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길리어드, 세포 치료제 생명공학사 78억弗 인수

길리어드 사이언스社가 미국 캘리포니아州 레드우드 시티에 본사를 둔 세포 치료제 특화 생명공학기업 아셀엑스社(Arcellx)를 인수키로 합의했다고 23일 공표했다.아셀엑스 측이 발행한 주식 전체를 한 주당 현금 115달러와 5달러의 조건부 가격청구권(CVR) 1매를 부여하는 조건에 인수키로 최종합의에 도달했다는 것.인수조건이 모두 이행되면 아셀엑스를 인수하기 위해 길리어드 사이언스가 지불할 금액은 78억 달러 규모에 달할 것으로 보인다.아셀엑스는 암 환자들과 기타 각종 난치성 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 새로운 계열의 혁신적인 면역요법제들을 개발하는 데 사세를 집중해 온 생명공학사이다.이와 관련, 길리어드 사이언스社의 자회사로 미국 캘리포니아州 샌타모니카에 소재한 제약기업 카이트 파마社(Kite Pharma)가 아셀엑스 측이 보유한 선도 파이프라인 후보물질 아니토캅타진 오토류셀(anitocabtagene autoleucel, 아니토-셀)의 공동개발 및 발매를 진행하기 위해 전략적 제휴관계를 구축하고 협력을 진행해 왔다.아니토캅타진 오토류셀은 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위한 B세포 성숙화 항원(BCMA) 표적 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 후보물질의 일종이다.다발성 골수종 환자들은 치료제 개발의 진전이 이루어진 가운데서도 상당수가 결국 증상이 재발하고 추가적인 치료제들을 필요로 하게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.증상이 진행됨에 따라 환자들은 치료반응이 감소하고, 독성이 증가하면서 사용 가능한 치료대안은 줄어든 상황에 직면하게 된다.이 같은 문제점들은 집중적인 치료를 진행한 전력이 있는 환자들과 기존 치료제들에 대한 내약성이 확보되지 않은 환자들에게 한층 더 확연하게 나타나고 있는 형편이다.지금까지 이루어진 임상시험에서 도출된 결과를 보면 아니토캅타진 오토류셀은 심도깊고 지속적인 반응을 나타낸 것으로 입증된 가운데 예측 가능하고 관리할 수 있는 안전성 프로필이 관찰됐다.현재 다발성 골수종 환자들에게 사용되고 있는 CAR-T세포 치료제들과 관련한 핵심적인 도전요인들에 대응하는 데 아니토캅타진 오토류셀이 도움을 줄 수 있을 것임을 시사하는 부분이다.아셀엑스 측은 임상 1상 시험과 본임상 2상 ‘iMMagine1 시험’에서 도출된 결과를 근거로 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 위한 4차 약제로 아니토캅타진 오토류셀의 허가신청서를 FDA에 제출한 상태이다.FDA는 아니토캅타진 오토류셀의 허가신청 건을 접수하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 12월 23일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.길리어드 사이언스社의 대니얼 오데이 회장은 “양사의 합의가 아니토캅타진 오토류셀의 잠재력에 대한 확신 뿐 아니라 신속하게 개발을 진행해 대다수의 다발성 골수종 환자들에게 유익성을 제공하고자 하는 우리의 의지가 반영된 것”이라면서 “아니토캅타진 오토류셀은 연내에 발매가 가능할 것으로 보인다는 잠재력 이외에도 장기적으로 보면 선행 치료단계를 포함해 다발성 골수종 환자들을 위한 기저 치료제(foundational treatment)로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다”고 말했다.또한 아니토캅타진 오토류셀의 D-도메인 BCMA 결합분자가 길리어드 사이언스의 체내 세포 치료제 연구‧개발에서 중요한 부분이 될 수 있을 것이고, 항암제와 염증 치료제 분야에서 우리의 잠재력에 한층 더 힘을 실어줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.아니토캅타진 오토류셀 이외에도 아셀엑스 측이 보유한 D-도메인 CAR 기술 플랫폼은 특이성(specificity)을 개선하고 결합 친화성을 향상시켜 차세대 CAR-T세포 치료제 및 이중 특이성 치료제들에 사용될 수 있을 것으로 기대되는 독자보유 표적 결합 도메인들을 산출해 왔다.아셀엑스社의 라미 엘간더 대표는 “아셀엑스가 혁신과 열정, 탄력, 팀워크로 충만한 역사(story)를 일궈왔다”면서 “골수종 분야에서 우리가 행한 기여와 아니토캅타진 오토류셀 및 D-도메인 플랫폼이 환자와 의사들에게 미친 영향 등은 자부심을 갖게 하는 것”이라고 말했다.아셀엑스의 유산을 진전시킬 전문성을 보유한 길리어드 사이언스를 우리의 파트너로 손잡을 수 있게 된 것은 행운이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.카이트 파마의 경우 아니토캅타진 오토류셀에 대한 접근성을 극대화하고, 더 많은 수의 환자들에게 유익성을 제공할 수 있고, 세포 치료제 분야의 선도주자가 되고자 사세를 집중하는 데 최적화된 제약사라 할 수 있을 것이라고 엘간더 대표는 강조했다.무엇보다 우리의 조직 구성원들이 불가능한 것을 가능케 했고, 의약품의 미래에 큰 획(indelible mark)을 남겼다고 단언하기도 했다.

이덕규 2026.02.25
글로벌

FDA, 폐포 단백질증(PAP) 치료제 8월 승인?

미국 펜실베이니아州 동부도시 랭혼에 소재한 희귀 호흡기 질환 치료제 개발 전문 제약기업 사바라社(Savara)는 자가면역성 폐포 단백질증(PAP) 치료제 ‘몰브리비’(Molbreevi: 몰그라모스팀 흡입용 액제)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 20일 공표했다.FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 8월 22일까지 ‘몰브리비’의 승인 유무에 대한 결정을 도출할 수 있을 것으로 보인다.자가면역성 폐포 단백질증은 파괴적인 만성 희귀 폐질환의 일종으로 폐포 내부에 계면활성제 성분이 비정상적으로 축적되는 특성을 나타내는 증상으로 알려져 있다.단백질과 지질로 구성되어 있는 계면활성제는 폐포 내부에서 중요한 생리활성물질의 역할을 하면서 폐포가 파괴되지 않도록 하는데, 건강한 폐 내부에서는 과도하게 축적된 계면활성제 성분이 제거되어 폐포 대식세포로 불리는 면역세포들에 의해 소화가(digested) 이루어지게 된다.반면 자가면역성 폐포 단백질증 환자들은 대식세포들이 계면활성제 성분을 충분하게 제거하지 못하게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.사바라社의 맷 폴스 대표는 “FDA가 허가심사를 개시한 것이 비단 우리 사바라 뿐 아니라 자가면역성 폐포 단백질증 커뮤니티를 위해서도 또 하나의 괄목할 만한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 “덕분에 오는 8월 FDA의 허가를 취득할 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 한층 더 무게를 실을 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.그는 뒤이어 “허가신청서에 동봉된 상당한 양의 자료를 보면 ‘몰브리비’가 폐의 가장 핵심적인 기능이라 할 수 있는 폐 가스 교환(pulmonary gas transfer)과 삶의 질, 그리고 이처럼 드물게 발생하고 파괴적인 폐 질환과 관련이 있는 임상적 증상들을 개선하는 데 나타내는 효능이 입증됐다는 믿음을 갖고 있다”고 설명했다.개발이 진행되는 동안 FDA가 건설적인 의견과 제언을 제공해 준 것, 그리고 지금까지 심사절차를 진행해 준 점에 대해 감사의 뜻을 표하고 싶고, 앞으로도 긴밀한 협의를 지속해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.‘몰브리비’는 앞서 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상 및 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.또한 ‘몰브리비’는 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)의 경우 ‘몰브리비’에 ‘혁신 여권’(Innovation Passport)과 ‘유망 혁신의약품’(Promising Innovative Medicine) 지위를 부여한 바 있다.

이덕규 2026.02.25
글로벌

FDA, 超희귀질환 맞춤 치료제 개발 더 빠르게..

