FDA는 최초의 동종이계(공여자) 췌장 소도세포 치료제 ‘란티드라’(Lantidra)를 승인했다고 28일 공표했다.

‘란티드라’는 사망자로부터 공여된 췌장 소도세포를 사용해 만든 1형 당뇨병 치료용 췌장 소포세포 치료제이다.

집중적인 당뇨병 관리 및 교육을 진행했음에도 불구하고 중증 저혈당증의 반복적인 돌발로 인해 당화혈색소 수치를 목표한 수준에 이르게 할 수 없는 성인 1형 당뇨병 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인받았다.

FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 마크스 소장은 “중증 저혈당증이 의식상실 또는 발작으로 인한 손상으로 귀결될 수 있는 위험한 증상”이라면서 “오늘 허가결정으로 1형 당뇨병 환자들을 치료할 첫 번째 세포치료제가 1형 당뇨병 및 중증 저혈당증 재발 환자들에게 공급될 수 있게 되면서 혈당 수치를 목표치에 도달할 수 있도록 돕는 추가적인 치료대안이 확보된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

1형 당뇨병은 인슐린을 매일 여러 회에 걸쳐 투여하거나 펌프를 사용해 지속적으로 주입해야 하는 등 평생동안 관리를 필요로 하는 만성 자가면역성 질환의 일종이다.

또한 1형 당뇨병 환자들은 매일 여러 회에 걸쳐 혈당 수치를 검사하면서 당뇨병을 관리해야 한다.

일부 1형 당뇨병 환자들의 경우 저혈당증을 유발하지 않으면서 고혈당증을 예방하기 위해 매일 인슐린을 투여하는 데 어려움을 겪고 있는 형편이다.

게다가 이들에게는 저혈당 불감증이 나타날 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

저혈당 불감증이 나타나면 혈당 수치가 떨어지더라도 감지할 수 없고, 이 때문에 혈당 수치가 더욱 떨어지지 않도록 예방하기 위해 필요한 치료를 하지 못하게 될 수 있다.

이로 인해 인슐린 투여가 더욱 어렵게 되는데, ‘란티드라’는 이 같은 환자들을 위한 잠재적 치료대안으로 각광받을 수 있을 전망이다.

‘란티드라’는 주입된 동종이계 췌장 소도세포에 의해 인슐린이 분비되는 기전으로 작용하는 것으로 사료되고 있다.

일부 1형 당뇨병 환자들의 경우 이렇게 주입된 세포들이 인슐린을 충분하게 생성시킬 수 있어 환자들은 혈당 수치를 조절하기 위해 더 이상 인슐린을 투여해야 할 필요가 없게 된다.

‘란티드라’는 장과 간 사이의 혈관을 지칭하는 간문맥(肝門脈)에 1회 투여하는 방법으로 사용된다.

‘란티드라’의 추가 투여 여부는 환자가 처음 투여했을 때 나타내는 반응에 따라 결정된다.

2건의 피험자 비 무작위 분류, 단일그룹 임상시험에 참여한 총 30명의 1형 당뇨병 및 저혈당 불감증 환자들을 대상으로 ‘란티드라’의 효능 및 안전성 평가가 이루어졌다.

시험에 참여한 피험자들은 ‘란티드라’를 최소한 1회에서 최대 3회에 걸쳐 투여받았다.

그 결과 21명의 피험자들은 1년 이상 인슐린 투여를 필요로 하지 않았으며, 11명은 1~5년 동안 인슐린 투여가 불필요했다.

이와 함께 10명의 피험자들은 5년 이상 인슐린 투여를 필요로 하지 않았다.

반면 5명의 피험자들은 인슐린 비 의존성에 도달하지 못했다.

‘란티드라’를 투여했을 때 수반된 부작용은 개별 피험자들의 투여횟수와 추적조사 기간에 따라 다양하게 나타났다.

가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 구역, 피로, 빈혈, 설사 및 복통 등이 관찰됐다.

대부분의 피험자들은 ‘란티드라’의 간문맥 투여 및 소도세포의 생존능력 유지를 위해 필요한 면역억제제의 사용과 관련해서 최소한 한차례 중증 부작용을 나타냈다.

일부 중증 부작용들로 인해 면역억제제의 사용을 중단해야 했고, 이로 인해 소도세포의 기능과 인슐린 비 의존성이 상실되기도 했다.

이 같은 부작용은 개별환자들에게서 ‘란티드라’의 유익성과 위험성을 평가할 때 고려해야 할 요인들로 지적됐다.

한편 ‘란티드라’의 허가를 취득한 곳은 일리노이州 시카고에 소재한 일리노이대학에서 분사된 세포치료제 및 생명공학 전문 스타트업 컴퍼니 셀트랜스社(CellTrans Inc.)이다.