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FDA, 빈혈 유전자 치료제 임상 부분보류 해제
블루버드 바이오 로보티베글로진 오토템셀 시험 일부
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2022.12.20 10:08
미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 유전성 질환 및 암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 블루버드 바이오社(bluebird bio)는 자사의 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 치료제 로보티베글로진 오토템셀(lovotibeglogene autotemcel: 로보-셀)의 18세 미만 환자 대상 임상시험과 관련, FDA가 부분보류 조치를 해제했다고 19일 공표했다.
로보티베글로진 오토템셀은 18세 미만의 겸상 적혈구 빈혈 환자 치료제로 허가신청서가 제출되었던 유전자 치료제이다.
블루버드 바이오社의 리차드 콜빈 최고 의학책임자는 “우리가 FDA에 의해 제기되었던 질의에 대응해 임상시험 부분보류 조치가 해제될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “우리는 임상시험 연구자 및 임상시험기관들과 긴밀하게 협력하면서 내년 1/4분기 중으로 소아‧청소년 환자들에게 대한 피험자 등록과 약물투여가 재개될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.
이와 관련, 로보티베글로진 오토템셀은 지난해 12월 18세 미만의 환자들을 대상으로 한 임상시험이 FDA에 의해 부분보류된 바 있다.
부분보류 조치는 1명의 청소년 지속성, 비 수혈 의존성 빈혈 환자에게서 로보티베글로진 오토템셀을 투여한 후 문제가 나타남에 따라 단행되었던 것이다.
상세한 결과는 로보티베글로진 오토템셀을 투여한 1명의 성인 지속성 빈혈 환자에게서 나타난 사례와 함께 이달 10~13일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 열린 미국 혈액학회(ASH) 제 64차 연례 학술회의에서 10일 발표됐다.
두 피험자들은 알파-지중해 빈혈 소질(trait)로도 불리는 2개의 알파-글로빈 유전자 결손을 나타내는 환자들이었다.
시험에서 이처럼 특정한 유전자형을 나타내는 환자들은 이들이 유이했다.
이 유전자형은 현재 진행 중인 시험의 배제기준에 추가됐다.
‘HGB-210 시험’에서 18세 이상의 성인환자들에 대한 피험자 충원과 약물투여는 예정대로 지속된 반면 18세 미만의 소아환자들에 대한 부분보류는 지속되어 왔다.
블루버드 바이오 측은 임상시험 규약에 따라 2~17세 연령대 환자들에 대한 충원과 약물투여를 재개하기 위해 협의 중이다.
블루버드 바이오 측은 변함없이 내년 1/4분기 중으로 FDA에 로보티베글로진 오토템셀의 허가신청서가 제출될 수 있도록 한다는 방침이다.
앞서 공표했던 대로 블루버드 바이오 측은 ‘HGB-206 시험’에서 C그룹에 속했던 전체 환자들에 대한 약물투여를 마친 상태이다.
이 시험의 결과는 로보티베글로진 오토템셀의 허가신청 건에서 효능자료의 주요한 근거로 동봉될 예정이다.
로보티베글로진 오토템셀의 허가신청을 위한 운반체 및 제품 분석 비교시험은 4/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.
한편 FDA는 앞서 로보티베글로진 오토템셀을 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’, ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT) 및 ‘희귀 소아질환 치료제’로 지정한 바 있다.
로보티베글로진 오토템셀은 18세 미만의 겸상 적혈구 빈혈 환자 치료제로 허가신청서가 제출되었던 유전자 치료제이다.
블루버드 바이오社의 리차드 콜빈 최고 의학책임자는 “우리가 FDA에 의해 제기되었던 질의에 대응해 임상시험 부분보류 조치가 해제될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “우리는 임상시험 연구자 및 임상시험기관들과 긴밀하게 협력하면서 내년 1/4분기 중으로 소아‧청소년 환자들에게 대한 피험자 등록과 약물투여가 재개될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.
이와 관련, 로보티베글로진 오토템셀은 지난해 12월 18세 미만의 환자들을 대상으로 한 임상시험이 FDA에 의해 부분보류된 바 있다.
