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‘임핀지’ dMMR 자궁내막암 적응증 FDA 플러스

아스트라제네카社는 자사의 항암제 ‘임핀지’(더발루맙)와 카보플라틴, 파클리탁셀 등의 항암화학요법제를 병용한 후 ‘임핀지’ 단독요법을 진행하는 치료법이 FDA의 허가를 취득했다고 17일 공표했다.이번에 허가를 취득한 ‘임핀지’의 적응증은 종양이 복제오류 복구 결함(dMMR)을 동반한 성인 원발성 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자들을 치료하는 용도이다.복제오류 복구 결함(dMMR)으로 알려진 특정한 유전적 특성을 동반한 자궁내막암은 전체 진행성 자궁내막암 환자들의 25~30% 정도에서 나타나는 것으로 알려져 있다.FDA는 임상 3상 ‘DUO-E 시험’에서 복제오류 복구 결함을 동반한 하위그룹을 대상으로 사전에 예정된 탐색적 분석을 진행한 결과를 근거로 이번에 ‘임핀지’의 적응증 추가를 승인한 것이다.‘DUO-E 시험’에서 확보된 결과는 의학 학술지 ‘임상종양학誌’에 게재됐다.시험에서 ‘임핀지’와 카보플라틴, 파클리탁셀을 병용한 후 ‘임핀지’ 단독요법을 진행한 복제오류 복구 결함 동반 자궁내막암 환자그룹은 항암화학요법제 대조그룹과 비교했을 때 종양이 진행되었거나 피험자가 사망에 이른 비율이 58% 감소한 것으로 분석됐다.이와 관련, 미국에서 자궁내막암은 여성들에게 4번째로 빈도높게 발생하고 있는 다빈도 암이다.지난 2022년 한해 동안에만 총 6만6,000명 이상의 환자들이 자궁내막암을 진단받은 데다 1만2,000명 가까운 환자들이 이로 인해 사망한 것으로 추정될 정도.초기에 자궁내막암을 진단받은 환자들은 5년 생존률이 약 80~90%에 달하는 반면 진행기 환자들을 위한 새로운 치료대안들이 절실히 요망되고 있는 것이 현실이다.진행기 자궁내막암 환자들의 5년 생존률이 20%를 밑돌고 있을 정도이기 때문.‘DUO-E 시험’을 총괄한 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터의 섀넌 N. 웨스틴 교수(부인암‧생식의학)는 “자궁내막암의 유병률과 사망률이 앞으로 지속적으로 크게 증가할 것으로 예상되고 있는 형편이어서 초기 환자들을 위한 새로운 치료대안들의 확보가 과거 어느 때보다 중요해지고 있다”면서 “이번 승인이 ‘임핀지’와 항암화학요법제를 병용한 후 ‘임핀지’ 단독요법을 진행하는 치료법이 복제오류 복구 결함 자궁내막암 환자들에게 중요한 임상적 유익성을 제공해 줄 수 있을 것임을 방증하는 것”이라고 강조했다.아스트라제네카社 항암제 사업부문의 데이브 프레드릭손 부회장은 “지난 수 십년 동안 자궁내막암 치료상의 진전이 제한적인 수준에서 이루어졌을 뿐이어서 차후 이 암으로 인한 부담이 증가할 것으로 예상되는 가운데 지속적인 혁신이 대단히 중요해 보인다”고 언급했다.프레드릭손 부회장은 뒤이어 “면역치료제와 항암화학요법제를 병용하는 요법이 자궁내막암에서 새로운 표준요법제로 부각되고 있다”며 “이번에 ‘임핀지’의 적응증 추가가 승인된 것이 복제오류 복구 결함 자궁내막암 환자들을 위해 새롭고 중요한 치료대안이 확보되었음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 설명했다.‘임핀지’와 항암화학요법제를 병용하는 치료법의 안전성 및 내약성 프로필을 보면 일반적으로 관리가 가능한 것으로 나타난 가운데 앞서 진행되었던 임상시험례들로부터 확보된 내용을 대체로 궤를 같이했다.아울러 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 관찰되지 않았다.한편 유지요법제로 ‘임핀지’와 항암화학요법제를 병용한 후 ‘임핀지’와 ‘린파자’(올라파립)를 병용하는 요법이 시험에서 무진행 생존기간과 관련된 일차적 시험목표를 충족한 것으로 나타났다.시험은 두 그룹에서 핵심적인 이차적 시험목표의 하나인 총 생존기간을 평가하기 위해 지속될 예정이다.‘임핀지’ 뿐 아니라 ‘임핀지’와 ‘린파자’를 병용하는 요법에 대한 허가신청 건은 현재 EU, 일본 및 기타 일부국가에서 ‘EUO-E 시험’의 결과를 근거로 심사가 진행 중이다.

이덕규 2024.06.18
글로벌

머크&컴퍼니, 21價 폐렴구균 백신 FDA 허가

머크&컴퍼니社는 자사의 21價 폐렴구균 결합백신 ‘캡백시브’(Capvaxive‧또는 ‘V116’)가 FDA의 허가를 취득했다고 17일 공표했다.‘캡백시브’는 18세 이상의 성인들에게서 페렴구균 혈청형 3, 6A, 7F, 8, 9N, 10A, 11A, 12F, 15A, 15B, 15C, 16F, 17F, 19A, 20A, 22F, 23A, 24F, 31, 33F 및 35B에 의한 침습성 폐 질환을 예방하기 위한 능동면역을 확립하는 용도로 허가관문을 통과했다.이와 함께 ‘캡백시브’는 18세 이상의 성인들에게서 폐렴구균 혈청형 3, 6A, 7F, 8, 9N, 10A, 11A, 12F, 15A, 15C, 16F, 17F, 19A, 20A, 22F, 23A, 23B, 24F, 31, 33F 및 35B에 의한 폐렴을 예방하기 위한 능동면역을 확립하는 용도로도 발매를 승인받았다.앞서 ‘캡백시브’의 허가심사 건은 지난해 12월 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 바 있다.‘캡백시브’는 침습성 폐질환의 대부분을 유발하는 혈청형들로부터 성인들을 보호하는 데 도움을 주고자 하는 취지에서 개발이 이루어졌다.‘캡백시브’의 조성성분 또는 디프테리아 독소에 중증 알러지 반응을 나타낸 전력이 있는 사람들의 경우에는 투여를 삼가야 한다.폐렴구균 혈청형 3, 6A, 7F, 8, 9N, 10A, 11A, 12F, 15A, 15C, 16F, 17F, 19A, 20A, 22F, 23A, 23B, 24F, 31, 33F 및 35B에 의한 폐렴을 예방하기 위한 용도의 경우 옵소닌화 세포활성(OPA)을 평가해 면역반응을 분석한 결과를 근거로 가속승인의 형태로 허가가 결정됐다.이에 따라 적응증이 계속 허가상태를 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.질병관리센티(CDC) 산하 예방접종자문위원회(ACIP)는 성인들을 대상으로 ‘캡백시브’의 접종 권고 여부를 논의하고 결론을 내놓기 위한 회의를 이달 중 소집할 전망이다.조지아州 애틀란타에 소재한 에모리대학 명예교수이자 머크&컴퍼니社의 학술자문위원회 위원으로도 활동하고 있는 월터 오렌스타인 박사(의학‧역학‧보건학‧소아의학)는 “침습성 폐렴구균 질환으로 인한 합병증이 입원, 장기(臟器) 손상 또는 사망으로까지 귀결될 가능성을 배제할 수 없다”면서 “성인들에게서 나타난 증상들의 대다수가 현재 허가를 취득한 다른 폐렴구균 결합백신들에는 포함되지 않은 혈청형들에 의해 발생한 사례들”이라고 지적했다.그는 뒤이어 “이번에 허가된 ‘캡백시브’가 성인들에게서 발생하는 침습성 폐렴구균 질환들의 대다수를 유발하는 혈청형들을 포함하도록 설계된 만큼 침습성 폐질환과 폐렴구균성 폐질환으로부터 성인들을 보호하는 데 도움이 될 수 있을 것”이라고 설명했다.CDC의 2018~2021년 자료를 근거로 ‘캡백시브’가 커버하는 혈청형들은 기존의 폐렴구균 20價 결합백신 ‘PCV20’에 비해 더 많은 수의 침습성 폐렴구균 질환들이 성인들에게 유발되는 데 관여하고 있다.50세 이상의 성인들에게 ‘캡백시브’가 커버하는 혈청형들이 침습성 폐렴구균 질환 발생사례들의 84% 정도에 관여하는 것으로 추정되어 ‘PCV20’의 52%를 크게 상회할 정도.마찬가지로 65세 이상의 성인들에게서 ‘캡백시브’가 커버하는 혈청형들은 침습성 폐렴구균 질환 발생사례들의 85% 정도에 관여하는 것으로 추정되어 ‘PCV20’의 51%와 비교했을 때 현격한 격차를 내보였다.다만 이 같은 수치들은 CDC의 역학자료에 근거를 둔 것이어서 개별백신의 효능을 반영하는 것은 아니다.현재 ‘캡백시브’와 ‘PCV20’의 효능을 비교평가한 연구사례는 부재한 상황이다.동일한 CDC의 자료에 따르면 ‘캡백시브’는 현재 허가를 취득한 다른 폐렴구균 백신들에 의해 포함되지 않는 8개 혈청형들을 커버하고 있다.이 혈청형들은 50세 이상의 성인들에게 침습성 폐렴구균 질환들의 27% 정도에 관여하고, 65세 이상의 성인들에게서는 30% 안팎에 관여하는 것으로 사료되고 있다.머크 리서치 래보라토리스社의 딘 Y. 리 대표는 “오늘 FDA의 승인결정이 ‘캡백시브’와 관련한 우리의 인구특정(pupulation-specific) 전략을 방증하는 것”이라면서 “폐렴구균 질환에 대한 심도깊은 이해에 근거를 둔 ‘캡백시브’가 다양한 연령대의 성인들에게서 견고한 면역원성을 입증해 보였다”고 말했다.성인들에게서 침습성 폐렴구균 질환 유발 혈청형들의 대부분에 대응할 수 있도록 하기 위해 설계된 새로운 대안으로 ‘캡백시브’를 선보이게 된 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.FDA가 ‘캡백시브’의 허가를 결정한 임상시험 자료들 가운데는 본임상 3상 ‘STRIDE-3 시험’의 결과가 포함되어 있다.이 시험은 앞서 폐렴구균 백신을 접종받았던 전력이 없는 18세 이상의 성인들을 대상으로 ‘캡백시브’와 ‘PCV20’의 효능을 비교평가한 시험례이다.임상 3상 ‘STRIDE- 시험’과 ‘STRIDE-6 시험’에서 도출된 결과 또한 ‘캡백시브’가 허가를 취득하는 과정에서 참조됐다.두 시험은 각각 백신 접종전력이 없거나 접종전력이 있는 성인들을 대상으로 ‘캡백시브’의 효능을 평가한 시험례들이다.

