일본에서는 노바티스 파마의 눈 유전자치료약 ‘럭스터나(voretigene neparvovec)’의 보험적용이 시작될 전망이다.  

후생노동장관 자문기관인 ‘중앙사회보험의료협의회’는 23일 ‘럭스터나’를 보험적용하기로 합의했다고 밝혔다. 보험적용은 이달 30일부터가 될 예정이다.

‘럭스터나’는 유전성 맘막질환 발생 원인 중 하나인 RPE65 유전자가 결핍되거나 결함이 있는 경우 단 1회 투여만으로 정상적인 유전자로 대체해 눈의 기능을 개선시키는 유전자치료약이다. 일본 최초의 눈 유전자치료약이기도 하다.

일본에서 ‘럭스터나’의 약가는 한쪽 눈에 사용하는 한 병당 4,960만엔으로 정해졌다. 따라서 두 눈에 사용하면 약 1억엔이 소요된다.

후생노동성에 따르면 ‘럭스터나’의 이 약가는 일본에서 ‘척수성근위축증’ 유전자치료약 ‘졸겐스마’의 1억6,700만엔에 이어 두 번째로 높은 금액이라고 한다. 노바티스는 일본국내에서 임상시험을 실시하는 시설수를 좁히는 등 가능한한 개발비용을 억제했다고 한다.

병세가 진행되어 빛을 느끼지 세포가 상실된 환자에서는 효과를 기대할 수 없기 때문에 사용대상자는 한정된다. 노바티스는 일본에서는 향후 5년간 15명 정도가 될 것으로 전망했다.