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화이자, ‘리트풀로’ 백반증 플러스 허가신청키로

만성 자가면역성 질환의 일종인 비 분절형 백반증(白斑症)은 면역계가 멜라닌 생성세포들을 공격해 색소가 소실되면서 피부에 크고 작은 백색 반점들이 나타나는 증상을 말한다.이와 관련, 화이자社가 원형 탈모증 치료제 ‘리트풀로’(Litfulo: 리틀레시티닙)을 1일 1회 경구복용했을 때 나타난 효능과 안전성을 평가한 2건의 임상 3상 시험 결과를 공개해 주목할 만해 보인다.‘TRANQUILLO 2 시험’과 ‘TRANQUILLO 시험’이 그것이다.두 시험에서 ‘리트풀로’ 100mg 및 50mg을 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 안면과 전신의 색소재침착이 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.게다가 이 같은 증상 개선은 중증도 감소, 안면 및 전신 백반증의 유의미한 변화, 증상 안정화 등 환자들이 보고한 결과를 통해서도 뒷받침됐다.비 분절형 백반증(NSV) 환자들을 대상으로 경구용 전신요법제를 복용토록 하고 효과를 평가하는 방식으로 지금까지 이루어진 최대 규모의 임상 3상 시험 프로그램에서 도출된 이 같은 결과는 9월 30일~10월 3일 오스트리아 비엔나에서 개최된 유럽 피부의학‧성병학회(EADV) 제 35차 학술회의 석상에서 구두발표됐다.화이자 측은 이 같은 자료를 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)을 포함한 세계 각국의 보건당국들에 제출한다는 방침이다.화이자社의 마이클 빈센트 최고 염증‧면역학 책임자는 “자료를 보면 ‘리트풀로’가 비단 가시적인 효과 뿐 아니라 면역세포가 피부 내부의 색소 생성세포들을 공격할 때 사용하는 야누스 인산화효소 3(JAK3)와 TEC 계열 인산화효소들에 선택적으로 작용해 비 분절형 백반증의 근본적인 원인에 대응할 수 있도록 해 줄 것”이라고 말했다.지금까지 최대 규모로 진행된 임상 3상 시험 프로그램이라 할 수 있는 ‘TRANQUILLO 2 시험’과 ‘TRANQUILLO 시험’에서 비 분절형 백반증에 대응하는 경구용 전신요법제의 효과를 평가한 결과를 보면 시간이 흐름에 따라 안면과 전신의 색소재침착이 갈수록 강력하게 개선된 것으로 입증된 데다 안면과 전신의 증상 중증도에 대한 환자들 자신의 인식 또한 개선된 것으로 나타났다고 빈센트 최고 염증‧면역학 책임자는 설명했다.이에 따라 우리는 각국의 보건당국들에 이 같은 결과를 제출하고 논의를 진행해 빠른 시일 내에 환자들에게 이 잠재적 치료대안이 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.미국 미시간州 디트로이트에 소재한 비영리 종합의료기관 헨리 포드 헬스(HFH)의 일테파트 함자비 박사는 “비 분절형 백반증이 피부에 나타나는 가시적인 증상을 넘어서서 환자들의 삶에 심대한 부담을 미칠 수 있다”면서 “만성 자가면역성 질환의 일종인 이 증상이 단지 피부 외관에 영향을 미치는 증상 정도로 가볍게 여기는 경우가 많기 때문에 환자들이 부정적 인식에 직면하곤 하는 것이 현실”이라고 말했다.비 분절형 백반증은 예측할 수 없게 진행되어 고도로 눈에 잘 띄는 부위들에도 영향을 미칠 수 있지만, 지난 수 십년 동안 환자들은 제한적인 치료대안들에 의존해 왔던 형편이라고 함자비 박사는 설명했다.그런데 시험에서 도출된 결과를 보면 ‘리트풀로’가 안면과 전신의 색소재침착을 크게 개선해 줄 뿐 아니라 플라시보와 비교했을 때 증상을 크게 안정화시켜 준 것으로 나타났다고 덧붙이기도 했다.함자비 박사는 “이 같은 시험결과가 비 분절형 백반증 환자들을 위한 기저 발병 촉진요인들에 대응할 수 있도록 해 주는 전신요법제로 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있을 것”이라고 피력했다.실제로 ‘TRANQUILLO 2 시험’(‘리트풀로’ 100mg)과 ‘TRANQUILLO 시험’(‘리트풀로’ 50mg)에서 도출된 결과를 보면 ‘리트풀로’를 복용한 피험자들의 21.86%와 12.47%가 ‘안면 백반증 면적 75% 개선 척도’(F-VASI 75)를 충족한 것으로 분석되어 플라시보 대조그룹의 2.40% 및 2.48%에 우위를 내보였다.마찬가지로 ‘리트풀로’를 복용한 피험자들의 13.02%와 8.98%가 ‘전신 백반증 면적 50% 개선 척도’(T-VASI 50)를 충족한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 2.40% 및 1.98%에 우위를 내보였다.핵심적인 이차적 시험목표들을 적용해 평가한 결과를 보더라도 ‘리트풀로’를 복용한 피험자 그룹은 안면과 전신의 색소재침착 관련 다양한 지표들을 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 관찰됐다.두 시험에서 ‘F-VASI’ 및 ‘T-VASI’ 척도를 적용해 착수시점과 비교평가한 결과를 보면 ‘리트풀로’를 복용한 피험자들에게서 24주차부터 괄목할 만한 개선이 나타난 데다 36주 및 52주차까지 개선도가 증가한 것으로 나타났을 정도.또한 24주차와 36주차에 ‘F-VASI 75’ 척도와 ‘T-VASI 50’ 척도를 적용해 평가했을 때 ‘리트풀로’를 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 더 이른 시점에서부터 임상적으로 유의미한 개선이 관찰됐다.52주차에 환자들이 보고한 안면과 전신의 중증도 개선효과를 보더라도 ‘리트풀로’를 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만한 감소가 나타난 것으로 분석됐다.비 분절형 백반증 환자들에게서 ‘리트풀로’가 나타낸 안전성 프로필을 보면 원형 탈모증 환자들을 대상으로 사용했을 때 확립된 안전성 프로필과 대동소이했다.안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들은 관찰되지 않았다.약물치료 관련 부작용이 나타난 비율을 보면 전체적으로 유사한 양상을 내보였다.가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용들로는 상기도 감염증, 비인두염, 두통, 혈중 크레아틴 인산화효소 수치의 증가, ‘코로나19’ 및 혈중 림프구 수치의 감소 등이 보고됐다.약물치료 관련 중증 부작용은 ‘TRANQUILLO 2 시험’에서 ‘리트풀로’ 100mg을 복용한 피험자 그룹과 플라시보 대조그룹에서 공히 3.4%의 비율로 보고됐다.‘TRANQUILLO 시험’의 경우 ‘리트풀로’ 50mg을 복용한 피험자 그룹의 2.0%와 플라시보 대조그룹의 2.5%에서 보고됐다.

이덕규 2026.10.08
글로벌

AZ, 미국 매사추세츠주 새 전략적 R&D센터 오픈

아스트라제네카社가 미국 북동부 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 혁신 클러스터 켄달 스퀘어(Kendall Square)에 들어선 새로운 글로벌 전략적 연구‧개발 센터(사진)를 개관했다고 5일 공표했다.이곳 새로운 첨단시설은 매사추세츠州 캠브리지와 보스턴에서 아스트라제네카가 구축해 온 존재감을 기반으로 문을 열기에 이른 것이다.덕분에 아스트라제네카 소속 연구자들은 전 세계적으로 보더라도 가장 혁신적인 생명공학 생태계의 한곳에서 연구에 매진할 수 있게 됐다.아스트라제네카의 켄달 스퀘어 연구‧개발 센터는 캠브리지 시내 비니 스트리스(Binney Street) 100번가에 위치한 유전체 의약 연구시설과 함께 총 2,000명에 육박하는 세계적인 연구자들과 과학자들에게 둥지의 역할을 할 수 있을 전망이다.이들은 아스트라제네카의 항암제, 세포 치료제, 만성질환 치료제 및 희귀질환 치료제 파이프라인의 확대를 가속화하면서 미래를 위해 전환적인(transformative) 치료제들을 속속 선보일 수 있을 것으로 보인다.비니 스트리트 290번가에 18층, 57만 평방피트(약 1만6,000여평) 규모로 들어선 이곳 연구‧개발 센터는 협력을 증진하기 위한 취지를 담아 설계됐다.자연에 미칠 영향을 최소화하기 위해 최고의 지속가능한 디자인 기준이 적용된 가운데 건립되었다는 점도 빼놓을 수 없는 부분이다.이곳 연구‧개발 센터 내부에는 총 10층에 걸친 연계형 실험공간들이 배치되어 로봇공학, 지속적 자동화 및 에이전틱 인공지능 등이 결합된 첨단기술의 적용이 가능하다는 장점이 눈에 띈다.이에 따라 이곳 연구‧개발 센터에 몸담은 전문가들은 현재 아스트라제네카가 보유한 파이프라인으로부터 만성 폐쇄성 폐질환(COPD), 비만, 대사계 질환, 유방암 및 각종 희귀질환 등과 같은 다양한 질환들로 인해 어려움을 겪고 있는 환자들을 치료할 신약들을 속속 선보일 수 있을 것으로 기대되고 있다.동시에 세포 치료제와 생물학적 제제를 포함한 미래의 새로운 물결을 불러 일으키는 데 초점을 맞춘 가운데 오는 2030년 이후로도 아스트라제네카의 성장을 촉진하는 역할을 할 수 있을 전망이다.아스트라제네카社의 파스칼 소리오트 회장은 “켄달 스퀘어가 선도적인 혁신 생태계의 한곳이라 할 수 있을 뿐 아니라 아스트라제네카가 차세대 과학적 혁신을 발견할 핵심적인 장소의 하나라 단언할 수 있을 것”이라고 말했다.우리의 새로운 연구‧개발 센터가 이곳 매사추세츠州를 위한 아스트라제네카의 오랜 헌신을 방증하는 장소일 뿐 아니라 세계 각국의 환자들에게 미국이 주도하는 혁신을 선보이고자 하는 우리의 믿음을 뒷받침하는 곳이기도 하다고 소리오트 회장은 덧붙였다.실제로 새로운 연구공간의 개관은 지난 75년 이상의 오랜 기간 동안 매사추세츠州에서 존개감을 강화해 온 아스트라제네카 측의 입장에서 보더라도 중요한 성과의 하나로 평가되고 있다.미국에서 총 500억 달러를 투자하고자 하는 아스트라제네카는 매사추세츠州에서만 10억 달러 이상을 투자하면서 향후 수 년 이내에 주내(州內) 직접적 고용자 수를 50% 이상으로 확대한다는 방침이다.아울러 이곳 州에서 수 십억 달러 규모의 경제적인 부가가치와 고용이 창출되는 데 기여한다는 복안이다.매사추세츠州의 모라 힐리 주지사는 “매사추세츠州야말로 전 세계 생명공학 분야를 선도하고 있는 지역”이라면서 “최고의 재능과 인프라, 아이디어 등이 결합되어 산적안 난제들을 해결하고 삶의 질을 향상시켜 온 곳이기 때문”이라고 말했다.아스트라제네카가 10억 달러 이상을 투자한 것은 매사추세츠州와 우리 州가 보유한 특출 재능을 갖춘 인력에 대한 신뢰가 반영된 것이라고 힐리 주지사는 설명했다.우리는 차세대 의약품들의 의미를 규정지을 투자, 고용 및 혁신을 위해 앞으로도 경쟁을 지속해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.한편 이곳 연구‧개발 센터는 아스트라제네카가 전 세계 40여개국에서 구축하고 있는 연구‧개발 분야의 존재감을 강화하면서 또 하나의 첨단연구 공간으로 추가될 수 있게 됐다.현재 아스트라제네카는 메릴랜드州 게이더스버그를 포함한 다수의 전략적 연구센터를 미국 내에 두고 있다.또한 이곳 켄달 스퀘어 연구‧개발 센터는 아스트라제네카가 미국 동부에서 서부를 아우르는 전역에 산재해 있는 총 24곳의 연구‧개발, 제조, 영업 및 사무 관련시설들에 추가될 수 있게 됐다.아스트라제네카는 미국 내에서 총 2만5,000명 이상을 고용하고 있는 가운데 간접고용까지 포함하면 총 10만명에 육박하는 규모의 고용을 뒷받침하고 있다.