이덕규 2024.06.18
글로벌

진통제 메타미졸 과립구 감소증 위험 예의주시

진통제 메타미졸(metamizole)과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA)이 백혈구 수치가 갑작스럽게 떨어지면서 중증 감염증으로 이어질 수 있는 과립구 감소증 위험성을 예의주시하면서 위험성을 최소화하기 위한 조치를 강구할 것이라고 14일 공표했다.메타미졸을 함유한 의약품들은 중등도에서 중증에 이르는 통증 및 고열을 치료하는 용도로 EU 각국에서 허가를 취득하고 사용되어 왔다.구체적인 적응증은 수술 또는 외상 후 통증 치료에서부터 암 관련 통증 및 고열 치료에 이르기까지 개별 EU 회원국별로 차이가 있는 상황이다.과립구 감소증은 메타미졸 함유 제제의 부작용으로 나타날 수 있는 것으로 알려져 있다.백혈구의 한 유형에 속하는 과립구 수치가 갑작스럽고 급격하게 감소하는 증상을 나타낸다.이에 따라 현재 각종 메타미졸 함유 제제들의 제품정보에는 희귀(rare) 부작용 또는 초희귀(very rare) 부작용으로 과립구 감소증이 리스트에 올라 있다.희귀 부작용은 1,000명당 최대 1명, 초희귀 부작용은 10,000명당 최대 1명 정도의 비율로 나타나는 부작용을 말한다.이 같은 위험성을 최소화하기 위한 조치들은 국가별로 다양하게 나타나고 있다.EMA는 최근 위험성을 최소화하기 위한 조치들이 강화되었음에도 불구, 메타미졸을 복용한 후 과립구 감소증이 발생한 사례들이 보고된 핀란드 의약품관리국의 요청에 따라 검토를 개시했다.EMA에 따르면 가장 최근에 발생사례들이 보고된 후 핀란드에서 유일한 메타미졸 함유 제제를 허가받아 발매해 왔던 제약사는 안전성 사유로 허가취하를 요청했다.이와 관련, EMA 산하 안전성관리위원회(PRAC)는 EU 각국에서 다양한 적응증에 걸쳐 허가를 취득한 메타미졸 함유 제제들의 과립구 감소증 위험성에 대한 검토를 개시할 예정이다.안전성관리위는 이와 함께 위험성을 최소화하기 위한 조치들에 대해서도 검토를 진행한다는 방침이다.이 과정에서 안전성관리위는 과립구 감소증이 메타미졸 제제들의 유익성-위험성 밸런스에 미치는 영향을 평가하고, EU 각국에서 메타미졸 제제들의 허가지위를 유지하거나, 기존의 다양한 형태를 관망하거나, 보류하거나 또는 취하하는 방안을 놓고 권고案을 내놓는다는 복안이다.EMA는 의료인, 환자단체, 학회 및 일반대중을 대상으로 이와 관련한 의견과 자료를 제출해 줄 것을 요망했다.디피론(dipyrone)으로도 알려진 메타미졸은 지난 1920년대부터 EU 각국에서 경구제, 좌약 도는 주사제로 허가받아 중등도에서 중증에 이르는 통증 및 고열을 치료하는 용도로 사용되어 왔다.안전성관리위의 검토 대상 가운데는 메타미졸 단독제 및 복합제 등이 포함된다.현재 메타미졸 함유 의약품은 오스트리아, 벨기에, 불가리아, 크로아티아, 체코, 독일, 헝가리, 이탈리아, 라트비아, 리투아니아, 룩셈부르크, 네덜란드, 폴란드, 포르투갈, 루마니아, 슬로바키아, 슬로베니아 및 스페인 등 다수의 EU 회원국에서 허가를 취득해 사용되어 왔다.핀란드에서는 유일한 허가취득 제약사가 허가취하 절차를 밟고 있다.

이덕규 2024.06.18
글로벌

EU, CAR-T 치료제 이차성 악성종양 주의를..

“키메라 항원 수용체(CAR) T세포 면역 치료제들을 사용하고 있는 환자들은 이차성 악성종양이 수반될 위험성을 평생동안(life-long) 면밀하게 모니터링해야 할 것으로 보입니다.”유럽 의약품감독국(EMA) 산하 안전성관리위원회(PRAC)가 CAR-T세포 치료제들을 사용해 치료를 진행한 후 T세포 유래 이차성 악성종양이 수반될 수 있는 결론에 도달했다고 14일 공표했다.여기서 언급된 T세포 유래 이차성 악성종양은 앞서 발생했던 암과는 다른 것으로 T세포라 불리는 면역계의 백혈구 한 유형에서 시작된 새로운 종양을 지칭하는 개념이다.이날 공개된 내용에 따르면 안전성관리위는 T세포 림프종 및 백혈병을 포함해 T세포 유래 이차성 악성종양 38건에 관한 자료를 대상으로 평가작업을 진행했다.이들 38건은 CAR-T세포 치료제들을 사용해 치료를 진행한 약 4만2,500여명의 환자들 가운데 보고된 사례들이었다.38건 가운데 절반을 대상으로 조직샘플을 검사한 결과 7건에서 CAR 구조체의 존재가 확인되어 CAR-T세포 치료제가 종양이 발생하는 과정에 관여했음이 시사됐다.T세포 유래 이차성 악성종양은 CAR-T세포 치료제들을 투여한 후 수 주 이내에서 최대 수 년이 경과한 후 발생이 보고된 것으로 나타났다.안전성관리위는 이에 따라 CAR-T세포 치료제들을 사용해 치료를 진행한 환자들은 평생동안 새로운 악성종양의 발생 유무를 모니터링받아야 할 것으로 보인다고 강조했다.CAR-T세포 치료제들은 맞춤 면역 항암제에 속하는 의약품을 말한다.환자 자신의 백혈구에서 한 유형에 속하는 T세포들을 재프로그램화한 후 이를 다시 환자에게 재주입해 암을 공격하는 것이 CAR-T세포 치료제들의 원리이다.현재 EU 각국에서 허가를 취득해 사용 중인 6개 CAR-T세포 치료제들을 보면 브리스톨 마이어스 스퀴브社의 ‘아베크마’(이데캅타진 비클류셀)와 ‘브레얀지’(이소캅타진 마라류셀), 존슨&존슨社 및 레전드 바이오텍社의 ‘카빅티’(실타캅타진 오토류셀), 노바티스社의 ‘킴리아’(티사젠렉류셀), 길리어드 사이언스社의 ‘테카투스’(브렉수캅타진 오토류셀) 및 ‘예스카타’(악시캅타진 실로류셀) 등이 포함되어 있다.CAR-T세포 치료제들은 암이 재발했거나 앞서 사용한 치료제들에 대해 더 이상 반응을 나타내지 않게 되기에 이르는 불응성 암 환자들의 B세포 백혈병, B세포 림프종, 소포성(小胞性) 림프종, 다발성 골수종 및 외투세포(外套細胞) 림프종 등을 치료하는 데 사용되고 있다.해당제품들이 허가를 취득한 이래 제품정보에는 이미 이차성 악성종양이 수반될 수 있다는 내용이 포함되어 있다.이 같은 제품정보와 위험성 관리전략은 T세포 유래 이차성 악성종양에 대해 주의토록 하는 새로운 정보가 삽입되어야 한다.안전성관리위는 이와 함께 CAR-T세포 치료제들에 관해 직접적인 의료인 커뮤니케이션(DHPC: direct healthcare professional communication)을 진행했다.직접적인 의료인 커뮤니케이션은 키메라 항원 수용체(CAR) 양성 악성종양을 포함한 T세포 유래 이차성 악성종양에 관한 안전성관리위의 심사결론에 대해 의료인들에게 고지할 예정이다.또한 직접적인 의료인 커뮤니케이션은 이차성 악성종양이 발생한 환자들을 대상으로 평생동안 모니터링을 진행할 필요가 있다는 점을 의료인들에게 환기시킨다는 방침이다.‘아베크마’, ‘브레얀지’, ‘카빅티’, ‘킴리아’, ‘테카투스’ 및 ‘예스카타’에 대한 직접적인 의료인 커뮤니케이션은 검토결과를 EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)에 전달키로 했다.약물사용자문위에 의해 채택되면 직접적인 의료인 커뮤니케이션은 합의된 계획에 따라 허가를 취득한 해당제약사들의 의료인들에게 검토결과를 고지토록 한다는 방침이다.아울러 직접적인 의료인 커뮤니케이션 홈페이지와 EU 회원국 국가등록 자료에 관련내용이 포함되도록 할 예정이다.

