사노피社는 다발성 골수종 치료제 ‘사클리사’(Sarclisa: 이시툭시맙-irfc)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 27일 공표했다.

추가신청이 이루어진 ‘사클리사’의 새로운 적응증은 이식수술 부적격 신규진단 다발성 골수종(NDMM) 환자들을 치료하기 위해 ‘사클리사’와 ‘벨케이드’(보르테조밉), ‘레블리미드’(레날리도마이드) 및 덱사메타손(VRd)을 병용하는 용도이다.

특히 허가를 취득할 경우 ‘사클리사’는 이식수술이 부적합한 신규진단 다발성 골수종 환자들을 대상으로 기존의 표준요법제인 ‘벨케이드’, ‘레블리미드’ 및 덱사메타손에 병행해 사용하는 최초의 항-CD38 항체 치료제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.

또한 허가를 취득하면 ‘사클리사’는 다발성 골수종과 관련한 3번째 적응증을 장착할 수 있게 된다.

FDA는 오는 9월 27일까지 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

‘사클리사’의 이식수술 부적격 신규진단 다발성 골수종 적응증 추가 신청 건은 유럽에서도 심사가 진행 중이다.

사노피社의 디트마르 베르거 최고 의학책임자 겸 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “다발성 골수종 치료와 관련해서 최근에 이루어진 진보에도 불구하고 새로운 1차 약제의 경우 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편”이라면서 “특히 이식수술이 부적격한 환자들은 취약한 치료결과에 직면할 수 있다”고 지적했다.

적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것과 관련, 베르거 대표는 “동종계열 최초 치료제이자 난치성 암을 치료하기 위한 병용요법제로 ‘사클리사’의 잠재력에 대한 우리의 믿음에 한층 더 무게를 싣게 하는 것”이라는 말로 의의를 설명하기도 했다.

적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘IMROZ 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

21개국 104개 의료기관에서 총 446명의 이식수술 부적격 신규진단 다발성 골수종 환자들을 충원한 가운데 착수되었던 이 시험은 ‘사클리사’와 기존의 표준요법제인 ‘벨케이드’, ‘레블리미드’ 및 덱사메타손을 병용토록 하는 내용으로 설계됐다.

지난해 12월 당초 예정되었던 효능 관련 중간분석을 진행한 결과 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

‘사클리사’와 ‘벨케이드’, ‘레블리미드’ 및 덱사메타손을 병용한 환자그룹의 경우 ‘벨케이드’와 ‘레블리미드’, 덱사메타손을 병용한 대조그룹과 비교했을 때 무진행 생존기간이 통계적으로 괄목할 만하게 개선되었다는 것.

이와 함께 시험에서 관찰된 ‘사클리사’의 안전성과 내약성은 ‘사클리사’와 ‘벨케이드’, ‘레블리미드’ 및 덱사메타손을 병용했을 때와 관련해서 확립되어 있는 안전성 프로필과 궤를 같이했다.

‘IMROZ 시험’은 신규진단 다발성 골수종 환자들을 대상으로 ‘사클리사’ 병용요법을 평가한 4번째 임상 3상 시험례이다.

이 시험에서 도출된 결과를 보면 ‘사클리사’와 기존의 표준요법제를 병용한 환자그룹에서 우위가 입증됨에 따라 동종계열 최고 치료제로 각광받을 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 했다.

‘IMROZ 시험’에서 확보된 결과는 5월 31일부터 6월 4일까지 미국 일리노이州 시카고에서 열리는 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표될 예정이다.

또한 지난 23~26일 스웨덴 스혹홀름에서 개최되었던 제 61차 유럽 신장병협회(ERA) 학술회의 석상에서 발표됐다.

‘신속심사’는 중증질환의 치료, 진단 또는 예방 측면에서 괄목할 만한 개선이 기대되는 치료제들에 대한 승인 유무를 심사할 때 부여되고 있는 프로그램이다.

이식수술 부적격 신규진단 다발성 골수종 환자들을 대상으로 ‘사클리사’와 ‘벨케이드’, ‘레블리미드’ 및 덱사메타손을 병용하는 요법은 아직 임상개발이 진행 중인 단계여서 효능 및 안전성은 아직까지 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 완전한 평가를 마치기 이전의 단계이다.