미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 새로운 분자 접합 분해제(MGD) 기반 의약품 개발 전문 생명공학기업 몬테 로사 테라퓨틱스社(Monte Rosa Therapeutics)가 노바티스社와 글로벌 독점적 개발‧발매 라이센스 제휴에 합의했다고 28일 공표했다.

양사는 ‘MRT-6160’을 포함한 VAV1 분자 접합 분해제들을 개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.

VAV1은 핵심적인 신호전달 단백질의 일종을 말한다.

‘MRT-6160’은 면역 매개성 질환 치료제로 개발하기 위해 현재 건강한 피험자들을 대상으로 한 임상 1상 단일용량 투여량 증량시험과 다중용량 투여량 증량시험이 진행 중이다.

양사간 합의에 따라 노바티스 측은 글로벌 마켓에서 ‘MRT-6160’과 기타 VAV1 분자 접합 분해제들의 개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 독점적 전권을 보장받았다.

이와 함께 임상 2상 시험 단계에서부터 임상개발과 발매 부분을 도맡기로 했다.

몬테 로사 테라퓨틱스 측의 경우 현재 진행 중인 ‘MRT-6160’의 임상 1상 시험을 종결짓는 부분을 맡기로 했다.

합의를 도출함에 따라 노바티스는 몬테 로사 테라퓨틱스 측에 1억5,000만 달러의 계약성사금을 지급키로 했다.

몬테 로사 테라퓨틱스 측은 아울러 임상 2상 시험의 개시를 포함한 개발, 허가절차 및 매출 성과에 도달했을 때 최대 21억 달러를 지급받기로 했다.

또한 미국 이외의 시장에서 발생한 매출액과 연계된 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 확보했다.

임상 3상 시험이 진행될 때 몬테 로사 테라퓨틱스 측이 비용을 분담키로 했으며, 미국시장에서 ‘MRT-6160’의 제조 ‧발매와 관련해서 발생한 손익을 나눠 갖거나 가져가기로 했다.

몬테 로사 테라퓨틱스社의 마커스 워무스 대표는 “면역 매개성 질환 분야에서 핵심적인 제약사의 한곳으로 꼽히는 노바티스와 합의를 발표하게 된 것을 환영해 마지 않을 일”이라면서 “우리는 몬테 로사 테라퓨틱스와 ‘MRT-6160’의 전환적인(transformative) 잠재력에 대단히 고무되어 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “이번 합의에 힘입어 ‘MRT-6160’의 임상개발이 가속화하고 개발범위을 확대하면서 이처럼 독특하고 경구용으로 생물학적 이용이 가능한 양식의 개발이 빠르게 진행되는 한편으로 몬테 로사 테라퓨틱스의 괄목할 만한 가치를 본존할 수 있을 것으로 예상하고 있다”고 설명했다.

이번 합의는 몬테 로사 테라퓨틱스가 보유한 선도적인 ‘QuEENM’ 발굴엔진의 가치를 재확인시켜 주는 것이고, 약물로 표적화할 수 없는 표적을 겨냥한 가운데 합리적으로(rationally) 설계되고 개발된 고도선택적이고 안전한 분자 표적 분해제들에 대한 우리의 확신을 배가시켜 주는 것이라고 강조하기도 했다.

여기서 워무스 대표가 언급한 약물로 표적화할 수 없는 표적들 가운데는 면역성 질환, 염증, 대사계 질환 및 유전성 질환 등이 포함되어 있다.

워무스 대표는 또 “이번 합의에 힘입어 확보될 물적자원이 우리의 파이프라인 확대를 지원해 가치를 창출할 성과의 도출로 이어지고, 개념증명 규명, 그리고 ‘QuEEN’ 발굴엔진의 적용확대 등으로 귀결될 수 있을 것”이라고 예상했다.

노바티스社 생물의학연구소(NIBR)의 피오나 마셜 소장은 “노바티스가 분자 접합 분해제들에 대해 오랜 기간 동안 관심을 가져왔다”면서 “도전적인 생물학적 표적들을 억제할 수 있을 것으로 기대되기 때문”이라고 말했다.

분자 접합 분해제들이 면역성 질환들에 적용될 수 있을 것이고, 지금까지 몬테 로사 테라퓨틱스 측이 이 같은 영역이나 ‘MTR-6160’과 관련해서 일궈낸 초기단계의 진전에 우리는 흥미로움을 느낀다고 언급했다.

‘MTR-6160’의 잠재력을 규명해 다양한 면역 매개성 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 선을 보일 수 있게 될 것으로 기대해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.

또한 마셜 소장은 “노바티스가 환자들을 위한 새로운 치료대안을 선보이고자 사세를 집중하고 있는 제약사”라며 “우리는 몬테 로사 테라퓨틱스 측과 함께 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하고자 이 같은 접근방법의 잠재력을 이용해 나갈 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”고 밝혔다.

‘MRT-6160’은 고도선택적이고 경구용으로 생물학적 이용이 가능한 VAV1의 분해제 후보물질이다.

전임상 시험단계에서 ‘VAV1’을 분해한 결과 면역 매개성 질환들과 관련된 사이토킨들이 크게 감소했을 뿐 아니라 다른 단백질들에 별다른 영향을 미치지 않은 것으로 나타났다.

다양한 면역 매개성 질환 전임상 모델에서 ‘MRT-6160’은 유망해 보이는 활성을 내보였다.