이덕규 2024.06.18
글로벌

암젠 ‘블린사이토’ 3번째 적응증 장착 FDA 승인

암젠社는 항암제 ‘블린사이토’(블리나투모맙)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 14일 공표했다.이에 따라 ‘블린사이토’는 측정 가능한 미세잔존질환(MRD)의 상태와 무관하게 생후 1개월 이상의 소아‧성인 CD19 항체 양성 필라델피아 염색체(Ph) 음성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병(B-ALL) 환자들을 위한 공고기(consolidation phase) 요법제 용도로도 사용이 가능케 됐다.암젠社의 제이 브래드너 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병이 공격적인 혈액암의 일종으로 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다”면서 “지난 10년 이상의 오랜 기간 동안 수많은 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들에게 도움을 준 항암제가 바로 ‘블린사이토’라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “오늘 미세잔존질환의 상태와 무관하게 1차 공고기 요법제로 사용을 승인받음에 따라 보다 많은 수의 환자들이 이처럼 전환적인(transformative) 동종계열 최초 이중 특이성 T세포 관여자(BiTE) 치료제를 사용해 치료받을 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.이번 승인으로 ‘블린사이토’는 3번째 적응증을 장착할 수 있게 됐다.FDA는 1,300여 대학 및 연구기관들로 구성된 네트워크를 지칭하는 ECOG-ACRIN 암 연구그룹이 주도한 임상 3상 ‘E1910 시험’에서 ‘블린사이토’와 항암화학요법제를 병용한 그룹의 사망 위험성이 항암화학요법제 단독요법 대조그룹에 비해 58% 낮게 나타난 결과를 근거로 ‘블린사이토’의 3번째 적응증 장착을 승인한 것이다.이 시험은 필라델피아 염색체 음성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병을 신규진단받은 환자들을 대상으로 관해기간을 심화시켜 지속적인 반응을 나타낼 수 있는 상태에 도달토록 하는 데 목표를 두고 유도요법 후 공고기 치료를 진행하는 내용으로 설계됐다.시험을 진행한 결과를 보면 ‘블린사이토’와 다단계 공고 항암화학요법제를 병용투여한 그룹의 경우 총 생존기간이 항암화학요법제 단독투여를 진행한 대조그룹에 비해 우위를 보였음이 입증됐다.3년차 시점에서 총 생존률을 평가한 결과 ‘블린사이토’와 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹에서 84.8%로 집계되어 항암화학요법제 단독투여 대조그룹의 69%를 상회한 것.마찬가지로 평균 4.5년 동안 추적조사를 진행하고 5년 총 생존률을 평가한 결과를 보더라도 ‘블린사이토’와 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹은 82.4%로 나타나 항암화학요법제 단독투여 대조그룹의 62.5%를 상회했다.ECOG-ACRIN 백혈병 위원회 위원장으로 이번 시험에 참여했던 펜실베이니아대학 의과대학의 셀리나 M. 루거 교수(혈액종양학)는 “임상 3상 ‘E1919 시험’에서 ‘블린사이토’가 사망 위험성을 감소시켜 준 데다 총 생존률 또한 괄목할 만하게 개선해 준 것으로 입증됐다”면서 “FDA의 이번 승인으로 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 표준요법이 재정립될 수 있게 될 것”이라는 말로 의의를 강조했다.기존의 표준 항암화학요법제 단독요법에 비해 한층 더 효과적인 치료대안이 제공될 수 있게 되었기 때문이라는 설명이다.백혈병‧림프종학회(LLS)의 E. 앤더스 콜브 회장은 “B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병이 1차 약제를 사용한 후 재발 위험성이 상대적으로 높게 나타나고 있다”면서 “따라서 FDA의 이번 승인을 환자들을 위해 주목할 만한 소식이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.콜브 회장은 “B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병이 가장 빈도높게 나타나고 있는 급성 림프구성 백혈병의 유형”이라며 “또 하나의 효과적인 치료대안이 조기에 환자들을 위한 치료여정에서 사용될 수 있게 된 것은 환자들의 생존기간을 연장하기 위해 힘쓰고 있는 의료인들을 위해 중요한 부분이라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.‘E1910 시험’은 제약업계의 지원없이 독자적으로 설계되고 진행됐다.ECOG-ACRIN 암 연구그룹은 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI)로부터 비용을 지원받아 시험을 진행했다.암젠 측은 시험에 사용된 ‘블린사이토’를 제공하면서 NCI와 구축한 연구‧개발 협력 합의를 통해 지원을 아끼지 않았다.

