일본제약협회의 우에노 아키히로 회장은 일본 제약기업이 나아갈 방향으로 ‘희귀질환을 비롯한 미충족의료(Unmet Medical Needs)에 도전하는 산업상’을 제시했다. 

우에노 회장은 일본의 한 업계 전문지와 인터뷰에서 일본의 창약력 저하에 대한 우려감을 표시하고, 세계적으로 신약개발에 대한 조류가 변화하고 있고 온리원 제품을 창출한다면 규모에 관계없이 세계에 존재감을 드러낼 수 있다고 강조했다. 

그는 ‘생활습관병 등으로 2000년대 초반에는 블록버스터가 많이 생겨났고, 비슷한 타깃에 대해 여려 의약품이 등장했다. 풍부한 자금력을 바탕으로 글로벌 전개를 하는 메가파마가 압도하던 시기이기도 하다. 하지만 점점 그러한 타깃은 적어지고 있고, 아직도 치료하지 못하는 희귀질환은 많이 있다’고 설명하며 ‘희귀질환 등에서 기업이 자신의 특기분야를 찾아 이노베이션을 발휘하면 다른 의미에서 경쟁력을 가질 수 있다고 생각한다’는 견해를 밝혔다. 

또 ‘과학기술의 진보로 규모에 의존하지 않는 기회가 넓어지고 있다. 일본 기업이 세계에서 존재감을 나타낼 수 있는 기회가 앞으로 증가할 수 있을 것이다’고 말했다. 

다만, 희귀질환에서 일본 기업이 존재감을 발휘하기 위해서는 임상시험 환경이나 승인 등 약사 규제 측면에서 정비가 필요하다고 지적했다. 소규모 임상시험으로 가승인을 하는 등 희귀질환 등에 대한 임상시험이 진행되기 쉬운 제도 등 국가의 제도적 뒷받침을 요구했다.