유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 ‘리뎀플로’(Redemplo: 플로자시란)를 승인토록 24일 권고했다.

‘리뎀플로’의 허가신청서는 미국 캘리포니아州 패서디나에 소재한 RNA 간섭 기술 기반 치료제 개발 전문 제약기업 애로우헤드 파마슈티컬스社(Arrowhead)의 유럽 현지법인 애로우헤드 파마슈티컬스 아일랜드 리미티드社에 의해 제출되었던 것이다.

FDA의 경우 지난해 11월 ‘리뎀플로’를 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자들에게서 중성지방 수치를 낮추기 위해 식이요법에 병행해 투여하는 보조요법제로 허가를 결정한 바 있다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군이란 체내에서 지질이 분해되지 못하도록 하는 희귀 유전성 질환의 일종을 말한다.

특히 가족성 킬로미크론혈증 증후군을 나타내는 환자들은 혈중 중성지방 수치가 매우 높게 나타나는 특징을 나타낸다.

이로 인해 중증 복부통증과 치명적인 급성 췌장염 발작, 간비장종대증, 당뇨병, 집중력 저하, 기억력 상실 및 피부 황색종(황색 또는 오렌지색 혹‧덩어리) 등 다양한 증상들이 유발될 수 있는 것으로 알려져 있다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들은 식이요법을 통해 지방 섭취를 엄격하게 제한해야 한다.

하지만 이 같은 식이요법이 항상 가능할 수 없거나 혈중 중성지방 수치를 낮추고 췌장염을 예방하는 데 충분히 효과적이지 못할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

전통적인 기존의 콜레스테롤 저하제들의 경우 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들에게서 중성지방 수치를 낮추는 데 최소한의 영향을 미치는 데 그치는 것으로 알려져 있다.

‘리뎀플로’의 핵심성분을 구성하는 플로자시란은 동종계열 최초 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제의 일종이다.

지방의 분해속도를 늦추는 단백질의 일종으로 알려진 ‘APOC3’의 생성을 차단하도록 설계된 약물이 플로자시란이다.

‘리뎀플로’는 이 단백질의 생성을 차단해 혈중 중성지방 수치를 낮추고, 그 결과 체내의 지방 축적이 감소하면서 췌장염 위험성이 줄어들 수 있게 될 것으로 보인다는 것이 애로우헤드 파마슈티컬스 측의 전언이다.

‘리뎀플로’는 3개월 간격으로 투여하는 피하주사제이다.

유전자 검사를 통해 가족성 킬로미크론혈증 증후군을 확진받은 환자들에게 이미 허가를 취득한 기타의 다른 치료제들이 도움을 줄 수 있지만, ‘리뎀플로’는 유전자 검사를 필요로 하지 않으므로 보다 많은 수의 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들에게 공급될 수 있고, 이 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.

CHMP는 총 75명의 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들이 참여한 가운데 진행되었던 1건의 주요시험에서 도출된 자료를 근거로 ‘리뎀플로’를 승인토록 권고한 것이다.

시험에 참여한 전체 피험자들은 ‘리뎀플로’ 또는 플라시보를 투여받으면서 식이조절 요법을 병행했다.

그리고 10개월 후 결과를 보면 ‘리뎀플로’를 투여한 피험자 그룹의 경우 혈중 중성지방 수치가 평균 80% 감소한 것으로 나타나 평균 17%가 줄어드는 데 그친 플라시보 대조그룹을 크게 상회했다.

유전적으로 가족성 킬로미크론혈증 증후군을 확진받았던 피험자 그룹과 제 징후 및 증상들에 대한 임상적 진단을 통해 확진받은 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들에게 나타난 이 같은 효과는 1년 동안 유지된 것으로 나타났고, 최소한 18개월까지 이어졌다.

이밖에도 시험결과를 보면 ‘리뎀플로’를 투여한 피험자 그룹에서 급성 췌장염이 수반된 사례는 플라시보 대조그룹에 비해 훨씬 낮게 나타났다.

‘리뎀플로’를 투여한 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 고혈당증, 두통, 구역 및 주사부위 반응 등이 보고됐다.