이덕규 2024.06.17
글로벌

다케다, 中 제약사 백혈병 치료제 라이센스 합의

중국의 암, 만성 B형 간염 및 기타 노화 관련질환 치료제 개발 전문 제약기업 어센티지 파마社(Ascentage Pharma‧亞盛醫藥)는 자사의 경구용 잠재적 동종계열 최고 3세대 BCR-ABL 티로신 인산화효소(TKI) 저해제 올버렘바티닙(olverembatinib)과 관련, 다케다社와 선택권 행사 조항이 포함된 독점적 라이센스 제휴 합의를 도출했다고 14일 공표했다.올버렘바티닙은 현재 만성 골수성 백혈병 및 기타 혈액종양 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.‘BCR-ABL’은 만성 골수성 백혈병 환자들에게서 악성 백혈구의 증식을 촉진하는 것으로 알려진 단백질의 일종이다.선택권 행사가 이루어질 경우 다케다 측은 중국, 홍콩, 마카우 및 타이완을 제외한 글로벌 마켓에서 올버렘바티닙의 개발‧발매를 진행할 수 있는 글로벌 독점적 전권을 보유할 수 있게 된다.이 같은 내용은 티로신 인산화효소 저해제들이 만성 골수성 백혈병 환자들을 치료하는 데 상당히 긍정적인 영향을 미치고 있는 가운데서도 종양이 기존의 치료제들에 내성을 나타내거나, 치료를 진행한 후 난치성 변이가 나타난 환자들의 경우 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편임을 상기할 때 주목할 만한 것이다.선택권 행사 합의가 도출됨에 따라 어센티지 파마 측은 다케다 측으로부터 1억 달러의 계약성사금을 지급받을 수 있게 됐다.어센티지 파마 측은 이와 함께 선택권 행사료와 추후 지급이 이루어질 수 있는 성과금을 합쳐 최대 12억 달러를 다케다 측으로부터 건네받을 수 있게 될 것으로 보인다.이와 별도로 어센티지 파마 측은 다케다 측으로부터 소수 지분투자를 받기로 했다.합의내용에 따라 어센티지 파마 측은 다케다 측이 선택권을 행사해 글로벌 마켓 전권을 보유하게 되기 전까지 올버렘바티닙의 임상개발 전과정을 독자적으로 진행키로 했다.현재 올버렘바티닙은 중국시장에서 성인 티로신 인산화효소 저해제 내성 만성기 만성 골수성 백혈병 환자, ‘T315I’ 변이 잠복 가속기 만성 골수성 백혈병 환자 및 1세대‧2세대 티로신 인산화효소 저해제 내성 또는 불내성을 나타내는 성인 만성기 만성 골수성 백혈병 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득해 사용 중이다.어센티지 파마社의 다준 양 총경리는 “다케다 측과 합의를 도출한 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “덕분에 우리가 글로벌 마켓 영업 전문성과 함께 항암제 분야에서 검증된 역량을 보유하고 있는 다케다 측의 힘을 빌려 오버렘바티닙이 각국에서 필요로 하는 환자들에게 미칠 수 있는 영향을 확대할 수 있게 된 것으로 기대되기 때문”이라고 말했다.그는 뒤이어 “오버렘바티닙이 이미 중국에서 만성 골수성 백혈병 환자들에게 괄목할 만한 영향을 미치고 있는 만큼 우리가 진행 중인 글로벌 등록 임상 3상 시험에서 오버렘바티닙의 추가적인 개발이 이루어질 수 있을 것으로 기대해 마지 않는다”고 덧붙였다.다케다社의 테레사 비테티 글로벌 항암제 사업부문 대표는 “항암제 분야에서 우리가 쌓아올린 역사를 통해 다케다는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 각국의 환자들에게 신약을 선보이고자 하는 우리와 비전을 공유한 기업들과 긴밀하게 협력해 온 전력을 입증해 보였다”고 말했다.비테티 대표는 또 “어센티지 파마 측과 합의를 통해 우리는 이 같은 소임의 이행을 한층 더 향상시킬 수 있게 될 것이라는 믿음을 갖고 있다”며 “우리는 지금까지 올버렘바티닙이 입증해 보인 유망한 결과들에 대단히 고무되어 있는 만큼 만성 골수성 백혈병 및 기타 혈액종양 환자들을 위한 후속개발을 진행하고 공급이 이루어질 수 있도록 할 기회를 누리게 된 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 덧붙였다.

이덕규 2024.06.17
글로벌

노바백스, FDA에 개량 코로나 백신 EUA 신청

미국 메릴랜드州 게이더스버그에 소재한 첨단 단백질 기반 백신 개발 전문 생명공학기업 노바백스社는 12세 이상의 소아 및 성인 접종용으로 FDA에 제출했던 개량 ‘JN.1’ COVID-19 백신(NVX-CoV2705)의 긴급사용 승인(EUA) 신청서의 내용을 수정 제출했다고 14일 공표했다.긴급사용 승인 신청내용을 수정 제출한 것은 FDA, 유럽 의약품감독국(EMA) 및 세계보건기구(WHO)가 모두 올가을 JN.1 계통을 표적으로 하는 백신을 공급토록 하고 있는 지침에 부응하고자 하는 취지에서 단행된 조치이다.노바백스의 JN.1 백신은 ‘KP.2’와 ‘KP.3’를 포함해 다양한 변이균주들에 대응해 광범위한 교차중화 항체들의 생성을 유도한 것으로 입증되면서 촉발된 변이들로부터 보호효과를 내보일 수 있을 것으로 나타났다.최근 FDA 백신‧생물학적 제제 자문위원회(VRBPAC) 회의에서 협의가 이루어진 바와 같이 ‘JN.1’을 표적으로 작용하는 백신은 공공보건을 위해 유익성을 나타낼 수 있을 전망이다.‘JN.1’은 현재 가장 빈도높게 창궐하고 있는 변이들의 모(母)균주이다.노바백스社의 존 C. 제이콥스 대표는 “노바백스가 백신 접종시즌이 시작되는 시점에서부터 단백질 기반 ‘코로나19’ 백신대안이 활발하게 공급될 수 있도록 하는 데 사세를 집중하고 있다”면서 “이는 의료인들의 권고에 따라 백신의 선택이 가능토록 할 때 백신 접종률을 높이는 데 도움이 될 수 있을 것임이 연구를 통해 시사되었음을 상기할 때 중요한 부분”이라고 말했다.비 임상자료를 보면 노바백스의 ‘JN.1’ 백신은 ‘F456l’과 ‘R346T’ 변이 뿐 아니라 ‘FLiRT’ 및 ‘FLuQE’ 변이를 포함한 ‘JN.1’ 계통 바이러스들에 대응해 광범위한 중화반응을 유도할 수 있는 것으로 입증됐다.노바백스의 백신은 아울러 다양한 ‘JN.1’ 계통 변이들에 대해 다기능 ‘Th1’ 기반 CD4 양성 T세포 반응을 나타낸 것으로 관찰됐다.노바백스의 개량 ‘JN.1’ COVID19 백신은 ‘KP.2’ 및 ‘KP.3’ 변이균주들의 모균주를 표적으로 작용한다.한편 노바백스 측은 오는 8월 중순경 미국에서 백신의 공급이 이루어질 수 있도록 한다는 방침이다.FDA가 허가를 결정하고 질병관리센터(CDC)가 접종을 권고하면 노바백스 측은 신속하게 소비자들을 위한 공급에 착수할 수 있도록 한다는 복안이다.또한 노바백스는 세계 각국의 보건당국들과도 ‘JN.1’ COVID-19 백신의 ‘긴급사용 승인’ 또는 허가신청이 이루어질 수 있도록 하기 위해 협의 중이다.

이덕규 2024.06.17
글로벌

릴리 ‘레테브모’ RET 융합 양성 갑상선암 추가

FDA가 일라이 릴리社의 경구용 항암제 ‘레테브모’(Retevmo: 셀퍼카티닙)의 2세 이상 소아 및 성인 진행성 또는 전이성 RET 유전자 융합 양성 갑상선암 환자 치료 적응증에 대해 12일 완전승인(traditional approval)을 결정했다.이날 FDA가 완전승인을 결정한 ‘레테브모’의 구체적인 적응증은 전신요법제의 사용을 필요로 하고 방사성 요오드 불응성을 나타내는 2세 이상의 소아‧성인 진행성 또는 전이성 RET 유전자 융합 양성 갑상선암 환자들을 치료하는 용도이다.앞서 ‘레테브모’는 지난 2020년 5월 전신요법제의 사용을 필요로 하고 방사성 요오드 불응성을 나타내는 12세 이상의 진행성 또는 전이성 RET 유전자 융합 양성 갑상선암 환자들을 치료하는 적응증이 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득한 바 있다.‘레테브모’는 방사성 요오드 불응성을 나타내고 전신요법제를 사용한 전력이 없으면서 앞서 별도의 코호트 그룹으로 치료를 진행한 전력이 있는 RET 유전자 융합 양성 갑상선암 환자 65명을 충원한 가운데 진행되었던 1건의 다기관, 개방표지, 멀티 코호트 그룹 대상 임상시험에서 효능을 평가받았다.이 임상시험의 명칭은 ‘LIBRETTO-001 시험’(NCT03157128 시험)이다.시험에서 주요한 효능은 총 반응률(ORR)과 반응기간(DOR)을 산출하는 방식으로 평가됐다.그 결과 앞서 치료를 진행한 전력이 있었던 41명의 환자들에게서 85%의 총 반응률이 산출된 가운데 앞서 전신요법제를 사용한 전력이 없는 24명의 환자들의 경우에는 이 수치가 96%로 도출됐다.평균 반응기간을 살펴보면 앞서 치료를 진행한 전력이 있었던 환자그룹에서 26.7개월, 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없었던 환자그룹에서는 분석시점까지 확보되지 않았다.이와 함께 소아 및 젊은층 성인 진행성 RET 유전자 변이 고형암 환자 10명을 충원해 이루어진 글로벌, 단일그룹, 멀티-코호트 그룹 ‘LIBRETTO-121 시험’에서 산출된 총 반응률 및 반응기간 입증자료가 확보됐다.‘LIBRETTO-121 시험’에서 60%의 총 반응률과 83%의 12개월 이상 반응기간이 관찰됐다.피험자들의 25% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 부종, 설사, 피로, 구갈, 고혈압, 복통, 변비, 발진, 구역 및 두통 등이 보고됐다.5% 이상의 피험자들에게서 가장 빈도높게 수반된 3급 또는 4급 검사결과의 이상을 보면 림프구 수치의 감소, 혈중 알라닌 아미노전이효소(ALT) 수치의 증가, 혈중 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 수치의 증가, 혈중 나트륨 수치의 감소 및 혈중 칼슘 수치의 감소 등이 눈에 띄었다.2세 이상 12세 미만의 소아환자들에게서 ‘레테브모’의 권고용량은 체표면적을 근거로 결정되어야 한다.12세 이상 환자들의 경우에는 체중을 근거로 권고용량이 결정되어야 한다.한편 ‘레테브모’의 진행성‧전이성 RET 유전자 융합 양성 갑상선암 적응증에 대한 완전승인 건은 신속한 진행을 위해 일라이 릴리 측이 자체 제출했던 ‘평가지원’(Assessment Aid) 프로그램이 적용된 가운데 이루어졌다.또한 ‘혁신 치료제’와 ‘희귀의약품’으로도 지정을 거쳤다.