몇몇 超희귀질환(ultra-rare disease)들은 세계 각국의 전체 환자 수라야 고작 수 십명 정도에 불과한 것으로 알려져 있다.이와 관련, FDA가 超희귀질환 표적 맞춤형 치료제들의 허가취득을 목표로 하는 제약‧생명공학기업들을 위한 지침 초안을 23일 공개해 주목할 만해 보인다.너무나 적은 수의 환자그룹으로 인해 피험자 무작위 분류 대조시험이 사실상 불가능할 때 효능과 안전성을 평가하기 위한 실질적인 입증자료를 산출할 수 있는 가이드라인을 제시한 것이다.FDA 산하 생물학적제제평가연구센터(CBER)와 약물평가연구센터(CDER)가 함께 작성해 공개한 지침 초안은 유전자 편집과 함께 안티센스 올리고뉴클레오타이드와 같은 RNA 기반 치료제들에 대해 논의하는 데 초점을 맞추고 있다.하지만 FDA는 超희귀질환의 특정한 기저원인에 직접적으로 대응할 수 있는 맞춤형 치료제들의 경우 이 같은 규제의 틀(framework)이 추가로 적용될 수 있는 여지를 배제하지 않았다.미국 보건부의 로버트 F. 케네디 주니어 장관은 “트럼프 대통령이 미국 내 개별가정들에게 신속한 치료를 약속했다”면서 “이제 우리는 특히 더 이상 기다릴 여력이 없는 소아 超희귀질환 환자들에게 초점을 맞춘 가운데 이 지침 초안을 제시한 것”이라고 말했다.우리는 불필요한 레드 테이프(red tape: 관료적 형식주의와 불필요하게 복잡한 행정절차 및 규제 등)를 끊고 있고, 현대 생물학에 맞춰 규제를 조율하고 있으며, 획기적인 치료제들이 이를 가장 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있는 신작로를 닦는 데 힘을 기울이고 있다고 덧붙이기도 했다.FDA의 마틴 A. 매커리 최고책임자는 “이 지침이 공개된 것이 FDA가 각종 超희귀질환을 앓고 있는 환자들을 위한 규제 접근방법의 맞춤화를 모색하는 과정에서 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”면서 “장애물을 제거하고 규제의 유연성을 발휘하면서 과학적인 진보를 장려하고 보다 많은 수의 치료법과 유의미한 치료제들이 희귀질환으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 공급될 수 있도록 하는 일은 FDA의 우선과제라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.지침 초안은 특정한 유전자 이상, 세포 이상 또는 분자(molecular) 이상을 표적으로 하는 치료제들에 초점을 맞춘 가운데 질병의 기저원인을 교정하거나 변형시키고자 할 때 적용될 수 있도록 설계됐다.이 초안의 핵심적인 기준 가운데는 ▲질병을 유발하는 이상의 확인 ▲해당 치료제가 질병의 근본원인 또는 인접한 생물학적 경로를 표적으로 겨냥하고 있는지 여부의 입증 ▲치료를 진행하지 않은 환자들에게 나타나는 특징을 잘 규명한 자연경과(natural history) 자료 ▲성공적인 약물 표적화 또는 편집의 확인 ▲전통적인 허가(traditional approval)를 취득하기 위해서는 치료제가 임상적 결과, 질병의 진행과정 또는 임상적 유익성을 예측하기 위한 생체지표인자들의 개선 등이 입증되어야 한다는 점 등에 관한 내용들이 포함됐다.FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)의 비나이 프라사드 소장 겸 최고 의학‧학술 책임자는 “개별환자들에게 특화된 치료제의 설계야말로 맞춤형 치료제의 변함없는 약속된 목표라 할 수 있다”면서 “FDA가 25년 만에 처음으로 超희귀질환 치료제의 허가를 축진하기 위한 규제의 틀(framework)의 윤곽을 제시한 것”이라고 의의를 설명했다.이처럼 타당해 보이는 메커니즘의 틀(Plausible Mechanism Framework)은 규제과학에서 혁명적인(revolutionary) 진전이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA 약물평가연구센터(CDER)의 트레이시 베스 회어그 소장 직무대행은 “타당해 보이는 메커니즘 지침 초안이 超희귀질환 환자들을 위한 첨단 치료제들의 맞춤제조를 통해 FDA의 허가를 취득하는 데 근거로 활용될 수 있을 것”이라면서 “우리는 타당해 보이는 메커니즘 지침 초안이 제약‧생명공학업계가 맞춤형 치료제들에 좀 더 사세를 집중할 수 있도록 동기를 부여할 수 있기를 기대한다”고 말했다.이를 통해 혁신을 가속화할 뿐 아니라 안전성을 개선하고, 비용을 절감하면서 더 많은 수의 超희귀질환 환자들에게 생명을 구할 치료제들이 투여될 수 있게(unique shot) 될 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 FDA는 유전체 배열 기술이 독특한 DNA 배열에 고도로 특화되어 설계되므로 하나의 유전자에서 나타나는 다양한 변이들을 표적으로 하는 의약품의 경우 한 제품의 허가를 신청할 때 포함될 수 있도록 했다.아울러 단일한 임상시험에서 이 같은 제품의 다른 제형(product variations)을 평가할 수 있도록 하기 위한 마스터 프로토콜(master protocols)을 사용해 평가할 수 있도록 했다.또한 고도로 타당해 보이는 작용기전이 유전체 편집 제품의 다른 제형의 추가를 뒷받침하기 위해 사용될 수 있도록 했다.이는 최초 승인을 뒷받침하기 위한 임상시험에 포함되지 않았던 각종 변이를 동반한 환자들을 치료하는 데 목적을 둔 것이다.FDA는 이 같은 맥락에서 충분하고 잘 통제된 임상시험에 소규모의 피험자 표본집단이 포함될 수 있고, 이를 통해 연구결과가 우연히 얻어진 결과를 배제할 수 있을 만큼 충분히 견고할 수 있다는 점을 배제하지 않았다.현재 FDA는 효능을 결정할 때 특이한 질병 유무와 입증증거의 강력함, 맞춤형 치료제들의 임상연구를 진행할 때 직면하게 되는 도전요인 등을 검토하고 있다.지침 초안에 대한 의견은 미국 연방정부의 문서보관용 온라인 포털 사이트 www.Regulations.gov상에서 관보 게재 후 60일 이내에 제출되어야 한다.FDA는 안전하고 효과적인 희귀질환 치료제들의 개발이 활발하게 진전될 수 있도록 하는 데 뒷받침하는 동시에 증상이 드물게 나타난다는 이유로 소외되는 가정이 없도록 하는 데 만전을 기하고 있다.

이덕규 2026.02.25
글로벌

노보 ‘카그리세마’ vs. ‘젭바운드’ 비열등 未입증

노보 노디스크社가 글로벌 ‘REDEFINE 시험’ 프로그램의 임상 3상 개방표지 연장시험으로 진행되었던 ‘REDEFINER 4 시험’에서 도출된 주요한 결과를 23일 공개했다.전체 피험자들이 복약준수를 이행했음을 전제로 분석한 결과 ‘카그리세마’(CagriSema: 카그릴린타이드 2.4mg+세마글루타이드 2.4mg)를 투여한 피험자 그룹을 대상으로 84주 후 집계했을 때 체중이 23.0% 감소한 것으로 나타나 ‘젭바운드’(티어제파타이드) 15mg을 투여한 대조그룹의 25.5%에 미치지 못했다는 것.실제 임상현장과 유사한 환경을 전제로 한 치료요법 추정치(treatment-regimen estimand)를 전제로 산출한 결과를 보더라도 ‘카그리세마’(카그릴린타이드 2.4mg+세마글루타이드 2.4mg)을 투여한 피험자 그룹은 84주 후 집계했을 때 체중이 20.2% 감소한 것으로 나타나 ‘젭바운드’를 투여한 대조그룹의 23.6%에 미치지 못했다고 노보 노디스크 측은 설명했다.노보 노디스크 측은 이 같은 시험결과가 ‘카그리세마’의 체중감소 효과를 84주 후 ‘젭바운드’와 비교평가했을 때 비 열등성을 입증하고자 했던 일차적 시험목표에 도달하지 못했음을 의미하는 것이라고 풀이했다.‘REDEFINE 4 시험’은 ‘카그리세마’(카그릴린타이드 2.4mg+세마글루타이드 2.4mg 고정용량 복합제)와 ‘젭바운드’(티어제파타이드 15mg)을 각각 주 1회 피하주사하면서 84주 동안 진행한 시험례이다.이 시험에는 비만과 한가지 이상의 병발질환을 동반한 피험자 총 809명이 참여해 무작위 분류를 거쳐 ‘카그리세마’ 또는 ‘젭바운드’를 투여받았다.착수시점에서 피험자들의 평균체중은 114.2kg에 달했던 것으로 나타났다.시험은 개방표지 방식으로 설계되어 전체 연구자들과 피험자들이 시험기간 동안 투여된 특정한 약물이 무엇인지를 인지한 가운데 진행됐다.시험에서 ‘카그리세마’는 안전하고 대체로 양호한 프로필을 내보였다.가장 빈도높게 수반된 ‘카그리세마’의 부작용은 위장관계에서 집중적으로 나타났고, 중증도를 보면 대부분 경도에서 중등도를 보였다.하지만 이 같은 부작용은 시간이 흐름에 따라 해소되어 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 계열의 다른 약물들과 대동소이했다.노보 노디스크社의 마르틴 홀스트 랑게 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “개방표지 시험에서 ‘카그리세마’를 투여한 피험자 그룹의 체중이 23% 감소한 것으로 나타난 것은 고무적으로 받아들일 만한 부분”이라면서 “우리는 ‘카그리세마’가 비만 환자들을 위해 시장에 발매되는 첫 번째 GLP-1/아밀린 복합제가 될 수 있을 것이라는 잠재성을 주목하고 있다”고 말했다.세마글루타이드의 유익성에 카그릴린타이드를 추가해 투여할 경우 GLP-1 제제 단독요법을 진행했을 때 관찰된 수준에 비해 임상적으로 유의미한 비교우위 체중감소 효과가 나타났음을 방증하는 문헌자료가 확보되었기 때문이라는 것.종료된 시험례들로부터 습득한 내용을 근거로 우리는 ‘카그리세마’의 고용량 투여 시험례인 ‘REDEFINE 11 시험’의 결과가 도출될 날을 학수고대하고 있다고 랑게 부회장은 언급했다.‘REDEFINE 11 시험’이 ‘카그리세마’의 최대(full) 체중감소 잠재력을 평가하기 위해 설계되었기 때문이라는 것.‘REDEFINE 시험’ 프로그램의 결과는 ‘카그리세마’ 및 제나감타이드(zenagamtide)와 같이 비만 환자들에게 보다 나은 건강 유익성을 제공해 줄 잠재력을 내포하고 있는 새로운 제품을 통해 비만 관리의 패러다임을 바꿔놓고자 노보 노디스크가 사세를 집중하고 있음을 뒷받침하는 것이라고 덧붙이기도 했다.‘카그리세마’는 ‘REDEFINE 1 시험’과 ‘REDEFINE 2 시험’에서 도출된 결과를 근거로 지난해 12월 FDA에 허가신청서가 제출된 상태이다.FDA는 올해 말경 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.임상 3상 ‘REDEFINE 11 시험’에서 ‘카그리세마’(카그릴린타이드 2.4mg+세마글루타이드 2.4mg)의 최대(full) 체중감소 잠재적 효능에 대한 탐색결과는 내년 상반기 중 보고될 수 있을 것으로 예상되고 있다.‘카그리세마’ 고용량을 사용한 임상 3상 시험은 올해 하반기 중 개시될 수 있을 전망이다.