이덕규 2026.10.08
글로벌

FDA, 환각성 약물 이보가인 내달까지 의견 수렴

FDA가 이보가인(ibogaine) 제제들의 초기단계 임상시험을 설계하기 위해 검토하고 있는 접근방법들에 관한 정보제공 요청서(RFI)를 5일 공개했다.관련 접근방법들에 대한 의견을 수렴하겠다는 것이다.정보제공 요청서는 환각성(psychedelic) 약물의 일종인 이보가인 제제의 개발을 위한 구체적인 프로토콜 구성요소들과 관련한 의견, 데이터 및 정보 등을 구하고자 공개된 것이다.여기서 언급된 의견, 데이터 및 정보 등은 용량선택 및 증량, 치료환경(care setting), 안전성 모니터링, 자격기준, 시험중단 규정 및 안전성 감시 등을 포함하는 것이다.이날 공개된 정보제공 요청서는 도널드 J. 트럼프 대통령이 중증 정신질환 환자들을 위한 치료제 접근성이 조기에 확보될 수 있도록 뒷받침하는 내용을 골자로 지난 4월 서명한 행정명령과 관련해서 FDA가 취한 최신 조치이다.행정명령은 관계기관들을 대상으로 환각성 약물들에 대한 연구가 가속화될 수 있도록 지시하는 내용을 포함하고 있다.FDA 약물평가연구센터(CDER)의 마이클 데이비스 소장은 “기존의 치료제들을 사용했을 때 별다른 반응이 나타나지 않은 중증질환에 직면한 환자들이 유망하고 새로운 접근방법들에 대한 엄격한 과학적 연구의 대상이 되어야 할 필요가 있다”면서 “이보가인 제제들의 경우 중요한 과학적 의문사항들 뿐 아니라 중대한 안전성 고려요인들이 존재함을 유념해야 할 것”이라고 말했다.이에 따라 우리는 환자 안전성을 우선순위에 두면서도 임상연구를 진행할 때 도움이 될 수 있는 품질 높은 데이터와 의견을 구하고자 하는 것이라고 데이비스 소장은 설명했다.FDA는 4개 주요 부문들에 걸친 의견, 데이터 및 정보를 수렴하고자 하는 것이다.첫째, 적합한 환자집단을 포함한 전반적인 연구설계에 관한 것이다.둘째, 소규모의 순차적 용량 증량 그룹을 사용하는 제안과 이용 가능한 데이터에 의해 타당성이 입증되었고, 10mg/kg 용량을 초과하지 않는 개시용량을 포함한 용량선택 및 증량에 관한 것이다.셋째, 심장‧신경계 부작용 및 기타 임상시험 안전장치들에 관한 모니터링을 포함한 안전성 고려사항에 관한 것이다.넷째, 사전동의와 적합하고 독립적인 안전성 감시를 포함한 윤리적 및 관리‧감독상의 고려사항에 관한 것이다.FDA는 이보가인 제제들을 원하는 환자들이 직면하고 있는 증상의 위중함과 충족되지 못한 의료상의 니즈를 인식하고 있다.정보제공 요청을 통해 수렴된 정보는 이보가인 제제들의 잠재적 사용, 유익성 및 위험성에 관한 FDA의 이해를 심화시킬 뿐 아니라 신약개발을 위한 접근방법에 정보를 제공하는 데 도움을 줄 수 있을 전망이다.FDA는 신중한 증거 기반 절차들을 통해 이보가인 제제들의 책임감 있는 개발을 뒷받침하기 위해 연방정부의 전체 관련부처들과 함께 긴밀한 협력을 진행하고 있다.지난 7월 FDA는 제약업계를 위한 최종지침 ‘환각성 약물: 임상연구를 위한 고려사항들’을 공개한 바 있다.이 지침은 환각성 약물들을 개발하는 연구 주체 제약사들이 고려해야 할 전반적인 내용들을 제시한 것이다.FDA는 또한 임상시험용 신약(IND) 신청절차에 따라 이보가인 유도체의 일종인 노리보가인 염산염(noribogaine hydrochloride)을 알코올 사용장애 치료제로 개발하기 위한 초기단계 임상시험을 진행토록 승인했다.환각성 약물 개발을 진행하기 위한 범 정부적 접근방법의 일환으로 미국 보건부(HHS)는 보건연구고등계획국(ARPA-H)을 통해 초기단계 임상시험에서 안전성‧효능 데이터를 수집하기 위한 프로그램에 비용을 지원하고 있다.이와 함께 국립약물남용연구소(NIDA)가 잠재적 아편 유사체 사용장애(OUD) 치료제로 진행 중인 이보가인 관련연구에 비용을 지원하고 있다.가용한 자료와 관련증상들의 위중함을 근거로 보건부는 성인 아편 유사체 사용장애(OUD) 환자들과 성인 외상 후 스트레스 장애(PTSD) 환자들을 대상으로 한 2건의 연방정부 지원 연구사례들에 우선순위를 두고 있다.의견 수렴은 관보 게재 후 45일 동안 처리해야 할 목록에 추가할 만한 의견, 데이터 또는 정보를 제출하는 방식으로 진행될 예정이다.이해 관계자들의 경우 FDA는 www.regulations.gov 사이트에 의견을 전송할 것을 권고하면서 서면제출 또한 가능하다고 덧붙였다.의견은 오는 11월 20일(금)까지 제출되어야 하고, 이후로 접수되는 의견을 고려대상에 포함되지 않는다.