이덕규 2024.06.17
글로벌

애브비, 차세대 염증성 腸질환 치료제 개발 제휴

애브비社는 차세대 TL1A 항체 ‘FG-M701’의 개발을 진행하기 위해 중국 제약기업 퓨처젠 바이오파마슈티컬社(GutureGen Biopharmaceutical‧明濟生物制葯)와 라이센스 제휴 계약을 체결했다고 13일 공표했다.‘FG-M701’은 현재 전임상 단계의 개발이 진행 중인 염증성 대장질환(IBD) 치료제 후보물질이다.퓨처젠 바이오파마슈티컬社는 암, 면역성 질환 및 기타 질환들을 표적으로 하는 품질높고 혁신적인 생물의약품들의 개발을 진행하는 데 사세를 집중하고 있는 제약기업이다.‘FG-M701’은 임상적으로 검증된 염증성 대장질환의 표적인 ‘종양괴사인자 유사 리간드 1A’(TL1A)을 겨냥해 작용하는 완전 휴먼 모노클로날 항체의 일종이다.‘FG-M701’은 유전적 변형을 거쳐 1세대 ‘TL1A’ 항체들과 비교했을 때 염증성 대장질환 치료제로서 우수한 효능을 발휘하면서 투여횟수를 감소시켜 동종계열 최고의 기능적 특성을 나타낼 수 있을 것으로 기대되고 있다.애브비社의 조나손 세지윅 부회장 겸 글로벌 발굴연구 담당대표는 “염증성 대장질환 유병률이 지속적으로 증가하고 있는 가운데 다수의 궤양성 대장질환 및 크론병 환자들이 기존의 치료제들을 사용했을 때 별다른 반응을 나타내지 않고 있다”면서 “애브비는 보다 많은 수의 자가면역성 질환 환자들이 관해상태에 도달할 수 있도록 하는 데 도움을 줄 수 있는 혁신적인 치료제들을 포함해 표준요법의 기준을 끌어올리기 위해 사세를 집중하고 있는 제약사”라고 말했다.이에 따라 애브비는 퓨처젠 바이오파마슈티컬 측과 긴밀한 협력을 진행해 ‘FG-M701’이 염증성 대장질환 치료제로 원활하게 개발될 수 있도록 힘쓸 것이라고 세지윅 대표는 다짐했다.퓨처젠 바이오파마슈티컬社의 설립자인 자오유 진 총경리는 “혁신적인 염증성‧자가면역성 치료제들의 개발‧발매를 진행하는 글로벌 리더기업의 한곳인 애브비 측과 파트너십을 구축하게 된 것을 대단히 기쁘게 받아들인다”면서 “애브비가 그들이 보유한 전문성과 세계적인 사세(社勢)를 이용할 수 있는 역량을 보유하고 있는 만큼 ‘FG-M701’의 잠재력을 현실화하고, 염증성 대장질환 환자들을 위한 치료제로 개발이 신속하게 진행될 수 있도록 이끌 최적의 기업이라는 것이 우리의 믿음”이라고 말했다.애브비 측과 제휴에 힘입어 우리가 독자보유한 구조 기반 표적 전개 플랫폼(STEP) 기술을 적용해 동종계열 최고 치료제 후보물질들을 산출할 수 있는 퓨처젠 바이오파마슈티컬의 역량에 한층 더 힘을 실을 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 애브비는 글로벌 마켓에서 ‘FG-M701’의 개발, 제조 및 발매를 독점적으로 진행할 수 있는 전권을 확보했다.그 대가로 퓨처젠 바이오파마슈티컬 측은 1억5,000만 달러의 계약성사금과 함께 임상개발, 허가취득 및 발매 성과금으로 최대 15억6,000만 달러의 단기 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.이와 함께 최대 두자릿수 초반대 매출액 대비 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한 또한 약속받았다.

이덕규 2024.06.17
글로벌

BARDA, 차세대 코로나 백신 개발 최대 5억弗

미국 보건부(HHS) 산하 질병예방대응본부(ASPR) 직속 생물의학첨단연구개발국(BARDA)은 비강분무형 또는 경구용 정제형 증후성 ‘코로나19’ 백신을 평가하기 위한 임상 2b상 시험을 계획하고 진행할 경우 ‘프로젝트 넥스트젠’(Project NextGen) 기금에서 최대 5억 달러가 지급될 것이라고 13일 공표했다.‘프로젝트 넥스트젠’이란 차후 ‘코로나19’에 대응하기 위한 혁신적인 차세대 백신, 치료제 및 관련기술의 개발을 지원하기 위한 50억 달러 규모의 프로그램을 말한다.BARDA와 미국 국립알러지감염성질환연구소(NIAID)가 운영을 주도하고 있다.미국 보건부의 하비어 베세라 장관은 “우리는 ‘코로나19’ 팬데믹이 이어진 기간 동안 많은 것을 습득할 수 있었고, 이제 우리는 미래의 공공보건 위기에 대비하기 위한 보다 나은 대비태세를 구축할 수 있을 것”이라고 말했다.그리고 이 가운데는 질병으로부터 자신을 보호하기 위해 누구나 보다 간편하게 투여할 수 있는 백신의 새로운 전달경로를 찾는 일이 포함될 것이라고 설명했다.베세라 장관은 뒤이어 “비강분무제와 경구용 정제로 백신을 투여할 수 있는 첨단 요법제들의 개발이 진행되고 있다”며 “바이든-해리스 정부는 ‘코로나19’ 또는 기타 위협을 초래할 수 있는 병원균들로부터 미국민들을 보호해 줄 혁신적인 차세대 백신, 치료제 및 기타 대안들을 확보하기 위한 행보를 멈추지 않을 것”이라고 강조했다.이와 관련, BARDA는 아데노바이러스 혈청형 5형(Ad-5) 경구용 백신 후보물질의 개발을 진행 중인 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재 생명공학기업 백사트社(Vaxart)에 최대 4억5,300만 달러를 지원한다는 방침이다.BARDA는 초기시험에서 성과가 도출됨에 따라 6,570만 달러를 처음 지원했고, 임상시험이 성공적으로 지원될 때 나머지 금액을 추가로 지원키로 했다.백사트 측은 자체 임상 2b상 시험을 진행할 예정이다.이와 별도로 BARDA는 뉴욕에 소재한 마운트 시나이 병원 부속 백신 플랫폼 기업 캐슬백스社(CastleVax)에 3,400만 달러를 지원키로 했다.캐슬백스는 비강분무형 백신 후보물질 ‘CVAX-01’의 개발을 진행 중이다.BARDA는 아울러 비강분무형 백신 후보물질 ‘CVXGA’를 개발 중인 조지아州 애신즈 소재 생명공학기업 사이언백社(Cyanvac)에 약 4,000만 달러를 지원한다.캐슬백스와 사이언백의 임상 2b상 시험은 BARDA의 임상시험 네트워크와 긴밀한 협력이 이루어지게 된다.질병예방대응본부(ASPR)의 돈 오코넬 차관보는 “ASPR이 ‘코로나19’와 같은 바이러스들로부터 미국민들을 보호해 줄 기술이 선을 보일 수 있도록 하기 위해 심혈을 기울이고 있다”면서 “BARDA가 투자하고 있는 차세대 백신들이 ‘코로나19’에 대응하는 우리의 보호태세를 강화시켜 주면서 비강분무형 또는 경구용 전달경로를 통해 보다 용이한 투여가 가능토록 해 줄 수 있을 것”이라고 말했다.현재 허가를 취득한 ‘코로나19’ 백신 제품들은 근육주사제여서 효과적이기는 하지만 구강, 코 및 장(腸) 등 SARS-CoV-2 바이러스가 체내로 진입하는 점막 내에서 탄탄한 면역반응을 유도하는 데 한계를 나타내고 있다는 지적이 없지 않은 형편이다.비강분무형 또는 경구용 백신의 개발이 성공적으로 이루어질 경우 접근성을 향상시키면서 투여가 간편한 안전하고, 효과적인 니들프리(needle-free) 백신으로 각광받을 수 있을 것임을 기대케 하는 이유이다.3건의 임상 2b상 시험에는 총 10,000여명의 피험자들이 충원될 예정이다.피험자들의 절반에는 개발 중인 백신 후보물질들이, 나머지 절반에는 FDA의 허가를 취득한 백신이 투여하면서 효능과 안전성에 대한 비교평가가 이루어지게 된다.한편 BARDA는 지금까지 차세대 백신, 치료제 및 관련기술들의 개발을 지원하기 위해 ‘프로젝트 넥스트젠’ 기금에서 20억 달러 이상을 지원했다.

