 이상 감소한 것으로 입증된 유일한 GLP-1 수용체 작용제”라고 말했다.레이 치안 최고 연구‧개발 책임자는 뒤이어 “중등도에서 중증에 이르는 중국 내 비만환자들의 효과적인 체중관리를 위한 증거 기반 의료 보조요법으로 효과가 입증된 마즈두타이드가 대사수술을 대체하는 접근방법으로 각광받을 수 있을 것”이라고 강조했다.이에 따라 이노벤트 바이올로직스는 가까운 장래에 마즈두타이드 9mg의 적응증 추가 신청서를 제출해 이 혁신적인 치료제가 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 할 것이라고 레이 치안 최고 연구‧개발 책임자는 덧붙였다.또한 이노벤트 바이올로직스는 과학적인 입증자료와 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 감안해 마즈두타이드가 다른 적응증에도 사용될 수 있도록 하기 위한 연구‧개발을 진행해 나갈 것이라고 설명했다.레이 치안 최고 연구‧개발 책임자는 “이노벤트 바이올로직스가 심혈관계 및 대사계 분야에서 차세대 제품 파이프라인을 전략적으로 구축해 나가는 데 변함없이 사세를 집중하면서 건강한 삶을 추구하는 환자들에게 도움을 제공할 것”이라고 말했다.

이덕규 2025.11.24
글로벌

노바티스, 2025~2030년 연평균 5~6% 매출성장

노바티스社가 올해부터 오는 2030년까지 연평균 5~6%의 매출성장률을 기록할 수 있을 것이라는 내용을 골자로 한 자사의 중기(中期) 경영목표를 20일 공개했다.이 같은 전망치는 20일 영국 런던에서 열린 ‘노바티스 경영진과의 만남’ 행사에서 제시됐다.연평균 5~6%의 예상 매출성장률은 시장 내부적으로 존재하는 성장동력들에 힘입은 강력하고 지속적인 모멘텀과 임박한 신제품 출시 등의 요인들이 반영된 것이다.출시가 임박한 제품들 가운데 대부분은 오는 2030년대까지 미국시장에서 특허를 보호받게 된다.이날 노바티스 측은 중기적으로 바라본 핵심적인 제품들의 최대 매출 예상치를 공개했다.이에 따르면 유방암 치료제 ‘키스칼리’(리보시클립)의 경우 연간 80억 달러대 매출에서 100억 달러를 상회하는 수준으로 예상 매출액을 상향조정했다.만성 골수성 백혈병 치료제 ‘셈블릭스’(애시미닙) 또한 연간 30억 달러 이상에서 40억 달러 이상으로 예상 매출액을 끌어올렸다.이날 또한 노바티스 측은 시장에서 위험성이 완화되었거나 제거된 8개 자산들이 연간 최대 30~100억 달러대 매출액을 기록할 수 있을 것이라면서 유방암 치료제 ‘키스칼리’(리보시클립), 건선 치료제 ‘코센틱스’(세쿠키뉴맙), 다발성 경화증 치료제 ‘케심프타’(오파투뮤맙), 전립선암 치료제 ‘플루빅토’(루테튬(¹⁷⁷Lu) 비피보타이드 테트락세탄), 만성 골수성 백혈병 치료제 ‘셈블릭스’(애시미닙), 콜레스테롤 저하제 ‘렉비오’(인클리시란), 발작성 야간 혈색소뇨증 및 원발성 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제 ‘파발타’(입타코판), 만성 자발성 담마진(CSU) 치료제 ‘랩시도’(Rhapsido: 레미브루티닙) 등을 열거했다.노바티스 측은 이처럼 자사가 성장을 촉진하는 요인들이 많은(catalyst-rich) 시기에 진입했다면서 앞으로 2년여 동안 허가신청서 제출이 가능할 것으로 보이는 15개 이상 제품들의 연구결과가 공개될 수 있을 것으로 예상했다.아울러 30개 이상의 고부가가치(high-value) 제품들이 괄목할 만한 대체역량과 탄탄한 파이프라인을 구축하고 있다고 설명했다.이 중 10개 이상의 제품들은 최근 2년 동안 라이센스 제휴 또는 인수를 통해 확보한 제품들이다.이 같은 내용들을 근거로 노바티스 측은 오는 2030년 이후까지 장기적으로 성장이 가속화할 수 있을 것으로 전망했다.올들어 1~9월까지 9개월 동안 노바티스 측은 41.2%의 핵심 영업이익 성장률을 기록했다고 밝혔다.이 같은 핵심 영업이익 성장률은 당초 계획을 2년 앞당겨 달성한 것이라면서 오는 2029년까지 40% 이상의 이익률을 기록하는 단계로 복귀할 수 있을 것이라 예측했다.40% 이상의 이익률은 지난달 말 노바티스가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 전문 제약기업 애비디티 바이오사이언스社(Avidity Biosciences)를 인수키로 합의함에 따라 소요될 비용으로 인해 1~2% 포인트의 이익향상률이 흡수될 수 있을 것임을 전제로 제시된 것이다.애비디티 바이오사이언스에 대한 인수절차는 이 회사가 지분 100%를 보유한 자회사 스핀코社(SpinCo)의 분사를 매듭짓고, 기타 관행적인 조건들을 이행한 이후인 내년 상반기 중에 마무리될 수 있을 것으로 보인다.노바티스社의 바스 나라시만 회장은 “한 분야에 집중하는(pure-play) 제약기업으로서 노바티스가 강력한 매출성장 실적을 거듭 제시하면서 핵심이익 확대를 지속해 오고 있다”고 말했다.앞으로 노바티스는 이미 보유 중인 자산들 뿐 아니라 발매가 임박한 데다 연간 수 십억 달러의 매출 잠재력을 내포한 신제품들에 힘입어 차후 5년 동안 그 같은 성장 모멘텀을 지속할 수 있을 것으로 보인다고 나라시만 회장은 예상했다.나라시만 회장은 뒤이어 “지난 2년여 동안 노바티스가 30건 이상의 전략적 계약을 성사시키면서 파이프라인 확대를 가속화했고, 오는 2030년대 중반과 그 이후의 사업전망을 강화했다”고 설명했다.4개 핵심 치료제 영역에 걸친 파이프라인에 30개 이상의 고부가가치 의약품들과 첨단기술 플랫폼을 보유하고 있는 만큼 노바티스는 장기적으로 지속가능한 성장을 지속해 나갈 수 있을 것이라고 나라시만 회장은 강조했다.

이덕규 2025.11.24
글로벌

FDA, 바이엘 비소세포 폐암 치료제 ‘가속승인’