이덕규 2026.10.07
글로벌

제넨테크, 파킨슨병 효소 대체요법제 개발 제휴

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 가운데 신경퇴행의 파괴적인 진행을 상쇄하는 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 생명공학기업 알렉토社(Alector)가 로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社와 독점적 글로벌 라이센스 제휴에 합의했다고 5일 공표했다.이에 따라 제넨테크는 알렉토 측이 뇌 투과성 유전자 변형 글루코세레브로시다제(GCase) 효소 대체요법제(ERT)로 개발 중인 ‘AL050’ 프로그램의 후속개발과 발매를 진행할 수 있는 글로벌 전권을 확보했다.‘AL050’은 파킨슨병에서 나타나는 신경퇴행의 촉발인자 가운데 하나로 알려진 글루코세레브로시다제 결함에 대응하도록 설계된 기대주이다.글루코세레브로시다제 결함은 ‘GBA1’ 변이의 보인자(保因者)에게서 가장 두드러지게 나타나지만, 비단 이들에게 국한되어 나타나지 않는다는 것이 전문가들의 설명이다.‘AL050’은 알렉토 측이 효소활성을 최적화하고 반감기를 연장시키기 위해 유전자 변형을 거친 글루코세레브로시다제와 알렉토 측이 보유한 ‘혈뇌장벽’ 통과 약물전달 플랫폼 ‘알렉토 브레인 캐리어’(ABC)가 결합된 것이다.뇌 내부로 전달된 글루코세레브로시다제는 이 효소의 결핍이 나타났을 때 뉴런들과 기타 뇌세포들에 축적되어 신경퇴행을 촉진하는 지질들을 지칭하는 글루코실스핑고신(glucosylsphingosine)과 글루코실세라마이드(glucosylceramide)를 분해하는 기전으로 작용하게 된다.이를 통해 ‘AL050’은 세포 기능부전을 감소시키고, 증상의 진행속도를 둔화시켜 줄 수 있을 것으로 기대되고 있다.알렉토社의 아르논 로젠탈 대표는 “결함이 있는 글루코세레브로시다제의 활성이 파킨슨병에 관여한다는 사실이 갈수록 더 인정받기에 이른 가운데 이 같은 기저 효소결함에 대응하는 치료제가 허가를 취득한 전례가 아직까지 부재한 형편”이라고 지적했다.로젠탈 대표는 뒤이어 “글루코세레브로시다제 결함을 치료하고자 할 때 직면하게 되는 도전과제들이 2배로 많다”며 “유전자 변형을 거친 효소가 최적의 활성과 지속성을 나타내는 할 뿐 아니라 뇌 내부로 성공적으로 전달될 수 있어야 하기 때문”이라고 말했다.‘AL050’은 유전자 변형을 거친 글루코세레브로시다제 효소를 우리가 독자보유한 ‘알렉토 브레인 캐리어’ 기술과 결합시켜 혈뇌장벽을 통과하도록 함으로써 이 같은 문제점에 대응할 수 있게끔 한 것이라고 로젠탈 대표는 설명했다.파킨슨병 분야에 오랜 기간 사세를 집중해 온 제넨테크야말로 이 프로그램이 임상단계로 진입할 수 있도록 해 줄 이상적인 파트너라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.로슈社의 보리스 L. 자이트라 사업개발 담당대표는 “파킨슨병이 세계 각국에서 가장 발빠르게 늘어나고 있는 신경계 증상의 하나”라면서 “알렉토와 같은 생명공학사와 파트너 관계를 구축하면서 우리는 파킨슨병의 진행속도를 둔화시키거나 진행을 차단해 환자들이 독립적인 생활을 유지하고 연장할 수 있도록 하는 일이 우리의 목표”라고 강조했다.양사간 합의에 따라 알렉토 측은 1억 달러의 계약성사 선불금과 함께 차후 개발, 인‧허가 및 발매 성과에, 도달했을 때 최대 11억7,000만 달러를 추가로 지급받기로 했다.알렉토 측은 이와 함께 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 확보했다.제넨테크 측의 경우 전체 적응증에 걸쳐 후속개발, 인‧허가 절차의 진행, 제조 및 발매를 도맡아 진행키로 했다.‘알렉토 브레인 캐리어’ 기술에 대한 소유권은 알렉토 측이 계속 보유키로 했으며, 이 플랫폼을 파이프라인 전반에 걸쳐 적용할 수 있는 권한 또한 유지키로 했다.로젠탈 대표는 “파트너 관계가 구축됨에 따른 수혈에 힘입어 우리가 보유한 현금이 오는 2029년까지 계속 사용될 수 있게 되면서 알쯔하이머 환자들을 대상으로 한 다중 코호트 집단 임상 데이터에서 피하주사 방식으로 투여 가능하고 뇌 투과율을 높인 항-아밀로이드 베타(Aβ) 항체 치료제의 개발을 진행할 수 있게 됐다”고 말했다.아울러 피하주사 뇌 기능 활성화 타우 짧은 간섭 RNA(siRNA) 및 알파-시뉼레인 siRNA 프로그램을 임상시험 계획 승인을 가능케 하고 임상시험 계획 신청서를 제출할 수 있는 단계까지 진행할 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.10.07
글로벌

‘클라우딘-1’ 표적 동종계열 최초 치료제 기대

호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 리미티드社와 스위스 생명공학기업 알렌티스 테라퓨틱스社(Alentis Therapeutics)가 릭수데바트(lixudebart)의 공동개발‧발매를 진행하기 위한 독점적 글로벌 제휴에 합의했다고 4일 공표했다.릭수데바트는 신장질환, 간질환 및 기타 각종 질환에서 ‘클라우딘-1’(claudin-1) 단백질을 표적으로 작용하는 동종계열 최초 치료제로 자리매김할 수 있는 잠재력이 눈에 띄는 기대주이다.신장, 간, 폐, 장(腸) 및 기타 각종 고형장기에서 나타나는 다양한 섬유화 질환에서 핵심적인 염증성‧섬유화 신호전달 경로의 하나로 알려진 ‘클라우딘-1’ 단백질을 선택적 표적으로 작용하는 모노클로날 항체의 일종이다.현재 급속 진행성 사구체신염을 동반한 항-호중구 세포질 항체(ANCA) 연관 혈관염(AAV-RPGN) 환자들을 위한 치료제로 임상 2상 ‘RENAL 시험’이 진행 중이다.급속 진행성 사구체신염을 동반한 항-호중구 세포질 항체 연관 혈관염은 불가역적인 신장 손상과 말기 신장질환을 유발할 수 있는 희귀, 중증 자가면역성 질환의 일종으로 알려져 있다.새로운 작용기전을 내포한 릭수데바트는 항 염증‧항 섬유화 효과를 나타내면서 항-호중구 세포질 항체 연관 혈관염 뿐 아니라 다수의 신장질환, 간질환 및 폐질환에서 장기(臟器) 손상을 예방하거나 역전시킬 수 있을 것으로 기대되고 있다.현재 진행 중인 임상 2상 시험은 이 같은 작용기전상의 효과를 유의미한 임상적 영향으로 전환될 수 있도록 하고자 하는 취지에서 설계됐다.양사의 제휴는 ‘클라우딘-1’을 표적으로 하는 선도적인 임상단계 제약기업으로서 알렌티스 테라퓨틱스 측이 보유한 과학적 전문성과 신장병 분야에서 CSL 리미티드 측이 축적한 글로벌 개발‧발매 역량이 결합된 가운데 혁신적이고 고도로 영향력 있는 희귀 신장병 및 간질환 치료제들을 선보이고자 하는 공동의 목표를 이행하기 위해 성사된 것이다.항-호중구 세포질 항체 연관 혈관염에 그치지 않고 양사는 희귀 진행성 신장질환으로 알려진 국소 분절 사구체 경화증(FSGS)과 자가면역성 만성 간질환의 하나인 원발성 경화성 담관염(PSC) 치료제로도 릭수데바트의 개발을 진행한다는 복안이다.알렌티스 테라퓨틱스社의 마르크 프루잔스키 대표는 “성사된 제휴에 힘입어 우리가 몇가지 적응증에 걸쳐 릭수데바트의 개발을 동시에 극적으로(dramatically) 가속화할 수 있게 됐다”면서 “우리는 항-호중구 세포질 항체 연관 혈관염과 신장질환 분야에서 검증된 CSL 리미티드의 임상개발‧발매 역량이 릭수데바트의 환자 공급을 실현할 최적의 파트너라는 확신을 갖게 한 것”이라고 말했다.좀 더 폭넓은 의미에서 보면 이번에 성사된 제휴에 힘입어 새로운 치료표적으로서 ‘클라우딘-1’의 타당성이 한층 더 확고해진 것이라고 프루잔스키 대표는 설명했다.우리가 보유한 다른 임상단계 자산들과 전임상 단계 파이프라인의 개발 또한 가속페달을 밟을 수 있을 것으로 기대한다고 덧붙이기도 했다.CSL 리미티드社의 빌 메자노트 부사장 겸 연구‧개발 담당대표는 “급속 진행성 사구체신염을 동반한 항-호중구 세포질 항체 연관 혈관염을 진단받은 환자들이 신장 기능의 발빠른 감퇴에 직면하게 되면서 기존의 치료제들을 사용하더라도 불가역적인 손상 위험성을 감수해야 할 수 있다”고 지적했다.우리는 릭수데바트가 신장 기능의 개선을 돕고 말기 신장질환으로의 진행을 예방하는 새롭고 중요한 치료대안으로 자리매김하면서 일차적으로 급속 진행성 사구체신염을 동반한 항-호중구 세포질 항체 연관 혈관염 치료제로 이름을 올린 뒤 국소 분절 사구체 경화증 치료제로 허가를 취득하고, 원발성 경화성 담관염 환자들에게 간 기능에 긍정적인 영향을 미칠 수 있을 것임이 입증되었으면 하는 바람이라고 메자노트 부사장은 설명했다.알렌티스 테라퓨틱스와 파트너 관계를 구축한 것은 선도적인 글로벌 신장병 프랜차이즈를 확립하고, 고부가가치 외부 파트너들을 찾고자 하는 우리의 전략적 의도가 반영된 것이라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 CSL 리미티드는 3억5,500만 달러의 계약성사 선불금을 알렌티스 테라퓨틱스 측에 지급키로 했다.알렌티스 테라퓨틱스 측은 이와 함께 차후 발매 성과금으로 최대 12억 달러를 추가로 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.이외에도 CSL 리미티드는 현재 진행 중인 임상 2상 ‘RENAL 시험’, 급속 진행성 사구체신염 동반 항-호중구 세포질 항체 연관 혈관염 환자들을 대상으로 착수가 예정된 임상 3상 시험, 국소 분절 사구체 경화증 및 원발성 경화성 담관염과 관련한 임상 2상 시험, 기타 개발 지원활동 등에 소요될 비용을 종료시점까지 전액 부담키로 했다.제품발매가 이루어졌을 때 글로벌 마켓에서 창출된 이익의 경우 CSL 리미티드 측에 55%를, 알렌티스 테라퓨틱스 측에 45%를 분배키로 했다.

이덕규 2026.10.07
글로벌

노보 혈우병 치료제 허가심사..아직도 그대로네?