이덕규 2024.06.14
글로벌

모더나 차세대 코로나 백신 非열등~우위 입증

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社가 차세대 ‘코로나19’ 백신 ‘mRNA-1283’의 임상 3상 시험결과를 13일 공개했다.‘코로나19’를 예방하는 데 나타낸 백신의 효능을 ‘스파이크백스’(mRNA-1273)와 비교했을 때 비 열등성이 입증되면서 일차적 시험목표가 충족되었다는 것.또한 ‘mRNA-1283’은 18세 이상의 성인그룹에서 ‘스파이크백스’에 비해 높은 효능이 관찰되었고, 65세 이상의 성인들로 구성된 하위그룹에서 일관된 추이가 눈에 띄었다고 모더나 테라퓨틱스 측은 설명했다.이 시험에서 ‘mRNA-1283’이 나타낸 긍정적인 면역원성 중간분석 결과의 경우 앞서 지난 3월 공개된 바 있다.모더나 테라퓨틱스社의 스테판 밴슬 대표는 “임상 3상 시험에서 ‘mRNA-1283’이 백신의 일차적인 효능목표가 충족된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “성인들에게서 ‘mRNA-1283’이 ‘스파이크백스’에 비해 높은 효능을 입증해 보였기 때문”이라고 말했다.밴슬 대표는 뒤이어 “5개 백신 프로그램들이 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과에 도달하는 등 모더나 테라퓨틱스이 보유한 플랫폼이 공공보건을 위해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데 일관된 역량(ability)을 입증해 보이고 있다”고 덧붙였다.현재 진행 중인 임상 3상 시험은 약 1만1,400명의 12세 이상 피험자들을 대상으로 무작위 분류, 관찰자 맹검, 활성대조군 시험으로 설계됐다.피험자들의 절반은 ‘mRNA-1283’ 10μg을 투여받았고, 나머지 절반은 ‘mRNA-1273’(스파이크백스) 50μg을 투여받았다.이번에 공개된 백신의 효능자료는 앞서 이 시험에서 공개되었던 면역원성 결과와 궤를 같이하는 것이다.시험에서 ‘mRNA-1283’은 ‘오미크론 BA.4/5’ 및 원형(ancestral) SARS-CoV-2에 대응해 ‘mRNA-1273’과 비교했을 때 보다 높은 중화항체 반응을 나타낸 것으로 입증됐다.또한 ‘mRNA-1283’은 성인 피험자 그룹과 65세 이상 피험자 하위그룹에서 가장 높은 기하평균역가율(GMT ratios)을 내보였다.이밖에도 시험에서 ‘mRNA-1283’은 ‘스파이크백스’와 유사한 안전성 프로필을 나타냈다.가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 통증, 피로, 두통 및 근육통 정도가 보고됐다.한편 모더나 테라퓨틱스는 인플루엔자와 ‘코로나19’ 복합백신 후보물질 ‘mRNA-1083’의 긍정적인 임상 3상 시험결과를 지난 10일 공개한 바 있다.7일에는 SARS-CoV-2 JN.1 변이를 표적으로 하는 ‘스파이크백스’ 2024~2025년용 제제의 허가신청서를 FDA에 제출하기도 했다.모더나 테라퓨틱스는 ‘mRNA-1283’의 임상 3상 시험자료를 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표하고, 의학 학술지 게재를 위해 제출할 예정이다.보건당국들과 차후 밟을 이 프로그램의 수순을 협의할 예정이기도 하다.

이덕규 2024.06.14
글로벌

BMS 폐암 치료제 ‘오그티로’ 고형암用 플러스

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 비소세포 폐암 치료제 ‘오그티로’(Augtyro: 레포트렉티닙)가 고형암 적응증 추가를 FDA로부터 가속승인받았다고 13일 공표했다.이에 따라 ‘오그티로’는 신경영양성 티로신 수용체 인산화효소(NTRK) 유전자 융합을 동반한 12세 이상의 소아 및 성인 고형암 환자들을 치료하기 위한 용도로도 사용이 가능케 됐다.국소진행성 또는 전이성을 나타내거나, 외과적 절제가 중증질환으로 이어질 위험성이 높고, 치료 후에도 종양이 악화되었거나 다른 대체 치료제들로 만족스러운 결과를 얻을 수 없는 고형암 환자들이 ‘오그티로’의 사용대상이다.가속승인 결정은 임상 1/2상 ‘TRIDENT-1 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이루어졌다.이 시험은 NTRK 양성을 나타내는 성인 고형암 환자들을 대상으로 ‘오그티로’의 효능을 평가한 시험례이다.고형암 적응증 추가는 총 반응률 및 반응기간에 근거를 둔 가속승인의 형태로 이루어진 것이어서 승인 지위가 계속 유지될 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 뒤따라야 한다.뉴욕에 소재한 메모리얼 슬로언 케터링 암센터의 조기 신약개발 서비스 책임자로 ‘TRIDENT-1 시험’을 총괄한 알렉산더 드릴론 박사는 “NTRK 유전자 융합 양성 종양들이 임상현장에서 도전적인 과제일 수 있다”면서 “환자들을 위한 추가적인 치료대안을 확보해 두는 일이 중요한 것은 이 때문”이라고 말했다.드릴론 박사는 뒤이어 “FDA의 이번 결정으로 종양내과 의사들이 티로신 인산화효소 저해제(TKI)를 사용해 치료를 진행한 전력이 없거나, TKI를 사용해 치료를 진행한 전력이 있고, 폭넓은 NTRK 유전자 융합 양성 고형암 환자들을 대상으로 차세대 TKI를 사용할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.‘TRIDENT-1 시험’에는 TKI 사용전력이 없거나 있는 NTRK 양성 국소진행성/전이성 고형암 환자들이 피험자로 참여했는데, 이들이 나타낸 고형암의 유형은 15가지에 달했다.TKI 사용전력이 없는 환자그룹의 경우 평균 17.8개월에 걸친 추적조사가 진행된 결과 58%가 확정 객관적 반응률(cORR)을 나타냈다.이들 중 43%는 부분반응을, 15%는 완전반응을 나타냈다.TKI 사용전력이 없고 반응을 나타낸 환자들 가운데 83%는 ‘오그티로’를 사용해 치료를 진행했을 때 1년차에도 여전히 반응을 내보였음이 눈에 띄었고, 평균 반응기간은 아직까지 도출되지 않았다.TKI 사용전력이 있는 환자그룹의 경우 평균 20.1개월에 걸친 추적조사가 진행될 결과 50%가 확정 객관적 반응률을 나타냈다.이들 중 50“%는 부분반응을 나타냈고, 완전반응에 도달한 피험자들은 나타나지 않았다.TKI 사용전력이 있고 반응을 나타낸 환자들 가운데 42%는 ‘오그티로’를 사용해 치료를 진행했을 때 1년차에도 여전히 반응을 내보였고, 평균 반응기간은 9.9개월로 분석됐다.‘오그티로’는 중추신경계 영향, 간질성(間質性) 폐질환/폐렴, 간 독성, 크레아틴 포스포키나제 수치의 상승을 동반한 근육통, 고뇨산혈증, 골격 골절 및 배아-태아 독성 등의 유의토록 하는 내용의 주의‧경고사항이 삽입된 가운데 공급되어야 한다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 닉 보트우드 의료종양학 담당부회장은 “오늘 FDA가 NTRK 양성 종양 환자들을 위한 치료제로 ‘오그티로’를 승인함에 따라 ROS1 유전자 양성 비소세포 폐암에 이어 적응증 추가가 이루어지면서 다양한 유전적 생체지표인자들에 걸친 더 많은 수의 암 환자들을 위한 임상적 가치가 ‘오그티로’에 내포되어 있음이 뒷받침된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.지금까지 각종 고형암에 걸쳐 TKI 사용전력이 없거나 있는 NTRK 양성 암 환자들을 위한 치료대안으로 FDA의 허가를 취득한 전례는 부재했다고 덧붙이기도 했다.또한 이번 성과는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역에서 대응하는 데 도움을 줄 수 있게 되었음을 의미하는 것이자 새로운 치료대안을 절실하게 찾고 있는 개별 암 호나자들에게 혁신의 성과물을 선보이고자 오랜 기간 사세를 집중해 왔던 BMS의 유산을 방증하는 것이라고 보트우드 부회장은 설명했다.임상 및 약물체내동태 자료를 근거로 ‘오그티로’는 12세 이상의 소아환자들에게도 성인환자들과 동일한 160mg 1일 1회 14일 동안 경구복용에 이어 종양이 진행되거나 독성이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지 160mg 1일 2회 복용을 지속하는 용법이 권고될 것으로 보인다.미국에서 ‘오그티로’가 호가를 취득한 것은 이번이 두 번째이다.앞서 ‘오그티로’는 국소진행성 또는 전이성 ROS1 유전자 양성 비소세포 폐암 치료제로 지난해 11월 완전승인을 취득했다.

