FDA가 실시간 임상시험(RTCT)의 진행을 가속화하기 위한 계획의 일환으로 2가지 주요한 조치들을 28일 공표했다.

첫째로, FDA는 시험목표들(endpoints)과 자료 시사점들(data signals)을 FDA에 실시간으로 보고토록 하기 위한 2건의 개념증명(proof-of-concept) 임상시험이 성공적으로 개시됐다고 공개했다.

둘째로, 올여름 착수될 실시간 임상시험의 파일럿 프로그램 제안과 관련한 정보요청서(RFI)를 공개했다.

이와 관련, 신약개발을 위한 초기단계의 임상시험에서 고도의 불확실성, 제한적인 피험자 수 및 비효율적인 의사결정 과정 등으로 인해 병목현상이 발생하는 경우가 잦다는 지적이 따라왔던 형편이다.

시험자료의 경우 통상적으로 임상시험기관에서 시험을 의뢰한 제약사(sponsors)로 보고되고 있는데, 그러면 시험을 의뢰한 제약사는 분석작업을 거쳐 FDA에 자료를 제출하게 된다.

그런데 인공지능(AI)과 데이터 사이언스의 향상에 따라 시험을 의뢰한 제약사들과 임상시험기관들이 안전성 모니터링을 향상시키고 근본적으로 효율성을 높일 수 있는 방식으로 실시한 임상시험을 진행할 수 있게 됐다.

FDA의 마티 A. 매커리 최고책임자는 “지난 60여년 동안 임상시험이 동일한 방식으로 진행되어 왔다”면서 “핵심적인 자료의 시사점들이 FDA에 제출되기까지 수 년의 시일이 소요될 수 있었다는 의미”라고 말했다.

이렇게 시간이 지연되면 규제기관의 결정 또한 불필요하게 지체될 수 있고, 신약개발 일정의 진행이 둔화될 수 밖에 없을 것이라고 매커리 최고책임자는 지적했다.

그는 뒤이어 “이제 우리는 현대적인 접근방법을 과감하게 접목시켜 FDA에 소속된 과학자들이 시험이 진행되는 과정에서 실시간으로 안전성 시사점들과 시험목표들을 검토할 수 있도록 하고자 한다”며 “이를 통해 우리가 유망한 치료제들의 개발이 신속하게 진행될 수 있도록 도움을 줄 수 있을 것이고, 신약개발의 전체 단계에 걸쳐 임상시험이 실시간으로 지속적으로 진행될 수 있게끔 하려는 우리의 궁긍적인 목표를 향해 나아가는 기반이 구축될 수 있을 것”이라고 설명했다.

이날 FDA는 아스트라제네카社와 암젠社에 의해 2건의 개념증명 실시간 임상시험이 성공적으로 개시됐다고 밝혔다.

이 중 아스트라제네카는 치료전력이 없는 외투세포(外套細胞) 림프종 환자들을 대상으로 임상 2상 다기관 ‘TRAVERSE 시험’에 돌입했다고 FDA는 설명했다.

피험자들은 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터와 펜실베이니아대학에서 충원됐다.

암젠은 임상 1b상 ‘STREAM-SCLC 시험’을 진행 중이다.

이 시험은 제한기 소세포 폐암 환자들을 대상으로 착수된 가운데 최종 시험장소를 선정하기 위한 절차가 진행 중이다.

각각의 시험에서 FDA는 실시간으로 보고될 시사점들을 위한 기준을 확립하고자 시험을 의뢰한 제약사와 회동하고 협의를 진행했다.

FDA는 ‘패러다임 헬스’(Paradigm Health)를 통해 아스트라제네카 측으로부터 시험의 중요한 시사점들을 접수하고 확인했다.

이를 통해 실시간으로 시사점을 공유하는 데 필요한 기술 프레임워크의 실행 가능성을 확립하기 위한 진행 중이다.

FDA는 이 같은 개념증명을 바탕으로 파일럿 프로그램의 확대를 모색하고 있다.

공개된 정보요청서의 경우 잠재적 파일럿 프로그램의 설계와 이행 뿐 아니라 평가지표와 성공기준에 대한 의견을 구하는 데 취지를 둔 것이다.

FDA의 제레미 월시 최고 인공지능(AI) 책임자는 “실시간 임상시험에 관한 논의가 지난 수 년 동안 이루어져 왔다”면서 “이를 통해 우리는 실시간 임상시험이 가능할 뿐 아니라 임상시험 생태계를 잠재적으로 전환시킬 수 있다(potentially transformative)는 사실을 입증한 것”이라고 말했다.

우리는 잠재적으로 강력한 치료제를 학수고대하고 있는 환자들의 관점에서 이 같은 절차를 진행하면서 검토를 지속해 왔다고 덧붙이기도 했다.

실시간 임상시험은 FDA가 임상시험의 지속을 촉진하고자 하는 목표를 향해 나아가는 과정에서 중요한 한 걸음이 될 수 있을 것으로 보인다.

현재 대부분의 임상개발은 개별 단계별로 진행되고 있는 것이 현실이다.

개별적으로 정의된 단계의 임상개발 과정은 임상시험 규약에 따라 진행되고 있는데, 대체로 시험이 별개로 이루어지고 있는 까닭에 한 단계의 시험이 종료된 후 다음 단계로 이행될 때 개발 프로그램의 공백기(hiatus)가 나타나는 것이 통례이다.

이 같은 공백기는 신약개발 속도를 둔화시키는 요인으로 작용해 왔다.

실시간 임상시험이 도입되고 이행되면 FDA가 핵심적이고 통찰력 있는 정보들을 실시간으로 검토하게 되므로 이 같은 공백기가 해소되거나 최소한의 수준으로 감소하면서 중단없고 지속적인(continuous) 임상시험의 진행이 가능해질 수 있을 것으로 보인다.

FDA는 공개된 정보요청서에 관한 의견을 오는 5월 29일까지 접수할 예정이다.

뒤이어 오는 7월 최종 선택기준을 공개하고, 8월 중 파일럿 프로그램 선정을 매듭짓는다는 방침이다.