미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 전문 제약기업이자 아스트라제네카社의 희귀질환 치료제 부문 계열사로 잘 알려진 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion Pharmaceuticals)가 화이자社로부터 전임상 단계의 유전자 치료제 프로그램 및 관련기술 포트폴리오를 인수키로 합의했다고 28일 공표했다.

이에 따라 알렉시온 파마슈티컬스와 아스트라제네카는 상호보완적인 파이프라인 자산들과 혁신적인 기술들을 추가로 확보하면서 차세대 유전자 치료제 부문을 한층 더 강화할 수 있게 됐다.

합의를 도출함에 따라 알렉시온 파마슈티컬스 측은 다수의 새로운 아데노 연관 바이러스(AAV) 캡시드(capsid: 바이러스의 핵산을 둘러싼 단백질 껍질)를 확보하게 됐다.

아데노 연관 바이러스 캡시드는 치료 목적의 유전자 화물들(therapeutic gene cargos)을 유전자 치료제 및 유전자 편집을 위해 전달하는 데 효과적인 작용기전을 나타내는 것으로 입증되어 왔다.

이처럼 새로운 자원들은 유전자 치료제 분야에서 알렉시온 파마슈티컬스 및 아스트라제네카의 통합적인 역량의 기반 위에서 추가로 축적될 수 있게 될 것으로 보인다.

알렉시온 파마슈티컬스 측은 효능‧안전성 프로필이 개선된 새로운 유전자 치료제들의 개발을 진행하기 위해 지난해 10월 미국 매사추세츠州 보스턴 인근도시 렉싱턴에 본사를 둔 로직바이오 테라퓨틱스社(LogicBio Therapeutics)를 인수키로 합의하면서 자사의 유전자 치료제 부문을 더욱 강화한 바 있다.

이와 함께 알렉시온 파마슈티컬스 측은 화이자 측이 보유해 왔던 해당 포트폴리오 관련 재능있는 인력들의 고용을 승계키로 했다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “오늘 발표가 유전자 치료제 분야에서 업계를 선도하는 리더기업의 한곳으로 발돋움하고자 하는 알렉시온 파마슈티컬스 및 아스트라제네카의 야심을 실현하기 위한 또 한번의 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”면서 “유전자 치료제는 각종 파괴적인 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 전환적인 치료제들과 완치요법제의 개발을 가능케 해 줄 것으로 기대를 모으고 있는 분야”라고 강조했다.

이에 따라 알렉시온 파마슈티컬스는 광범위한 치료적 적용을 가능케 해 줄 보다 향상된 플랫폼과 기술을 개발하기 위해 지속적인 노력을 기울이는 한편으로 동종계열 최고의 전문성을 통합시켜 유망한 치료제들이 빠른 시일 내에 임상단계로 진입할 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.

이와 관련, 총 7,000개를 상회하는 것으로 알려진 각종 희귀질환이 존재하는 가운데 이들 중 80% 정도는 유전자 변이에 의해 촉발되는 것으로 사료되고 있다.

유전자 치료제는 기능부전 유전자에 대응해 질병을 치료하거나 치유시키기 위해 개발이 진행되고 있다.

이 과정에서 체내에서 질병과의 싸움을 돕기 위해 유전자를 추가하거나, 변형시키거나, 불활성화시키는 방법이 적용되고 있다.

한편 알렉시온 파마슈티컬스 측은 화이자의 개발 초기단계 희귀질환 유전자 치료제 포트폴리오 자산을 인수키로 함에 따라 최대 10억 달러의 합의금과 매출액 단계별 로열티를 지급키로 했다.

알렉시온 파마슈티컬스 측은 3/4분기 중으로 합의에 따른 후속절차들을 마무리지을 수 있도록 한다는 방침이다.