일명 ‘틱 장애’로도 불리는 투렛 증후군(Tourette Syndrome)은 불수의적인 움직임과 소리를 반복적으로 나타내는 신경질환의 일종으로 알려져 있다.

이와 관련, 테바 파마슈티컬 인더스트리스社가 동종계열 최초 소아 투렛 증후군 치료제 에코피팜(ecopipam)의 허가신청서를 FDA에 제출했다고 18일 공표해 주목할 만해 보인다.

에코피팜이 허가를 취득할 경우 10여년 만에 새로운 소아 투렛 증후군 환자 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

테바 파마슈티컬 인더스트리스社의 에릭 휴즈 글로벌 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 의학책임자는 “에코피팜의 허가신청서가 제출된 것이 소아 투렛 증후군 환자들을 위한 잠재적 동종계열 최초 치료대안을 선보이기 위해 중요한 중간성과에 도달했음을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.

에코피팜의 허가신청이 이루어진 것이 우리가 최근 인수한 이처럼 중요한 자산을 통해 우리의 혁신적인 파이프라인을 구축해 나가는 과정에 탄력이 붙고 있음을 방증하는 성과라 할 수 있을 것이라고 휴즈 부회장은 설명했다.

우리의 성장전환(Pivot to Growth) 전략이 원활하게 진행되고 있고, 환자들을 위해 차별화된 치료제들을 선보이고자 우리가 사세를 집중하고 있음을 나타내는 개가라고 덧붙이기도 했다.

에코피팜의 허가신청서는 임상 3상 시험에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 제출된 것이다.

최근 의학 학술지 ‘미국 의사협회 신경의학’誌에 게재된 이 시험의 결과를 보면 소아 투렛 증후군 환자들에게서 에코피팜이 증상 재발까지 소요된 기간을 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 지연시켜 준 것으로 입증됐다.

또한 이 시험의 피험자들은 개방표지 시험이 진행된 기간 동안 임상적 반응에 도달한 것으로 분석됐다.

시험에서 에코피팜은 통계적으로 괄목할 만한 유익성을 내보이면서 일차적 효능 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

이와 함께 대체로 양호한 내약성을 내보여 가장 빈도높게 수반된 에코피팜의 부작용을 보면 졸림, 불면증, 불안, 피로 및 두통 정도가 보고됐다.

한편 투렛 증후군은 만성 신경발달 장애의 일종으로 불수의적인 움직임‧음성 틱(tics)을 나타내는 것으로 알려져 있다.

주로 5~10세 연령대 소아들에게서 증상이 나타나기 시작한다는 것이 전문가들의 설명이다.

투렛 증후군 환자들은 관련증상들이 빈도높고 가시적이면서 파괴적으로 나타나 일상생활에 영향을 미치고 있는 형편이다.

현재 사용 중인 치료제들이 존재하지만, 다수의 환자들은 불충분한 증상조절이나 약물치료를 제한토록 하는 부작용을 계속 경험하고 있는 것이 현실이어서 추가적인 치료대안들을 절실히 필요로 하고 있는 것이 현실이다.

에코피팜은 D1 수용체에서 도파민 신호전달을 차단하도록 설계된 동종계열 최초 치료제 후보물질이다.

D1 수용체 과민성이 나타나면 투렛 증후군과 관련된 반복적인 강박행동이 나타나게 된다.

FDA는 앞서 에코피팜을 ‘희귀의약품’과 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 바 있다.

‘희귀의약품’은 미국 내 환자 수가 20만명을 밑도는 희귀질환들을 표적으로 개발이 진행 중인 기대주들을 대상으로 FDA가 엄격한 심사를 거쳐 지정하고 있다.