미국 뉴저지州 뉴욕 인근의 소도시 이셀린에 소재한 전문 제약기업 아웃룩 테라퓨틱스社(Outlook Therapeutics)는 재차 제출되었던 ‘ONS-5010’(베바시주맙-vikg)의 허가신청 건에 대해 FDA가 거듭 반려를 통보해 왔다고 31일 공표했다.

FDA가 현재 제출된 내용으로는 발매를 승인할 수 없다는 심사결과를 통보해 왔다는 것.

‘ONS-5010’은 습식 노화 관련 황반변성 치료제로 FDA에 허가신청서가 제출됐지만, 지난 2023년 8월 반려를 통보받은 바 있다.

반면 ‘ONS-5010’은 유럽연합(EU)과 영국에서 ‘리테나바’(Lytenava: 베바시주맙 감마) 상품명 및 일반명으로 지난해 허가관문을 통과했다.

아웃룻 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 반려를 통보해 오면서 재차 제출된 허가신청서에 작용기전(mechanistic)과 증상의 자연적인 진행경과(natural history) 관련자료 정보들이 동봉되었지만, 앞선 심사결론을 변경할 수 없다는 입장을 전해왔다.

효능을 입증한 1건의 충분하고도 잘 통제된 시험이 이루어졌지만, 허가신청 내용을 뒷받침할 만한 확증적(confirmatory) 효능 입증자료가 제출되어야 함은 다시 한번 권고한다고 FDA가 통보해 왔다는 설명이다.

하지만 FDA는 어떤 유형의 확증적 입증자료가 동봉되어야 허가신청 건을 접수할 수 있을 것인지에 대해서는 관련내용을 제시하지 않았다고 아웃룻 테라퓨틱스 측은 전했다.

아웃룩 테라퓨틱스社의 밥 자르 대표는 “안전하고, 일관된 효능을 나타내고, FDA의 허가를 취득한 ‘아바스틴’(베바시주맙) 제제의 개량제형을 미국에서 제조해 습식 노화 관련 호아반변성 환자들과 의사들에게 공급할 수 있도록 한다는 것이 항상 우리의 목표였고, 그 같은 목표에는 변함이 없다”고 강조했다.

이에 따라 우리는 FDA의 반려결정이 유감스럽고 동의할 수도 없다고 자르 대표는 입장을 밝혔다.

미국에서 허가를 취득하기 위해 필요한 모든 절차들을 이행하는 데 변함없이 사세를 집중할 것이라고 덧붙이기도 했다.

자르 대표는 뒤이어 “우리는 미국에서 처음 허가되고 제조된 유리체 내 투여용 베바시주맙 제제의 임상적 니즈와 상업적 잠재력에 대해 변함없이 강한 믿음을 갖고 있다”고 덧붙였다.

‘ONS-5010’의 허가 재신청서는 ‘NORSE 임상시험’ 프로그램에서 도출된 전체적인 데이터 세트를 근거로 제출되었던 것이다.

이 프로그램은 성공적으로 종료된 ‘NORSE TWO 시험’ 자료 뿐 아니라 ‘NORSE EIGHT 시험’을 포함한 기타 전체 ‘NORSE 시험’의 확증성 효능‧안전성 자료를 포함하고 있다.

‘NORSE EIGHT 시험’은 치료전력이 없는 환자들을 대상으로 12주 기간으로 설계된 가운데 8주차에 효능 관련 일차적 시험목표 충족 유무에 대한 평가가 이루어진 시험례이다.

시험결과를 보면 ‘ONS-5010’은 ‘루센티스’(라니비주맙)를 투여한 대조그룹과 비교했을 때 비 열등성이 입증됐다.

아웃룩 테라퓨틱스 측은 ‘NORSE 시험’에서 확보된 전체 자료들이 ‘ONS-5010’의 허가취득을 뒷받침하는 데 필요한 입증증거를 충분히 제시하고 있다는 점에 대해 변함없는 믿음을 드러내 보였다.

앞서 ‘ONS-5010’은 EU 집행위원회와 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)으로부터 ‘리테나바’(베바시주맙 감마) 상품명으로 허가를 취득한 바 있다.

지난해 6월 ‘리테나바’는 영국과 독일에서 습식 노화 관련 황반변성 치료제로 발매에 돌입했다.

‘리테나바’는 기타 유럽 각국에서도 빠른 시일 내에 발매가 개시될 수 있을 전망이다.

유럽과 영국에서 안과용 유리체내 투여 베바시주맙 제제가 성인 습식 노화 관련 황반변성 치료제로 허가를 취득한 것은 ‘리테나바’가 최초이자 유일하다.