일본 오츠카제약은 인공지능(AI)과 RNA기술을 조합한 신약개발 프로그램을 개발하는 미국의 쉐이프(Shape^TX)와 안과질환에서 복수 표적에 대한 신규 아데노 수반 바이러스(AAV)를 이용한 유전자치료약을 개발하기 위한 공동연구계약을 체결했다고 8일 발표했다.

이 계약에는 안과영역 이외의 신약개발 옵션도 포함되어 있다.

이번 계약에 따라 오츠카는 쉐이프에 계약일시금과 공동연구로 창출되는 제품의 개발 진척 및 매출에 따른 마일스톤, 향후 매출에 따른 단계적 로열티를 지불하게 된다.

AAV는 면역원성이 낮다는 점 또, 광범위한 조직지향성을 가지며 표적세포에서 유전자 발현이 장기간 지속됨에 따라 유전자 치료용 벡터로 주목받고 있다. 쉐이프가 보유한 자체 AAVid플랫폼은 수십억가지 독특한 AAV변이체를 이용한 대규모 처리량 스크리닝과 머신러닝을 결합하여 유효한 신규 AAV캡시드를 동정하는 기술이다. AAV벡터의 표적조직에 대한 지향성을 높임으로써 치료효율 향상과 안전성 향상을 기대할 수 있다.  

공동연구에서는 세이프의 기술과 오츠카의 독자적인 항체 및 안과영역의 신약개발 기술을 결합하여 항체가 표적세포에 특이적으로 발현될 수 있도록 최적화한다. 이를 통해 양사는 심각한 안과질환을 앓고 있는 환자에게 신규 치료 선택지를 제공할 것을 목표로 하고 있다.

오츠카제약의 오사카 창약연구센터장 슈토 토시키 씨는 ‘최근 연구활동을 통해 특정 안과질환에 중요하다고 생각되는 표적분자 및 이에 작용하는 항체를 동정할 수 있었다. 이번 쉐이프와 제휴는 그 치료용 항체를 AAV와 조합한 벡터화 항체의약으로 발전시키는 것이다. 생애 1회 투여로 표적질환 세포에 특이적으로 송달하고 평생 안정적으로 발현시킴으로써 질병 치유로 이어질 수 있다.’고 설명했다.