부분보류 조치는 1명의 청소년 지속성, 비 수혈 의존성 빈혈 환자에게서 로보티베글로진 오토템셀을 투여한 후 문제가 나타남에 따라 단행되었던 것이다.
상세한 결과는 로보티베글로진 오토템셀을 투여한 1명의 성인 지속성 빈혈 환자에게서 나타난 사례와 함께 이달 10~13일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 열린 미국 혈액학회(ASH) 제 64차 연례 학술회의에서 10일 발표됐다.
두 피험자들은 알파-지중해 빈혈 소질(trait)로도 불리는 2개의 알파-글로빈 유전자 결손을 나타내는 환자들이었다.
시험에서 이처럼 특정한 유전자형을 나타내는 환자들은 이들이 유이했다.
이 유전자형은 현재 진행 중인 시험의 배제기준에 추가됐다.
‘HGB-210 시험’에서 18세 이상의 성인환자들에 대한 피험자 충원과 약물투여는 예정대로 지속된 반면 18세 미만의 소아환자들에 대한 부분보류는 지속되어 왔다.
블루버드 바이오 측은 임상시험 규약에 따라 2~17세 연령대 환자들에 대한 충원과 약물투여를 재개하기 위해 협의 중이다.
블루버드 바이오 측은 변함없이 내년 1/4분기 중으로 FDA에 로보티베글로진 오토템셀의 허가신청서가 제출될 수 있도록 한다는 방침이다.
앞서 공표했던 대로 블루버드 바이오 측은 ‘HGB-206 시험’에서 C그룹에 속했던 전체 환자들에 대한 약물투여를 마친 상태이다.
이 시험의 결과는 로보티베글로진 오토템셀의 허가신청 건에서 효능자료의 주요한 근거로 동봉될 예정이다.
로보티베글로진 오토템셀의 허가신청을 위한 운반체 및 제품 분석 비교시험은 4/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.
한편 FDA는 앞서 로보티베글로진 오토템셀을 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’, ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT) 및 ‘희귀 소아질환 치료제’로 지정한 바 있다.
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FDA, 유전자 치료제 2건 허가 심사기간 연장
2022-01-20 12:25
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FDA, 빈혈 유전자 치료제 임상 부분보류 해제
블루버드 바이오 로보티베글로진 오토템셀 시험 일부
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미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 유전성 질환 및 암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 블루버드 바이오社(bluebird bio)는 자사의 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 치료제 로보티베글로진 오토템셀(lovotibeglogene autotemcel: 로보-셀)의 18세 미만 환자 대상 임상시험과 관련, FDA가 부분보류 조치를 해제했다고 19일 공표했다.
로보티베글로진 오토템셀은 18세 미만의 겸상 적혈구 빈혈 환자 치료제로 허가신청서가 제출되었던 유전자 치료제이다.
블루버드 바이오社의 리차드 콜빈 최고 의학책임자는 “우리가 FDA에 의해 제기되었던 질의에 대응해 임상시험 부분보류 조치가 해제될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “우리는 임상시험 연구자 및 임상시험기관들과 긴밀하게 협력하면서 내년 1/4분기 중으로 소아‧청소년 환자들에게 대한 피험자 등록과 약물투여가 재개될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.
이와 관련, 로보티베글로진 오토템셀은 지난해 12월 18세 미만의 환자들을 대상으로 한 임상시험이 FDA에 의해 부분보류된 바 있다.
부분보류 조치는 1명의 청소년 지속성, 비 수혈 의존성 빈혈 환자에게서 로보티베글로진 오토템셀을 투여한 후 문제가 나타남에 따라 단행되었던 것이다.
상세한 결과는 로보티베글로진 오토템셀을 투여한 1명의 성인 지속성 빈혈 환자에게서 나타난 사례와 함께 이달 10~13일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 열린 미국 혈액학회(ASH) 제 64차 연례 학술회의에서 10일 발표됐다.
두 피험자들은 알파-지중해 빈혈 소질(trait)로도 불리는 2개의 알파-글로빈 유전자 결손을 나타내는 환자들이었다.
시험에서 이처럼 특정한 유전자형을 나타내는 환자들은 이들이 유이했다.
