아스텔라스 제약은 미국 4D Molecular Therapeutics(4DMT)와 이 회사의 아데노 수반 바이러스(AAV) 벡터 R100을 안과 희귀 유전자 질환 치료제로 사용하는 라이선스 계약을 체결했다고 11일 발표했다.

이번 계약에 따라 아스텔라스는 옵션권을 행사하면 추가로 최대 2개의 창약 타깃에 R100 벡터를 사용할 수 있다.

R100 벡터는 유리체내 투여용으로서 4DMT가 개발한 AAV로서, 망막에 존재하는 내경계막 배리어의 투과 및 망막세포에 효율적으로 유전자를 도입하는 능력을 갖춘 것으로 알려지고 있다. 4DMT가 임상단계에 있는 3개의 임상 프로그램은 삼출형 노화 황반변성증 및 당뇨병성 황반부종을 대상으로 하는 ‘4D-150’을 포함하여 모두 R100 벡터를 사용하고 있다. 아스텔라스는 독자적인 유전자 페이로드와 조합한 연구를 진행하여 발견된 프로그램의 개발, 제조, 상업화를 실시한다.

이에 대한 대가로 아스텔라스는 계약일시금으로 2,000만 달러를 4DMT에 지불하며, 최초 타깃에 대해 개발 마일스톤으로 1,500만 달러를 포함한 프로그램 진행에 따른 최대 9억4,250만 달러를 지불하게 된다. 또, 매출에 따라 한 자리대 중반에서 두 자리대 초반의 로열티도 지불할 가능성이 있다.

4DMT의 데이비드 킨 CEO는 ‘AAV 유전자 치료의 선두주자인 아스텔라스와 라이선스 계약을 체결하게 되어 매우 기쁘다’며 ‘양사의 기술과 능력을 결합하여 저용량 유리체내 투여로 유전자 페이로드를 목적 부위에 송달하는 R100 벡터 기술을 검증하고 망막질환 치료에 새로운 선택지를 제공할 것을 목표한다’고 말했다.