이덕규 2026.02.24
글로벌

바이엘, J&J‧얀센 바이오텍 상대로 소송제기..왜?

‘뉴베카’(다롤루타마이드) vs. ‘얼리다’(아팔루타마이드)..바이엘社가 존슨&존슨社와 얀센 바이오텍社(Janssen Biotech)를 상대로 미국 뉴욕州 남부지방법원에 소송을 제기했다고 23일 공표했다.소송은 존슨&존슨 측이 과학적으로 결함이 있는 실제 임상현장 근거분석 자료를 이용한 판촉활동을 중단하라는 요구를 거부함에 따라 제기된 것이라고 바이엘 측은 설명했다.즉, 집중적이고 갈수록 치열한 경쟁이 전개되고 있는 전립선암 치료제 시장에서 존슨&존슨 측이 자사의 마켓셰어를 높이기 위한 노력의 일환으로 의료인과 환자들에게 잘못된 정보를 제공했다는 것이 바이엘 측의 전언이다.바이엘 측은 이 소송에서 존슨&존슨 측이 ‘뉴베카’의 효능에 대해 거짓된 허위주장(false claims)을 제시했다고 주장했다.존슨&존슨 측이 판촉활동의 일환으로 공개한 언론보도 자료 1건과 존슨&존슨의 ‘메디컬 커넥트’(Medical Connect) 웹사이트에 게시한 2건의 프리젠테이션 자료를 통해 브랜드-네임 제품(즉, ‘얼리다’)을 홍보하기 위한 상업적 표현을 사용하는 과정에서 랜햄법(Lanham Act)을 위반했다는 것이다.다시 말해 존슨&존슨 측이 제시한 자료의 거짓되고 진실을 호도한(midleading) 본성을 감안할 때 미국에서 상표 등록절차를 정하고, 등록된 상표를 침해행위로부터 보호하는 내용을 골자로 하고 있는 랜햄법을 위반한 것이라는 주장이다.랜햄법이 제품의 안전성, 효능 또는 특징에 관해 거짓되거나 진실을 호도하는 상업적 표현을 금지하고 있는데, 이를 정면으로 위배한 것이라는 지적이다.소장(訴狀)에서 바이엘 측은 존슨&존슨 측이 제시한 ‘얼리다’의 비교우위 주장이 거짓이라는 점과 함께 다수의 치명적인 방법론적 결함을 내포한 한 분석결과를 인용한 것에 문제가 있다고 꼬집었다.첫째로, 존슨&존슨 측의 자료분석이 잘 통제된(well-controlled) 직접적인 일대일 비교평가 임상시험의 진행을 필요로 하는 확정정인 효능 비교우위 주장을 할 때와 관련해서 FDA가 정해놓은 엄격한 실질적 증거기준을 준수하지 않았다고 바이엘 측은 지적했다.바이엘 측은 오히려 존슨&존슨 측의 비교우위 주장이 문제점들로 가득한 실제 임상현장 사건들(real-world events)에 대한 불완전한(flawed) 후향적 자료분석 내용을 부적절하게 근거로 사용하고 있다고 주장하면서 이의를 제기했다.둘째로, 존슨&존슨 측이 분석한 시험기간 가운데 97%에 해당하는 기간 동안 ‘뉴베카’는 도세탁셀과 병용하지 않는 요법이 허가를 취득하지 못한 상태였다고 바이엘 측은 지적했다.이는 심각한 선택편향 문제를 수반할 수 있고, 비교우위를 주장할 경우 본질적으로 거짓이 된다고 언급했다.셋째로, ‘뉴베카’의 미승인 적응증 사용과 관련한 우려를 가중시켰다고 바이엘 측은 지적했다.존슨&존슨 측이 결정적인 예후인자와 암 이외의 병발질환과 같은 기저 특성을 충분하게 측정하지도, 균형을 맞추지도 않았다는 것이다.넷째로, 분석 대상 시험에서 ‘얼리다’를 복용한 피험자 수가 ‘뉴베카’를 복용한 피험자 수에 비해 5배나 많았다는 점을 유념해야 할 것이라고 바이엘 측은 지적했다.이처럼 심대한 코호트 그룹 크기의 편차는 통계적 분석을 왜곡하고, 보고된 결과의 신뢰성을 훼손한다고 평가했다.다섯째로, 존슨&존슨 측이 24개월의 추적조사 기간 동안 피험자들을 비교분석했다고 주장하고 있다는 점을 지적했다.두 코호트 그룹에 포함된 피험자들 가운데 최소한 60%가 2023년 6월 이후에 치료를 개시했고, 따라서 분석이 종료된 시점인 2025년 6월 이전까지 24개월의 추적조사 평가를 할 수 없었을 것이므로 존슨&존슨 측의 주장은 명백히(patently) 사실이 아니라고 강조했다.

이덕규 2026.02.24
글로벌

일라이 릴리 ‘젭바운드’ 멀티도스 퀵펜 FDA 승인

일라이 릴리社는 비만 치료제 ‘젭바운드’(티어제파타이드)의 다회투여용(multi-dose) 퀵펜 제형이 FDA의 허가를 취득했다고 23일 공표했다.(label expansion)퀵펜 디바이스를 사용해 4회 주사하면 한달분을 투여받을 수 있는 새로운 제형이 사용될 수 있게 되었다는 것이다.‘젭바운드’ 다회투여용 퀵펜이 허가를 취득함에 따라 선택의 폭이 확대되면서 환자와 의료인들이 개별환자들의 의료상의 니즈와 취향, 상황에 따라 가장 적합한 대안을 선택할 수 있도록 하는 데 도움을 줄 것으로 보인다.이날 일라이 릴리 측은 처방전을 발급받았고 자사의 디지털 플랫폼 LillyDirect를 통해 본인부담금을 지불키로 한 환자들의 경우 ‘젭바운드’의 전체 허가용량을 퀵펜 또는 1회용 바이알을 사용해 투여받을 수 있게 될 것이라고 설명했다.2.5mg 용량을 선택할 경우 월 299달러의 본인부담금을 지불하면 ‘젭바운드’의 투여를 개시할 수 있게 될 것이라는 전언이다.일라이 릴리社의 일리야 유파 부회장 겸 릴리 USA社 및 글로벌 고객역량 담당대표는 “현재 비만 관리용 치료제 가운데 전문의약품 주사제 1위에 자리매김하고 있는 ‘젭바운드’가 성인들로 하여금 유의미하고 임상적으로 검증된 체중감소 효과를 접할 수 있도록 해 줄 것”이라고 말했다.임상 3상 ‘SURMOUNT-5 시험’에서 평균 최대 50파운드가 감소한 것으로 나타났을 정도라고 유파 부회장은 설명했다.그는 뒤이어 “비만 환자들의 체중관리 여정을 지원하기 위한 새로운 대안으로 우리가 ‘젭바운드’ 퀵펜을 도입한 것”이라고 강조했다.퀵펜은 세계 각국의 환자들과 미국에서 일라이 릴리의 다양한 의약품을 사용하고 있는 환자들로부터 신뢰받고 잇는 디바이스라고 덧붙이기도 했다.이날 일라이 릴리 측에 따르면 2025년 한해 동안 총 100만명 이상의 환자들이 디지털 플랫폼 LillyDirect를 통해 다른 비만 치료용 인크레틴 제제들의 정가에 비해 50% 이상 할인된 약가를 본인부담금으로 지불하고 자사의 제품들을 구매해 사용했다.2025년 한해 동안 브랜드-네임 체중관리제를 사용하기 시작한 신규환자 3명당 1명 꼴로 ‘젭바운드’를 처방받은 후 본인부담금을 지급하고 구매한 것으로 나타났다는 것.이 같은 성과는 혁신적인 접근성 모델(즉, LillyDirect)에 대해 강력한 수요가 존재했고, 자사가 비만 환자들을 지원하기 위해 사세를 집중했음을 방증하는 것이라고 일라이 릴리 측은 설명했다.한편 일라이 릴리 측에 따르면 임상 3상 ‘SURMOUNT-1 시험’에서 ‘젭바운드’ 15mg을 투여한 성인들은 72주 후 체중이 평균 20.9% 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 3.1% 감소를 크게 상회한 것으로 분석됐다.또한 ‘SURMOUNT-5 개방표지 연장시험’에서 ‘젭바운드’를 투여한 피험자들은 체중이 평균 50파운드(20.2%) 감소한 것으로 나타나 ‘위고비’(세마글루타이드) 주사제를 투여한 대조그룹에서 평균 33파운드(13.7%)가 감소한 것과 비교했을 때 우위를 보였다.