FDA가 앞서 ‘신속심사’ 대상과 ‘혁신 치료제’로 지정했던 기대주를 대상으로 ‘가속승인’까지 결정해 관심을 모을 수 있을 전망이다.바이엘社는 새로운 비소세포 폐암 치료제 ‘하이어누오’(Hyrnuo: 세바버티닙)이 FDA로부터 ‘가속승인’을 취득했다고 20일 공표했다.‘하이어누오’는 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 티로신 인산화효소 도메인 활성 변이가 종양에 잠복되어 있고, 앞서 한차례 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 국소진행성 또는 전이성 비 편평 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인받았다.‘하이어누오’는 경구용, 가역적, 저분자, 티로신 인산화효소 저해제(TKI)의 일종이다.임상 1/2상 ‘SOHO-01 시험’을 총괄하고 있는 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터의 시우닝 리 박사는 “FDA가 ‘하이어누오’를 승인함에 따라 표준요법이 향상될 수 있게 된 데다 아직까지 치료법이 제한적이고 도전적인 종양의 하나로 손꼽히는 HER2 변이 비소세포 폐암을 앓고 있는 환자들을 위한 새로운 치료대안이 선을 보일 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.‘SOHO-01 시험’에서 도출된 임상결과를 보면 ‘하이어누오’는 효과적인 데다 관리할 만한 안전성 프로필을 내보인 것으로 입증됐다고 덧붙이기도 했다.FDA는 현재도 진행 중인 임상 1/2상 ‘SOHO-01 시험’에서 도출된 객관적 반응률(ORR)과 반응지속기간(DOR) 자료를 근거로 ‘가속승인’을 결정한 것이다.이 시험은 HER2 활성 변이가 잠복되었고, 진행기에 전신요법제를 사용해 치료를 진행하고 1년 이상이 지난 시점에서 종양이 악화된 진행성 비소세포 폐암 환자들을 충원해 이루어졌다.‘가속승인’을 취득함에 따라 ‘하이어누오’는 허가지위를 계속 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용이 기술되어야 한다.임상 1/2상 ‘SOHO-01 시험’에서 나타난 결과를 보면 HER2 표적치료제를 사용한 전력이 없는 환자들에게서 71%의 객관적 반응률이 도출됐다.이들 중 2.9%는 완전반응을, 69%는 부분반응을 각각 내보였다.평균 반응지속기간을 보면 9.2개월이 산출된 것으로 나타났다.이와 함께 ‘하이어누오’는 관리할 만한 안전성 프로필을 내보여 약물투여가 중단된 비율이 3.7%에 불과했다.피험자들의 20%를 상회하는 비율로 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 발진, 조갑주위염, 구내염 및 구역 등이 보고됐다.임상 1/2상 ‘SOHO-01 시험’에서 도출된 긍정적인 결과는 지난달 17~21일 독일 베를린에서 개최된 유럽 의료종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표되었고, 동시에 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.바이엘社 전문의약품 사업부문의 크리스티안 롬멜 연구‧개발 담당 글로벌 대표는 “세계 각국에서 매년 최대 8만4,000여명이 HER2 변이가 잠복된 비소세포 폐암을 진단받고 있는 것으로 추정되는 형편”이라면서 “바이엘의 항암제 연구‧개발 전략은 혁신적인 치료제들의 개발 진행을 통해 우리가 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 하는 데 도움을 줄 정밀의학 치료제들을 개발하는 데 초점이 맞춰져 있다”고 말했다.오늘 FDA가 ‘하이어누오’의 발매를 승인한 것은 진행성 HER2 변이 잠복 비소세포 폐암 환자들을 위한 표적치료제을 선보이고자 바이엘이 심혈을 기울여 왔다는 점을 방증하는 것이라고 롬멜 대표는 설명했다.이는 또한 치료결과를 개선할 수 있고, 암 환자들의 생존기간은 연장시켜 줄 유의미한 치료제들을 선보여 암 치료의 판도를 바꾸고자 바이엘이 흔들림 없이 사세를 집중하고 있다는 점을 뒷받침하는 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 FDA와 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 약물평가중심(CDE)은 HER2 활성 변이가 잠복된 비소세포 폐암을 치료하고자 할 때 기존의 치료제들을 넘어서는 괄목할 만한 개선효과가 기대된다면서 지난해 ‘하이어누오’를 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.중국에서는 지난 7월 ‘하이어누오’의 허가신청 건을 접수해 심사가 한창 진행 중이다.

이덕규 2025.11.21
글로벌

박출률 보존 심부전 치료제 FDA ‘패스트 트랙’

미국 캘리포니아州 샌디에이고 인근도시 엔시니타스와 폴란드 바르샤바에 본거지를 둔 심혈관계‧대사계 노화 치료제 개발 전문 생명공학기업 바사 테라퓨틱스社(Vasa Therapeutics)가 자사의 선도 후보물질 ‘VS-041’이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 18일 공표해 주목할 만해 보인다.‘VS-041’은 기질 금속단백질 분해효소(MMPs: matrix metalloproteinases)의 활성을 선택적으로 억제하는 협범위 저분자 저해제의 일종으로 박출률 보존 심부전(HFpEF) 치료제로 개발이 진행 중이다.‘패스트 트랙’은 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 중증질환 치료제로 개발이 진행 중인 후보물질들의 개발이 가속화하고 심사가 빠른 시일 내에 진행될 수 있도록 하고자 도입된 프로그램이다.바사 테라퓨틱스社의 노린 R. 헤닉 최고 의학책임자는 “FDA가 ‘VS-041’을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정해 준 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “박출률 보존 심부전의 기저 병태생리적 특성을 표적으로 작용하는 새로운 기전을 내포하고 있는 ‘VS-041’이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하는 것이 ‘패스트 트랙’ 심사대상 지정이기 때문”이라고 말했다.‘패스트 트랙’ 지정은 또한 새롭게 부각되고 있는 생체지표인자를 이용해 박출률 보존 심부전의 진단과 치료에서 정밀의학의 패러다임을 확립시킬 수 있는 기회를 제공해 주는 것이라고 헤닉 최고 의학책임자는 설명했다.이에 따라 바사 테라퓨틱스는 FDA와 긴밀하게 협력하면서 ‘VS-041’의 임상개발 단계가 원활하게 진행될 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.‘VS-041’은 MMP2 및 MMP9을 억제하기 위해 개발이 진행되고 있는 경구용 저분자 저해제의 일종이다.박출률 보존 심부전 전임상 모델에서 기저 섬유염증을 완화하는 활성이 입증됐다.그 후 올초 종료된 임상 1상 시험에서 ‘VS-041’은 건강한 피험자들에게서 용량빌AP적으로 안전성과 양호한 내약성이 입증됐다.이에 FDA는 지난달 10일 임상 1상 작용기전 입증(Proof-of-Mechanism) 시험의 시험계획을 승인했다.이 시험은 박출률 보존 심부전 환자들을 피험자로 충원한 가운데 ‘VS-041’이 나타내는 효능과 내약성을 평가하는 데 주안점이 두어질 예정이다.특히 이 시험은 취약한 임상적 결과의 지표인자 가운데 하나인 혈중 엔도트로핀 수치의 상승이 확인된 고위험성 박출률 보존 심부전 환자들을 대상으로 진행될 첫 번째 임상시험례이다.‘패스트 트랙’ 지정이 이루어짐에 따라 바사 테라퓨틱스 측은 FDA와 긴밀한 소통을 좀 더 빈도높게 진행할 수 있을 뿐 아니라 차후 허가를 신청할 때 순차제출(rolling submission)이 가능케 됐다.아울러 기준을 충족할 경우 ‘신속심사’ 대상으로 지정받을 수도 있을 전망이다.바사 테라퓨틱스社의 아르투르 플로노프스키 대표는 “우리의 ‘VS-041’이 박출률 보존 심부전 환자들을 치료하기 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받은 것이 다수의 환자들에게서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있는 신약 후보물질 파이프라인의 구축을 진행하고자 하는 우리의 소임을 이행해 나가는 과정에서 손에 쥐게 된 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 말했다.현재 바사 테라퓨틱스는 내년에 임상개발 단계가 진행될 2개의 자산을 보유하고 있다고 플로노프스키 대표는 설명했다.앞으로도 바사 테라퓨틱스는 열과 성을 다해 심혈관계‧근골격계 질환에 대응하는 혁신적인 치료제들의 개발을 진행해 나가고자 한다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.11.21
글로벌

첨단 고성능 슈퍼컴퓨터 도입하려는 獨 머크..왜?

