독일 머크社는 자사의 새로운 1일 1회 경구용 집락형성 촉진인자-1 수용체(CSF-1R) 저해제의 일종인 ‘핌젯미’(Pimjetmi: 피미코티닙)가 FDA의 허가를 취득했다고 10일 공표했다.

‘핌젯미’는 외과적 절제수술이 환자의 기능적 제한성을 심화시킬 수 있거나 중증 질환이 수반될 수 있는 성인 증후성 힘줄 윤활막 거대세포종(TGCT) 환자들을 위한 전신요법제로 발매를 승인받았다.

머크社 헬스케어 사업부문의 다니 바르-조하르 대표는 “힘줄 윤활막 거대세포종 환자들이 자신의 이동성을 포함해 일상생활에 심대한 영향을 미칠 수 있는 증상에 맞서 투병생활을 이어오면서 오랜 기간 동안 어려운 치료결정에 직면해야 했다”고 말했다.

우리가 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데 변함없이 사세를 집중해 온 만큼 희귀종양 환자들을 위해 과학적인 혁신을 임상적으로 유의미한 진전으로 전환하는 일은 머크의 전략적 필연과제 가운데 하나라 할 수 있을 것이라고 바르-조하르 대표는 설명했다.

‘핌젯미’가 FDA의 허가를 취득함에 따라 희귀종양 분야에서 우리의 리더십 지위와 포트폴리오 확대를 강화하면서 환자와 환자가족들에게 실질적인 희망을 안겨줄 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.

이와 관련, 힘줄 윤활막 거대세포종은 드물게 발생하지만 관절 주위에서 국소적으로 나타나는 공격적인 종양의 일종으로 통증과 증상이 발생한 관절 부위의 이동성 감소 등 진행성 증상 악화로 이어질 뿐 아니라 신체기능에 심대한 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.

건강한 젊은층에서 빈도높게 발생하는 것으로 알려져 있기도 하다.

게다가 전체 힘줄 윤활막 거대세포종 환자들 가운데 최대 절반 정도가 처음에 증상을 잘못 진단받아 최적의 증상관리가 지연되는 결과로 귀결되고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

치료하지 않은 채 방치하거나 종양이 재발한 경우 힘줄 윤활막 거대세포종은 누적적인 이동성의 감소 뿐 아니라 뼈, 관절 및 주위 조직 등에서 불가역적인 손상으로 귀결될 수 있는 것으로 알려져 있다.

임상 3상 ‘MANEUVER 시험’을 총괄한 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터의 비노드 라비 박사(육종 종양내과)는 “임상 3상 ‘MANEUVER 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘핌젯미’가 지속적인 종양반응을 유도하고, 관리할 만한 내약성 프로필을 내보인 것으로 입증됐다”면서 “효능과 안전성을 뒷받침한 자료를 보면 ‘핌젯미’가 힘줄 윤활막 거대세포종 환자들의 의료상의 니즈에 부응할 수 있는 1일 1회 경구복용 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 말했다.

FDA는 글로벌 임상 3상 ‘MANEUVER 시험’에서 도출된 일차적‧장기적 시험결과를 근거로 ‘핌젯미’의 발매를 승인한 것이다.

시험에서 ‘핌젯미’를 1일 1회 복용한 피험자 그룹은 25주차에 맹검독립심사위원회(BIRC)가 ‘고형암 반응평가 기준’(RECIST v1.1) 지표를 적용해 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 객관적 반응률(ORR)이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.

‘핌젯미’를 복용한 피험자 그룹의 객관적 반응률이 56%에 달한 반면 플라시보 대조그룹에서는 3%에 그친 것으로 나타났기 때문.

이와 함께 ‘핌젯미’를 복용한 피험자 그룹은 환자들의 일상생활과 관련한 이차적 시험목표 전반에 걸쳐 운동성, 신체기능 및 통증 등이 플라시보 대조그룹에 비해 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.

‘MANEUVER 시험’의 결과는 지난해 5월 30일~6월 3일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 제 61차 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.

뒤이어 평균 14.3개월에 걸쳐 이루어진 장기 추적조사 결과가 지난해 10월 17~21일 독일 베를린에서 열렸던 유럽 임상종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표됐다.

다만 장기 추적조사에서도 평균 반응지속기간은 아직까지 산출되지 않았다.

그럼에도 불구, 25주차에 77%에 달하는 피험자들에게서 반응이 나타난 데다 12개월에 걸친 추적조사에서도 그 같은 임상적 유익성이 유지된 것으로 나타나 ‘핌젯미’의 반응 지속성을 뒷받침했다.

‘MANEUVER 시험’에서 ‘핌젯미’는 양호한 내약성을 내보였고, 담즙 정체성 간독성 또는 모발/피부 저색소침착 등은 나타나지 않았다.

임상시험이 진해되는 동안 복용중단으로 이어진 약물사용 관련 부작용은 ‘핌젯미’를 복용한 피험자 그룹의 1.6%에서 보고됐다.

7.9%의 피험자들은 부작용으로 인해 용량을 낮춘 것으로 나타났다.

‘핌젯미’는 앞서 지난해 12월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 허가를 취득했고, 올들어 6월 및 10월에 각각 캐나다와 스위스에서 발매를 승인받았다.

또한 ‘핌젯미’는 ‘프로젝트 오브리스’(Project Orbis) 프로그램이 적용됨에 따라 세계 각국에서 심사가 진행 중인 만큼 후속승인이 이어질 수 있을 전망이다.