이덕규 2026.02.24
글로벌

3~4주 간격 ‘리브리반트’ 피하주사제 EU 허가

존슨&존슨社는 비소세포 폐암 치료제 ‘리브리반트’(아미반타맙-vmjw)의 피하주사제가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 23일 공표했다.허가를 취득한 ‘리브리반트’의 피하주사제는 기존의 정맥주사제가 앞서 승인받은 전체 적응증에 걸쳐 사용될 수 있다.구체적으로 설명하면 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 엑손 19 결손 또는 엑손 21 L858R 치환변이를 동반한 성인 진행성 비소세포 폐암 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 ‘라즈클루즈’(또는 ‘렉라자’: 레이저티닙)와 병용하면서 4주 간격으로 ‘리브리반트’ 피하주사제를 투여하는 요법, 그리고 백금착제 기반 요법을 진행했을 때 치료에 실패한 이후 단계의 활성 EGFR 엑손 20 삽입 변이 동반 성인 진행성 비소세포 폐암 환자들을 치료하기 위한 단독요법제로 ‘리브리반트’ 피하주사제를 4주 간격으로 투여하는 요법이 사용될 수 있게 됐다.이와 함께 EGFR 티로신 인산화효소 저해제(TKI)를 포함한 선행 치료제를 사용했을 때 치료에 실패한 이후 단계의 EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21 L858R 치환변이 동반 성인 진행성 비소세포 폐암 환자들을 치료하기 위해 카보플라틴 및 ‘알림타’(페메트렉시드)와 병용하면서 ‘리브리반트’ 피하주사제를 3주 간격으로 투여하는 요법, 그리고 활성 EGFR 엑손 20 삽입 변이를 동반한 성인 진행성 비소세포 폐암 환자들을 치료하기 위해 카보플라틴 및 ‘알림타’와 병용하면서 ‘리브리반트’ 피하주사제를 3주 간격으로 투여하는 요법이 사용될 수 있게 됐다.이탈리아 토리노대학 의과대학의 실비아 노벨로 교수(종양내과)는 “피하주사제 치료대안이 추가로 허가를 취득한 것이 임상현장에서 EGFR 변이 비소세포 폐암 환자들을 치료하기 위해 ‘리브리반트’를 투여하는 방법에 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.2주 간격 투여에서 4주 간격 투여로 전환할 수 있는 치료대안이 확보됨에 따라 개별환자들의 의료상의 니즈에 좀 더 잘 부합할 수 있게 된 것이라고 노벨로 교수는 설명했다.‘리브리반트’ 피하주사제는 기존의 정맥주사제에 상응하는 효능‧안전성이 입증된 데다 임상현장에서 투여시간의 단축과 약물투여 관련반응의 감소를 가능케 해 주면서 환자와 의료진에게 실질적인 차이를 제공해 줄 수 있을 것이라고 덧붙이ㅏ기도 했다.EU 집행위는 임상 2상 ‘PALOMA-2 시험’과 임상 1상 ‘PALOMA 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘리브리반트’ 피하주사제를 승인한 것이다.두 시험은 국소진행성 또는 전이성 EGFR 변이 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 3주 간격 및 4주 간격 투여요법으로 ‘리브리반트’ 피하주사제의 사용가능성, 약물체내동태, 효능 및 안전성 등을 평가한 시험례들이다.시험결과를 보면 ‘리브리반트’ 피하주사제를 투여한 피험자 그룹은 기존의 정맥주사제를 투여한 대조그룹과 상응하는 반응률과 안전성 프로필을 내보인 것으로 입증됐다.반면 약물투여 관련반응이 수반된 비율은 괄목할 만하게 낮은 수치를 보였음이 눈에 띄었다.특히 ‘리브리반트’ 피하주사제는 약물투여 소요시간이 크게 단축되어 기존의 피하주사제가 5시간 정도를 필요로 하는 것과 달리 5분 정도가 소요되는 데 그친 것으로 나타났다.‘리브리반트’ 피하주사제를 사용했을 때 가장 빈도높게 수반된 약물투여 관련 부작용을 보면 기존의 정맥주사제와 마찬가지로 EGFR 및 중간엽 상피 전이인자(MET) 관련 부작용들이 보고됐다.여기에 해당하는 부작용들인 여드름양 피부염, 조갑주위염, 발진, 구내역 및 저알부민혈증 등이 보고됐다.존슨&존슨 이노버티스 메디슨社의 헤나 헤비아 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 항암제 부문 대표는 “새로운 피하주사제가 허가를 취득한 것이 EGFR 변이 비소세포 폐암 환자들을 위한 치료여정에 변화를 가능케 하고자 사세를 집중하고 있는 존슨&존슨에 중요한 진전이 이루어졌음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.그는 뒤이어 “좀 더 유연하고 간편한 치료대안을 제공할 수 있게 됨에 따라 허가를 취득한 전체 적응증에 걸쳐 환자와 간병인들의 치료부담을 낮추는 한편으로 기존의 정맥주사제 ‘리브리반트’의 견고한 효능을 유지하는 데 목표를 두고자 한다”고 설명했다.

이덕규 2026.02.24
글로벌

새 방광암 치료제 ‘안크티바’ EU서 조건부 승인

미국 캘리포니아州 컬버시티에 소재한 면역치료제 전문 제약기업 이뮤니티바이오社(ImmunityBio)는 자사의 방광암 치료제 ‘안크티바’(ANKTIVA: 노가펜데킨 알파 인바키셉트)가 EU 집행위원회로부터 조건부 승인을 취득했다고 18일 공표했다.조건부 승인을 취득한 ‘안크티바’의 적응증은 유두상 종양(乳頭狀腫瘍)을 동반하거나 동반하지 않고, 바실러스 칼메트-게랭(BCG: Bacillus Calmette-Guerin) 불응성을 나타내는 성인 비 근육 침습성 방광암(NMIBC) 상피내암(CIS) 환자들을 치료하기 위해 BCG 접종과 병용투여하는 용도이다.특히 ‘안크티바’와 BCG 접종을 병용하는 요법은 유럽에서 BCG 불응성 비 근육 침습성 방광암 상피내암 치료제로는 처음으로 발매를 승인받았다.유럽에서 비 근육 침습성 방광암 적응증을 승인받은 면역요법제 또한 ‘안크티바’와 BCG 접종을 병용하는 요법이 최초이다.조건부 승인을 취득함에 따라 ‘안크티바’와 BCG 접종을 병용하는 요법은 EU 27개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이, 미국, 영국 및 사우디 아라비아 등 전 세계 33개국에서 허가관문을 통과하기에 이르게 됐다.지난 2024년 4월 FDA의 허가를 처음으로 취득한 이래 2년이 채 안되는 기간 동안 ‘안크티바’가 글로벌 마켓에서 존재감을 부각시켜 나가고 있는 것이다.조건부 승인에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난해 12월 11일 긍정적인 의견을 집약한 바 있다.당시 CHMP는 완전반응률이 71%에 달한 것으로 나타난 데다 평균 완전반응 지속기간이 26.6개월로 집계된 가운데 개별환자들에 따라서는 최대 54개월여 동안 지속적인 반응이 관찰됐고, 단일그룹을 대상으로 진행한 임상시험에서 조기에 확보된 접근성과 관련한 위험성보다 유익성이 더 큰 것으로 평가됨에 따라 조건부 승인을 권고키로 하는 결론에 도달했던 것이다.조건부 승인을 취득함에 따라 이뮤니티바이오 측은 임상시험 피험자들을 대상으로 한 추적조사를 계속 진행키로 했다.이로부터 도출된 장기 안전성‧효능 자료를 EMA에 제출하기 위함이다.이뮤니티바이오社의 패트릭 순-시옹 이사회 의장 겸 글로벌 최고 학술‧의학책임자는 “EU 집행위가 ‘안크티바’와 BCG 접종을 병용하는 요법을 승인한 것이 유럽 각국의 BCG 불응성 비 근육 침습성 방광암 상피내암 환자들을 위한 결정적인 순간이라 할 수 있을 것”이라면서 “이들은 지금까지 허가를 취득한 치료대안이 부재했고, 유일한 치료법인 근치적 방광절제술을 받아야 하는 상황에 직면해 왔기 때문”이라고 말했다.이제 ‘안크티바’가 EU 27개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이, 미국, 영국 및 사우디 아라비아 등 전 세계 33개국에서 허가를 취득하기에 이름에 따라 우리는 BCG 불응성을 나타내는 비 근육 침습성 방광암 상피내암을 적응증으로 하는 한 면역요법제의 가장 광범위한 글로벌 접근성 플랫폼을 구축할 수 있게 된 것이라고 순-시옹 이사회 의장은 의의를 설명했다.그는 뒤이어 “치료를 진행한 80% 이상의 환자들이 추적조사에서 3년차까지 방광을 보존할 수 있었던 것으로 나타났다”며 “면역반응을 강화하고 BCG의 지속성을 연장하기 위해 개발된 ‘안크티바’가 유의미한 진전을 견인한 것”이라고 설명했다.한편 사우디 아라비아는 현재까지 ‘안크티바’가 유일하게 2개 적응증에 걸쳐 허가를 취득한 국가이다.사우디 아라비아는 전이성 비소세포 폐암 치료제로도 ‘안크티바’를 승인했으며, 피하주사제를 처음 허가한 바 있다.