독일 머크社가 홍콩의 다국적 IT기업 레노버 그룹(Lenovo Group) 및 미국 캘리포니아州 레드우드 시티에 소재한 IT기업 에퀴닉스社(Equinix)와 제휴한다고 20일 공표해 얼핏 고개가 갸우뚱거려지게 하고 있다.머크를 비롯한 3개 기업들은 독일 뮌헨에 첨단 고성능 컴퓨터를 성공적으로 도입하기 위해 손을 맞잡은 것이다.첨단 고성능 컴퓨터의 도입은 머크의 3개 사업부문인 라이프사이언스, 헬스케어 및 일레트로닉스 분야에서 혁신을 가속화하기 위한 취지에서 구상된 것이다.이 같은 계획은 과학적인 발견을 가능케 해 줄 핵심적인 조력자로서 디지털 혁신을 구현하고자 머크가 사세를 집중하고 있는 현실을 방증하는 것이다.머크社의 로라 마츠 최고 과학‧기술 책임자는 “머크가 속도와 효율성이 직접적으로 환자와 고객들을 위한 유익성으로 이어질 수 있도록 하는 데 힘을 기울이고 있다”면서 “새로 도입하는 고성능 컴퓨터가 시간과 비용을 획기적으로(significantly) 감소시켜 우리가 진행하는 연구를 향상시켜 줄 수 있을 것”이라고 말했다.덕분에 우리의 전체 사업부문에 몸담고 있는 연구진이 더 많은 실험을 진행할 수 있게 되고, 개발을 가속화하고, 혁신적인 치료제를 환자들에게 선보이고, 첨단기술을 고객들에게 제공할 수 있게 될 것이며, 무엇보다 이 같은 과정이 보다 신속하고 효율적으로 이루어질 수 있게 될 것이라고 마츠 최고 과학‧기술 책임자는 의의를 강조했다.이날 공개된 계획은 머크가 자사의 전체 사업부문과 제품생산에 걸쳐 디지털 역량의 접목을 추구하고 있는 전략을 예시해 주는 것이다.실제로 머크 측은 고성능 컴퓨터의 사용을 통해 라이프사이언스 사업부문에서 제품개발을 강화하고, 헬스케어 사업부문에서 의약품 발굴과정의 효율성을 높이고, 일레트로닉스 사업부분에서 반도체산업의 첨단 신소재 개발을 최적화할 수 있도록 한다는 방침이다.이처럼 통합적인 접근방식은 머크의 개별 사업부문들이 직면하고 있는 제각각의 도전요인들에 대응해 보다 정밀한 맞춤 솔루션을 제공하고, 조직 전반에 걸쳐 분열을 최소화하면서 협력을 촉진하는 등의 성과로 귀결될 수 있을 전망이다.머크는 자사의 지속가능성 목표에 부합되는 에너지 효율 인프라를 구축하고 있다.슈퍼컴퓨터는 복잡한 인공지능(AI)과 기계학습(ML) 모델을 관리하기 위해 필요로 하는 방대한 연산(演算) 수요를 지원해 줄 수 있을 것으로 보인다.이와 관련, 레노버 그룹의 싱크시스템(ThinkSystem) 서버들과 첨단 액체 냉각기술, 그리고 뮌헨에 위치한 에퀴닉스의 인공지능 활용대비 데이터센터 등으로 구성된 고성능 컴퓨터(HPC) 플랫폼은 민간 및 공공이 결합된 클라우드 인프라의 역할을 해 줄 수 있을 전망이다.이 하이브리드 클라우드 디자인은 또한 유연하고 신속한 확장이 가능해 다양한 연산 수요를 충족해 줄 수 있을 것으로 보인다.레노버 그룹 독일‧오스트리아법인의 안드레아스 토마쉬 최고 기술책임자는 “레노버 그룹이 혁신적이고 지속가능한 기술이 세계 각국에서 채택될 수 있도록 하는 데 사세를 집중하고 있다”면서 “우리는 이 같은 솔루션을 함께 구상하고 구축해 오면서 조직들이 지속가능성을 손상시키지 않으면서 특출한 성과에 도달할 수 있음을 입증하고 있는 기업”이라고 말했다.‘레노버 넵튠’(Lenovo Neptune) 액체 냉각기술의 경우 가장 많은 수준의 작업량조차 효율적으로 진행될 수 있도록 해 주면서 머크 측이 과학과 산업 양 측면에서 진일보를 거듭할 수 있도록 도움을 주게 될 것이라고 장담하기도 했다.에퀴닉스社의 하르민 메타 최고 디지털‧혁신 책임자는 “이번에 구축된 파트너십이 기술의 미래를 구현한 것”이라면서 “디지털 인프라와 계산, 과학이 하나로 수렴되어 인간이 직면하고 있는 최대의 도전요인들을 해소해 나가고자 한다는 의미”라고 설명했다.에퀴닉스가 그 같은 융합이 촉진되도록 힘을 실어줄 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다고 메타 최고 디지털‧혁신 책임자는 언급했다.머크 및 레노버 측과 함께 기술이 책임감 있게 규모를 확장해 나가고, 혁신이 단지 속도만 높이지 않고 산업의 변화를 촉진하면서 가능함의 한계를 재정립해 나갈 수 있음을 입증해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.

이덕규 2025.11.21
글로벌

ROS1 양성 NSCLC 치료제 FDA 허가심사 개시

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 정밀 표적치료제 개발 전문 제약기업 뉴베일런트社(Nuvalent)는 지데삼티닙(zidesamtinib)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 19일 공표했다.지데삼티닙은 앞서 최소한 한차례 ROS1 티로신 인산화효소 저해제(TKI)를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 국소진행성 또는 전이성 ROS1 양성 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 위한 치료제로 개발이 진행된 ROS1 선택적 저해제의 일종이다.‘ROS1’이란 세포의 성장과 생존에서 중요한 역할을 하는 티로신 인산화효소의 일종을 말한다.ROS1 양성 폐암은 전체 폐암의 1~2% 정도에서 발견되는 특정 유전자 변이 동반 폐암으로 알려져 있다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 지데삼티닙의 허가 여부에 대한 FDA의 결론은 내년 9월 18일까지 도출될 수 있을 전망이다.뉴베일런트 측은 임상 1/2상 ‘ARROS-1 시험’에 참여해 티로신 인산화효소 저해제를 사용한 전처치를 받은 진행성 ROS1 양성 비소세포 폐암 환자들로부터 도출된 결과를 근거로 지데삼티닙의 허가신청서를 제출한 바 있다.이 시험에서 확보된 자료와 현재 진행 중인 임상 2상 ‘ARROS-1 시험’에 참여했고 티로신 인산화효소 저해제를 사용한 전력이 없는 환자그룹으로부터 도출된 예비자료의 내용은 지난 9월 6~9일 스페인 바르셀로나에서 국제 폐암연구협회(IASLC)의 주최로 개최되었던 2025년 폐암 월드 컨퍼런스에서 발표된 바 있다.지데삼티닙은 현재 사용 중인 ROS1 저해제들에서 나타나는 제한성 문제를 극복하기 위해 개발이 진행되고 있는 새로운 뇌 침투성 ROS1 선택적 저해제의 일종이다.현재 사용되고 있는 ROS1 저해제들에 내성을 나타내는 종양에서도 활성을 유지할 수 있도록 설계됐다.지데삼티닙은 FDA에 의해 앞서 2회 이상 ROS1 티로신 인산화효소 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 ROS1 양성 전이성 비소세포 폐암 환자들을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.아울러 ROS1 양성 비소세포 폐암의 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했다.현재 지데삼티닙은 진행성 ROS1 양성 비소세포 폐암 환자들과 기타 각종 고형암을 앓고 있는 환자들을 대상으로 임상 1/2상 ‘ARROS-1 시험’이 진행되고 있다.

