글락소스미스클라인社는 자사가 만성 B형 간염 치료제로 개발을 진행하고 있는 3중 작용 안티센스 올리고뉴클레오타이드의 일종인 베피로비르센(bepirovirsen)이 일본 후생노동성에 의해 ‘혁신 치료제’(SENKU 또는 SAKIGAKE)로 지정됐다고 28일 공표했다.

일본에서 ‘SENKU’는 후생노동성이 혁신의 정도와 질환의 중증도, 효능 등을 근거로 개발 중인 의약품들 가운데 선별적으로 지정하고 있는 프로그램을 말한다.

FDA의 ‘혁신 치료제’와 유럽 의약품감독국(EMA)의 ‘PRIME 프로그램’에 비견할 수 있는 ‘SENKU’는 중증질환을 치료하거나 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있을 것으로 기대되는 혁신적인 치료제들의 경우 심사절차를 신속하게 진행하고 환자들의 접근성이 조기에 확보될 수 있도록 하기 위한 취지에서 도입됐다.

후생노동성은 임상 2b상 ‘B-Clear 시험’과 ‘B-Sure 시험’에서 도출된 결과를 근거로 베피로비르센을 ‘SENKU’, 즉 ‘혁신 치료제’로 지정한 것이다.

두 시험은 만성 B형 간염 환자들에게서 베피로비르센이 나타내는 효능, 안전성 및 반응 지속성을 평가한 시험례들이다.

확증시험으로 설계된 임상 3상 ‘B-Well 시험’의 경우 현재 진행 중이다.

베피로비르센은 앞서 지난 2월 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있어 올들어 두 번째로 개발을 촉진하기 위한 프로그램의 적용대상에 이름을 올린 것이다.

이와 관련, 만성 B형 간염은 전 세계 환자 수가 2억5,700만명에 달할 것으로 추정되는 가운데 이 중 일본 내 환자 수는 100만명에 육박하는 것으로 알려지고 있다.

하지만 현재 사용 중인 치료대안들을 보면 페길화 인터페론(PegIFN)의 기능적 완치율이 2~8%를 밑돌고 있는 데다 경구용 뉴클레오사이드/뉴클레오타이드 유사체들(NAs)의 경우 1%에도 미치지 못하고 있는 형편이다.

‘기능적 완치’란 B형 간염 바이러스 DNA와 바이러스 단백질, B형 간염 표면항원(HBsAg) 등이 혈액 속에서 검출되지 않을 정도로 낮은 수치를 보일 때를 지칭하는 개념이다.

바꿔 말하면 약물치료를 하지 않고도 체내의 면역계에 의해 조절할 수 있다는 의미이다.

현재 사용 중인 치료제들은 바이러스를 억제할 뿐이어서 기능적 완치에 필수적인 B형 간염 표면항원 수치를 직접적으로 낮추지는 못하고 있는 형편이다.

베피로비르센은 현재 임상 3상 단계의 개발이 진행 중인 유일한 만성 B형 간염 치료제 후보물질이다.

경구용 뉴클레오사이드/뉴클레오타이드 유사체들과 병용했을 때 임상적으로 유의미한 기능적 완치율에 도달할 수 있을 것임이 입증됐다.

또한 베피로비르센은 차후 보다 폭넓은 만성 B형 환자그룹을 대상으로 기능적 완치를 목표로 사용하는 순차요법제(sequential regimens)로도 개발이 진행 중이다.