이덕규 2026.02.24
글로벌

미국, ‘톱 20’ 다빈도 의약품..진통제가 4강 독식

미국에서 총 2만1,000명의 성인들을 대상으로 조사시점으로부터 최근 7일 동안 OTC와 전문의약품을 망라한 의약품 사용실태를 조사한 결과 1위부터 4위까지 진통제가 독식한 것으로 나타났다.아세트아미노펜, 이부프로펜, 아스피린(아세틸살리실산) 및 나프록센의 순으로 1위에서 4위까지 이름을 올린 것.(아래 도표 참조)전문의약품 중에서는 아토르바스타틴(리피토)이 5위에 비로소 명함을 내민 것으로 조사됐다.워싱턴 D.C.에 본부를 둔 컨슈머헬스케어제품협회(CHPA: 또는 일반의약품협회)는 미국 의사회(AMA)가 발간하는 생물의학 분야의 월간 학술지 ‘JAMA 네트워크 오픈’誌에 지난 16일 게재한 ‘미국에서 OTC와 전문의약품의 사용빈도’ 보고서를 통해 이 같이 밝혔다.CHPA는 이 보고서를 게재하기 위해 총 2만1,000명의 성인들을 대상으로 지난 2023년 6월부터 이듬해 4월까지 개별 응답자별로 조사시점으로부터 최근 7일 동안의 의약품 사용실태를 회상토록 하는 방식으로 설문조사를 진행했다.이 설문조사의 명칭은 ‘의약품 사용실태 7일 스냅샷: 각 개인별 건강 니즈에 대응하기 위한 OTC 및 전문의약품 병용’이었다.응답자들은 조사결과의 공정성을 도모하기 위해 무작위 방식이 아니라 대표 표본집단을 선정하는 방식으로 충원됐다.조사결과를 보면 62%의 성인들이 조사시점으로부터 최근 7일 동안 최소한 한가지 의약품을 사용한 것으로 나타났다.설문조사에서 산출된 62%를 전체 미국 인구에 대입해 보면 약 1억6,650만명에 해당하는 수치이다.특히 46%의 성인들이 해당기간 동안 각종 OTC 의약품을 사용한 것으로 나타나 셀프-메디케이션(self-treatable healthcare)이 일상화되어 있음을 반영했다.OTC 의약품과 전문의약품이 거의 같은 비율로 ‘톱 20’ 리스트를 차지하고 있는 것으로 나타난 부분도 주목할 만해 보였다.전문의약품과 OTC 의약품이 환자별로 상이한 의료상의 니즈에 따라 병용되고 있음(co-use)을 뒷받침하는 조사결과이기 때문이다.컨슈머헬스케어제품협회(CHPA)의 스캇 멜빌 회장은 “이번 조사결과를 보면 수많은 미국민들의 일상적인 건강관리에서 OTC 의약품들이 중요한 부분을 차지하고 있음을 입증해 보인 것”이라면서 “정치인들이 헬스케어의 접근성과 가성비를 개선하기 위한 새로운 접근방법들을 검토하고 있는 가운데 전체 미국민들의 헬스케어 관련 니즈를 관리하는 데 OTC 의약품들이 맡고 있는 필수적인 역할을 유념하는 것이 중요해 보인다”고 말했다.그리고 건전한 정책과 엄격한 규제, 일반대중을 대상으로 한 교육을 통해 그 같은 역할을 뒷받침하는 일이 CHPA의 변함없는 최우선 과제라 할 수 있을 것이라고 덧붙였다.캘리포니아州 어바인에 소재한 디지털 헬스케어 기업 업라이즈 헬스社(Uprise Health)에 재직 중이면서 이번 조사를 총괄한 조디 L. 그린 박사는 “일반적으로 볼 때 의약품은 약국에서 조제되었거나(dispensed) 판매된 전문의약품을 사용하는 방식으로 이루어지고 있지만, 이번 조사결과에서는 조사시점으로부터 최근 7일 동안 실제로 사용된 의약품들에 초점을 맞추고자 했다”고 언급했다.이를 통해 미국성인들이 일상생활 속에서 어떻게 자신의 건강을 관리하고 있는지에 대해 좀 더 명확한 밑그림을 그리고자 한 것이라고 그린 박사는 설명했다.설문조사 결과를 보면 미국성인들은 자신의 다양한 건강문제를 한번에 관리하기 위해 최근 7일 동안 단일제에서부터 고정용량 복합제에 이르기까지 한가지 이상의 의약품을 사용한 것으로 나타났다.다만 이번 조사에서는 의약품이 복용되었거나 투여가 이루어진 장소에 대한 정보는 수집되지 않았다.공개된 조사결과에 따르면 대부분의 최다빈도 전문의약품과 OTC 의약품들이 최근 7일 동안 미국성인들에 의해 활발하게 사용된 것으로 나타났다.낯익은 OTC 의약품들과 함께 만성질환들을 치료하는 데 폭넓게 사용되고 있는 다빈도 전문의약품들이 리스트에서 자리를 차지하고 있음이 눈에 띄어 셀프케어(self-care)와 함께 의료인이 지시한 약물치료(clinician-guided treatments) 또한 활발하게 이루어지고 있음을 방증했다.CHPA는 이 같은 조사결과가 “헬스케어란 양자택일의 문제가 아니라는 중요한 현실(important reality)에 무게를 싣게 하는 것”이라고 풀이했다.멜빌 회장은 “또한 조사결과를 보면 최다빈도 OTC 의약품으로 리스트에 이름을 올린 일부 제품들이 과거 한때는 전문의약품으로 사용되었음을 상기케 한다”면서 “몇가지를 꼽아보면 나프록센, 오메프라졸, 세티리진 및 로라타딘 등이 전문의약품에서 OTC 의약품으로 지위가 변경된(switch) 사례들”이라고 설명했다.이 같은 제품들이 리스트에 포함된 것은 현명한(smart) 약물지위의 변경이 안전하고 효과적인 치료제들에 대한 소비자 접근성을 확대하면서 보다 나은 셀프케어를 가능케 해 준 좋은 예들이라 할 수 있을 것이라고 멜빌 회장은 강조했다.이번 조사에서 한가지 눈에 띄는 것은 최다빈도 4위까지 이름을 올린 아세트아미노펜, 이부프로펜, 아스피린 및 나프록센이 모두 현재 OTC 의약품이었고, 이 중 ‘톱 3’ 제품들은 25년여 전부터 이루어진 각종 미국 내 의약품 사용실태 조사에서 순위에 변화가 없었다는 점이라고 CHPA는 전했다.전체적으로 보면 최다빈도 의약품 10개 가운데 6개가 OTC 의약품으로 사용되고 있거나 주로(primarily) OTC 의약품으로 사용되고 있는 제품들이었다. ▉ 미국 ‘톱 20’ 다빈도 OTC‧전문의약품 사용실태 (조사시점으로부터 최근 7일 기준‧중복사용 포함)

이덕규 2026.02.24
글로벌

로슈 유방암 신약 기레데스트란트 FDA 심사돌입

로슈社는 경구용 유방암 치료제 기레데스트란트(giredestrant)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차게 돌입할 수 있게 됐다고 20일 공표했다.기레데스트란트는 에스트로겐 수용체(ER) 양성, 휴먼 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 음성, ESR1 유전자 변이 국소진행성 또는 전이성 유방암 환자들을 치료하기 위해 ‘아피니토’(에베롤리무스)와 병용하는 요법제로 허가신청서가 제출된 바 있다.앞서 내분비 기반 요법제를 사용했지만, 종양이 재발했거나 악화된 환자들이 기레데스트란트와 ‘아피니토’ 병용요법의 적용대상이다.FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 12월 18일까지 기레데스트란트와 ‘아피니토’ 병용요법의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.특히 기레데스트란트와 ‘아피니토’를 병용하는 요법은 허가를 취득할 경우 사이클린 의존성 인산화효소(CDK) 4/6 저해제를 사용한 이후 단계에 사용하는 최초이자 유일한 경구용 선택적 에스트로겐 수용체 분해제(SERD)로 자리매김할 수 있을 전망이다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “기레데스트란트에서 관찰된 임상적으로 유의미한 유익성에 미루어 볼 때 진행성, 에스트로겐 수용체 양성 유방암 환자들에게서 종양의 진행 또는 사망을 지연시켜 줄 중요하고 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라면서 “허가신청 건이 접수된 것은 기레데스트란트 기반 병용요법이 환자들을 위한 새로운 표준요법제로 자리매김하기 위한 첫걸음이 내디뎌졌음을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.허가신청서는 임상 3상 ‘evERA 유방암 시험’에서 도출된 결과를 근거로 FDA가 접수하고 심사에 돌입키로 결정한 것이다.시험결과를 보면 기레데스트란트와 ‘아피니토’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 치료 의향성(ITT) 그룹과 ESR1 유전자 변이를 나타내는 피험자 그룹에서 기존의 표준 내분비 요법제와 ‘아피니토’를 병용한 대조그룹에 비해 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 각각 44% 및 62% 낮게 나타난 것으로 분석됐다.이 중 ESR1 유전자 변이를 나타낸 피험자 그룹 가운데 기레데스트란트와 ‘아피니토’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹과 기존의 표준 내분비 요법제 및 ‘아피니토’를 병용한 대조그룹은 평균 무진행 생존기간(PFS)이 각각 9.99개월과 5.45개월로 집계됐다.치료 의향성 그룹으로 시선을 돌려보면 기레데스트란트와 ‘아피니토’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹과 기존의 표준 내분비 요법제 및 ‘아피니토’를 병용한 대조그룹은 평균 무진행 생존기간(PFS)이 각각 8.77개월과 5.49개월로 집계됐다.총 생존기간을 보면 분석시점에서 아직 산출되지 않았다.하지만 치료 의향성 그룹과 ESR1 유전자 변이를 나타낸 피험자 그룹에서 모두 명확하게 긍정적인 추이가 관찰됐다.이에 따라 총 생존기간을 산출하기 위한 추적조사가 차기 분석을 위해 지속될 예정이다.기레데스트란트 기반 병용요법에서 수반된 부작용을 보면 관리할 만한 수준으로 나타났고, 개별약물들과 관련해서 알려진 안전성 프로필과 대동소이했다.실제로는 빛이 없는데도 번쩍거리는 섬광이 보이는 증상을 말하는 광시증(光視症)을 포함해 예상치 못했던 안전성 문제는 관찰되지 않았다.‘evERA 시험’에서 확보된 자료는 FDA 이외에 기타 세계 각국의 보건당국들에도 제출될 예정이다.에스트로겐 수용체 양성 유방암은 전체 유방암의 70% 정도를 점유하는 것으로 알려져 있다.사이클린 의존성 인산화효소 저해제를 포함해 내분비 요법제들에 내성이 나타나면 종양이 진행될 위험성이 증가하는 데다 취약한 예후와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다.기레데스트란트와 ‘아피니토’의 병용요법과 같은 경구용 병용요법제들은 2개의 상이한 신호전달 경로를 표적으로 작용하는 동시에 주사제의 사용을 필요로 하지 않아 약물치료가 환자들의 삶에 미치는 영향을 최소화하는 데 도움을 주면서 이 같은 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.‘evERA 시험’은 기레데스트란트와 관련해서 이루어져 긍정적인 결과가 도출된 첫 번째 임상 3상 시험례이다.이 시험의 뒤를 이어 초기 유방암 환자들을 대상으로 ‘lidERA 유방암 시험’이 진행되고 있다.‘lidERA 시험’의 과학적인 근거는 앞서 신보조요법 단계에서 도출된 결과에서 찾아볼 수 있다.한 예로 ‘coopERA 시험’에서 도출된 결과를 보면 기레데스트란트는 악성 세포분열을 감소시키는 데 나타내는 효과가 한가지 아로마타제 저해제에 우위를 보인 것으로 입증됐다.이 같은 입증자료가 축적됨에 따라 기레데스트란트는 에스트로겐 수용체 양성 초기 유방암과 진행성 유방암에 걸쳐 새로운 표준 내분비 요법제로 자리매김할 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하고 있다.로슈 측은 차후 수 주 이내에 FDA를 포함한 세계 각국의 보건당국들에 초기 유방암 치료와 관련한 기레데스트란트의 임상 3상 ‘lidERA 시험’의 자료를 제출할 예정이다.이와 별도로 에스트로겐 수용체 양성 유방암을 치료하기 위한 1차 약제로 진행한 기레데스트란트의 ‘persevERA 시험’의 결과가 올해 상반기 중으로 공개될 수 있을 것으로 예상되고 있다.이는 기레데스트란트가 에스트로겐 수용체 양성 유방암 치료의 패러다임에서 중요한 몫을 맡게 될 것임을 뒷받침하는 것이다.로슈는 이처럼 기레데스트란트와 관련해서 다양한 치료환경 및 치료단계에 걸쳐 폭넓은 임상개발 프로그램을 진행하면서 최대한 많은 수의 에스트로겐 수용체 양성 유방암 환자들에게 혁신적인 치료제를 선보이고자 사세를 집중하고 있다.