이덕규 2025.11.21
글로벌

노바티스, 美 노스 캐롤라이나州에 새 제조 허브

미국 내 의약품 제조를 다시 강력하게..스위스 노바티스社가 미국 남동부 노스 캐롤라이나州에 단대단(end-to-end) 제조역량을 함축한 자사의 새로운 플래그십 제조 허브를 건립하겠다는 계획을 19일 공개했다.이날 공개된 전략적 투자案은 노바티스가 미국에서 환자들에게 공급하고 있는 핵심적인 치료제들의 경우 예외없이 미국 내에서 제조된 후 대규모로 공급될 수 있도록 하기 위한 취지에서 수립된 것이다.또한 이날 공개된 내용은 노바티스 측이 앞으로 5년여 동안 미국에서 총 230억 달러를 투자해 인프라를 강화하겠다는 내용으로 지난 4월 발표되었던 플랜의 일환이다.230억 달러 규모에 달하는 투자계획은 미국에서 의약품 제조역량을 강화해 자사의 핵심적인 의약품들이 처음 단계에서부터 마지막 단계까지 오롯이 미국 내에서 100% 진행될 수 있도록 하겠다는 내용을 골자로 하고 있다.이날 새로 공개된 노스 캐롤라이나州 플래그십 제조 허브와 관련, 노바티스 측은 첫째로, 주도(州都) 롤리 인근도시 더럼에 생물학적 제제와 멸균 포장을 진행할 새로운 시설이 들어설 건물을 신축할 것이라고 밝혔다.둘째로, 더럼과 가까운 곳에 위치한 도시 모리스빌에 경구용 고형제 정제, 캡슐제를 생산하고 패키징 단계까지 진행할 수 있는 새로운 건물 한곳을 신축키로 했다고 설명했다.셋째로, 더럼에 소재한 기존 시설을 확충해 생물학적 제제들을 시린지와 바이알에 멸균 충진하기 위한 시설이 보강될 수 있도록 할 것이라고 전했다.현재 노바티스는 미국 뉴저지州 중부도시 모리스 플레인스 및 노스 캐롤라이나州 더럼에 소재한 제조시설에서 세포‧유전자 치료제들을 생산하고 있다.방사성 리간드 치료제들의 경우 뉴저지州 서남부 도시 밀번에서부터 인디애나州의 주도(州都) 인디애나폴리스 및 캘리포니아州 샌디에이고 인근도시 칼스배드에 이르기까지 동부, 중부 및 서부를 아우르는 미국 전역에서 제조되고 있다.이와 별도로 플로리다州와 텍사스州에 2곳의 새로운 방사성 리간드 치료제 제조시설들이 들어설 계획이다.xRNA 치료제들은 새로운 시설에서 제조가 이루어지게 되는데, 구체적인 소재지는 차후 수 개월 이내에 발표될 예정이다.현재 노바티스는 혁신적이고 환자들의 생명을 구할 유전자 치료제들을 노스 캐롤라이나州 더럼에서 생산하고 있다.노스 캐롤라이나州에 소재한 기존 시설과 새로 건립될 시설은 하나의 제조 허브로 연결되어 항암제, 면역계 질환 치료제, 신경계 질환 치료제, 심혈관계 치료제, 신장질환 치료제 및 대사계 질환 치료제에 이르기까지 노바티스의 주요 치료제 영역에 걸쳐 다양한 의약품을 생산할 수 있는 역량을 확충하게 된다.두 제조시설들이 가까운 거리에 위치해 있어 팀 활동과 제조공정이 동시에 긴밀하게 이루어질 수 있을 것으로 노바티스 측은 전망했다.원료의약품 제조에서부터 최종 패키징 단계에 이르기까지 전체 공정이 원활하게 가동되고, 제조의 효율성 또한 제고할 수 있게 될 것이라는 의미이다.바스 나라시만 회장은 “오늘 발표가 미국의 혁신 뿐 아니라 우리가 서비스를 제공하고 있는 환자들을 위한 노바티스의 약속과 헌신을 반영하고 있다”면서 “우리가 보유한 폭넓은 제품 포트폴리오에 걸쳐 처음 단계에서부터 최종단계에 이르기까지 아우르는 종합적인 인프라가 구축되면 의학 혁신을 선보이고, 미국 내 공급사슬 전반의 탄력성을 제고하고, 개별 커뮤니티에 대한 투자가 강화할 수 있는 우리의 역량이 크게 확대되면서 노바티스의 소임을 이행해 나갈 수 있게 될 것”이라고 말했다.노스 캐롤라이나州의 조쉬 스타인 주지사는 “노스 캐롤라이나州가 첨단 의약품 제조를 변함없이 선도해 나가고 있는 가운데 리서치 트라이앵글 지역에서 노바티스가 인프라 확대에 나선 것은 우리 州가 달란트(talent)와 혁신의 정신을 축적하고 있음을 방증하는 것”이라고 강조했다.노바티스가 단행키로 한 투자가 노스 캐롤라이나州의 경제를 강화하고, 환자들의 생명을 구할 의약품이 변함없이 바로 이곳 노스 캐롤라이나州에서 제조될 것임을 추호도 의심하지 않게 하는 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 오는 2027~2028년에 오픈할 수 있을 것으로 예상되는 노바티스의 플래그십 제조 허브는 기존 캠퍼스와 신규 시설을 포함해 총 70만 평방피트 이상의 규모를 갖춘 가운데 700여명의 신규고용 창출효과까지 가져올 수 있을 전망이다.이밖에도 오는 2030년 말까지 공급망 전반에 걸쳐 3,000명 이상의 간접고용 효과까지 기대할 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2025.11.21
글로벌

바이엘, 경구 폐경기 치료제 유럽이 달아오르게..

유럽이 화끈 달아오르게..바이엘社는 자사의 경구요법제 ‘린큐엣’(Lynkuet: 엘린자네탄트)이 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 19일 공표했다.‘린큐엣’은 폐경기와 관련이 있거나, 유방암 치료와 관련된 보조 내분비 요법제(AET)의 사용으로 인해 유발된 중등도에서 고도에 이르는 혈관운동 증상들(VMS: 체열감, 안면홍조, 발한 등)을 개선하는 용도의 치료제로 허가를 취득했다.바이엘社 전문의약품 사업부 리더십팀의 일원이기도 한 크리스틴 로트 글로벌 제품전략‧상용화 담당부회장은 “유럽에서 ‘린큐엣’이 허가를 취득함에 따라 혈관운동 증상들로 인해 일상생활이 와해되는 상황에 직면하고 있는 여성들을 위한 새로운 대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 말했다.로트 부회장은 뒤이어 “우리는 폐경기 관련증상들이 얼마나 도전적이고 환자를 고립시킬 수 있는지, 그리고 일상적인 생체주기와 개인적인 생산성, 전체적인 삶의 질 등에까지 간섭할 수 있는지 등을 잘 이해하고 있다”며 “바이엘은 여성들의 의료상의 니즈에 대응할 수 잇도록 해 줄 솔루션으로 그녀들을 지원하고, 생애 전체 단계에 걸쳐 건강과 웰빙을 지원하면서 여성들이 스스로를 돕고 있다는 느낌을 가질 수 있도록 하고자 헌신하고 있는 기업”이라고 설명했다.이와 관련, 오는 2030년에 이르면 세계 각국에서 총 12억명 정도의 여성들이 폐경기에 직면하게 될 것으로 추정되고 있는 형편이다.혈관운동 증상들은 폐경기를 거치고 있는 여성들 가운데 최대 80% 정도에 영향을 미치고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.유럽의 경우 전체 여성들의 40% 정도가 중등도에서 고도에 이르는 혈관운동 증상들을 나타내면서 일상적인 생활과 전반적인 웰빙을 누리는 데 심대한 부담을 미치는 것으로 알려져 있다.국제 폐경기학회(IMS)의 직전회장을 역임했고, 임상 3상 ‘OASIS-3 시험’을 총괄했던 영국 임페리얼 칼리지 런던의 닉 파나이 교수(부인의학과)는 “안면홍조를 포함한 폐경기 증상들이 여성들의 삶의 질에 커다란 영향을 미칠 수 있다”면서 “이번 승인이 폐경기 치료 영역에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 것”이라고 말했다.덕분에 고통스러운 폐경기 증상들을 겪고 있는 여성들이 선택할 수 있는 치료대안이 확대될 수 있게 되었기 때문이라는 것.게다가 ‘린큐엣’은 새로운 표적화 무 호르몬(hormone-free) 치료제여서 의료인들에게 환자 개인별 맞춤 치료를 진행할 수 있는 여지 또한 확대해 줄 수 있을 것이라고 파나이 교수는 의의를 설명했다.혈관운동 증상들은 유방암을 치료하거나 예방하기 위해 내분비 요법제를 사용할 때 유발될 수 있는 것으로 알려져 있다.유방암은 여전히 세계 각국에서 가장 빈도높게 진단되고 있는 여성암으로 나타나고 있는 가운데 전체의 70% 정도가 호르몬 수용체 양성(HR+) 유방암으로 분류되고 있다.호르몬 수용체 양성 유방암 환자들을 위한 치료제로 확고하게 자리매김하고 있는 호르몬 요법제들은 혈관운동 증상들을 수반할 수 있고, 이로 인해 삶의 질 뿐 아니라 복약준수도에도 영향을 미치고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.포르투갈 리스본에서 임상 3상 ‘OASIS-4 시험’을 총괄한 파티마 카르도주 박사는 “폐경기 증상들이 유방암을 치료하기 위한 내분비 요법제들을 사용할 때 빈도높게 수반될 수 있는 부작용이어서 약물치료의 중단으로 이어질 수 있고, 이 때문에 유방암 치료에서 이 같은 증상들의 관리하는 일의 중요성에 무게를 싣게 한다”고 언급했다.이번에 무 호르몬 요법제가 허가를 취득함에 따라 이제 우리는 여성들에게서 크게 충족되지 못했던 의료상의 니즈에 대응할 수 있는 첫 번째 치료제를 확보할 수 있게 된 데다 이렇듯 도전적인 폐경기를 거치는 동안 삶의 질을 개선해 줄 대안을 사용할 수 있게 된 것이라는 말로 카르도주 박사는 의의를 강조하기도 했다.EU 집행위는 ‘OASIS-1 시험’, ‘OASIS-2 시험’, ‘OASIS-3 시험’ 및 ‘OASIS-4 시험’ 등으로 구성된 임상 3상 ‘OASIS 시험’ 개발 프로그램에서 확보된 긍정적인 결과를 근거로 ‘린큐엣’의 발매를 승인한 것이다.이들 4개 임상시험에서 ‘린큐엣’은 전체 일차적 시험목표와 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족된 가운데 호의적인 안전성 프로필이 입증됐다.시험에서 확보된 자료들은 다양한 의학 학술지에 게재됐다.‘OASIS-1 시험’과 ‘OASIS-2 시험’에서 도출된 자료의 경우 지난해 8월 ‘미국 의사회誌’(JAMA)에, ‘OASIS-3 시험’의 결과는 올해 9월 ‘미국 의사회誌 내과의학’에, ‘OASIS-4 시험’에서 확보된 결과는 올해 6월 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에서 각각 지면을 장식했다.

