일본신약은 듀센형 근디스트로피(DMD)를 대상으로 개발 중인 ‘NS-089/NCNP-02’의 글로벌 공동 2상 임상시험에 대해 미국 FDA와 임상시험 계획에 합의했다고 14일 발표했다. 

이 약은 일본신약과 일본의 국립정신‧신경의료연구센터의 공동연구를 통해 발견된 안티센스 핵산이다. 이 약에 의해 디스트로핀 유전자의 일부 유전정보가 판독되어 쇄장이 다소 짧지만 디스트로핀 단백질이 생산됨으로써 근기능 저하 억제효과를 기대할 수 있다.  

2상 임상시험에서는 엑손44 스킵에 의해 치료효과를 나타낼 가능성이 있는 DMD환자를 등록할 예정이다. 

DMD는 근육세포를 지탱하는 디스트로핀 단백질 결손이 원인으로 골격근, 심근, 폐 근력 저하를 일으키는 진행성 근디스트로피이다. DMD에는 다양한 유전자 변이형이 있으며, 이번 개발 중인 약은 엑손44 스킵핑을 통해 치료 가능한 유전자 변이가 확인된 DMD환자이다. 

미국에서의 개발은 일본신약의 미국 자회사인 NS Pharma, Inc.가 실시할 예정이며, 일본신약은 일본에서도 임상시험을 준비 중이다.