이덕규 2024.06.14
글로벌

레오 파마 아토피 피부염 자가주사제 FDA 승인

덴마크 제약기업 레오 파마社(LEO Pharma A/S)는 자사의 아토피 피부염 치료제 ‘애드브리’(Adbry: 트랄로키누맙)의 300mg 단일용량 자가주사제가 성인환자용으로 FDA의 허가를 취득했다고 13일 공표했다.‘애드브리’는 국내시장의 경우 ‘아트랄자’(Adtralza) 상품명으로 발매되고 있는 제품이다.고(高) 친화성 완전 휴먼 모노클로날 항체의 일종인 ‘애드브리’는 미국시장에서 중등도에서 중증에 이르는 12세 이상의 소아‧성인 아토피 피부염 치료제로 허가를 취득해 사용되고 있다.특히 새로운 자가주사제는 현재 사용 중인 프리필드 시린지 제형에 추가해 성인환자들을 위한 또 하나의 선택지로 자리매김할 수 있을 전망이다.지금까지 ‘애드브리’는 1mL 프리필드 시린지 제형으로 발매가 이루어져 왔다.새로운 2mL 자가주사제의 경우 1mL 프리필드 시린지 제형에 비해 주사횟수를 절반으로 낮추면서 사용이 한층 간편한 대안으로 각광받을 수 있을 것으로 보인다.레오 파마社 북미지사의 브라이언 힐버딩크 대표는 “우리는 표준요법제의 진전을 이룰 수 있는 새로운 대안을 찾기 위한 노력을 항시도 게을리 하지 않고 있다”면서 “이를 통해 우리의 치료대안을 사용하는 환자들의 경험을 개선하고자 하는 것”이라고 말했다.힐버딩크 대표는 “오늘 승인결정으로 새로운 투여경로인 자가주사제가 환자들의 편의성을 높여 줄 수 있게 됐다”며 “우리 조직은 차후 수 개월 이내에 미국시장에서 환자들에게 이 새로운 디바이스에 대한 접근성이 확보될 수 있도록 하는 데 필요한 절차를 진행해 나갈 것”이라고 덧붙였다.레오 파마 측은 프리필드 시린지 제형을 선호하는 환자들을 위해 기존 제형 또한 미국시장에 변함없이 공급한다는 방침이다.레오 파마社의 샤논 슈나이더 의학이사는 “우리는 똑같은 환자가 없다는 사실을 이해하고 있다”면서 “이번에 새로운 제형의 허가취득을 위해 우리는 아토피 피부염 환자들에게 선택의 폭이 확대될 수 있도록 뒷받침하기 위한 긍정적인 절차를 거친 것”이라고 말했다.자가주사제의 경우 앞서 승인받았던 프리필드 시린지 제형과 함께 미국 내 성인 아토피 피부염 환자들에게 이전보다 선택지를 넓혀주는 성과로 이어질 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.이번 승인결정으로 미국시장에서 ‘애드브리’는 단일용량 150mg/1mL 프리필드 시린지 제형과 300mg/2mL 자가주사제 제형이 공급될 수 있게 됐다.‘애드브리’는 지난 2021년 12월 중등도에서 중증에 이르는 성인 아토피 피부염 환자들을 위한 치료제로 처음 FDA의 허가관문을 통과했다.뒤이어 2023년 12월에는 12세 이상의 소아 아토피 피부염 환자 치료 적응증 추가가 승인됐다.이번에 승인된 자가주사제는 성인 아토피 피부염 환자용이다.‘애드브리’는 미국을 제외하면 우리나라를 포함한 글로벌 마켓에서는 ‘아트랄자’ 상품명으로 발매되고 있다.미국, 캐나다, EU, 영국, 한국 및 아랍 에미리트(UAE) 등에서는 중등도에서 중증에 이르는 12세 이상의 소아 및 성인 아토피 피부염 환자 치료제로 허가받아 발매되고 있다.사우디 아라비아, 스위스 및 일본 등에서는 중등도에서 중증에 이르는 성인 아토피 피부염 환자 치료제로 승인받아 사용 중이다.

이덕규 2024.06.14
글로벌

생물보안법, 美 제약ㆍ생명공학사 “기대반 우려반”

생물보안법이 미국 의회에서 통과수순을 밟고 있는 가운데 미국 내 제약‧생명공학기업들이 갈림길에 놓여 있다는 지적이 나왔다.국가의 안전을 보호하기 위한 장치를 강구하는 데 취지를 두고 있는 생물보안법의 의회 통과가 예상됨에 따라 지금까지 중국기업들에게 제조 부분을 크게 의존해 왔던 미국기업들이 기존의 협력관계를 재검토할 수 밖에 없는 상황에 직면하고 있기 때문이라는 것이다.생물보안법은 여전히 논란의 대상이 되고 있는 가운데 일각에서는 이 법이 제정되면 생산시설의 자국화가 이루어질 것으로 예상하는 반면 다른 한편에서는 기존의 공급사슬이 와해될 수 있다며 우려의 목소리를 높이고 있다는 지적이다.영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 7일 공개한 ‘2024년 제약업계 동향’ 보고서에서 이 같이 밝혔다.이와 관련, 미국의 국가 안전보장이라는 측면에서 볼 때 중국 제약기업들에 대한 의존도가 줄어들면 그만큼 국가재정에서 적대관계(adversary)에 있는 국가의 생명공학기업들에게 자금이 제공되지 않게 될 것이라는 관측에 무게가 실리고 있는 상황이다.이 때문에 우시 바이올로직스社(WuXi Biologics: 無錫藥明生物)와 같은 중국의 위탁제조기업들 뿐 아니라 제조 부문을 중국에 아웃소싱하고 있는 미국 제약기업들은 생물보안법을 둘러싸고 로비활동에 힘을 쏟고 있다는 보도가 나오고 있다고 글로벌데이터는 언급했다.보고서에 따르면 생물보안법이 의회를 통과할 경우 미칠 수 있는 영향에 대해 미국 제약기업들은 일관된 반응을 나타내지 않고 있는 것으로 분석됐다.글로벌데이터는 이 같은 상황이 생물보안법의 제정과 관련해서 제약업계에 팽배해 있는 혼란과 불확실성을 반영하는 것이라고 풀이했다.글로벌데이터社의 애덤 브래드버리 제약담당 애널리스트는 “북미지역 제약업계 내부 관계자들 가운데 절반 정도는 생물보안법이 업계에 별다른 영향을 미치지 않을 것으로 보고 있는 반면 나머지 절반에서는 의견이 갈리고 있다”고 말했다.다시 말해 나머지 절반 가운데 32%는 추가적인 계약수주가 이루어지면서 오히려 혜택을 볼 것으로 예상하고 있는 가운데 19%는 비용상실과 계약파기 등으로 인해 상당한 외상(外傷)을 입을 수 있다는 예측을 내놓고 있다는 것.보고서에 따르면 아시아‧태평양지역의 헬스케어 업계 관계자들이 북미지역 관계자들에 비해 생물보안법 통과에 따른 부정적 영향에 더 주목하고 있는 것으로 나타났다.브래드버리 애널리스트는 “좀 더 폭넓은 의미에서 생물보안법 통과의 영향을 물은 결과 헬스케어 업계 관계자들 가운데 대다수가 제조 부문이 미국의 동맹국 또는 중립국으로 이전될 것으로 예상했다”면서 “특히 아시아‧태평양지역 헬스케어 업계 관계자들의 경우 73%가 제조 부문의 이전을 예상했을 정도”라고 설명했다.생물보안법은 중국기업들과 맺고 있는 기존 계약사례들의 경우 소급적용을 배제하고 기득권을 인정하는 이른바 조부(祖父: grandfathered) 조항을 8년 동안 한시적으로 적용하는 수정안이 최근 제출된 상태이다.수정안은 제약업계에 초래될 가치사슬의 와해를 최소화하기 위한 취지를 담고 있다.한편 지난달 15일 미국 하원 상임위원회는 표결 끝에 생물보안법안을 하원 전체회의에 상정키로 결정했다.여기에 포함된 수정안은 우려 대상 중국기업들과 체결한 기존 계약 건들의 경우 오는 2032년까지 유지를 허용하는 내용을 포함하고 있다.브래드버리 애널리스트는 “생물보안법이 미국 제약업계를 중대한 국면으로 이끌고 있다”면서 “궁극적으로는 생물보안법의 영향이 공급사슬 전반을 새롭게 형성시킬 뿐 아니라 제약업계 전반에 걸쳐 보다 폭넓은 지정학적 역학관계가 작용하게 될 것”이라고 결론지었다.

