미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex)는 낭포성 섬유증(또는 낭성 섬유증) 치료 복합제 ‘오캄비’(Orkambi: 루마카프토+아이바카프토)가 EU 집행위원회로부터 사용연령대 확대를 승인받았다고 5일 공표했다.

이에 따라 ‘오캄비’는 낭포성 섬유증 막(膜) 횡단 전도 조절(CFTR) 유전자에 2쌍의 ‘F508del’ 유전자 변이 복제가 나타난 1세에서 2세 미만 연령대 소아환자들을 위한 치료제로도 사용이 가능케 됐다.

CFTR 유전자에 2쌍의 ‘F508del’ 유전자 변이 복제를 동반한 낭포성 섬유증은 가장 빈도높게 나타나는 유형으로 알려져 있다.

버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社의 카멘 보지치 신약개발‧의학업무 담당부사장 겸 최고 의학책임자는 “이번 승인으로 연령대가 가장 낮은 낭포성 섬유증 환자들에게 이른 시기부터 치료를 통해 증상을 개선할 수 있는 기회를 누리게 됐다”면서 “이처럼 중요한 성과를 도출함에 따라 우리는 전체 연령대 환자들에게서 낭포성 섬유증의 기저원인에 대응하는 치료제를 공급하겠다는 목표를 달성하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

스페인 바르셀로나에 소재한 소아낭포성섬유증센터의 실비아 가르트너 박사(소아의학‧폐렴학)는 “낭포성 섬유증에 수반되는 증상들과 장기(臟器) 손상이 생애의 이른 시기에서부터 나타날 수 있는 만큼 조기치료를 개시하는 것이 중요해 보인다”면서 “오늘 승인으로 우리는 연소자층 환자들에게서 낭포성 섬유증의 진행을 지연시킬 수 있는 치료제를 갖게 된 것”이라고 말했다.

‘오캄비’는 미국, 영국, 호주, 및 캐나다 등에서 CFTR 유전자에 2쌍의 ‘F508del’ 유전자 변이 복제를 나타내는 1세 이상의 낭포성 섬유증 환자들을 위한 치료제로 승인받아 사용되고 있다.