이덕규 2025.11.20
글로벌

‘리브타요’ 피부 편평세포암종 치료 EU 플러스

리제네론 파마슈티컬스社는 자사의 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 저해제 ‘리브타요’(세미플리맙-rwlc)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 19일 공표했다.이에 따라 추가된 ‘리브타요’의 새로운 적응증은 수술이나 방사선요법을 진행한 후에도 종양이 재발할 위험성이 높은 성인 피부 편평세포암종(CSCC) 환자들을 치료하기 위한 보조요법제 용도이다.현재 진행성 피부 편평세포암종 치료제로 유럽 각국에서 사용되고 있는 ‘리브타요’는 이번 승인으로 재발 위험성이 높은 환자들까지 사용대상에 포함시킬 수 있게 됐다.앞서 ‘리브타요’는 지난달 FDA로부터 동일한 적응증의 추가를 승인받은 바 있다.이탈리아 밀라노에 소재한 후마니타스대학 및 후마니타스 암센터의 파올로 봇시 부교수(종양내과)는 “피부 편평세포암종이 수술이나 방사선요법을 통해 성공적으로 치료될 수 있지만, 일부 환자들의 경우 재발로 인한 지속적인 위협에 직면하고 있는 데다 치명적인 결과로 귀결될 가능성을 배제할 수 없다”면서 “이 때문에 조기에 사용할 수 있는 중재대안이 절실하게 요망되고 있는 것”이라고 말했다.하지만 면역요법제의 경우 진행기 단계에 사용하기 위해 지금까지 사용이 유보되어 왔다고 봇시 교수는 설명했다.보조요법제 단계에서 무병 생존기간을 연장해 주는 효능이 입증된 유일한 면역요법제인 ‘리브타요’가 최기단계에서 치료상황을 바꿔놓을 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.EU 집행위는 글로벌 임상 3상 ‘C-POST 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘리브타요’의 피부 편평세포암종 치료 보조요법제 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험에는 수술이나 방사선요법을 진행한 후에도 재발 위험성이 높게 나타난 피부 편평세포암종 환자들이 충원된 가운데 무작위 분류를 거쳐 ‘리브타요’ 또는 플라시보를 보조요법제로 투여하면서 효능에 대한 평가가 이루어졌다.그 결과 ‘리브타요’를 투여한 피험자 그룹의 경우 종양이 재발했거나 환자가 사망에 이른 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 68% 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.상세한 시험결과는 지난 5월 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.수술이나 방사선요법을 진행한 후 재발 위험성이 높은 피부 편평세포암종 환자들을 위한 보조요법제로 ‘리브타요’를 사용했을 때 나타난 안전성 프로필을 보면 각종 진행성 암에서 ‘리브타요’ 단독요법을 진행했을 때 도출된 안전성 프로필과 대동소이했다.시험에서 3급 이상의 부작용이 수반된 비율을 보면 ‘리브타요’를 투여한 피험자 그룹에서 24%, 플라시보 대조그룹에서 14%로 집계됐다.‘리브타요’를 투여한 피험자 그룹 가운데 최소한 10%에서 가장 빈도높게 나타난 부작용들로는 피로, 소양증, 발진, 설사, 관절통, 갑상선 기능저하증 및 반구진성 발진 등이 보고됐다.약물투여의 중단으로 이어진 부작용은 ‘리브타요’ 투여그룹의 10%와 플라시보 대조그룹의 2%에서 보고됐다.두 그룹에서 각각 2명의 피험자들이 사망으로 이어진 부작용에 직면했던 것으로 조사됐다.리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 공동의장, 대표 겸 최고 학술책임자는 “피부 편평세포암종이 가장 빠르게 증식하는 유형의 피부암 가운데 하나”라면서 “이번에 EU 집행위의 ‘리브타요’의 새로운 적응증 추가를 승인한 것은 보조요법제 단계에서 피부 편평세포암종이 치료될 수 있는 방법이 유의미하게 변화될 수 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.기존의 진행성 피부 편평세포암종 적응증에 이어 이번이 유럽에서 ‘리브타요’가 6번째 적응증을 승인받은 것이어서 리제네론 파마슈티컬스가 각종 암에 대응할 혁신적인 치료제들을 선보이고자 사세를 집중하고 있음이 반영된 결과라 할 수 있을 것이라고 얀코풀로스 대표는 설명했다.암은 여전히 환자들이 치료과정에서 가장 큰 간극에 직면하는 질환이라고 덧붙이기도 했다.피부 편평세포암종은 비 흑색종 피부암(NMSC)의 한 유형이자 세계 각국에서 가장 빈도높게 발생하는 암의 하나로 손꼽히고 있다.유럽에서 비 흑색종 피부암의 발암률은 앞으로 수 십년 동안 40% 정도까지 증가할 것으로 예상되고 있다.피부 편평세포암종은 수술을 통해 성공적으로 치료될 수 있지만, 다수의 환자들이 높은 재발 위험성에 직면하고 있는 형편이다.현재 ‘리브타요’는 유럽 각국에서 일부 진행성 피부 편평세포암종 환자, 진행서 기저세포암종 환자, 진행성 비소세포 폐암 환자 및 재발성 또는 전이성 자궁경부암 환자 등을 치료하는 용도로 허가받아 사용되고 있다.

이덕규 2025.11.20
글로벌

‘키트루다’ 피하주사제ㆍ주사액 제형 EU서 허가

머크&컴퍼니社는 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 저해제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)의 새로운 피하주사제 제형(SC)과 주사용 액제 제형이 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 19일 공표했다.‘키트루다 SC’(펨브롤리주맙+베라히알루로니다제 α-pmph)는 유럽시장에서 이 항암제가 허가를 취득한 33개 전체 성인환자 적응증에 걸쳐 사용이 가능토록 승인받았다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 9월 ‘키트루다 SC’를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 집약한 바 있다.미국시장의 경우 ‘키트루다 SC’는 ‘키트루다 큐렉스’(Keytruda Qlex) 상품명으로 지난 9월 FDA의 허가를 취득했다.‘키트루다 큐렉스’는 미국시장에서 ‘키트루다’가 허가를 취득한 전체 성인 고형암 환자 적응증에 걸쳐 사용이 가능토록 승인받았다.베라히알루로니다제 α는 한국기업 알테오젠의 의해 개발‧제조된 인간 히알루로니다제의 한 변종이다.머크 리서치 래보라토리스社의 마조리 그린 부사장 겸 종양학‧글로벌 임상개발 담당대표는 “3주 간격으로 1분 또는 6주 간격으로 2분 정도에 투여할 수 있는 유럽 최초이자 유일한 피하주사제 면역관문 저해제인 ‘키트루다 SC’를 선보일 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “우리는 ‘키트루다 SC’와 같이 암 환자들을 위한 환자 중심의 혁신을 개발하고자 사세를 집중하고 있는 제약사”라고 말했다.‘키트루다 SC’는 기존의 ‘키트루다’에 비해 신속한 투여가 가능해 환자들에게 두가지 선택지를 제공해 줄 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.EU 집행위는 본임상 3상 ‘3475A-D77 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘키트루다 SC’를 승인한 것이다.이 시험은 치료전력이 없으면서 상피세포 성장인자 수용체(EGFR), 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 또는 반응성 산소종 1(ROS1) 유전체 종양 이상을 동반하지 않은 전이성 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 대상으로 ‘키트루다 SC’ 또는 ‘키트루다’를 항암화학요법제와 함께 6주 간격으로 투여하면서 진행됐다.시험결과를 보면 ‘키트루다 SC’와 ‘키트루다’는 비교할 만한 약물체내동태 노출 수치를 나타냈다.이와 함께 기술적 효응분석 결과를 보면 ‘키트루다 SC’와 ‘키트루다’는 총 반응률(ORR)이 일관되게 나타났다.총 반응률이 ‘키트루다 SC’와 항암화학요법제를 투여한 피험자 그룹에서 45%, ‘키트루다’와 항암화학요법제를 투여한 대조그룹에서 42%로 집계되었다는 의미이다.또한 무진행 생존기간(PFS)과 총 생존기간(OS)을 보면 두 그룹 사이에서 괄목할 만한 차이가 눈에 띄지 않았다.