이덕규 2026.02.23
글로벌

‘칼퀀스’+‘벤클렉스타’ 백혈병 경구 1차 약제로..

아스트라제네카社는 항암제 ‘칼퀀스’(아칼라브루티닙)와 ‘벤클렉스타’(베네토클락스)를 함께 사용하는 전체 경구용(all-oral) 고정기간 병용요법이 성인 만성 림프구성 백혈병(CLL) 환자 및 소림프구성 림프종(SLL) 환자 치료용 1차 약제로 FDA의 허가를 취득했다고 20일 공표했다.만성 림프구성 백혈병 및 소림프구성 림프종 환자들을 치료하기 위한 전체 경구용 고정기간 병용요법제 1차 약제가 FDA로부터 발매를 승인받은 것은 ‘칼퀀스’와 ‘벤클렉스타’를 함께 사용하는 요법이 최초이다.FDA는 임상 3상 ‘AMPLIFY 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘칼퀀스’와 ‘벤클렉스타’를 병용하는 요법을 승인한 것이다.이 시험에서 확보된 결과는 지난 2024년 12월 7~10일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 미국 혈액학회(ASH) 2024년 연례 학술회의에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.이와 관련, 만성 림프구성 백혈병은 성인들에게 가장 빈도높게 나타나는 유형의 백혈병으로 알려져 있다.지난 2024년 한해 동안에만 1만8,500여명의 환자들이 만성 림프구성 백혈병을 치료하기 위한 1차 약제를 사용한 것으로 추정되고 있다.미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 다나-파버 암연구소 혈액종양센터와 하버드대학 의과대학에 재직 중이면서 ‘AMPLIFY 시험’을 총괄한 제니퍼 브라운 교수는 “만성 림프구성 백혈병을 치료하기 위해 지속적이고 빈도높게 치료제를 사용하면 부작용이 수반될 수 있고, 이로 인해 시간이 흐를수록 환자들에게 부담요인으로 작용할 수 있을 것”이라고 지적했다.FDA가 고도로 효과적인 데다 양호한 내약성이 확보된 전체 경구용, 14개월 고정기간 ‘칼퀀스’ 기반 병용요법을 승인함에 따라 의사들이 개별환자별 의료상의 니즈와 목표에 따라 맞춤 치료계획을 융통성 있게 수립하고 진행할 수 있게 됐다는 말로 브라운 교수는 의의를 강조했다.아스트라제네카社 항암제‧혈액암 치료제 사업부문의 데이브 프레드릭손 부회장은 “오늘 FDA의 승인으로 전체 경구용, 고용기간 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 기반 요법제가 미국에서 만성 림프구성 백혈병 치료제로 공급될 수 있게 됐다”고 강조했다.이 ‘칼퀀스’ 기반 병용요법제가 만성 림프구성 백혈병에 대한 1차 약제 치료결정에 유의미한 변화를 가능케 할 것이라고 덧붙이기도 했다.프레드릭손 부회장은 뒤이어 “이번 승인이 아스트라제네카가 각종 혈액암을 앓고 있는 환자들을 위한 기존의 표준요법을 개선하고자 사세를 집중해 오고 있음을 방증하는 것”이라고 설명했다.미국 백혈병‧림프종학회(LLS)의 그웬 니콜라스 前 회장은 “서서히 진행되는 난치성 혈액암을 관리하는 일이 막연함과 감당하기 힘들다는 느낌을 갖게 할 수 있다”면서 “우리는 만성 림프구성 백혈병을 치료하면서 삶을 헤쳐 나가고 있는 환자들의 부담을 덜어주고, 종양을 조절할 수 있는 느낌을 되찾을 수 있게 해 주고, 새로운 희망을 안겨줄 수 있는 새로운 치료대안이 확보된 것을 크게 환영하고픈 마음”이라고 말했다.임상 3상 ‘AMPLIFY 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘칼퀀스’와 ‘벤클렉스타’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 77%가 3년차 시점에서 평가했을 때 무진행 상태를 내보인 것으로 나타나 기존의 표준 항암화학요법제를 사용한 대조그룹의 67%를 상회했다.여기서 기존의 표준 항암화학요법제는 플루다라빈, 사이클로포스파마이드 및 ‘리툭산’(리툭시맙) 병용요법 또는 벤다무스틴과 ‘리툭산’ 병용요법을 지칭한 것이다.평균 무진행 생존기간(PFS)을 보면 ‘칼퀀스’와 ‘벤클렉스타’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 분석시점에서 아직 산출되지 않았던 반면 표준 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에서는 47.6개월로 도출됐다.게다가 ‘칼퀀스’와 ‘벤클렉스타’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 표준 항암화학요법제를 택한 대조그룹에 비해 35% 낮게 나타났다.한편 ‘칼퀀스’와 ‘벤클렉스타’ 병용요법은 현재 EU, 영국, 캐나다 및 기타 일부국가에서 허가를 취득해 사용 중인 가운데 ‘AMPLIFY 시험’의 결과를 근거로 다른 여러 국가에서 심사가 진행 중이다.‘칼퀀스’와 ‘벤클렉스타’ 병용요법에서 ‘칼퀀스’가 나타낸 안전성 및 내약성은 이미 알려져 있는 이 항암제의 안전성 프로필과 대동소이했다.안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.

