미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 RNA 재프로그래밍(rewriting) 특화 생명공학기업 애시디언 테라퓨틱스社(Ascidian Therapeutics)가 일라이 릴리社와 글로벌 연구제휴 및 라이센스 합의를 했다고 3일 공표해 궁금증이 앞서게 하고 있다.

양사는 외부에 공개하지 않은 단일 유전자성 신장병 치료제들의 발굴‧개발을 진행하고, 표적들을 추가로 확대할 수 있는 선택권을 포함하는 내용의 합의를 도출한 것이다.

이와 관련, 애시디언 테라퓨틱스의 RNA 엑손(Exon: DNA 염기서열 중 단백질의 구성정보를 담고 있는 부분) 편집은 킬로베이스(kilobase) 단위로 다양한 전체 엑손들을 편집할 수 있는 노하우여서 질병을 유발하는 유전자 지시들에 대한 교정이 가능한 것으로 알려져 있다.

염기서열이 긴 대형 유전자 또는 변이율이 높은 유전자들에 대응할 수 있도록 설계된 애시디언 테라퓨틱스의 엑손 편집은 유전의학의 한계를 확장시켜 줄 수 것이라는 측면에서 주목받아 왔다.

애시디언 테라퓨틱스社의 마이클 엘러스 대표는 “일라이 릴리와 애시디언 테라퓨틱스가 중증 단일 유전자성 신장병을 앓고 있는 환자들이 효과적인 치료대안들을 마땅히 사용할 수 있어야 하고, RNA 기반 접근방법이 그 같은 질환들에 설득력 있는 전략이 될 수 있다는 믿음을 공유하고 있다”고 말했다.

엘러스 대표는 뒤이어 “RNA 엑손 편집이 우리에게 DNA를 변형시키지 않으면서 유전자들을 원천적으로 재프로그래밍할 수 있는 역량을 제공해 줬다”며 “덕분에 오랜 기간 동안 손길이 미치지 못했던 질환들에 다가설 수 있는 문이 열리게 된 것”이라고 강조했다.

일라이 릴리 측이 보유한 유전의학 분야의 전문성이 결합되어 유전성 신장병으로 인한 부담을 극적으로(dramatically) 감소시킬 수 있도록 하겠다는 것이 우리의 목표라고 덧붙이기도 했다.

양사간 합의에 따라 일라이 릴리는 특정한 표적에만 적용되는 독점적 권한을 갖기로 했다.

애시디언 테라퓨틱스 측이 보유한 RNA 엑손 편집기술을 외부에 공개하지 않은 신장병 표적들에 한해 일라이 릴리 측이 적용할 수 있도록 보장받았다는 것이다.

애시디언 테라퓨틱스 측의 경우 발굴과 선정된 전임상 활동 부분을 맡기로 했으며, 일라이 릴리 측은 후속 전임상 연구, 임상개발, 제조 및 발매 부분을 도맡기로 했다.

그 대가로 애시디언 테라퓨틱스 측은 계약성사 선불금과 개발‧발매 성과금을 포함해 최대 19억 달러를 지급받을 수 있는 자격을 확보했다.

이와 별도로 발매가 이루어졌을 때 글로벌 마켓 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한 또한 약속받았다.

애시디언 테라퓨틱스 측은 이밖에도 독자적으로 신장과 관련한 다른 표적들을 추가로 탐색하거나, 다른 파트너들과 협력할 수 있는 권한을 갖기로 했다.

이와 관련, 현재 총 60가지 이상의 유전성 질환들이 신장에 영향을 미치는 것으로 알려진 가운데 미국에서만 350만명 이상이 중증 유전성 신장병을 앓고 있을 것으로 추정되고 있는 형편이다.

이 같은 질환들은 종종 대형 유전자 내에서 나타나는 변이 또는 이질적인 변이들에 의해 촉발되는 것으로 알려져 있다.

기존의 기술로는 대응할 수 없다는 것이 이 같은 질환들의 공통점이다.

애시디언 테라퓨틱스 측이 보유한 RNA 엑손 편집은 세포 본연의 RNA 스플라이싱(splicing: 생화학적 촉매반응의 일종)을 이용하는 RNA 재프로그래밍을 통해 유전체를 변형하거나 외부에서 효소들을 도입하지 않고도 유전자 치료제의 지속성을 결합하는 동시에 직접적인 DNA 편집 및 유전자 대체와 관련한 위험성을 크게 감소시켜 줄 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.

유전의학 분야에서 리더십을 강화하고 나선 일라이 릴리의 행보를 지켜볼 일이다.