이덕규 2025.11.20
글로벌

‘아일리아’ 황반부종 치료 고용량 제형 FDA 승인

리제네론 파마슈티컬스社의 황반변성 치료제 ‘아일리아’(애플리버셉트)의 8mg 고용량 제형 ‘아일리아 HD’가 FDA의 허가를 취득했다고 19일 공표했다.‘아일리아 HD’는 망막정맥 폐쇄로 인한 황반부종(RVO) 환자들을 위한 치료제로 허가관문을 통과했다.월 1회 투여 유도요법을 진행한 후 최대 8주 간격의 유지요법제로 투여할 수 있도록 허가받았다.이날 리제네론 파마슈티컬스 측은 아울러 ‘아일리아 HD’가 일부 환자들을 위해 4주 간격(즉, 월 1회)으로 투여하는 대안으로도 FDA로부터 허가를 취득했다고 설명했다.4주 간격 투여 대안은 이에 따라 현재 ‘아일리아’가 허가를 취득한 습식 노화 관련 황반변성(wAMD), 당뇨병성 황반부종(DME), 당뇨병성 망막병증(DR) 및 망막정맥 폐쇄로 인한 황반부종 등의 적응증에 걸쳐 유익성이 예상되는 환자들에게 사용될 수 있게 됐다.리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 공동의장, 대표 겸 최고 학술책임자는 “우리는 이번 승인으로 ‘아일리아 HD’가 일부 망막질환 환자들을 위한 선택지의 하나로 한층 더 탄탄한 위치에 자리매김할 수 있게 된 것이라는 믿음을 갖고 있다”면서 “이는 또 환자들과 이들을 치료하는 망막질환 전문의들의 의료상의 니즈를 충족시키기 위해 우리가 부단하게 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.‘아일리아 HD’는 망막정맥 폐쇄에 대응하는 최초의 치료제로 주사횟수를 감소시킬 수 있기 때문에 기존의 치료제들에 비해 환자들에 대한 투여횟수를 절반 정도로 낮출 수 있을 것이라고 얀코풀로스 대표는 강조했다.또한 허가를 취득한 전체 4가지 적응증에 걸쳐 ‘아일리아 HD’를 원 1회 투여용 대안으로 사용할 수 있게 됨에 따라 개별환자들의 의료상의 니즈를 충족시켜 줄 맞춤 치료를 위한 의사들의 유연성과 선택성을 높여줄 수 있게 될 것이라고 덧붙였다.FDA는 임상 3상 ‘QUASAR 시험’에서 도출된 자료를 근거로 망막정맥 폐쇄로 인한 황반부종 치료 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험은 망막정맥 폐쇄로 인한 황반부종 환자들을 대상으로 ‘아일리아’ 2mg 제형을 4주 간격으로 투여하면서 ‘아일리아 HD’ 8mg 제형을 8주 간격으로 투여받은 피험자 그룹과 효능‧안전성을 비교평가하는 내용으로 진행됐다.그 결과 36주차에 평가했을 때 ‘아일리아 HD’를 8주 간격으로 투여받은 피험자 그룹의 경우 ‘아일리아’를 4주 간격으로 투여한 대조그룹과 비교했을 때 시력 개선도의 비 열등성이 입증되면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.게다가 이 같은 ‘아일리아 HD’의 효과는 각각 망막분지정맥 폐쇄, 망막중심정맥 폐쇄 또는 망막 반중심정맥 폐쇄 등을 나타내는 전체 환자들에게서 일관되게 나타났다.‘아일리아 HD’를 투여받았던 망막정맥 폐쇄 환자들의 3% 이상에서 가장 높게 수반된 부작용을 보면 안압 증가, 흐리게 보임, 백내장, 결막하 출혈, 안구 불편감, 눈의 통증, 눈의 자극 및 유리체 박리 등이 보고됐다.한편 ‘아일리아 HD’ 프리필드 시린지(PFS) 제형과 관련, 이날 리제네론 파마슈티컬스 측은 인디애나州 블루밍턴에 소재한 의약품 위탁 개발‧제조기업 캐털런트 인디애나社(Catalent Indiana)와 문제를 해소하기 위한 협력을 지속하고 있다고 밝혔다.캐털런트 인대애나는 지난 7월 FDA의 종합현장검사에서 ‘아일리아 HD’와는 무관하지만, 문제점들이 확인된 바 있다.리제네론 파마슈티컬스 측은 앞서 공표했던 대로 ‘아일리아 HD’의 프리필드 시린지 충진 제조공정에 대한 허가신청서를 내년 1월까지 FDA에 제출한다는 방침이다.‘아일리아 HD’는 습식 노화 관련 황반변성과 당뇨병성 황반부종 적응증과 관련해서 8~16주 간격 투여요법(3회 월 1회 유도요법 후)을, 당뇨병성 망막병증과 관련해서 8~12주 간격 투여요법(3회 월 1회 유도요법 후)을, 망막정맥 폐쇄와 관련해서 8주 간격 투여요법(3~5회 월 1회 유도요법 후)을 각각 승인받았다.임상시험에서 ‘아일리아 HD’를 투여받았던 환자들 가운데 일부는 월 1회 유도요법을 진행했을 때 성공적인 반응이 나타남에 따라 투여간격을 연장한 결과 그 같은 반응이 유지되지 않은 것으로 파악됐다.이 환자들은 4주 간격으로 투여를 재개할 경우 유익성을 얻을 수 있게 될 것이라고 리제네론 파마슈티컬스 측은 덧붙였다.

이덕규 2025.11.20
글로벌

빠른 투여 로슈 ‘룬수미오’ 피하주사제 EU 허가

2~4시간에서 1분으로..로슈社는 소포성 림프종(FL) 치료제 ‘룬수미오’(Lunsumio: 모수네투주맙)의 피하주사제(SC) 제형이 EU 집행위원회로부터 조건부 승인을 취득했다고 19일 공표했다.‘룬수미오’ 피하주사제는 2차 약제 또는 그 이하 치료단계에서 전신요법제를 투여한 이후의 성인 재발성 또는 불응성 소포성(小胞性) 림프종 환자들을 위한 치료제로 ‘룬수미오’ 피하주사제 제형을 사용할 수 있도록 승인했다.EU 집행위는 임상 1/2상 ‘GO29781 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘룬수미오’의 새로운 제형을 승인한 것이다.‘GO29781 시험’에서 ‘룬수미오’ 피하주사제는 기존의 정맥주사제 제형과 비교했을 때 약물체내동태의 비 열등성이 입증된 데다 예상치 못했던 안전성 문제의 징후가 관찰되지 않았다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “고정기간 투여요법의 유익성을 근거로 이제 ‘룬수미오’가 1분 정도가 소요되는 피하주사제로 투여할 수 있게 됐다”면서 “덕분에 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들의 개별적인 임상적 요건과 라이프스타일 취향을 충족시키는 데 도움을 줄 추가적인 치료대안이 확보된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.우리가 보유한 치료제들의 새로운 제형을 개발하는 일은 환자들을 위해 유통성이 향상되고 보다 나은 치료경험을 제공하기 위해 기울이고 있는 노력의 일환이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.‘룬수미오’ 피하주사제는 외래환자 단계에서 사용을 시작할 수 있는 고정기간 투여용 치료제의 일종이다.특히 약물을 투여하는 데 2~4시간 정도가 소요되는 기존의 정맥주사제에 비해 크게 단축된 1분 정도의 투여시간이 소요될 뿐이라는 장점이 눈에 띈다.‘룬수미오’는 3차 약제 또는 그 이하 치료단계의 소포성 림프종 환자들에게 정맥주사제 또는 피하주사제를 사용해 투여했을 때 호의적인 유익성-위험성 프로필이 입증된 데다 깊고 지속적인 관해에 도달한 비율이 높게 나타난 치료제이다.‘룬수미오’ 정맥주사제의 경우 3차 약제 또는 그 이하 치료단계의 소포성 림프종 환자들을 위해 사용할 수 있도록 승인받은 최초의 이중 특이성 항체이다.완전관해에 도달했던 환자들의 57%가 5년차에 평가했을 때도 관해 상태를 유지한 것으로 나타났을 만큼 지속적인 반응을 나타내는 것으로 입증된 치료제이다.‘GO29781 시험’에 참여해 피하주사제 또는 정맥주사제를 투여받은 피험자들로부터 확보된 장기간 자료는 다음달 6~9일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최될 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회 석상에서 발표될 예정이다.이들 자료는 FDA를 포함한 세계 각국의 보건당국들에 제출될 예정이다.한편 ‘룬수미오’ 피하주사제를 평가하기 위해 착수되었던 임상 3상 시험 건들은 현재도 계속 진행되고 있다.여기에 해당하는 시험례들 가운데는 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 소포성 림프종 환자들을 대상으로 ‘룬수미오’ 피하주사제와 ‘레블리미드’(레날리도마이드)를 병용투여하면서 진행 중인 ‘MorningLyte 시험’이 포함되어 있다.‘룬수미오’는 ‘컬럼비’(글로피타맙)와 함께 제약업계를 선도하고 있는 로슈의 CD20×CD3 이중 특이성 항체 포트폴리오를 구성하고 있다.