이덕규 2026.02.23
글로벌

새 1형 양극성 장애ㆍ조현병 치료제 FDA 승인

미국 워싱턴 D.C.에 소재한 제약기업 반다 파마슈티컬스社(Vanda Pharmaceuticals)는 성인 제 1형 양극성 장애 관련 조증(躁症) 또는 혼재성 발작 응급치료 및 성인 조현병 환자 치료를 위한 1차 약제 ‘바이산티’(Bysanti: 밀사페리돈 정제)를 FDA가 승인했다고 20일 공표했다.‘바이산티’는 이형성 정신질환 치료제 계열에 속하는 신규조성물(NCE)의 일종이다.임상시험에서 ‘바이산티’는 다양한 치료용량 스펙트럼에 걸쳐 조현병 치료제 ‘파납트’(Fanapt: 일로페리돈)와 생물학적 동등성이 확보된 것으로 입증됐다.이 과정에서 풍부한 임상개발 프로그램과 총 10만명을 상회하는 실제 임상현장 환자년수(patient-years) 자료를 통해 도출되어 탄탄하게 확보된 ‘파납트’의 효능‧안전성 자료가 활용됐다.‘바이산티’는 중증 정신질환들에 사용하는 치료제로 신뢰할 수 있는 안전성 프로필이 확보된 새로운 치료대안이다.반다 파마슈티컬스社의 미하일 H. 폴리메로풀로스 대표 겸 이사회 의장은 “이번에 ‘바이산티’가 허가를 취득한 것이 환자와 의료인들에게 폭넓은 임상적 유산에 근거를 둔 신뢰할 수 있고 새로운 치료제가 공급될 수 있도록 하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미한다”고 말했다.그는 뒤이어 “행동건강(behavioral health)에서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 방법을 바꿔놓을 수 있는 신약개발상의 혁신 가속화라고 하는 새로운 시대가 도래했음을 방증하는 신약이 ‘바이산티’라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.현재 ‘바이산티’는 올해 말경 종료될 수 있을 것으로 보이는 임상시험에서 치료 저항성 주요 우울장애를 치료하기 위해 1일 1회 복용하는 보조요법제로 테스트가 진행 중이다.‘바이산티’는 ‘파납트’와 빠르게 상호전환하는 신규조성물의 일종으로 도파민 D2, 세로토닌 5-HT2A 및 알파 1-아드레날린성 수용체들에 동시에 길항작용을 나타내 정신장애 증상들에 핵심적인 작용경로를 조절하는 기전의 이중작용 분자물질이다.수용체 결합 프로필을 내보이는 계열의 약물들 가운데 과도한 도파민 및 세로토닌 수용체 결합에서 강력한 알파-아드레날린 결합을 나타낸다는 측면에서 차별성이 눈에 띄는 약물이다.이에 따라 ‘바이산티’는 적대감, 동요 및 과각성(hyperarousal) 등을 포함한 다른 증상들에도 사용이 적합할 것으로 기대되고 있다.반다 파마슈티컬스 측은 오는 3/4분기 중으로 ‘바이산티’가 발매에 돌입할 수 있을 것으로 전망했다.게다가 ‘바이산티’의 발매독점권은 오는 2044년까지 연장될 수 있을 것으로 보인다.자료독점권과 미국특허 취득 등을 통해 권한을 보호받을 수 있게 될 것으로 예상되기 때문.이는 장기적인 혁신을 가능케 해 줄 탄탄한 토대로 작용하면서 환자들에게 더 많은 유익성을 안겨줄 수 있게 될 것이라는 예측을 가능케 하는 부분이다.한편 반다 파마슈티컬스는 지난해 12월 말 멀미로 인한 구토 증상을 에방해 주는 경구용 뉴로키닌-1(NK-1) 수용체 길항제 ‘네레우스’(Nereus: 트래디피탄트)가 FDA의 허가를 취득한 후 2개월이 채 지나지 않은 시점에서 ‘바이산티’가 발매를 승인받음에 따라 다시 한번 개가를 올릴 수 있게 됐다.

이덕규 2026.02.23
글로벌

주사 후 모니터링 불필요한 올란자핀 제제 발매?

테바 파마슈티컬스社와 프랑스의 장기지속형 주사제 전문 제약기업 메딘셀社(MedinCell)는 올란자핀 서방형 피하주사용 액제 ‘TEV-749’(또는 올란자핀 LAI)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 20일 공표했다.‘TEV-749’는 성인 조현병 치료제로 지난해 12월 허가신청서가 제출된 바 있다.올란자핀은 ‘자이프렉사’ 브랜드-네임으로 발매되어 온 대표적인 조현병 치료제의 일종이다.테바 파마슈티컬스社는 이스라엘 제약기업 테바 파마슈티컬 인더스트리스社의 미국 내 자회사이다.‘TEV-749’는 실제 임상현장에서 복약준수도를 개선하기 위해 개발된 제형이어서 환자들의 장기적인 안정성을 유지하는 데 도움을 줄 수 있을 것으로 보인다.실제로 ‘TEV-749’는 조현병 환자들에게서 나타나는 심대한 치료상의 간극에 대응하는 데 목표를 두고 개발된 제형이다.현재 FDA가 ‘위험성 평가 및 완화 전략’(REMS)을 부과하지 않는 장기지속형 올란자핀 제제는 부재한 형편이다.이에 따라 현재 사용 중인 올란자핀 제제들의 경우 인증받은 의료기관에서 투여가 이루어져야 하는 데다 주사 후 3시간 동안 모니터핑을 필요로 하고 있는 형편이다.임상 3상 ‘SOLARIS 시험’에서 ‘TEV-749’는 월 1회 피하주사제로 사용했을 때 현재 사용 중인 다른 올란자핀 제제들에 상응하는 효능‧안전성 프로필을 내보인 것으로 입증됐다.특히 주사 후 모니터링을 진행해야 할 필요가 없는 것으로 입증됐다.테바 파마슈티컬스社의 에릭 휴즈 글로벌 연구‧개발 담당부사장 겸 최고 의학책임자는 “경구용 올란자핀 제제에 의존하는 다수의 환자들을 포함한 조현병 환자들에게 복약준수도가 여전히 주요한 도전요인의 하나이나 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실”이라면서 “장기지속형 올란자핀(olanzapine LAI)으로 피하주사하는 ‘TEV-749’가 월 1회 투여하는 치료제로 올란자핀의 효능과 안전성이 검증됨에 따라 안정성을 높여줄 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.무엇보다 장기지속형 올란자핀 제제가 너무나 오랜 기간 동안 부족했던 형편이어서 환자들의 치료대안 선택의 폭이 제한되어 왔다고 휴즈 부사장은 지적했다.이에 테바 파마슈티컬스는 FDA와 긴밀하게 협력해 ‘TEV-749’가 치료상의 간극에 대응하는 데 도움을 줄 수 있게 되도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.메딘셀社의 크리스토프 두아트 대표는 “매일 올란자핀을 복용하는 요법이 조현병 환자들을 위해 가장 널리 처방되는 정신질환 치료제의 하나로 자리매김해 왔다”면서 “장기지속형 제제가 환자들의 삶을 개선해 줄 수 있을 것”이라고 말했다.두아트 대표는 “장기지속형 주사제들의 시장이 지속적으로 성장함에 따라 중증 정신질환들에 대응하는 중요한 치료대안의 하나로 갈수록 인식이 고조되고 있다”며 “유용한 장기지속형 치료대안을 확보하는 것은 커다란 의미를 부여할 만한 개가라 할 수 있을 것”이라고 덧붙이기도 했다.‘TEV-749’의 허가신청서는 임상 3상 ‘SOLARIS 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.제출된 자료 가운데는 18~64세 연령대 조현병 환자들을 대상으로 56주차에 효능, 안전성 및 내약성을 평가한 내용이 포함됐다.시험결과를 보면 현재 사용 중인 다른 올란자핀 제제들과 견줄 수 있는 효능‧안전성 프로필이 입증됐다.‘TEV-749’는 아직 개발이 진행 중인 월 1회 피하주사 장기지속형 제제이자 2세대 이형성 정신질환 치료용 올란자핀 제제이다.아직까지 ‘TEV-749’는 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계이다.‘TEV-749’는 메딘셀 측이 독자보유한 공중합체(copolymer) 기술을 의미하는 ‘스테디테크’(SteadyTeq)가 적용되어 올란자핀 성분의 방출을 지속적으로 제어‧조절한다는 특성이 눈에 띈다.

이덕규 2026.02.23
글로벌

‘와킥스’ 소아 기면증 환자 탈력발작 FDA 플러스

미국 펜실베이니아州의 고도(故都) 플리머스 미팅에 소재한 희귀 신경계 질환 치료제 전문 제약기업 하모니 바이오사이언스社(Harmony Biosciences)는 과도한 주간 졸림증 치료제 ‘와킥스’(피톨리산트)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 지난 17일 공표했다.이에 따라 ‘와킥스’는 6세 이상의 소아 기면증 환자들에게 탈력발작(脫力發作) 증상을 치료하는 용도로도 사용이 가능케 됐다.특히 탈력발작 증상을 동반하거나 동반하지 않는 소아‧성인 기면증 환자들이 필요시 복용하는 비정기적(non-scheduled) 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘와킥스’가 최초이자 유일하다.하모니 바이오사이언스社의 쿠마르 부두르 최고 의학책임자는 “탈력발작 증상을 나타내는 소아 기면증 환자들을 위해 중요한 성과가 도출된 것”이라는 말로 이번에 적응증 추가가 승인된 의의를 설명했다.그는 뒤이어 “이번 승인으로 이제 의사들은 과도한 주간 졸림증, 탈력발작 또는 두가지 증상을 모두 나타내는 6세 이상의 기면증 환자들에게 ‘와킥스’를 처방할 수 있게 됐다”고 덧붙였다.‘와킥스’는 지난 2019년 8월 성인 기면증 환자들의 과도한 주간 졸림증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.그 후 이듬해 10월 성인 환자들의 탈력발작 적응증 추가가 승인되었고, 지난 2024년 6월 6세 이상의 소아 기면증 환자들에게서 과도한 주간 졸림증을 치료하는 용도가 추가됐다.하모니 바이오사이언스社의 제프리 M. 데이노 대표는 “이제 ‘와킥스’가 탈력발작 증상을 동반하거나 동반하지 않는 소아 및 성인 기면증 환자들을 위해 필요시 복용하는 비정기적 치료제로는 최초이자 유일하게 FDA의 허가를 취득한 치료대안으로 자리매김할 수 있게 됐다”면서 “이는 규제약물이 아닌 ‘와킥스’의 임상적 유용성을 뒷받침하는 중요한 차별화 포인트가 확보되었음을 의미하는 것”이라고 강조했다.이제 우리는 ‘와킥스’의 소아용 의약품 독점권(pediatric exclusivity)을 취득하기 위한 노력을 기울여 나갈 것이라면서 이것이 성사될 경우 6개월의 독점발매권을 추가로 확보할 수 있게 될 것이라고 데이노 대표는 설명했다.현재 우리의 시야에는 차세대 제형으로 적응증 추가를 승인받아 ‘와킥스’의 가치를 증대하고, 연장하고, 확대시키면서 오는 2044년까지 실용특허가 연장될 수 있도록 허가신청서를 제출하는 일이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.02.23
글로벌