이 유전자형은 현재 진행 중인 시험의 배제기준에 추가됐다.
‘HGB-210 시험’에서 18세 이상의 성인환자들에 대한 피험자 충원과 약물투여는 예정대로 지속된 반면 18세 미만의 소아환자들에 대한 부분보류는 지속되어 왔다.
블루버드 바이오 측은 임상시험 규약에 따라 2~17세 연령대 환자들에 대한 충원과 약물투여를 재개하기 위해 협의 중이다.
블루버드 바이오 측은 변함없이 내년 1/4분기 중으로 FDA에 로보티베글로진 오토템셀의 허가신청서가 제출될 수 있도록 한다는 방침이다.
앞서 공표했던 대로 블루버드 바이오 측은 ‘HGB-206 시험’에서 C그룹에 속했던 전체 환자들에 대한 약물투여를 마친 상태이다.
이 시험의 결과는 로보티베글로진 오토템셀의 허가신청 건에서 효능자료의 주요한 근거로 동봉될 예정이다.
로보티베글로진 오토템셀의 허가신청을 위한 운반체 및 제품 분석 비교시험은 4/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.
한편 FDA는 앞서 로보티베글로진 오토템셀을 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’, ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT) 및 ‘희귀 소아질환 치료제’로 지정한 바 있다.
로보티베글로진 오토템셀은 18세 미만의 겸상 적혈구 빈혈 환자 치료제로 허가신청서가 제출되었던 유전자 치료제이다.
블루버드 바이오社의 리차드 콜빈 최고 의학책임자는 “우리가 FDA에 의해 제기되었던 질의에 대응해 임상시험 부분보류 조치가 해제될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “우리는 임상시험 연구자 및 임상시험기관들과 긴밀하게 협력하면서 내년 1/4분기 중으로 소아‧청소년 환자들에게 대한 피험자 등록과 약물투여가 재개될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.
이와 관련, 로보티베글로진 오토템셀은 지난해 12월 18세 미만의 환자들을 대상으로 한 임상시험이 FDA에 의해 부분보류된 바 있다.
부분보류 조치는 1명의 청소년 지속성, 비 수혈 의존성 빈혈 환자에게서 로보티베글로진 오토템셀을 투여한 후 문제가 나타남에 따라 단행되었던 것이다.
상세한 결과는 로보티베글로진 오토템셀을 투여한 1명의 성인 지속성 빈혈 환자에게서 나타난 사례와 함께 이달 10~13일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 열린 미국 혈액학회(ASH) 제 64차 연례 학술회의에서 10일 발표됐다.
두 피험자들은 알파-지중해 빈혈 소질(trait)로도 불리는 2개의 알파-글로빈 유전자 결손을 나타내는 환자들이었다.
시험에서 이처럼 특정한 유전자형을 나타내는 환자들은 이들이 유이했다.
이 유전자형은 현재 진행 중인 시험의 배제기준에 추가됐다.
‘HGB-210 시험’에서 18세 이상의 성인환자들에 대한 피험자 충원과 약물투여는 예정대로 지속된 반면 18세 미만의 소아환자들에 대한 부분보류는 지속되어 왔다.
블루버드 바이오 측은 임상시험 규약에 따라 2~17세 연령대 환자들에 대한 충원과 약물투여를 재개하기 위해 협의 중이다.
블루버드 바이오 측은 변함없이 내년 1/4분기 중으로 FDA에 로보티베글로진 오토템셀의 허가신청서가 제출될 수 있도록 한다는 방침이다.
앞서 공표했던 대로 블루버드 바이오 측은 ‘HGB-206 시험’에서 C그룹에 속했던 전체 환자들에 대한 약물투여를 마친 상태이다.
이 시험의 결과는 로보티베글로진 오토템셀의 허가신청 건에서 효능자료의 주요한 근거로 동봉될 예정이다.
로보티베글로진 오토템셀의 허가신청을 위한 운반체 및 제품 분석 비교시험은 4/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.
한편 FDA는 앞서 로보티베글로진 오토템셀을 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’, ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT) 및 ‘희귀 소아질환 치료제’로 지정한 바 있다.
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