이덕규 2025.11.20
글로벌

美 바이킹 테라 비만 치료제 임상 3상 본격화

또 하나의 비만 치료제가 시장경쟁에 본격 가세하는 시기가 앞당겨질 수 있을 것인가?미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 대사계‧내분비계 장애 치료제 임상단계 개발 전문 제약기업 바이킹 테라퓨틱스社(Viking Therapeutics)가 ‘VK2735’ 피하주사제의 임상 3상 ‘VANQUISH-1 시험’의 피험자 충원을 종료했다고 19일 공표해 관심도를 살찌울 수 있을 전망이다.‘VK2735’가 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 및 포도당 의존성 인슐린 분비 촉진 폴리펩타이드(GIP) 수용체 이중 작용제의 일종에 속하는 유망한 비만 치료제 후보물질이기 때문.현재 ‘VK2735’는 비만을 포함한 각종 대사계 장애를 치료하는 경구복용제 및 피하주사제로 개발이 진행 중이다.피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관 시험으로 설계된 임상 3상 ‘VANQUISH-1 시험’은 ‘VK2735’의 효능과 안전성을 평가하기 위해 78주에 걸쳐 피하주사제로 주 1회 투여하는 방식으로 진행될 예정이다.특히 이 시험에는 약 4,650명에 달하는 체질량 지수(BMI) 30kg/m² 이상의 성인 비만 환자들 또는 최소한 한가지 체중 관련 합병증을 동반한 BMI 27kg/m² 이상의 과다체중자들이 피험자로 충원됐다.충원된 피험자들은 4개 그룹으로 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘VK2735’ 7.5mg, 12.5mg, 17.5mg 또는 플라시보를 주 1회 투여받게 된다.이 시험의 일차적인 목표는 78주 후 플라시보 대조그룹과 비교평가한 ‘VK2735’ 투여그룹의 착수시점 대비 체중감소 비율을 산출하는 데 두어졌다.탐색적인 이차적 시험목표들 가운데는 효능과 안전성을 추가로 평가하는 내용들이 포함됐다.이 중에는 착수시점과 비교했을 때 체중이 5% 이상, 10% 이상, 15% 이상 및 20% 이상 감소한 피험자들의 비율을 평가하는 내용이 눈에 띈다.또한 ‘VANQUISH-1 시험’은 종료 후 52주에 걸친 연장시험의 진행이 계획되어 있어 선택 유무에 따라 피험자들에게 ‘VK2735’를 계속 투여받을 수 있는 기회가 주어지게 된다.바이킹 테라퓨틱스社의 브라이언 리언 대표는 “임상 3상 ‘VANQUISH-1 시험’의 피험자 충원이 당초 예정보다 앞당겨 종료되었음을 공표하게 된 것에 고무되어 있다”면서 “앞서 이루어진 ‘VK2735’의 임상시험례들과 마찬가지로 피험자 충원이 빠르게 진행된 데다 충원목표를 초과달성있었다는 점은 주목할 만한 부분”이라고 말했다.우리 바이킹 테라퓨틱스는 현재 사용 중인 치료제들을 뛰어넘는 새로운 비만 치료제를 선보일 수 있도록 하기 위해 누구에게도 뒤지지 않는 열정을 갖고 있다고 리언 대표는 설명했다.이와 함께 또 다른 임상 3상 ‘VANQUISH-2 시험’의 경우 내년 1/4분기 중으로 피험자 충원이 종료될 수 있을 것으로 예상하고 있다고 리언 대표는 덧붙였다.현재 바이킹 테라퓨틱스는 ‘VANQUISH-2 시험’에서 비만 환자 또는 과다체중자들로 2형 당뇨병을 동반한 환자들을 대상으로 ‘VK2735’ 피하주사제의 효능‧안전성을 평가하기 위한 부분을 진행하고 있다.이 시험 또한 내년 1/4분기 중으로 피험자 충원이 종료될 수 있을 것으로 바이킹 테라퓨틱스 측은 예상하고 있다.한편 바이킹 테라퓨틱스는 지난해 ‘VK2735’의 임상 2상 ‘VENTURE 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 공개한 바 있다.시험결과를 보면 일차적‧이차적 시험목표들이 성공적으로 충족된 것으로 나타났다.‘VK2735’를 투여한 피험자들의 체중이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증되었던 것.실제로 ‘VK2735’ 피하주사제를 투여받은 피험자들은 13주 후 체중이 착수시점에 비해 최대 14.7%까지 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증된 데다 이 같은 체중감소 효능이 정체되는(plateau) 징후들은 관찰되지 않았다.아울러 ‘VENTURE 시험’에서 ‘VK2735’는 고무적인 안전성‧내약성이 입증되어 대부분의 부작용이 경도 또는 중등도로 수반되었던 것으로 파악됐다.‘VK2735’를 투여한 후 이 같은 부작용으로 인해 시험참여가 중단된 피험자들의 비율은 플라시보 대조그룹과 대동소이하게 나타났다.대규모 피험자 충원이 조기에 성공적으로 종료됨에 따라 본격화할 ‘VK2735’의 임상 3상 시험에서 도출될 결과를 예의주시해 볼 일이다.