노보 노디스크社는 A형 혈우병 치료제 데네시미그(denecimig)의 허가신청 건에 대한 심사가 여전히 진행 중임을 FDA가 자사에 통보해 왔다고 2일 공표했다.데네시미그는 혈액응고 저해인자를 동반하거나 동반하지 않는 소아 및 성인 A형 혈우병 환자들을 위한 치료제로 지난해 9월 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.이날 노보 노디스크 측은 FDA가 승인 유무와 관련한 결론 도출과 관련해서 새로운 일정을 제시하지는 않았다고 설명했다.당초 노보 노디스크 측은 데네시미그의 허가신청서를 제출할 당시 올해 3/4분기 중으로 승인 유무에 대한 결론이 제시될 수 있을 것으로 예상한 바 있다.허가신청서가 제출된 후 FDA는 관련 제조시설에 대한 허가 前 실사를 진행한 후 결과(feedback)를 전달했다.노보 노디스크 측에 따르면 이날 FDA는 현재 진행 중인 제조시설 개선활동이 심사가 지연되고 있는 이유임을 자사에 통보해 왔다.노보 노디스크社의 마이크 두스트다르 회장은 “A형 혈우병 환자들이 표준치료법을 통해 더 많은 것을 얻을 수 있기를 기대할 수 있다”면서 “데네시미그의 발매를 위한 준비를 진행하고 있는 노보 노디스크의 야심은 환자들이 의존할 수 있는 보다 나은 치료가 가능토록 도움을 제공하는 것”이라고 말했다.노보 노디스크는 이미 FDA의 요구에 최대한 효율적으로 대응하면서 데네시미그가 미국 내 환자들에 하루빨리 공급될 수 있도록 하고자 긴밀한 협력을 지속해 오고 있다고 두스트다르 회장은 덧붙였다.이날 노보 노디스크 측에 따르면 FDA는 ‘FRONTIER 시험’ 프로그램에서 입증된 데네시미그의 효능 또는 안전성 관련자료에 결함이 존재하는지 유무에 대해 확인하지 않았다.FDA의 피드백에 따라 노보 노디스크는 제조시설 개선활동을 계속 진행하면서 아직 해결되지 않은 요구사항들에 대응하기 위해 긴밀하게 협력하고 있다.제조시설에 대한 FDA의 피드백이 현재 발매 중인 자사의 다른 제품들에 영향을 미치는 부분은 없다고 노보 노디스크 측은 언급했다.허가가 결정될 경우 노보 노디스크 측은 내년 상반기 중으로 미국시장에서 데네시미그의 발매를 개시한다는 방침이다.

이덕규 2026.10.07
글로벌

유전성 망막 이영양증 치료제 日서 ‘신속심사’

미국 텍사스州 댈라스에 본사를 둔 생명공학기업 나노스코프 테라퓨틱스社(Nanoscope Therapeutics)는 유전성 망막 이영양증(IRDs)을 치료하고 시력을 회복시켜 주는 광유전학적(optogenetic) 유전자 치료제로 개발된 ‘모젠리’(Mogenry: 손피레티젠 이스테파르보벡‧‘MCO-010’)의 허가신청 건이 일본 후생노동성 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 지난 1일 공표했다.이와 별도로 이날 나노스코프 테라퓨틱스는 중증 시력손실을 동반한 망막색소변성증 치료제로 제출되었던 ‘모젠리’의 허가신청 건을 FDA가 접수했다고 덧붙였다.나노스코프 테라퓨틱스는 광수용체(또는 시세포) 손실 및 망막변성으로 인한 시력손상 등 다양한 질병에 두루 적용할 수 있는 치료제들의 개발‧발매를 진행하는 데 사세를 집중하고 있는 생명공학기업이다.나노스코프 테라퓨틱스社의 술라그나 바타차리아 최고경영자는 “의약품의료기기종합기구가 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것이 비단 나노스코프 테라퓨틱스 뿐 아니라 현재까지 허가를 취득한 치료대안이 부재한 유전성 망막 이영양증 환자들을 위해 중요한 순간이 도래했음을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.‘모젠리’가 일본에서 ‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 내년 상반기 중으로 미국과 일본에서 허가를 취득할 잠재적 가능성에 무게를 실을 수 있게 됐다고 바타차리아 대표는 설명했다.나노스코프 테라퓨틱스는 주요한 시장에서 사용이 적합한 환자들에게 1회 투여하고 여러 다양한 질병에 두루 적용할 수 있는 시력 회복용 치료제가 선을 보일 수 있도록 하겠다는 우리의 목표를 이행하기 위해 힘을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.바타차리아 최고경영자는 뒤이어 “임상 2b/3상 ‘RESTORE 시험’에서 확보된 데이터의 강점과 ‘REMAIN 시험’의 장기 추적조사에서 관찰된 지속성이 ‘모젠리’의 잠재력에 대한 우리의 믿음에 힘을 싣게 한다”며 “심사가 진행되는 동안 후생노동성 및 의약품의료기기종합기구와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 다짐했다.‘모젠리’의 허가신청서는 망막색소변성증 환자들을 대상으로 이루어진 임상 1/2a상 시험과 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 가짜시술 대조군(sham-controlled) 이용 임상 2b/3상 ‘RESTORE 시험’, 유전성 망막질환의 일종인 스타가르트병(Stargardt disease)을 앓고 있는 환자들을 충원해 진행되었던 임상 2상 ‘STARLIGHT 시험’ 등에서 도출된 긍정적인 효능‧안전성 자료를 근거로 제출되었던 것이다.이 중 ‘RESTORE 시험’에서 52주차 및 76주차에 평가한 결과를 보면 시력개선이 입증되면서 일차적 시험목표와 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족됐다.‘모젠리’는 이와 함께 양호한 내약성이 입증되어 약물치료 관련 중증 부작용이 수반된 사례들은 보고되지 않았다.이에 따라 ‘RESTORE 시험’에 충원되었던 대부분의 환자들은 장기 추적조사 자료를 확보하기 위해 진행되었고, 허가신청서에도 결과가 동봉된 ‘REMAIN 시험’에 계속 참여했다.나노스코프 테라퓨틱스社의 사마렌드라 모한티 공동설립자, 대표 겸 최고 학술책임자는 “우리는 ‘모젠리’가 유전적 결함의 후기단계에서 작용해 질병을 유발하는 수많은 유전자들 가운데 정확히 어느 것이 질병을 유발했는지 여부와 무관하게 시력회복을 돕고자 한다”면서 “지난 1년여 동안 일본 내 규제기관들과 건설적이고 협력적인 의견교환을 진행할 수 있었던 것은 대단히 고무적인 부분”이라고 말했다.‘모젠리’의 독특한 작용기전과 임상시험 입증자료를 보면 새력회복이 단일한 유전자 또는 단일할 질병에 국한되어 나타나지 않을 것이라는 우리의 믿음이 반영되어 있다고 모한티 대표는 설명했다.지금까지 치료제의 출현을 학수고대해 온 유전성 망막 이영양증 환자들에게 ‘모젠리’가 공급될 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.실제로 ‘모젠리’가 허가를 취득할 경우 유전성 망막 이영양증 환자들의 시력을 개선하기 위해 1회 투여하고, 유전자 검사 또는 수술실 내 투여를 필요로 하지 않는 원내(in-office) 치료제로서 일본에서 다양한 질병에 두루 사용할 수 있는 첫 번째 치료제로 각광받을 수 있게 될 것으로 보인다.

이덕규 2026.10.07
글로벌

바이엘, 미국서 새 의약품 제조시설 22억달러 투자

바이엘 그룹이 미국 오하이오州의 첨단산업도시 뉴올버니에 새로운 의약품 제조시설을 건립하기 위해 22억 달러를 투자할 것이라고 지난 2일 공표했다.앞서 바이엘은 지난 5년여 동안 미국 내에서 의약품 연구‧개발 제조 시설을 구축하기 위해 70억 달러 이상을 투자한 바 있다.이날 공개된 프로젝트는 바이엘의 장기적인 성장전략에서 핵심적인 부분의 하나이다.이와 함께 바이엘의 최대 의약품시장에서 혁신과 환자 접근성 향상을 위한 헌신과 관련해서도 중요한 부분을 차지하는 것이다.바이엘 그룹의 미국 출신 최고경영자 빌 앤더슨 회장은 “바이엘이 오랜 기간 동안 미국을 자사의 핵심적인 제조기지 가운데 하나이자 혁신의 허브로 주목해 왔다”면서 “이번에 공개된 상징적인(landmark) 투자는 우리의 약속을 뒷받침하는 것”이라고 말했다.새로운 제조시설은 제조 분야에서 우리가 축적한 전문성과 고도로 숙련된 노동력의 둥지가 될 뿐 아니라 혁신적이고 품질높은 의약품을 비단 미국 뿐 아니라 해외 각국 시장의 환자들에게 공급할 수 있는 우리의 역량을 강화시켜 줄 것이라고 앤더슨 회장은 강조했다.바이엘 그룹 전문의약품 사업부문의 제바스티안 구트 최고 운영책임자 겸 바이엘 미국법인 대표는 “미국이 바이엘의 전문의약품 사업부문에 핵심적인 시장의 하나”라면서 “이번에 공개된 투자에 따른 사세확대가 우리의 전문의약품 사업부문의 성장을 가속화하는 데 또 하나의 중요한 큰 걸음이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.이번에 공개된 투자는 또 우리의 가장 발빠르게 성장하는 의약품시장이라 할 수 있는 미국 뿐 아니라 더 넓은 시장에서 고객과 환자들을 수요를 충족할 수 있도록 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.바이엘 측은 뉴올버니 인터내셔널 비즈니스 파크에서 600여명의 고부가가치 창출 인력을 고욜할 수 있게 될 것으로 예상했다.아울러 제조시설 공사기간 동안 1,500여명의 건설직 인력고용이 창출될 수 있을 것으로 전망했다.유연하게 사용할 수 있는 모듈 형태로 조성된 이곳 캠퍼스는 원료의약품과 완제의약품 제조가 결합된 가운데 첨단 디지털‧자동화 기술을 활용할 뿐 아니라 일차적으로 항암제, 심혈관계 및 신장질환 치료제 분야에서 갈수록 확대되고 있는 바이엘의 포트폴리오를 뒷받침할 수 있도록 설계됐다.원료의약품을 제조하는 데 사용될 첫 번째 모듈은 오는 2031년 가동에 들어갈 수 있을 것으로 보인다.완제의약품을 제조하는 데 사용될 두 번째 모듈의 경우 뒤이어 오는 2034년에 가동될 수 있도록 한다는 것이 바이엘 측의 계획이다.새로운 제조시설들은 뉴저지州의 소도시 휘패니에 소재한 바이엘의 미국 전문의약품 본부와 펜실베이니아州 피츠버그, 캘리포니아州 버클리, 매사추세츠州 캠브리지, 노스 캐롤라이나州 리서치 트라이앵글 파크 및 캘리포니아州 샌디에이고에 소재해 있는 기타 시설들을 보완하는 역할을 해 줄 전망이다.바이엘 그룹 전문의약품 사업부문의 홀거 바인트리트 제품공급 담당대표는 “이곳 제조시설이 우리의 글로벌 제품 공급 네트워크에 강력하고 전략적으로 추가될 것”이라면서 “세계 각국에서 우리의 기존 제조시설들을 대상으로 투자를 지속하고 있는 가운데 미국 오하이오州에서 예정된 이곳 제조시설의 존재감은 보다 전폭적인 탄력성과 신뢰성을 구축한 가운데 우리의 시장들에 기여할 수 있는 역량을 한층 더 향상시켜 줄 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.이곳 제조시설은 바이엘의 새로운 미국 기반 제휴 생태계에서 한 부분을 형성하게 될 것으로 보인다.첨단의 학문적 혁신을 첨단 제조 전문성과 연계시켜 미래를 대비하는 의약품 생산을 지원하는 강력한 생태계를 창출하겠다는 것이 바이엘의 야심이다.

