일본 메이지세이카 파마는 27일 ROCK2저해제 ‘ME3208(Belumosudil mesylate)’을 ‘조혈모세포 이식 후 만성 이식편대숙주병(만성 GVHD)’을 적응증으로 일본 후생노동성에 승인 신청했다고 발표했다.

이 약은 후생노동성으로부터 조혈모 세포 이식 후 만성 GVHD에 대한 희귀 질병용 의약품 지정을 받았으며 우선 심사 대상이다.

이번 신청은 일본내 만성 GVHD 환자를 대상으로 한 임상 3상시험 결과를 토대로 했다. 이 시험은 ‘ME3208’의 유효성 및 안전성 평가를 목적으로 12세 이상 일본인 만성 GVHD 환자를 대상으로 단일군·비맹검·비대조시험으로 실시됐다.

‘ME3208’은 면역세포 분화와 조직 섬유화에 관여하는 인산화효소 ROCK2를 선택적으로 저해하는 세계 최초의 약이다. 면역조정 작용과 항섬유화 작용을 갖고 있어 만성 GVHD에 주효할 것으로 기대되고 있다. 미국 바이오벤처인 카드몬사가 창제했으며, 일본을 포함한 아시아 13개국의 독점적 개발·판매권은 메이지세이카와 카드몬이 공동 출자하여 설립한 로멕 파마가 보유하고 있다.  

미국에서는 이 약을 획기적 치료제, 희귀 질병용 의약품, 우선 심사 품목으로 지정하여 2021년 8월부터 만성 GVHD 치료약으로 판매하고 있으며, 캐나다와 영국에서도 2023년 3월에 출시되었다.