이덕규 2025.11.20
글로벌

FDA, ‘엡킨리’ R/R 병용요법 소포성 림프종 승인

애브비社는 자사의 T세포 관여 이중 특이성 항체 피하주사제 ‘엡킨리’(Epkinly: 엡코리타맙)와 ‘맙테라’(리툭시맙), ‘레블리미드’(레날리도마이드)를 병용하는 요법이 성인 재발성/불응성(R/R) 소포성(小胞性) 림프종 환자 치료제로 FDA의 허가를 취득했다고 18일 공표했다.‘엡킨리’ 기반 병용요법은 본임상 3상 ‘EPCORE FL-1 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이번에 발매를 승인받은 것이다.이 시험에서는 ‘엡킨리’와 ‘맙테라’, ‘레블리미드’를 병용하는 요법과 기존의 표준요법제인 ‘맙테라’와 ‘레블리미드’를 병용하는 요법을 고정기간 동안 투여하면서 비교평가가 이루어졌다.그 결과 ‘엡킨리’와 ‘맙테라’, ‘레블리미드’를 병용하는 요법이 소포성 림프종 치료의 판도를 재편할 수 있을 것이라는 잠재력이 입증된 데다 환자들이 그들의 치료여정에서 좀 더 조기에 ‘엡킨리’ 기반 병용요법을 투여받을 수 있게 될 것이라는 기대감을 무게를 싣게 했다.뉴욕에 소재한 메모리얼 슬로언 케터링 암센터의 림프종 전문가 로렌조 팔키 박사는 “재발성 소포성 림프종이 치유가 어려울 수 있는 데다 복잡하고 지속성 질환으로 나타날 수 있는 만큼 치료여정에서 좀 더 조기에 치료방법을 변화시킬 수 있는 추가적인 치료대안들을 필요로 한다”면서 “본임상 3상 ‘EPCORE FL-1 시험’에서 나타난 결과를 보면 ‘엡킨리’ 기반 병용요법이 믿을 수 없을 정도로(incredibly) 유의미하고 지속적인 반응을 나타내 ‘맙테라’와 ‘레블리미드’ 병용요법을 진행한 대조그룹과 차이를 내보인 것”이라고 말했다.이 같은 결과는 무(無) 항암화학요법제 치료대안인 데다 외래환자로 내원해 투여받을 수 있는 ‘엡킨리’ 기반 병용요법이 새로운 표준요법으로 자리매김할 수 있을 것이라는 가능성을 갖게 하는 것이라고 팔키 박사는 설명했다.임상 3상 ‘EPCORE FL-1 시험’은 지연성(遲延性)에서부터 공격성을 나타내는 환자들을 포함해 폭넓은 스펙트럼에 걸친 재발성/불응성 소포성 림프종 환자들을 피험자로 충원한 가운데 진행됐다.이 시험에서 ‘엡킨리’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 종양이 진행되었거나 피험자가 사망에 이른 비율이 기존의 표준요법제인 ‘맙테라’, ‘레블리미드’ 병용요법을 진행한 대조그룹에 비해 79% 낮게 나타나 주목할 만해 보였다.총 반응률을 보더라도 ‘엡킨리’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 89%에 달해 ‘맙테라’와 ‘레블리미드’를 병용한 대조그룹의 74%를 상회했다.무진행 생존기간의 경우 ‘엡킨리’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 분석시점에서 아직 산출되지 않았던 반면 ‘맙테라’와 ‘레블리미드’를 병용한 대조그룹에서는 11.2개월로 집계됐다.이밖에도 ‘엡킨리’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 74%의 완전반응률이 도출되어 ‘맙테라’, ‘레블리미드’ 병용요법 대조그룹의 43%와 확연한 격차를 내보였다.‘엡킨리’ 기반 병용요법이 ‘EPCORE FL-1 시험’에서 나타낸 안전성 프로필을 보면 이미 알려져 있는 개별약물들의 안전성 프로필과 대체로 대동소이했다.피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 발진, 상기도 감염증, 피로, 주사부위 반응, 변비, 설사, 사이토킨 방출 증후군, 폐렴, ‘코로나19’ 및 고열 등이 보고됐다.‘엡킨리’와 ‘맙테라’, ‘레블리미드’를 병용하는 요법은 앞서 FDA에 의해 재발성/불응성 소포성 림프종을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.애브비社의 데진 아비도예 암‧고형종양‧혈액질환 치료제 부문 대표 겸 부회장은 “이번 승인으로 ‘엡킨리’가 소포성 림프종 환자들을 위한 2차 약제 및 후속단계 치료제로는 첫 번째 이중 특이성 항체로 자리매김할 수 있게 됐다”면서 “재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들에게서 치료성과를 개선해 줄 새로운 치료대안이 절실히 요망되어 왔음을 상기할 때 이번 승인은 주목할 만한 것”이라고 강조했다.한편 ‘엡킨리’ 단독요법제가 앞서 지난해 6월 FDA로부터 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자 치료제로 가속승인을 취득한 바 있다.확증시험으로 이루어진 임상 3상 ‘EPCORE FL-1 시험’의 결과가 도출됨에 따라 FDA는 ‘엡킨리’ 단독요법제의 허가지위를 가속승인에서 완전승인(full approval)으로 격상시켰다.애브비 측은 덴마크 제약기업 젠맙社와 함께 세계 각국에서 ‘엡킨리’ 기반 병용요법의 재발성/불응성 소포성 림프종 적응증 추가가 승인될 수 있도록 한다는 방침이다.‘EPCORE FL-1 시험’의 결과는 다음달 6~9일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최될 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회 석상에서 발표될 예정이다.

이덕규 2025.11.19
글로벌

중성지방 10~100배 희귀 유전병 치료제 나온다

미국 캘리포니아州 패서디나에 소재한 RNA 간섭 기술 기반 치료제 개발 전문 제약기업 애로우헤드 파마슈티컬스社(Arrowhead)는 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제 ‘리뎀플로’(Redemplo: 플로자시란)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 18일 공표했다.‘리뎀플로’는 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자들에게서 중성지방 수치를 낮추기 위해 식이요법에 병행해 투여하는 보조요법제 용도로 허가를 취득했다.가족성 초유미세지방혈증 증후군 또는 가족성 유미립자혈증 증후군으로도 불리는 가족성 킬로미크론혈증 증후군은 중증 희귀질환의 일종이어서 미국 내 환자 수가 6,500명 정도로 추정되고 있다.특히 중성지방 수치가 정상적인 수준에 비해 10배에서 100배 정도가지 높게 나타나면서 치명적일 수 있는 급성 재발성 췌장염이 발생할 위험성이 크게 높아지는 결과로 이어지는 것으로 알려져 있다.가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들을 치료하기 위한 siRNA 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘리뎀플로’가 최초이자 유일하다.피하주사제를 간편하게 3개월 간격으로 1회 자택에서 자가투여할 수 있는 치료제로 개발됐다.‘리뎀플로’는 애로우헤드 파마슈티컬스 측이 독자보유한 데다 차별화된 ‘표적 RNA 간겁 분자물질’(TRiM: Targeted RNAi Molecule) 플랫폼이 적용된 가운데 개발되었고, 이 회사가 처음으로 FDA의 허가관문을 뛰어넘은 제품으로 자리매김할 수 있게 됐다.애로우헤드 파마슈티컬스社의 크리스 앤잘론 대표는 “이번에 허가를 취득한 데 이어 발매를 앞두게 된 것은 우리의 여정에서 새로운 장(章)이 열리기 시작했음을 의미하는 것”이라면서 “우리의 여정 가운데 하나는 중증질환을 앓고 있는 환자들의 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료제들을 선보이기 위해 흔들림 없이 사세를 집중하는 데 뿌리를 두고 있다”고 말했다.또한 ‘리뎀플로’는 애로우헤드 파마슈티컬스가 독자보유한 데다 차별화된 ‘표적 RNA 간섭 분자물질’ 플랫폼을 이용해 개발을 진행한 끝에 처음으로 FDA의 허가관문을 뛰어넘은 치료제라고 앤잘론 대표는 강조했다.그는 뒤이어 “TRiM 플랫폼이 체내의 7가지 다양한 세포 유형들에 짧은 간섭 RNA 치료제를 전달할 수 있을 뿐 아니라 동시에 하나의 분자물질 내부에서 2개의 유전자들이 발현되지 않도록 억제하는(silence) 기전을 나타낸다”고 설명했다.이 플랫폼 기술의 폭넓은 적용범위에 힘입어 애로우헤드 파마슈티컬스가 우리가 대응할 수 있는 질환들의 범위가 극적으로(dramatically) 확대될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 임상에서 진단을 받은 데다 유전적으로 가족성 킬로미크론혈증 증후군이 확인된 성인 환자들을 충원한 후 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행된 임상 3상 ‘PALISADE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘리뎀플로’의 발매를 승인한 것이다.시험결과를 보면 일차적 시험목표 뿐 아니라 핵심적인 전체 이차적 시험목표들이 충족됐다.중성지방 수치와 아포지질단백질 C-Ⅲ(APOC3)의 수치가 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증된 것.‘PALISADE 시험’에서 ‘리뎀플로’ 25mg을 투여한 피험자 그룹의 경우 평균 중성지방 수치가 착수시점에 비해 80%까지 깊고 지속적으로 감소한 데다 플라시보 대조그룹의 17%를 크게 상회한 것으로 나타났다.또한 ‘리뎀플로’ 25mg을 투여한 피험자 그룹은 급성 췌장염 발생건수가 플라시보 대조그룹을 밑돌았다.가족성 킬로미크론혈증 증후군 재단의 린지 서튼 브라이언 대표는 “가족성 킬로미크론혈증 증후군에 수반되는 증상들이 대부분 눈으로 보이지 않는 까닭에 지금까지 환자 커뮤니티가 간과되어 왔던 데다 오해 또한 작지 않았고, 이로 인해 효과적인 치료제를 찾기 위한 환자들의 여정이 쉽지 않았다”고 말했다.‘리뎀플로’를 투여한 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 데다 플라시보 대조그룹에 비해 5% 이상 빈번하게 나타난 부작용들을 보면 고혈당증, 두통, 구역 및 주사부위 반응 등이 보고됐다.‘PALISADE 시험’에서 도출된 효능‧안전성 결과는 지난해 8월 30일~9월 2일 영국 런던에서 개최되었던 유럽 심장병학회(ESC) 학술회의와 같은 해 11월 16~18일 미국 일리노이州 시카고에서 열린 미국 심장협회(AHA) 2024년 사이언티픽 세션에서 발표됐다.이와 함께 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

이덕규 2025.11.19

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