글락소 ‘엑스덴서’ 중증 천식‧CRSwNP 신약 승인

‘엑스덴서’(Exdensur: 데페모키맙)가 EU 최초이자 유일한 호흡기 질환 치료용 超장기지속형 생물학적 제제로 자리매김할 수 있게 됐다.글락소스미스클라인社는 자사의 호흡기 질환 치료용 超장기지속형 생물학적 제제 ‘엑스덴서’가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 17일 공표했다.EU 집행위는 중증 천식 및 비강용종 동반 만성 부비동염(또는 비부비동염‧CRSwNP) 치료제로 ‘엑스덴서’를 발매할 수 있도록 허가했다.이번에 허가를 취득한 ‘엑스덴서’의 2개 적응증 가운데 하나는 혈중 호산구 수치 증가를 특징적으로 나타내는 12세 이상의 청소년 및 성인 2형 염증 동반 중증 천식 환자들을 치료하기 위한 보조 유지요법제 용도이다.고용량의 흡입형 코르티코스테로이드와 다른 천식 조절제를 병용했음에도 불구하고 증상을 충분하게 조절할 수 없는 환자들이 이 요법의 적용대상이다.다른 하나는 전신성 코르티코스테로이드 또는 수술을 진행한 후에도 증상을 충분하게 조절할 수 없는 성인 중증 비강용종 동반 만성 부비동염 환자들을 치료하기 위해 비강 내 코르티코스테로이드와 병용하는 보조요법제 용도이다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난해 12월 ‘엑스덴서’를 중증 천식 및 비강용종 동반 만성 부비동염 치료제로 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 집약한 바 있다.EU 집행위는 임상 3상 ‘SWIFT 시험’(‘SWIFT-1 시험’, ‘SWIFT-2 시험’)과 ‘ANCHOR 시험’(‘ANCHOR-1 시험’, ‘ANCHOR-2 시험’)에서 도출된 자료를 근거로 ‘엑스덴서’를 중증 천식 및 비강용종 동반 만성 부비동염 치료제로 EU 각국 시장에서 발매할 수 있도록 승인한 것이다.총 4건으로 구성된 이들 시험에서 ‘엑스덴서’를 연간 2회 투여한 결과 지속적인 효능이 입증되었던 것이다.실제로 4건의 시험에서 ‘엑스덴서’와 기존의 표준요법제를 병용한 피험자 그룹은 표준요법제와 플라시보를 병용한 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 결과가 도출되면서 일차적 시험목표 또는 공동 일차적 시험목표들이 충족된 것으로 평가됐다.글락소스미스클라인社의 카이반 카반디 부회장 겸 글로벌 호흡기‧면역계‧염증 연구‧개발 담당대표는 “EU에서 ‘엑스덴서’가 허가를 취득한 것이 중증 천식 증상의 악화와 비강용종 동반 만성 부비동염과 관련된 파괴적인 증상들로부터 환자들을 보호하는 데 6개월 이상 지속적인 효능을 나타내는 혁신적인 超장기지속형 치료대안이 확보되었음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.‘엑스덴서’는 이처럼 지속적이고 부담스런 증상들로부터 다수의 환자들을 보호하기 위한 치료의 패러다임을 바꿔놓으면서 그들이 연간 2회 투여하는 것만으로 치료목표에 도달할 수 있도록 도움을 줄 수 있을 것이라고 카반디 부회장은 덧붙였다.이와 관련, 천식은 유럽 각국에서 4,200만명 이상의 환자들에게 영향을 미치고 있는 형편이다.그리고 이들 가운데 5~10% 정도가 중증 천식으로 증상이 악화되어 치료를 진행했음에도 불구하고 삶의 질이 크게 감소하고 있는 것이 현실이다.마찬가지로 비강용종 동반 만성 부비동염 환자들은 매일 수반되는 파괴적인 증상들에 직면하고 있는 데가 전체 환자들의 절반 가까이가 여전히 증상들을 충분하게 조절하지 못하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.‘엑스덴서’는 고도 인터루킨-5 결합 친화성을 나타내면서 결합하고, 높은 효능으로 연장된 반감기를 나타내는 새로운 치료제여서 연간 2회 투여하면 증상을 촉발하고 악화시키는 2형 염증을 지속적으로 억제하면서 지속적으로 충족되지 못한 환자들의 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.임상 3상 ‘SWIFT-1 시험’과 ‘SWIFT-2 시험’에서 ‘엑스덴서’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 52주차에 평가했을 때 천식 증상의 연간 악화비율이 플라시보 대조그룹에 비해 각각 58% 및 48% 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석됐다.‘SWIFT-1 시험’과 ‘SWIFT-2 시험’에서 이차적 시험목표를 적용해 평가한 결과를 보면 ‘엑스덴서’를 투여한 피험자 그룹의 경우 입원 또는 응급실 내원을 필요로 하는 증상 악화가 수반된 비율이 각각 1% 및 4%에 그쳐 플라시보 대조그룹의 8% 및 10%를 하회했다.2건의 시험에서 미리 정한 통합분석을 진행한 결과를 보면 52주차에 평가했을 때 ‘엑스덴서’를 투여한 피험자 그룹의 경우 입원 또는 응급실 내원을 필요로 할 만큼 임상적으로 중요한 증상 악화가 나타난 연간 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 72% 감소한 것으로 입증됐다.‘SWIFT 시험’에서 도출된 전체적인 결과는 지난 2024년 9월 7~11일 오스트리아 비엔나에서 개최되었던 유럽 호흡기학회(ERS) 국제 학술회의에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.임상 3상 ‘ANCHOR 시험’에서 ‘엑스덴서’를 투여한 피험자 그룹을 보면 52주차에 평가했을 때 비강용종 수치를 착수시점과 비교한 결과 괄목할 만한 개선이 관찰됐다.마찬가지로 49~52주차에 비강폐쇄 언어적 반응 척도를 적용해 평가한 결과를 보더라도 ‘엑스덴서’를 투여한 피험자 그룹에서 괄목할 만한 개선이 눈에 띄었다.‘ANCHOR 시험’의 전체적인 결과는 지난해 2월 28일부터 3월 3일까지 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 2025년 미국 알러지‧천식‧면역학회(AAAAI)/세계 알러지 기구(WAO) 공동 학술회의에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재됐다.4건의 시험에서 ‘엑스덴서’는 양호한 내약성을 나타내 부작용이 수반되었거나 중증 부작용이 나타난 비율을 보면 플라시보를 투여한 대조그룹과 대동소이한 양상을 내보였다.‘엑스덴서’는 최근 미국에서 중증 천식 치료제로 허가를 취득했고, 영국과 일본에서 중증 천식 및 비강용종 동반 만성 부비동염 치료제로 발매를 승인받았다.

이덕규 2026.02.23
글로벌

AZ ‘엔허투’ 초기 유방암 추가 EU서 심사개시

아스트라제네카社는 항암제 ‘엔허투’(트라스투주맙 데룩스테칸)의 초기 유방암 치료 적응증 신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 19일 공표했다.EMA가 허가신청 건을 접수한 ‘엔허투’의 적응증은 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 표적 치료제를 사용한 신보조요법(neoadjuvant, 또는 선행화학요법)을 진행한 후 잔존 침윤성 암을 동반한 성인 HER2 양성 유방암 환자들을 치료하기 위한 단독요법제 용도이다.‘엔허투’의 허가신청서는 임상 3상 ‘DESTINY-Breast05 시험’에서 ‘캐싸일라’(트라스투주맙 엠탄신‧T-DM1)을 투여한 대조그룹과 비교했을 때 침습성 종양이 재발했거나 피험자가 사망에 이른 비율이 53% 감소한 것으로 입증된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.특히 적응증 추가 신청 건이 허가를 취득할 경우 ‘엔허투’는 초기 유방암 환자들을 치료하기 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있게 될 것으로 보인다.‘DESTINY-Breast05 시험’의 결과는 지난해 10월 17~21일 독일 베를린에서 개최되었던 유럽 임상종양학회(ESMO) 학술회의 석상에서 발표되었고, 동시에 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.이 시험은 신보조요법(또는 선행화학요법)을 진행한 후에도 잔존 침윤성 암을 동반한 HER2 양성 유방암 환자들을 충원한 가운데 진행됐다.시험결과를 보면 ‘엔허투’를 투여한 피험자 그룹의 경우 무침습성 질환 생존기간(IDFS)이 ‘캐싸일라’를 사용한 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.다이이찌 산쿄社의 켄 다케시다 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “신보조요법을 진행한 후에도 잔존 침윤성 암을 나타내는 환자들의 경우 재발 위험성이 증가하는 상황에 직면하게 되는 데다 신보조요법 및 수술을 진행한 이후 단계에서 보다 나은 치료대안을 절실하게 필요로 하고 있는 형편”이라면서 “허가신청 건이 접수된 것은 유방암 치료여정의 초기단계에서 적격한 환자들에게 ‘엔허투’를 사용할 수 있도록 하는 데 중요한 진전이 이루어졌음을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.‘엔허투’의 적응증 추가가 승인될 경우 종양이 재발하고 전이성 암으로 진행될 위험성을 낮추는 데 상당한 도움을 줄 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 EMA는 현재 다른 여러 적응증이 ‘엔허투’에 추가될 수 있을 것인지 여부를 결정하기 위한 심사를 진행 중이다.이 가운데는 ‘DESTINY-Breast09 시험’의 결과를 근거로 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 ‘퍼제타’(퍼투주맙)와 병용하는 용도, 그리고 ‘DESTINY-OanTumor02 시험’, ‘DESTINY-CRCO2 시험’ 및 ‘DESTINY-Lung01 시험’에서 도출된 자료를 근거로 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 HER2 양성 절제수술 불가성 또는 전이성 고형암 환자들을 치료하는 용도 등이 포함되어 있다.

이덕규 2026.02.20

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