이덕규 2026.10.07
글로벌

시오노기, 희귀질환 치료제 부문 사세확대 지속

시오노기社(Shionogi & Co., Ltd.)는 자사의 이사회가 5일 열린 회의에서 미국 텍사스州 오스틴에 소재한 전문 제약기업 인트라바이오社(IntraBio)와의 인수 합의를 승인했다고 같은 날 공표했다.그 대가로 시오노기는 20억 달러의 계약성사금을 인트라바이오 측 주주들에게 지급키로 했다.인트라바이오社는 신경퇴행성 질환 치료제들의 개발‧발매를 진행하는 데 특화된 제약사이다.합의가 승인됨에 따라 인트라바이오社는 뉴저지州에 소재한 시오노기社의 자회사(Shionogi Inc.,)가 지분 100%를 보유한 계열사로 편입되게 됐다.또한 인트라바이오 측이 보유해 왔던 니만-피크병 치료제 ‘애크너사’(Aqneursa: 레바세틸류신)과 희귀질환 치료제 분야에서 인트라바이오 측이 축적하고 있는 역량이 시노오기의 포트폴리오에 추가될 수 있게 됐다.‘애크너사’는 소아‧성인 니만-피크병 C형(NPC) 환자들에게 수반되는 신경계 증상들에 대응하는 치료제로 지난 2024년 9월 FDA의 허가를 취득한 데 이어 2026년 1월 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 발매를 승인받았다.뒤이어 FDA는 지난 9월 18일 ‘애크너사’를 소아‧성인 모세혈관 확장성 운동실조증 환자 치료제로 허가했다.현재 ‘애크너사’는 EMA에서 소아‧성인 모세혈관 확장성 운동실조증 환자 치료제로 승인 유무를 결정하기 위한 심사가 진행 중이다.시오노기社의 이사오 테시로기 대표는 “인트라바이오를 인수키로 예정된 것이 시오노기가 선도적인 글로벌 희귀질환 치료제 사업부문을 구축하기 위해 사세를 집중하고 있음을 행동으로 방증해 보인 것”이라면서 “시오노기는 각종 감염성 질환들에 도전하는 혁신적인 치료제들을 선보이는 데 강력한 실적을 축적해 온 제약사”라고 말했다.또한 시오노기는 각종 희귀질환 치료제 분야에서도 동등한 집중력과 결단력을 적용하고 있는 제약사라고 덧붙이기도 했다.테시로기 대표는 뒤이어 “우리가 근위축성 측삭경화증(즉, 루게릭병) 치료제 ‘라디카바’(에다라본)을 지난 4월 인수한 데 이어 ‘애크너사’까지 추가로 확보함에 따라 희귀질환 커뮤니티를 위한 우리의 헌신을 심화시키면서 우리의 역량을 확대하고 포트폴리오를 강화하면서 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 위해 미래의 혁신을 진전시켜 나갈 것”이라고 강조했다.시오노기社의 네이션 맥커천 대표는 “미국, 유럽 뿐 아니라 기타 세계 각국의 희귀질환 치료제 분야에서 우리의 사세를 확대하기 위한 전략의 일환으로 ‘애크너사’를 확보할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “합의가 허가된 덕분에 우리는 인트라바이오 측이 니만-피크병 C형 커뮤니티에서 구축해 온 유의미한 토대를 근거로 기회를 누릴 수 있게 된 것”이라고 말했다.그 뿐 아니라 오랜 기간 동안 다양하고 파괴적으로 수반되는 증상들을 치료하기 위한 대안이 부재했던 커뮤니티에 최초이자 유일한 모세혈관 확장성 운동실조증 치료제를 공급할 수 있게 된 것이라고 맥커천 대표는 의의를 설명했다.비단 ‘애크너사’ 뿐 아니라 이번 인수에 힘입어 확보한 역량과 물적‧인적 자원들이 새로운 치료대안들의 개발을 가속화하는 데 도움을 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.무엇보다 이번에 성사된 인수에 힘입어 희귀질환 커뮤니티를 위한 우리의 기여도를 심화시키고 혁신적인 미래를 선보일 수 있게 될 것이라고 맥커천 대표는 강조했다.실제로 시오노기는 감염성 질환 치료제 분야에서 구축한 리더십을 토대로 희귀질환 치료제를 전략적 성장영역의 하나로 강화하는 데 힘을 기울이면서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 질환들에 대응하는 솔루션을 확보하기 위한 투자를 지속해 왔다.인트라바이오는 다양한 희귀질환 치료제 파이프라인 전반에 걸쳐 시오노기의 역량을 강화하는 데 힘을 실어줄 전문성을 축적해 왔다.폼페병, 취약 X 증후군 및 조던 증후군 등의 임상 프로그램을 진행해 왔을 뿐 아니라 초기단계의 희귀 신경퇴행성 질환 프로그램들을 최근 자사의 파이프라인에 추가한 바 있다.덕분에 시오노기는 희귀질환 환자들을 위한 혁신적인 치료제들의 개발을 가속화할 수 있게 될 것으로 보인다.

이덕규 2026.10.06
글로벌

AZ‧다이이찌산쿄 ‘다트로웨이’ 복합제 임상제휴

아스트라제네카社와 다이이찌산쿄社가 미국 플로리다州 마이애미에 소재한 항암제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 서밋 테라퓨틱스社(Summit Therapeutics)와 임상시험 제휴에 합의했다고 2일 공표했다.이들 3개 제약사들은 폐암과 유방암을 포함해 다양한 유형의 암들을 대상으로 항암제 ‘다트로웨이’(다토포타맙 데룩스테칸)와 잠재적 동종계열 최초 이중 특이성 항체의 일종인 이보네시맙(ivonescimab)을 병용하는 요법을 평가하기 위해 손을 맞잡은 것이다.합의가 도출됨에 따라 삼중 음성 유방암(TNBC) 환자들을 위한 1차 약제로 ‘다트로웨이’와 이보네시맙 병용요법을 평가하기 위한 임상 3상 시험이 개시될 수 있게 됐다.‘다트로웨이’는 다이이찌산쿄社에 의해 발굴된 특수 유전자 변형 TROP2 항체 표적 항체-약물 결합체(ADC)의 일종으로 다이이찌산쿄 측이 아스트라제네카社와 함께 공동개발‧발매를 진행하고 있는 항암제이다.다이이찌산쿄社의 존 차이 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “다이이찌산쿄가 위리의 파이프라인의 지속적인 진전을 뒷받침해 줄 혁신적인 병용요법제의 개발과 전략적 제휴를 통해 우리가 보유한 DXd 항체-약물 결합체 포트폴리오를 극대화하는 데 사세를 집중하고 있다”면서 “임상적으로 유의미한 유익성을 환자들에게 제공하기 위해 이보네시맙과 ‘다트로웨이’를 병용하는 요법을 탐색할 기회를 누리게 된 것은 대단히 고무적”이라고 말했다.아스트라제네카社의 수잔 갤브레이스 항암제‧혈액암 치료제 연구‧개발 담당부회장은 “암 치료결과를 근본적으로 바꿔놓기 위한 우리의 전략에서 핵심적인 부분은 면역치료제와 항체-약물 결합체의 힘을 이용해 보다 심도깊고 지속적인 반응을 이끌어 내는 데 있다”면서 “이보네시납과 ‘다트로웨이’를 병용하는 요법이 폐암과 유방암을 비롯해 다양한 유형의 암들에 걸쳐 유의미한 차이를 만들어 낼 수 있는 잠재력을 내포하고 있다는 것이 우리의 믿음”이라고 말했다.서밋 테라퓨틱스社의 마키 장가네 사장 겸 공동대표는 “우리는 다이이찌산쿄 및 아스트라제네카와 맺은 제휴가 차세대 기저 면역치료제로서 이보네시맙이 내포하고 있는 잠재력에 대해 갈수록 확대되고 있는 확신이 반영된 것이라는 믿음을 갖고 있다”면서 “덕분에 이보네시맙이 새로운 병용요법제를 위한 글로벌 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1)/혈관 내피 증식인자 수용체(VEGF) 파트너로서 최고의 선택지가 되도록 하겠다는 우리의 야심이 한 걸음 더 앞으로 나아갈 수 있게 된 것”이라고 언급했다.삼중 음성 유방암을 치료하기 위한 1차 약제로 나타내는 효능을 평가하기 위한 임상 3상 시험이 개시될 수 있게 된 것은 이번에 성사된 제휴가 서밋 테라퓨틱스의 글로벌 개발 프로그램이 유방암 분야로 확대될 수 있게 된 데다 추가로 각종 고형암 치료환경으로 나아갈 수 있도록 해 줄 발판의 역할을 해 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.합의가 도출됨에 따라 개별 제약사들은 예정된 병용요법 임상시험을 진행하기 위해 각사가 보유한 화합물을 제공하게 된다.임상시험은 아스트라제네카 또는 다이이찌산쿄 측이 총괄하게 된다.아스트라제네카, 다이이찌산쿄 및 서밋 테라퓨틱스 등 3개 제약사들은 임상시험 소요비용을 분담키로 했으며, 3개 제약사들은 각사가 보유한 의약품에 대한 개발‧발매권을 계속 보유하게 된다.한편 이보네시맙은 PD-1 차단을 통한 면역요법의 효과와 VEGF 차단 연관 혈관신생 저해효과를 하나의 분자로 결합한 새로운 잠재적 동종계열 최초 이중 특이성 항체의 일종이다.