이덕규 2024.06.14
글로벌

AZ ‘포시가’ 소아 2형 당뇨병 적응증 FDA 승인

아스트라제네카社는 자사의 항당뇨제 ‘포시가’(다파글리플로진)가 10세 이상의 소아 2형 당뇨병 환자들의 혈당 수치 조절을 개선하는 용도로도 사용될 수 있도록 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 12일 공표했다.FDA는 소아환자들을 대상으로 이루어진 임상 3상 ‘T2NOW 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 승인을 결정한 것이다.원래 ‘포시가’는 성인 2형 당뇨병 환자들의 혈당 수치 조절을 개선하기 위해 식이요법 및 운동에 병용하는 보조요법제로 허가를 취득했던 항당뇨제이다.아스트라제네카社 제약사업부의 루드 도버 부사장은 “소아와 청소년 연령대에서 2형 당뇨병 유병률이 지속적으로 증가하고 있는 가운데서도 이들을 위한 경구용 치료대안은 여전히 제한적인 형편”이라면서 “오늘 승인결정이 미국 내 소아 2형 당뇨병 환자들을 위해 이루어진 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 더욱 많은 수의 환자들이 ‘포시가’의 잠재적 유익성을 누릴 수 있게 되었기 때문이라는 것.FDA의 이번 결정은 아울러 심혈관계, 신장계 및 대사계 질환에 걸쳐 혁신적인 치료제를 공급하고자 사세를 집중하고 있는 아스트라제네카의 노력에 한층 더 힘을 실어주는 것이라고 덧붙이기도 했다.만성질환의 일종인 2형 당뇨병은 전체 연령대에 영향을 미치고 있는 형편이다.실제로 소아‧청소년 2형 당뇨병 발병률과 유병률은 세계 각국에서 증가하고 있는 추세이다.미국 질병관리센터(CDC)에 따르면 미국 내 20세 미만의 2형 당뇨병 환자 수가 30,000명에 육박하는 가운데 매년 5,300여명의 새로운 진단환자들이 발생하고 있는 상황이다.특히 연령대가 낮은 환자들은 같은 증상을 앓는 성인환자들에 비해 합병증이 조기에 나타나고, 증상의 진행이 더욱 신속하게 나타나는 경우가 많다는 것이 전문가들의 지적이다.의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’의 디지털 저널 ‘NEJM 에비던스’(NEJM Evidence)에 게재된 임상 3상 ‘T2NOW 시험’의 자료를 보면 ‘포시가’를 복용한 환자그룹의 경우 평균 혈당 수치의 생체지표인자인 당화혈색소 수치가 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.‘포시가’를 복용한 환자그룹의 경우 당화혈색소 수치가 평균 0.62% 감소한 것으로 나타난 반면 플라시보 대조그룹에서는 0.41% 증가한 것으로 나타난 것.26주차에 평가한 결과를 보면 ‘포시가’를 복용한 환자그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 일차적 시험목표 뿐 아니라 전체 이차적 시험목표를 적용했을 때 통계적으로 괄목할 만한 격차가 관찰됐다.바꿔 말하면 ‘포시가’가 소아‧청소년 2형 당뇨병 환자들의 혈당 수치를 임상적으로 유의미하게 개선해 줄 수 있을 것임이 입증되었다는 의미이다.이와 함께 소아‧청소년 2형 당뇨병 환자그룹에서 관찰된 안전성 결과를 보면 성인 2형 당뇨병 환자그룹에서 관찰된 내용과 대동소이하게 나타나 탄탄하게 확보되어 있는(well-characterised) ‘포시가’의 안전성 프로필과 궤를 같이했다.동종계열 최고의 1일 1회 경구복용 나트륨-포도당 공동수용체 2(GSLT2) 저해제의 일종인 ‘포시가’는 현재 유럽(‘포시가’ 상품명), 미국(‘파시가’ 상품명)을 포함한 전 세계 126개국에서 허가를 취득해 발매되고 있다.‘포시가’는 성인 2형 당뇨병 환자들의 혈당 수치 조절을 개선하기 위해 식이요법 및 운동에 병행하는 보조요법제 용도 이외에 임상 3상 ‘T2GO 시험’의 결과를 근거로 10세 이상의 소아 환자들을 위한 2형 당뇨병 치료제로도 56개국에서 허가를 취득해 사용되고 있다.이밖에도 추가적인 허가신청서 제출이 검토 중이다.

이덕규 2024.06.13
글로벌

화이자, 근이영양증 유전자 치료제 임상 未충족

화이자社는 임상 3상 글로벌, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 ‘CIFFREO 시험’에서 도출된 결과를 12일 공개했다.‘CIFFREO 시험’은 통원치료를 받고 있는 남아(南兒) 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 환자들을 위한 치료제로 개발을 진행해 온 미니-디스트로핀(mini-dystrophin) 유전자 치료제 포다디스트로진 모바파보벡(fordadistrogene movaparvovec)의 효능을 평가하기 위해 진행된 시험례이다.이날 화이자 측은 4~7세 연령대 남아 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 대상으로 포다디스트로진 모바파보벡을 사용한 치료를 진행하면서 플라시보 대조그룹과 비교평가한 결과 운동기능의 개선과 관련된 일차적 시험목표가 충족되지 못했다고 설명했다.최종분석에서 일차적 시험목표 충족 유무는 치료를 진행한 후 1년차 시점에서 ‘노스 스타 보행평가’(NSAA) 척도를 적용해 변화도를 측정하는 방식으로 평가됐다.이와 함께 핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 10미터 달리기/걷기 속도, 바닥에서 일어날 때 소요된 시간 등이 포함되어 있었는데, 마찬가지로 분석결과를 보면 포다디스트로진 모바파보벡을 사용해 치료를 진행한 환자그룹과 플라시보 대조그룹 사이에 괄목할 만한 격차가 입증되지 못했다.‘CIFFREO 시험’에서 포다디스트로진 모바파보벡의 전체적인 안전성 프로필을 보면 관리가 가능했던 것으로 나타나 부작용의 경우 대부분이 경도에서 중등도에 그쳤다.아울러 약물치료 관련 중증 부작용이 수반된 사례들을 보면 대체로 임상적 관리에 반응을 보인 것으로 나타났다.화이자社의 댄 레비 뒤시엔느 근이영양증 개발 담당대표는 “시험결과가 당초 우리가 원했던 운동기능의 개선효과를 입증하지 못한 것으로 나타난 점에 대해 대단히(extremely) 유감스럽게 생각한다”면서 “우리는 시험에서 도출될 보다 상세한 결과를 임박한 의학 학술회의와 환자모임 등에서 공유할 수 있도록 할 것”이라고 말했다.이를 통해 ‘CIFFREO 시험’에서 학습된 내용이 남아 뒤시엔느 근이영양증 환자들의 증상개선에 도움을 주기 위한 미래의 임상연구와 치료대안 개발과정을 향상시키는 데 도움이 될 수 있었으면 하는 바람이라고 언급했다.이처럼 파괴적인 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 치료대안 개발이 진전될 수 있도록 지속적인 노력을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.화이자 측은 이번 시험에 참여한 전체 피험자들을 대상으로 앞으로도 면밀한 모니터링을 지속하면서 적절한 차후 수순에 대한 평가를 진행한다는 방침이다.‘CIFFREO 시험’은 뒤시엔느 근이영양증을 진단받았고 글루코코르티코이드 요법을 매일 받아왔던 4~7세 연령대 남아 통원치료 환자들을 대상으로 포다디스트로진 모바파보벡의 효능‧안전성을 평가하기 위한 취지에서 진행된 시험례이다.‘CIFFREO 시험’의 일차적 시험목표는 ‘노스 스타 보행평가’(NSAA) 총점을 적용해 착수시점과 1년차 시점의 변화도를 평가하는 데 두어졌다.하지만 ‘CIFFREO 시험’은 임상 2상 ‘DAYLIGHT 시험’에서 중증 부작용이 보고됨에 따라 포다디스트로진 모바파보벡의 투여가 중단됐다.‘DAYLIGHT 시험’은 2~3세 연령대 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 대상으로 포다디스트로진 모바파보벡의 안전성‧내약성을 평가하기 위해 진행되었던 시험례이다.화이자 측은 이 시험에서 중증 부작용이 수반된 원인을 규명하기 위해 추가정보를 수집하고 있다.

이덕규 2024.06.13

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