이덕규 2026.10.06
글로벌

제넨테크, 美 오리건州 제조시설 확충 착공식

로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社가 미국 서부 오리건州 포틀랜드 인근의 첨단산업도시 힐즈버러에 소재한 제조시설에 7억5,000만 달러를 투자해 확충공사를 진행하기 위한 착공식을 가졌다고 지난달 28일 공표했다.이곳은 첨단 약물전달 디바이스의 제조능력을 확대하고, 자사의 미국 내 제조능력을 강화하기 위해 7억5,000만 달러를 투자할 것이라는 요지로 지난 8월 상세한 내역이 공개된 바 있다.이날 착공식은 21만1,000평방피트 규모의 인프라 신축이 개시되면서 기존 시설의 규모가 2배로 확대될 수 있게 될 것임을 의미하는 것이다.이곳 시설의 상업가동은 오는 2031년부터 개시될 수 있도록 한다는 것이 제넨테크 측의 계획이다.상업가동이 개시되면 확충된 시설에서 복합제의 제조를 포함해 새로운 의료용 디바이스 충진-최종포장 역량이 제넨테크의 미국 내 제조 네트워크에 추가될 전망이다.유연한 대량 및 소량 충진능력이 추가될 이곳 시설은 항암제, 신경계 질환 치료제 및 면역계 질환 치료제에 이르기까지 다양한 의약품들을 제조하기 위해 설계됐다.인프라 추가에 힘입어 제넨테크의 미국 내 공급망이 강화되고, 환자들을 위한 각종 치료제들에 대한 신뢰할 수 있는 접근성 확보를 뒷받침할 수 있게 될 것으로 보인다.인프라 확충에 힘입어 제넨테크는 250여명의 고임금 제조직 고용을 창출할 수 있을 전망이다.제넨테크는 차후 수 년 동안 충진 및 검사, 디바이스 조립 및 포장, 냉장보관 및 품질관리 등에 이르기까지 전문직 종사자들을 충원할 예정이다.이 같은 역할들은 기존의 전통적인 제조 전문성 뿐 아니라 인공지능, 자동화 및 로봇공학 등의 디지털 기술력 등과 결합되어 정밀제조 분야에서 혁신을 가속화할 현대적인 인력의 구축을 가능케 해 줄 것으로 보인다.이와 별도로 제조시설 건립에 따라 200여명의 건설직 고용이 추가로 이루어질 것으로 예상되고 있다.제넨테크는 지난 2006년 힐스보로 캠퍼스를 처름 건립하고 문을 열었다.75에이커(약 9만1,800평) 규모의 이곳 캠퍼스는 의약품 제조, 포장, 유통 및 맞춤형 치료제 등에 이르기까지 제넨테크의 제조 네트워크에서 중요한 부분을 차지하고 있다.힐즈버러 캠퍼스를 확충키로 한 결정은 이곳의 숙련된 노동력과 탄탄한 인프라 및 제조 전문성에 대한 제넨테크 측의 변함없는 신뢰를 방증하는 것일 뿐 아니라 힐스보로 커뮤니티 및 오리건州와 오랜 기간에 걸쳐 긴밀하게 협력하고 있음을 뒷받침하는 것이다.힐즈버러 제조시설 확충은 최근 노스 캐롤라이나州 홀리 스프링스 및 매사추세츠州 보스턴 소재 제조시설을 대상으로 단행한 투자를 비롯해 로슈 그룹과 제넨테크社가 약속한 미국 내 제조 및 연구‧개발 부문에 대한 투자의 일환으로 이루어진 것이다.이 같은 투자사례들은 연구‧개발에서부터 제조에 이르기까지 미국 내 단대단(end-to-end) 존재감을 확대하고, 미국의 과학적 혁신을 위해 로슈 그룹과 제넨테크社가 오랜 기간 동안 헌신해 왔음을 방증하는 것이다.로슈와 제넨테크는 미국에서 2만5,000여명의 인력을 고용하고 있는 가운데 15곳의 연구‧개발 센터들과 13곳의 제조시설들을 보유‧운영하고 있다.제넨테크社의 애슐리 마가르기 대표는 “힐스버러 제조시설 확충공사의 착공식이 열린 것이 우리의 약속이 실행으로 옮겨졌음을 의미하는 것”이라면서 “지난 20여년 동안 이곳에서 우리의 재능있는 조직이 환자들을 위해 의약품을 제조하고 공급하는 데 중요한 역할을 했다”고 말했다.힐즈버러 제조시설의 확충은 그 같은 강력한 근거 위에서 이루어진 것이라고 마가르기 대표는 설명했다.공사가 착공됨에 따라 우리는 힐즈버러에서 의료용 디바이스 충진‧최종 포장 제조시설이 문을 여는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것이자 우리의 미국 내 공급망을 강화하고, 미래를 위한 의약품 공급에 도움을 줄 사람들과 인프라에 대한 투자를 단행한 것이라고 덧붙이기도 했다.로슈 그룹의 수잔 헌즈벡-페더슨 의약품 기술운영 담당부회장은 “우리의 파이프라인에 투약 편의성을 향상시켜 주는 의료용 디바이스들이 갈수록 더 많이 포함되고 있다”며 “우리의 제조 네트워크 또한 이 같은 요구사항들을 충족하기 위해 발전을 거듭하고 있는 것”이라고 말했다.힐즈버러 제조시설의 확충은 우리의 미래 포트폴리오가 필요로 하는 역량들을 추가해 줄 뿐 아니라 환자들의 의료상의 니즈 변화에 대응할 수 있는 유연성을 가져다 줄 것이라고 헌즈벡-페더슨 부회장은 설명했다.이곳 시설은 첨단 디지털 기술, 인공지능, 자동화 및 로봇공학 등을 구비한 가운데 제조 최적화 뿐 아니라 실시간 모니터링과 지속적인 개선을 위한 정확한 디지털 트윈 역량을 갖추게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.무엇보다 이 같은 역량들이 이곳 제조시설이 이미 축적하고 있는 전문성과 결합되어 우리의 글로벌 네트워크 전반에 걸친 의약품 공급을 강화해 줄 수 있을 것이라고 헌즈벡-페더슨 부회장은 강조했다.

이덕규 2026.10.06
글로벌

FDA, ‘제이퍼카’ 치료전력 없는 CLL/SLL 추가

일라이 릴리社는 자사의 비 공유결합(즉, 가역적) 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 ‘제이퍼카’(퍼토브루티닙 100mg, 50mg 정제)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 2일 공표했다.이에 따라 추가된 ‘제이퍼카’의 새로운 적응증은 17번 염색체 결손이 발견되지 않았고, 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 성인 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구 림프종(CLL/SLL) 환자들을 치료하기 위해 사용하는 용도이다.적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘제이퍼카’는 사용이 적격한 환자들에게 1차 약제로 사용될 수 있게 됐다.오하이오주립대학 종합암연구소의 제니퍼 A. 보야흐 교수(혈액암‧고형암)는 “적응증 추가가 임상 3상 ‘BRUIN CLL-313 시험’에서 도출된 자료에 근거를 두고 이루어진 것”이라면서 “이 시험에서 ‘제이퍼카’를 복용한 피험자 그룹의 경우 화학면역요법제를 사용한 대조그룹에 비해 종양의 진행속도가 괄목할 만하게 둔화된 것으로 입증된 데다 안전성‧내약성은 이미 확립되어 잇는 ‘제이퍼카’의 프로필과 대동소이하게 나타났다”고 말했다.이제 의사들은 환자들의 치료여정 후기 뿐 아니라 1차 약제를 필요로 할 때 적격한 환자들을 대상으로 ‘제이퍼카’의 사용을 고려할 수 있게 됐다고 보야흐 교수는 의의를 강조했다.표적치료제들의 효능과 내약성을 감안하고, 여기에 환자의 연령 또는 병발질환 등과 같은 요인들까지 결합시켜 고려할 때 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종을 진단받은 다수의 환자들이 1차 약제 또는 2차 약제를 사용할 수 있을 뿐인 만큼 1차 약제의 선택은 매우 중요한 부분이라고 덧붙이기도 했다.FDA의 허가를 취득한 최초이자 유일한 비 공유결합 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제인 ‘제이퍼카’는 새로운 비 공유결합 작용기전을 이용해 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들에게서 BTK 경로를 표적으로 하는 고도 선택적 인산화효소 저해제의 일종이다.FDA는 지난해 12월 6~9일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최되었던 미국 혈액학회(ASH) 제 67차 연례 학술회의 및 전시회 석상에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘임상종양학誌’에 게재된 임상 3상 ‘BRUIN CLL-313 시험’의 일차적 분석 결과를 근거로 ‘제이퍼카’의 적응증 추가를 승인한 것이다.‘BRUIN CLL-313 시험’은 앞서 치료를 진행한 전력이 없고, 17번 염색체의 결손이 발견되지 않은 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들을 대상으로 비 공유결합 BTK 저해제의 효능‧안전성을 평가한 최초의 전향적, 피험자 무작위 분류 임상 3상 시험례이다.‘BRUIN CLL-313 시험’에서 평균 28개월에 걸친 추적조사를 진행한 결과를 보면 ‘제이퍼카’를 복용한 피험자 그룹의 경우 사외심사위원회(IRC)가 평가한 무진행 생존기간(PFS)이 ‘맙테라’(리툭시맙)와 벤다무스틴을 병용한 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.평균 무진행 생존기간을 보면 ‘제이퍼카’를 복용한 피험자 그룹에서 분석시점까지 산출되지 않은 반면 ‘맙테라’와 벤다무스틴을 병용한 대조그룹에서는 33.5개월로 집계됐다.사외심사위원회가 평가한 총 반응률(ORR)을 보면 ‘제이퍼카’를 복용한 피험자 그룹에서 94%에 달해 ‘맙테라’와 벤다무스틴을 병용한 대조그룹의 81%를 상회했다.‘제이퍼카’를 복용한 피험자 그룹에서 부작용으로 인해 용량을 낮춘 비율은 3.6%, 영구적인 복용중단으로 이어진 비율은 4.3%로 각각 집계됐다.중증 부작용은 ‘제이퍼카’를 복용한 피험자 그룹의 28%에서 보고됐다.‘제이퍼카’를 복용한 피험자 그룹에서 심방세동 또는 심방조동을 포함한 전체적인 안전성 프로필을 보면 앞서 다양한 치료단계에 걸쳐 이루어진 시험례들로부터 보고된 내용들과 대동소이했다.일라이 릴리社의 야콥 판 나르던 사업개발 담당 부회장 겸 릴리 온콜로지社 대표는 “임상 3상 ‘BRUIN CLL-313 시험’의 결과를 근거로 ‘제이퍼카’의 적응증 추가가 승인된 것이 괄목할 만한 진전이라 할 수 있을 것”이라면서 “효과를 볼 수 있는 더 많은 수의 환자들에게 사용될 수 있게 된 데다 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 일부 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들을 위한 1차 약제로 사용이 가능케 된 것은 주목할 만한 부분”이라고 말했다.사용이 적격한 환자들을 위한 1차 약제에서부터 공유결합성 BTK 저해제를 사용한 치료를 받았지만, 암이 재발했거나 불응성을 나타낸 환자들을 위한 약제에 이르기까지 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들을 위해 유의미한 치료대안의 하나로 ‘제이퍼카’의 사용범위가 크게 확대될 수 있게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.10.06
글로벌

노바티스, RNA 암호화 치료제 개발 78억弗 제휴

중국의 RNA 혁신 선도 생명공학기업 아보젠 바이오사이언스社(Abogen Biosciences‧艾博生物)가 노바티스社와 선택권이 포함된 라이센스 제휴에 합의했다고 2일 공표했다.양사는 RNA 암호화(RNA-encoded) 치료제들의 개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.양사의 합의내용 가운데는 아보젠 바이오사이언스 측이 보유한 선도자산 ‘ABO2203’의 글로벌 마켓 독점권을 노바티스 측에 부여하는 내용이 포함되어 있다.이와 함께 아보젠 바이오사이언스 측이 독자보유한 RNA 플랫폼을 이용한 기타 잠재적 프로그램들에 대한 독점권 행사권한 또한 포함되어 있다.‘ABO2203’은 새로운 mRNA 암호화 CD19×CD3 T세포 관여자의 일종으로 각종 자가면역성 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 치료환경을 바꿔놓을 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.이 프로그램은 mRNA를 이용해 체내에서 내인성 T세포 관여자들의 생성을 유도함으로써 B세포들을 재설정하도록 설계된 것이다.이 같은 접근방법은 B세포 고갈을 위해 고도로 차별화된 작용기전을 제공해 주어 기존의 전통적인 재조합 T세포 관여자들에 비해 뚜렷한 이점을 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.양사간 합의에 따라 노바티스는 아보젠 바이오사이언스 측이 보유한 RNA 플랫폼을 통해 개발된 다수의 차세대 치료용 자산들에 대한 독점권을 확보할 수 있게 됐다.아보젠 바이오사이언스社의 잉보 총경리는 “이번 합의가 아보젠 바이오사이언스를 위해 이루어진 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “우리가 보유한 RNA 플랫폼의 잠재력이 예방용 백신의 영역을 넘어서서 크게 확대될 수 있을 것임을 뒷받침하기 때문”이라고 말했다.‘ABO2203’은 mRNA 암호화 T세포 관여자가 자가면역성 질환들을 치료하기 위한 임상단계의 평가에 진입한 첫 번째 자산이어서 차별화되고, 접근 가능하고, 확장 가능한 B세포 매개질환 치료제들을 선보이기 위해 우리가 사세를 집중하고 있음이 반영된 성과라 할 수 있을 것이라고 잉보 총경리는 설명했다.노바티스 측과 합의를 도출함에 따라 ‘ABO2203’의 개발이 가속화될 수 있게 된 데다 새로운 치료표적들을 발굴할 수 있게 된 것을 고무적으로 받아들인다고 덧붙이기도 했다.노바티스社의 의생물학 연구부문의 피오나 마셜 대표는 “효과적이고 지속적인 면역 재설정이 다수의 자가면역성 질환들에 걸쳐 변함없이 중요한 목표의 하나라 할 수 있다”면서 “mRNA 암호화 T세포 관여자는 이 같은 분자물질들의 생체 내 생성을 가능케 함으로써 기존의 치료양식들을 보완해 줄 수 있는 혁신적인 접근방법이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.우리는 ‘ABO2203’의 잠재력을 구현하기 위한 후속개발을 진행하면서 아보젠 바이오사이언스 측이 보유한 RNA 플랫폼의 추가적인 적용 가능성을 탐색해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 아보젠 바이오사이언스 측은 5억7,500만 달러의 계약성사 선불금을 지급받기로 했다.이와 함께 전체 프로그램들에 대한 선택권이 행사될 경우 아보젠 바이오사이언스 측은 개발, 인‧허가 및 발매 관련 성과금으로 최대 약 720억 달러를 지급받을 수 있을 것으로 보인다.또한 제품화가 이루어졌을 때 로열티를 수수할 수 있는 권한 또한 확보했다.

이덕규 2026.10.06
글로벌

환자 성장 따라 확대되는 인공 심장판막 나온다

미국 캘리포니아州 어바인에 소재한 글로벌 의료기기 기업 에드워즈 라이프사이언스社(Edwards Lifesciences)가 크기 조절이 가능한 ‘오터스 사이즈-어드저스터블 밸브’(AUTUS Size-Adjustable Valve)가 FDA의 허가를 취득했다고 1일 공표해 주목할 만해 보인다.‘오터스 사이즈-어드저스터블 밸브’가 폐동맥 판막 치환술을 필요로 하는 소아 선천성 심장병 환자들을 위해 개발된 외과적 폐동맥 판막의 일종이기 때문.FDA는 의료용 디바이스를 허가하면서 “소아환자들의 성장과 함께 크기가 확대되는 최초의 인공심장판막”(First Heart Valve Designed to Grow with Children)이라고 특징을 설명했다.이와 관련, 다수의 소아환자들에게서 새로운 인공판막으로 교체하는 심장 치료법의 일종인 폐동맥 판막 치환술은 한번으로 끝나는 치료가 아니어서 상당한 어려움을 수반해 왔다.‘오터스 사이즈-어드저스터블 밸브’는 소아환자들이 성장함에 따라 크기가 확대될 수 있는 외과적 폐동맥 판막으로는 처음으로 FDA의 허가를 취득한 의료용 디바이스이다.최소 침습성 카테터 경우 시술을 통해 판막의 크기가 확대되어 개심술(開心術 또는 심장절개술)의 필요성을 크게 감소시켜 줄 수 있을 것으로 기대되고 있다.임상시험에 참여한 컬럼비아대학 의과대학 교수 겸 뉴욕 장로교병원 외과 과장으로 재직 중인 에밀리 바차 박사는 “선천성 폐동맥 판막 질환을 앓고 있는 소아환자들이 시간이 흐르면서 신체가 성장함에 따라 함께 크기가 확대될 수 있는 인공판막을 오랜 기간 동안 필요로 해 왔다”면서 “이번에 허가를 취득한 ‘오터스 사이즈-어드저스터블 밸브’가 소아 선천성 심장병 환자들을 치료하는 의료진들에게 소아환자들을 위한 장기적인 치료계획에 대해 새롭게 생각하고 접근할 수 있는 방법을 제시해 줄 수 있을 것”이라고 말했다.원래 선천성 폐동맥 판막 질환을 앓고 있는 소아환자들은 여러 회에 걸친 수술을 필요로 할 수 있는 환자들이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 본임상 시험에서 도출된 전체적인 임상적 입증자료를 근거로 ‘오터스 사이즈-어드저스터블 밸브’를 허가한 것이다.시험결과를 보면 일차적 안전성‧효능 관련 시험목표들이 충족됐다.100%의 환자들에게서 30일 동안 디바이스 관련 합병증이 나타나지 않은 데다 호의적인 심장판막 성능이 나타난 것으로 입증되었고, 6개월차까지 ‘오터스 사이즈-어드저스터블 밸브’를 재시술해야 하는 사례가 발생하지 않았다는 의미이다.게다가 1년차까지 추적조사를 진행했을 때 100%의 환자들에게서 일관된 효능이 나타난 데다 우심실 유출로(RVOT) 평균 압력차가 40mmHg 이하로 나타났고, 폐동맥 역류증이 중등도 이하의 중증도로 수반되었으며, 판막을 재시술한 사례 또한 발생하지 않았다.환자들은 앞으로 10년 동안 지속적인 추적조사를 받게 된다.‘오터스 사이즈-어드저스터블 밸브’는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있을 것이라는 잠재적 가능성이 높이 평가됨에 따라 앞서 FDA에 의해 ‘혁신 의료용 디바이스’로 지정된 바 있다.‘오터스 사이즈-어드저스터블 밸브’의 허가취득은 평생 동안 지속적인 환자들의 니즈에 대응하기 위해 구조적 심장질환 혁신 분야에서 에드워즈 라이프사이언스가 지난 수 십년 동안 사세를 집중해 오면서 리더십을 발휘해 온 것이 반영된 결과로 풀이되고 있다.선천성 심장병을 앓고 있는 소아환자들에게 ‘오터스 사이즈-어드저스터블 밸브’는 심대한 기회를 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.또한 이번에 허가를 취득함에 따라 에드워즈 라이프사이언스의 선천성 심장병 환자 치료대안들이 한층 더 확대될 수 있게 됐다.에드워즈 라이프사이언스는 인공 심장판막 ‘사피엔 3’(SAPIEN 3), 자가팽창형 의료용 스텐트 ‘알테라 어댑티브 프리스텐트’(Alterra Adaptive Prestent), 소아환자용 특수 카테터의 일종인 심방중격 절제술용 카테터 등을 발매하고 있다.에드워즈 라이프사이언스社의 버나드 조비기안 대표는 “지난 수 십년 동안 에드워즈 라이프사이언스가 복잡한 증상들을 수반하는 구조적 심장병 환자들의 니즈에 대응하기 위해 각고의 노력을 기울여 왔다”면서 “FDA가 ‘오터스 사이즈-어드저스터블 밸브’를 허가한 것이 지금까지 치료대안 선택의 폭이 제한적이었던 소아환자들을 위해 이루어진 유의미한 진전이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.우리의 헌신은 혁신을 넘어서서 임상적 근거를 창출하고, 의사들 뿐 아니라 의학계, 환자단체 등과 긴밀하게 협력하면서 선천성 심장병 환자들의 변화하는 니즈에 대한 대응을 돕는 데까지 이어지고 있다고 조비기안 대표는 설명했다.

이덕규 2026.10.06
글로벌

‘위고비’ 비만 환자 肝 지방 수치 정상화 88.5%

노보 노디스크社가 임상 3b상 ‘STEP UP 시험’에 참여한 55명의 피험자 하위그룹을 대상으로 사후(事後) 분석을 진행한 결과 도출된 자료를 1일 공개했다.당뇨병을 동반하지 않은 성인 비만 환자들을 대상으로 ‘위고비’(세마글루타이드 7.2mg, 2.4mg 주사제)를 투여하고 72주차에 평가한 결과 간 지방 수치가 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다는 설명이다.이 같은 내용은 9월 28일~10월 2일 이탈리아 밀라노에서 열린 제 62차 유럽 당뇨병연구협회(EASD) 연례 학술회의에서 1일 발표됐다.이에 따르면 ‘위고비’를 투여한 성인 비만 환자들을 자기공명영상(MRI)으로 촬영했을 때 간내 지방의 평균비율이 착수시점 당시의 8.8%에서 72주차에 3.1%로 감소한 것으로 입증됐다.특히 분석결과를 보면 처음 시험에 참여할 당시 간내 지방의 비율이 5%를 상회했던 26명의 피험자들 가운데 88.5%(즉, 23명)에서 72주차에 평가했을 때 간내 지방 수치가 5% 미만에 도달한 것으로 나타났다.바꿔 말하면 간내 지방 비율이 정상화 수준으로 회복되었다는 의미이다.참고로 간내 지방의 비율이 5%를 상회하는지 여부는 지방간을 진단할 때 핵심적인 기준으로 활용되고 있다.미국 텍사스州 샌안토니오에 소재한 텍사스 보건대학 부속 텍사스 간연구소의 에릭 로위츠 박사는 “이번에 공개된 분석결과를 보면 ‘위고비’가 간내 지방 수치를 감소시켜 주면서 성인 비만 환자들의 전체적인 간 건강 개선과 밀접한 상관관계를 내보였다”고 말했다.로위츠 박사는 뒤이어 “이 같은 연구결과는 ‘위고비’가 건강상의 위중한 문제점들이 나타나기 전에 간 질환에 조기대응하는 데 도움을 줄 수 있을 것임을 시사한다”고 의의를 설명했다.여기서 언급된 건강상의 위중한 문제점들은 장기적으로 볼 때 심장, 신장, 간 및 대사계 건강에 유해한 영향을 미칠 수 있다고 덧붙이기도 했다.또한 로위츠 박사는 “비만 환자들의 경우 약 4명당 3명 꼴로 과도한 간내 지방이 나타나고 있음을 상기할 때 이번에 공개된 연구결과가 중요한 의미를 내포한 것”이라고 평가했다.노보 노디스크社의 필립 크놉 부회장 겸 최고 의학책임자는 “이번 연구결과가 눈에 보이는 수치들 이상을 바라보게 하는 것”이라면서 “우리가 ‘위고비’를 사용했을 때 수반되는 체중감소의 질적인 측면에 대해 보다 나은 이해를 돕는 것이라 할 수 있다”고 설명했다.‘위고비’는 ‘ESSENCE MASH 시험’에서 대사 기능장애 관련 지방간염(MASH) 환자들에게서 간에 나타난 손상을 회복시켜 준 것으로 입증된 바 있다고 크놉 부회장은 환기시켰다.그리고 이번에 ‘STEP UP 시험’에서 도출된 분석결과를 보면 ‘위고비’가 비만 환자들의 간 건강에 미칠 수 있는 유익한 영향에 한층 더 무게를 싣게 한다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.10.02
글로벌

사노피, ‘듀피젠트’ 파트너와 80억弗 제휴확대

사노피社와 리제네론 파마슈티컬스社가 항체 치료제 분야에서 오랜 기간 이어온 협력관계를 확대키로 했다고 1일 공표했다.다양한 차세대 장기지속형 항체들을 양사의 협력내용에 추가키로 했다는 것이다.양사는 2형 염증에 의해 촉발되는 질환들인 아토피 피부염을 천식에 대응하는 치료제인 ‘듀피젠트’(두필루맙)와 관련해서 오랜 기간 동안 동반자 관계를 구축해 온 파트너이다.이번 합의는 지난 20년 이상의 오랜 기간 동안 이어온 양사의 협력관계를 기반으로 다시 한번 성사된 것이다.현재 ‘듀피젠트’는 허가를 취득한 9개 적응증에 걸쳐 총 150만명 이상의 환자들을 치료하는 데 사용되고 있다.이에 따라 ‘듀피젠트’는 가장 널리 사용되고 있는 항체 치료제의 하나로 자리매김하고 있기도 하다.사노피社의 벨렌 가리호 회장은 “이번 합의가 사노피의 혁신엔진을 점화하기 위해 신중하계 계획된 첫걸음의 일환이라 할 수 있을 것”이라면서 “리제네론 파마슈티컬스 측과 함께 오랜 기간에 걸쳐 이어온 협력관계에 힘입어 2형 염증에 의해 촉발되는 질환들을 앓고 있는 수많은 환자들을 위한 치료환경을 변화시킬 수 있었다”고 말했다.동시에 전 세계를 선도하는 면역학 관련 사업부문의 하나를 창출할 수 있었다고 덧붙였다.가리호 회장은 뒤이어 “협력관계의 깊이를 심화시킴으로써 우리가 면역 매개성 질환들을 앓고 있는 환자들을 위해 유의미한 차세대 의약품들의 개발을 신속하게 진행할 수 있게 될 뿐 아니라 동시에 사노피의 장기적인 미래를 구축해 나가는 데도 도움을 받을 수 있게 될 것”이라고 설명했다.라이센스 제휴 관계를 확대키로 함에 따라 양사는 리제네론 파마슈티컬스 측에 의해 개발된 4개 새로운 장기지속형 항체들의 후속 공동개발 및 발매를 진행키로 했다.4개 새로운 장기지속형 항체들은 인터루킨-13, 이중 특이적 인터루킨-4×인터루킨-13, 인터루킨-4 및 인터루킨-4 수용체 알파(Il-4Rα) 등을 표적으로 작용하는 항체들이다.이 중 인터루킨-13 항체 ‘REGN20423’은 아토피 피부염 치료제로 현재 임상 1상 시험이 진행 중이다.나머지 3개 항체들은 내년에 임상시험 단계 진입이 가능할 것으로 예상되고 있다.리제네론 파마슈티컬스는 이와 함께 사노피 측이 새로운 이중 특이성 나노바디 중쇄항체 가변 도메인(Nanobody VHH) 치료제로 개발 중인 룬세키미그(lunsekimig)와 관련한 선택권을 갖기로 했다.만성 폐쇄성 폐질환 치료제로 개발하기 위한 임상 3상 시험이 종료된 시점에서 선택권을 행사할 수 있도록 합의했다는 것이다.리제네론 파마슈티컬스社의 레너드 S. 슐라이퍼 공동의장, 대표 겸 최고경영자는 “리제네론 파마슈티컬스와 사노피의 제휴가 제약업계 역사상 가장 생산적인 파트너 관계의 하나로 자리매김해 왔다”면서 “이번 합의는 그 같은 토대 위에서 차세대 면역 치료제들이 환자들에게 보다 신속하게 선을 보일 수 있도록 하기 위한 취지에서 성사된 것”이라고 말했다.양사의 제휴 폭을 확대키로 함에 따라 우리가 ‘듀피젠트’와 관련한 공조를 통해 이미 달성한 것과 같은 신속하고 글로벌한 영향력을 목표로 유망하고 새로운 장기지속형 항체들이 시장에서 조기에 입지를 다질 수 있도록 뒷받침하고자 하는 것이라고 슐라이퍼 공동의장은 설명했다.양사간 합의에 따라 리제네론 파마슈티컬스는 10억 달러의 계약성사 선불금을 사노피 측으로부터 지급받기로 했다.이와 함께 추후 개발, 인‧허가 및 발매 등과 관련한 성과금으로 최대 70억 달러를 추가로 건네받을 수 있는 권한을 확보했다.양사는 새로운 프로그램들의 개발‧발매를 진행하는 데 소요될 비용을 분담키로 했으며, 글로벌 마켓에서 미래에 발생할 이익을 50대 50 비율로 분배키로 했다.리제네론 파마슈티컬스 측은 연구‧개발 활동을 주도키로 했으며, 사노피 측의 경우 글로벌 마켓 발매 부분을 맡기로 했다.‘듀피젠트’와 관련한 기존의 이익분배 합의는 이번 합의와 무관하게 유지된다.리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 공동의장, 대표 겸 최고 학술책임자는 “임상‧발매와 관련한 양사의 제휴가 지난 2003년에 맺어진 것”이라면서 “이후로 지금까지 ‘듀피젠트’를 포함해 다양한 치료제들이 허가를 취득했다”고 회고했다.‘듀피젠트’는 각종 2형 염증성 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 표준요법제로 자리매김하면서 가장 광범위하게 사용되는 항체 치료제의 하나로 이름을 올렸다고 얀코풀로스 대표는 설명했다.세계 각국에서 150만명 이상의 환자들에 의해 ‘듀피젠트’가 활발하게 사용되고 있을 정도라는 것이다.리제네론 파마슈티컬스의 세계적인 과학적 발굴‧항체 개발 전문성이 사노피의 글로벌 역량 및 진출범위와 맞물리면서 다시 한번 면역학 분야에서 혁신의 새로운 파고를 불러 일으킬 수 있을 것으로 기대한다고 얀코풀로스 대표는 강조했다.한편 양사는 이전의 제휴 건과 관련한 소송을 타결지었다.

이덕규 2026.10.02

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